Agios Pharmaceuticals, Inc.

Agios Pharmaceuticals získal schválení Evropské komise pro lék PYRUKYND (mitapivat) k léčbě anémie u dospělých pacientů s talasémií. Jde o první a zatím jediný lék schválený v EU pro tuto indikaci, což Agiosu otevírá nový trh.

PYRUKYND je schválen pro dospělé s transfuzně závislou i nezávislou alfa- nebo beta-talasémií. Mimo EU je lék registrován také v USA, Saúdské Arábii a Spojených arabských emirátech. V USA má navíc schválení pro léčbu deficitu pyruvát kinázy.

Schválení vychází z výsledků studií fáze 3 ENERGIZE a ENERGIZE-T – randomizovaných, dvojitě slepých a placebem kontrolovaných. Odhadovaná velikost cílové skupiny pacientů v USA a pěti největších evropských zemích činí 18 000 až 23 000 osob.

V Evropě bude lék distribuovat a komercializovat Avanzanite Bioscience B.V. se sídlem v Amsterdamu na základě exkluzivní dohody uzavřené v roce 2025.

Agios Pharmaceuticals oznámil slibný začátek uvádění léku AQVESME na trh a zároveň podal doplňkovou žádost o schválení pro léčbu srpkovité anémie. Obě zprávy posílají signál, že klíčový přípravek mitapivat získává trakci v oblasti vzácných krevních onemocnění.

AQVESME je aktuálně schválen pro léčbu thalassemie a jeho raný komerční start je podle společnosti povzbudivý. Podání doplňkové žádosti o nový lék (supplemental NDA) pro srpkovitou anémii by mohlo výrazně rozšířit adresovatelný trh. Informace zazněla na konferenci RBC Capital Markets Global Healthcare Conference 2026.

Konkrétní prodejní čísla ani finanční výhled společnost nezveřejnila.

Agios Pharmaceuticals podal u amerického regulátora FDA doplňkovou žádost o urychlené schválení léku mitapivat pro léčbu srpkovité anémie, což otevírá cestu k potenciálně třetí indikaci tohoto přípravku na trhu. Rozhodnutí o přijetí žádosti k posouzení firma očekává ve třetím čtvrtletí 2026.

Mitapivat je orální aktivátor pyruvát kinázy, který zvyšuje hladiny ATP v červených krvinkách a snižuje hladiny molekuly 2,3-DPG. Přípravek již má schválení FDA pro dvě jiné vzácné hemolytické anémie.

Podání žádosti předcházela dohoda s FDA na potvrzovacím klinickém pokusu. Ten bude globální, randomizovaný, dvojitě zaslepený a kontrolovaný placebem, potrvá 52 týdnů a zapojí přibližně 159 pacientů ve věku 12 let a starších. Primárním cílem je prokázat snížení potřeby krevních transfuzí mezi 4. a 52. týdnem léčby.

Výsledky klíčové studie fáze 3 RISE UP budou prezentovány 13. června 2026 na Evropském hematologickém kongresu ve Stockholmu.

Agios Pharmaceuticals (AGIO) oznámil, že v červnu 2026 na Evropském kongresu hematologie (EHA) představí výsledky svého léku mitapivat – orálního aktivátoru pyruvát kinázy pro hemolytické anémie. Celkem připravuje 10 prezentací, přičemž výsledky klíčové studie RISE UP byly vybrány na prestižní plenární zasedání jako jedna ze šesti studií z tisíců přihlášených příspěvků.

Studie RISE UP (52 týdnů, randomizovaná, dvojitě zaslepená, kontrolovaná placebem) u srpkovité anémie prokázala, že mitapivat významně zlepšil hemoglobinovou odpověď a snížil markery hemolýzy. U pacientů s vyšší výchozí hodnotou hemoglobinu (≥9,5 g/dL) dosáhlo odpovědi 38,9 % léčených oproti 0 % v placebové skupině. Skóre únavy se zlepšilo o 5,1 bodu vs. 0,8 bodu u placeba.

V thalassemické studii ENERGIZE se 95 % pacientů (182 z 192) přesunulo do otevřené fáze a hemoglobinová zlepšení byla udržitelná až 127 týdnů. Fáze 2 studie SATISFY zahrnovala 24 pacientů se vzácnými hemolytickými anémiemi včetně hereditární sférocytózy a kongenitální dyserythropoetické anémie typu II.