BridgeBio Pharma, Inc.

BridgeBio Pharma (BBIO) podala žádost o schválení léku encaleret u amerického regulátora FDA pro léčbu autosomnální dominantní hypokalcemie typu 1 (ADH1) – vzácné genetické poruchy metabolismu vápníku. Encaleret by se mohl stát prvním lékem specificky schváleným pro tuto diagnózu.

Výsledky studie fáze 3 CALIBRATE jsou přesvědčivé: 76 % pacientů léčených encaleretem dosáhlo cílových hladin vápníku v séru i moči ve 24. týdnu, zatímco na standardní léčbě to bylo jen 4 % ve 4. týdnu. Účinek se projevil rychle – zvýšení vápníku v séru bylo patrné již třetí den léčby. U 91,1 % pacientů na encaluretu se obnovila endogenní sekrece parathormonu, u standardní léčby u 0 %. Žádný pacient léčbu kvůli nežádoucím účinkům nepřerušil.

Lék má od FDA udělena označení Fast Track a Orphan Drug. BridgeBio plánuje spuštění na americkém trhu na začátek roku 2027. Žádost u Evropské lékové agentury chce firma podat ve druhé polovině roku 2026. V USA bylo od října 2023 diagnostikováno přibližně 2 000 pacientů s ADH. Pro příbuznou indikaci – chronický hypoparathyroidismus – firma plánuje zahájit studii RECLAIM-HP v létě 2026.

BridgeBio Pharma zveřejnila nová data ze studie fáze 3, která potvrzují, že její lék acoramidis snižuje variabilitu transthyretinu (sTTR) a zlepšuje přežití pacientů s amyloidní kardiomyopatií (ATTR-CM). Nižší variabilita sTTR byla nezávisle spojena se sníženým rizikem smrti (HR: 0,56; p=0,014), vyšší dosažené hladiny sTTR pak se snížením rizika o 54 % (HR: 0,46; p=0,014).

Acoramidis snížil variabilitu sTTR oproti placebu na 9,5 % vs. 12,8 % (p<0,001). Efekt na mortalitu byl z 20 % zprostředkován právě tímto snížením variability. Lék také redukoval riziko zhoršení srdeční nedostatečnosti v ambulantní péči o 41 % versus placebo (HR 0,59; p<0,0001), přičemž oddělení křivek bylo patrné již do 30 dnů.

V nepřímém srovnání s konkurenčním tafamidisem acoramidis snížil kardiovaskulární hospitalizace o 34 % (RRR: 0,66) a vykazoval příznivý trend v mortalitě se 28% snížením rizika. Bezpečnostní profil je podle firmy srovnatelný s tafamidisem.

Acoramidis je podle BridgeBio jediný selektivní malomolekulární perorální stabilizátor transthyretinu se stabilizací ≥ 90 %. Firma uvádí, že jde o lék s nejrychlejším nástupem účinku ze všech dostupných přípravků modifikujících ATTR-CM. V Evropě má BridgeBio exkluzivní licenční dohodu se společností Bayer.

BridgeBio Pharma (BBIO) oznámila, že výsledky za první čtvrtletí 2026 zveřejní 7. května 2026 po zavření trhu. Ve stejný den v 16:30 ET proběhne konferenční hovor s vedením společnosti.

Přímý přenos bude dostupný na webu investor.bridgebio.com, záznam pak po dobu 30 dní od konání akce.