Společnost Ultragenyx Pharmaceutical Inc., biofarmaceutická společnost, se zaměřuje na identifikaci, získání, vývoj a komercializaci nových produktů pro léčbu vzácných a ultravzácných genetických onemocnění v Severní Americe, Evropě a mezinárodně. Mezi jeho biologické produkty patří Crysvita (burosumab), protilátka cílící na fibroblastový růstový faktor 23 pro léčbu hypofosfatémie vázané na X, stejně jako osteomalacie vyvolaná nádorem; Mepsevii, enzymová substituční terapie pro léčbu dětí a dospělých s mukopolysacharidózou VII; Dojolvi pro léčbu oxidačních poruch mastných kyselin s dlouhým řetězcem; a Evkeeza (evinacumab) pro léčbu homozygotní familiární hypercholesterolemie. Kandidatury produktů společnosti zahrnují DTX401, adenem asociovaný virus 8 (AAV8), genovou terapii klinického kandidáta pro léčbu pacientů s glykogenní paměťovou chorobou typu Ia; DTX301, genovou terapii AAV8 pro léčbu pacientů s ornitin-transkarbamylázou; UX143, lidskou monoklonální protilátku pro léčbu osteogenesis imperfecta; GTX-102, antisense oligonukleotid pro léčbu Angelmanova syndromu; UX701, pro léčbu Wilsonovy choroby; a UX053 pro léčbu glykogenové paměťové choroby typu III. Společnost Ultragenyx Pharmaceutical Inc. spolupracuje a má licenční smlouvu s Kyowa Kirin Co., Ltd.; Univerzita Saint Louis; Baylor Research Institute; REGENXBIO Inc.; Bayer Healthcare LLC; GeneTx; Mereo; Pennsylvania; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc.; a Daiichi Sankyo Co., Ltd. Společnost Ultragenyx Pharmaceutical Inc. byla založena v roce 2010 a sídlí v Novatu v Kalifornii.