Neurocrine Biosciences, Inc.

Neurocrine Biosciences zveřejnila data z průzkumu lékařů, která ukazují, že přípravek INGREZZA (valbenazin) přináší funkční zlepšení i u pacientů s lehkou formou tardivní dyskinesie – skupiny, u níž se léčba dříve považovala za méně naléhavou. Data jsou důležitá pro investory, protože rozšiřují potenciální trh léku nad rámec těžších případů.

Z 90 pacientů s lehkou závažností pohybů trpělo před léčbou funkčním omezením 90 % z nich. Po nasazení přípravku INGREZZA vykázalo zlepšení neovládaných pohybů 96 % pacientů, přičemž 86 % se zlepšilo do čtyř týdnů nebo dříve.

Průzkum zahrnoval 128 lékařů pečujících celkem o 315 pacientů na INGREZZA. Analyzovaná podskupina s lehkou závažností pohybů čítala 90 pacientů, kteří zahájili léčbu mezi lednem a červnem 2024.

Před léčbou byly nejčastěji postiženy oblasti emoční (88 %), sociální (86 %), řeč (61 %) a zručnost (60 %). Po léčbě se zlepšila funkční schopnost u 96 % postižených pacientů, nezávislost u 83 % a ochota či schopnost pracovat nebo studovat u 70 % zaměstnaných nebo studujících pacientů.

Data byla prezentována na výročním sjezdu American Psychiatric Association, který se koná 16.–20. května 2026 v San Francisku.

Neurocrine Biosciences dokončila akvizici Soleno Therapeutics za 2,9 miliardy dolarů, čímž získala práva na lék VYKAT XR – první a jediný schválený přípravek pro léčbu hyperfágie u pacientů s Praderovým-Williho syndromem. Jde o vzácnou genetickou poruchu postihující v USA přibližně 10 000 pacientů.

Neurocrine koupila všechny akcie Soleno za 53 dolarů na akcii v hotovosti. V tendru bylo platně nabídnuto 46 356 114 akcií, tedy přibližně 88,9 % všech vydaných akcií. Zbývající akcie byly automaticky převedeny na právo obdržet stejnou cenu. Od 18. května 2025 jsou akcie Soleno staženy z obchodování na Nasdaq.

VYKAT XR (diazoxide choline) schválila FDA 26. března 2025 a lék je již komerčně dostupný. Je indikován pro dospělé i děti od 4 let. Hyperfágie u Praderova-Williho syndromu se projevuje chronickým, nekontrolovatelným pocitem hladu a nutkavým vyhledáváním potravy, což může být život ohrožující.

Neurocrine Biosciences (NBIX) zveřejnila vědeckou studii v The Journal of Clinical Psychiatry, která poprvé stanovuje klinicky významný práh zlepšení pro pacienty léčené přípravkem INGREZZA (valbenazin). Minimální klinicky důležitý rozdíl pro škálu TDIS byl stanoven na 4 body – to je hranice, od níž se změna považuje za smysluplnou pro pacienta.

TDIS je první psychometricky validované měřítko výsledků hlášených přímo pacienty, které bylo navrženo specificky pro tardivní dyskinesii. Tato pohybová porucha postihuje v USA nejméně 800 000 dospělých a vzniká jako nežádoucí účinek antipsychotik nebo některých léků na gastrointestinální potíže.

Studie KINECT-PRO, na níž jsou výsledky založeny, je první, která hodnotila zlepšení hlášené pacienty s přípravkem INGREZZA pomocí více klinicky validovaných měřítek. Zahrnovala čtyřtýdenní screeningové období, 24týdenní léčebné období a dvoutýdenní bezpečnostní sledování. Pacienti začínali na dávce 40 mg jednou denně, přičemž dávkování bylo následně flexibilně upravováno na 40, 60 nebo 80 mg.

Dřívější studie KINECT-3 a KINECT-4 již prokázaly, že lék snižuje fyzický, sociální i emocionální dopad tardivní dyskinesie. Nově stanovený práh TDIS umožňuje klinickým pracovníkům a regulátorům lépe interpretovat, zda léčba přináší pacientům skutečný přínos.