Design Therapeutics, Inc.

Společnost Design Therapeutics, Inc., biofarmaceutická společnost v preklinickém stádiu, se zabývá vývojem terapií pro léčbu genetických onemocnění způsobených opakovanou expanzí nukleotidů. Portfolio produktů společnosti zahrnuje Friedreich Ataxia, monogenní, autozomálně recesivní, progresivní multisystémové onemocnění, které postihuje orgánové systémy závislé na mitochondriální funkci, což nakonec vede k neurologické, srdeční a metabolické dysfunkci; a Myotonic Dystrophy Type-1 (DM1), převážně dědičné, monogenní progresivní neuromuskulární onemocnění postihující kosterní sval, srdce, mozek a další orgány. Vyvíjí...

Společnost Design Therapeutics, Inc., biofarmaceutická společnost v preklinickém stádiu, se zabývá vývojem terapií pro léčbu genetických onemocnění způsobených opakovanou expanzí nukleotidů. Portfolio produktů společnosti zahrnuje Friedreich Ataxia, monogenní, autozomálně recesivní, progresivní multisystémové onemocnění, které postihuje orgánové systémy závislé na mitochondriální funkci, což nakonec vede k neurologické, srdeční a metabolické dysfunkci; a Myotonic Dystrophy Type-1 (DM1), převážně dědičné, monogenní progresivní neuromuskulární onemocnění postihující kosterní sval, srdce, mozek a další orgány. Vyvíjí také portfolio kandidátů na přípravek GeneTAC pro léčbu dalších monogenních onemocnění vyvolaných opakovanou expanzí nukleotidů, jako je syndrom Fragile X, spinocerebelární ataxy, amyotrofická laterální skleróza, frontotemporální demence, Huntingtonova choroba a spinobulární svalová atrofie. Společnost Design Therapeutics, Inc. byla založena v roce 2017 a sídlí v Karlových Varech v Kalifornii.