Intellia Therapeutics, Inc.

Intellia Therapeutics oznámila pozitivní výsledky pivotní studie HAELO pro lék lonvo-z u dědičného angioedému a zahájila postupné podání žádosti o registraci u FDA – klíčový krok k prvnímu schválenému CRISPR léku v této indikaci. Lonvo-z snížil průměrný počet záchvatů o 87 % oproti placebu (0,26 vs 2,10 záchvatů měsíčně). 62 % pacientů léčených lonvo-z bylo zcela bez záchvatů po celých šest měsíců, zatímco v placebo skupině to bylo jen 11 %.

Studie splnila primární cíl i všechny klíčové sekundární cíle (p<0,0001). Bezpečnostní profil byl příznivý – nejčastější nežádoucí účinky zahrnovaly infuzní reakce, bolest hlavy a únavu, vše stupně 1–2. Žádné závažné nežádoucí účinky v léčené skupině zaznamenány nebyly.

Dokončení podání BLA žádosti Intellia plánuje na druhou polovinu roku 2026, launch lonvo-z v USA pak na první polovinu 2027.

Paralelně FDA zrušila klinické zákazy pro studie fáze 3 MAGNITUDE a MAGNITUDE-2, které testují kandidáta nex-z pro transthyretinovou amyloidózu (ATTR) – ten vyvíjí Intellia společně s Regeneron Pharmaceuticals. Screenování pacientů v obou studiích bylo obnoveno.

Hotovost firmy včetně výnosů z dubnové veřejné nabídky akcií by měla financovat provoz nejméně do roku 2028.

Intellia Therapeutics (Nasdaq: NTLA) zahájila veřejnou nabídku akcií v hodnotě 150 milionů dolarů, kterou zajišťují tři banky. Výtěžek poputuje přímo do společnosti – všechny akcie v nabídce prodává sama firma.

Vedoucími manažery nabídky jsou Jefferies, Goldman Sachs a Citigroup. Underwriteři navíc získají 30denní opci na nákup dalších akcií odpovídajících 15 procentům základního objemu nabídky. Registrační prohlášení bylo podáno u americké SEC 24. listopadu 2023.

Intellia sídlí v Cambridge ve státě Massachusetts a vyvíjí léčiva na bázi technologie CRISPR pro závažná onemocnění.

Intellia Therapeutics podala u amerického regulátora FDA postupnou žádost o biologickou licenci pro svou genově editační terapii lonvo-z určenou k léčbě hereditárního angioedému. Akcie NTLA v den oznámení posílily o 5,28 % na 14,35 dolarů.

Klíčová data pocházejí ze studie HAELO fáze 3, do níž bylo zapsáno 80 pacientů. Lonvo-z snížil počet záchvatů o 87 % oproti placebu za šest měsíců – průměrná měsíční míra záchvatů činila 0,26 u léčené skupiny versus 2,10 u placeba. 62 % pacientů užívajících lonvo-z bylo po celé sledované období zcela bez záchvatů, v placebové skupině to bylo jen 11 %. Všechny zaznamenané nežádoucí účinky byly mírné nebo středně závažné.

Společnost cílí na uvedení terapie na americký trh v první polovině roku 2027. Akcie se za posledních 12 měsíců zhodnotily o 60,73 %, přičemž 52týdenní rozsah obchodování je 6,83–28,25 dolarů.

Intellia Therapeutics oznámila úspěšné výsledky klinické studie fáze 3 pro svou genovou terapii dědičného angioedému, což otevírá cestu k prvnímu schválení Crispr léčby podávané přímo v těle pacienta. Terapie snížila počet záchvatů o 87 procent oproti placebu a 62 procent pacientů bylo šest měsíců po léčbě zcela bez záchvatů.

Přípravek s názvem lonvoguran ziclumeran se podává jednorázově jako infuze trvající několik hodin. Crispr technologie přímo v játrech vypne gen zodpovědný za nadměrnou produkci peptidu, který záchvaty způsobuje. Účinek je trvalý – firma nezaznamenala žádné oslabení efektu po dobu téměř šesti let sledování. Nejčastějšími nežádoucími účinky byly reakce na infuzi, bolesti hlavy a únava.

Intellia zahájila postupné podávání žádosti u amerického regulátora FDA a plánuje ji dokončit ve druhé polovině roku 2026. Na trh v USA by se léčba mohla dostat v první polovině roku 2027, pokud FDA schválí.

Klíčový rozdíl oproti jediné dosud schválené Crispr terapii – přípravku Casgevy od Vertex Pharmaceuticals – spočívá v přístupu. Casgevy se upravuje mimo tělo pacienta, lonvoguran ziclumeran přímo v něm. Na trhu bude čelit přibližně tuctu konkurenčních chronických léků pro dědičný angioedém.

Intellia Therapeutics zahájila postupné podávání žádosti o schválení léčiva lonvo-z americkému regulátoru FDA – terapie by se mohla stát první in vivo genově editační léčbou na světě. Dokončení žádosti se očekává ve druhé polovině roku 2026, komerční spuštění pak v první polovině roku 2027.

Lonvo-z je jednorázová ambulantní terapie založená na technologii CRISPR/Cas9, která inaktivuje gen KLKB1 a trvale snižuje hladiny kallikreinu a bradykininu – látek zodpovědných za záchvaty dědičného angioedému. Tato vzácná nemoc postihuje přibližně jednoho z 50 000 lidí.

Klinická studie fáze 3 s názvem HAELO splnila primární i všechny klíčové sekundární cíle. Během šestiměsíčního sledování vedla jednorázová dávka u většiny pacientů k úplnému vymizení záchvatů a k eliminaci potřeby další léčby.

Léčivo získalo od FDA designaci RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) a také Orphan Drug Designation. V Evropě obdrželo Innovation Passport a PRIME Designation. Společnost se navíc zapojila do pilotního programu FDA zaměřeného na vývoj chemie, výroby a kontrol.