Společnost BioMarin Pharmaceutical Inc. vyvíjí a komercializuje terapie pro lidi s vážnými a život ohrožujícími vzácnými onemocněními a zdravotními potížemi. Mezi jeho komerční produkty patří Vimizim, enzymová substituční léčba mukopolysacharidózy (MPS) IV typu A, lysozomální poruchy uchovávání; Naglazyme, rekombinantní forma N-acetylgalaktosamin- 4- sulfatázy u pacientů s MPS VI; a Kuvan, patentovaná syntetická perorální forma 6R-BH4, která se používá k léčbě pacientů s fenylketonurií (PKU), dědičným metabolickým onemocněním. Komerční produkty společnosti zahrnují také Palynziq, rekombinantní enzym fenylalanin amoniaklyázu, který se dodává subkutánní injekcí ke snížení koncentrací Phe v krvi; Brineura, rekombinantní humánní tripeptidylpeptidázu 1 pro léčbu pacientů s ceroidní lipofuscinózou typu 2, což je forma Battenovy choroby; Voxzogo, jedenkrát denně injekční analog natriuretického peptidu typu c pro léčbu achondroplazie; a Aldurazyme, purifikovaný protein určený pro léčbu achondroplazie být identické s přirozeně se vyskytující formou lidského enzymu alfa-L- iduronidázy. Kromě toho se u něj vyvíjí valoctokogen roxaparvovec, virový vektor přidružený k adenu, který je součástí klinické studie fáze III pro léčbu pacientů s těžkou hemofilií A; BMN 307, genová terapie zprostředkovaná AAV5, která probíhá v klinické studii fáze 1/2 s cílem normalizovat hladiny koncentrací Phe v krvi u pacientů s PKU; a BMN 255, který je součástí klinické studie fáze 1/2 pro léčbu primární hyperoxalurie. Společnost poskytuje služby specializovaným lékárnám, nemocnicím a vládním agenturám mimo USA, stejně jako distributorům a velkoobchodníkům s farmaceutickými výrobky ve Spojených státech, Evropě, Latinské Americe a na mezinárodní úrovni. Společnost BioMarin Pharmaceutical Inc. má licenční smlouvy a smlouvy o spolupráci se společnostmi Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. a Asubio Pharma Co., Ltd. Společnost byla založena v roce 1996 a má sídlo v San Rafael v Kalifornii.