REGENXBIO Inc.

REGENXBIO (RGNX) oznámilo účast na dvou investorských konferencích v květnu 2026. Jde o standardní investor relations aktivitu bez nových obchodních informací.

Společnost vystoupí na RBC Capital Markets Global Healthcare Conference dne 20. května 2026 v New Yorku a na Stifel 2026 Virtual Ophthalmology Forum dne 26. května 2026 jako virtuální akce. Na obou konferencích proběhne formát fireside chat. Přímé přenosy budou dostupné na webu společnosti, záznamy pak přibližně 30 dní po každé akci.

REGENXBIO je biotechnologická firma zaměřená na genovou terapii pomocí AAV platformy, založená v roce 2009. Mezi kandidáty v pozdní fázi vývoje patří RGX-202 pro Duchennovu svalovou dystrofii. V oblasti očních onemocnění vyvíjí ABBV-RGX-314 ve spolupráci s AbbVie pro léčbu vlhké AMD a diabetické retinopatie. RGX-121 a RGX-111 vznikají v partnerství s Nippon Shinyaku. Na AAV platformě firmy je postaven také přípravek ZOLGENSMA od Novartisu.

REGENXBIO ($RGNX) oznámilo, že jeho genová terapie RGX-202 pro Duchennovu svalovou dystrofii splnila primární cíl pivotní studie fáze III s vysokou statistickou významností (p<0,0001). Výsledek otvírá cestu k potenciálnímu zrychlenému schválení v USA v roce 2027.

Z 30 pacientů s dostupnou biopsií jich 93 % dosáhlo exprese mikrodystrofinu nad 10 %. U devíti pacientů s dvanáctiměsíčními daty studie prokázala statisticky významnou korelaci mezi expresí proteinu a funkčním zlepšením měřeným škálou NSAA. Lék byl dobře snášen bez závažných bezpečnostních signálů.

Firma zároveň pokračuje v náboru do potvrzovací studie, kde je zapsáno více než 20 dalších účastníků. Dávkování všech 60 pacientů v obou studiích by mělo být dokončeno do poloviny roku.

Vedle Duchennovy dystrofie REGENXBIO hlásí pokrok i v dalších programech. U oční terapie surabgene lomparvovec vyvíjené s AbbVie ($ABBV) se očekávají data z pivotní studie pro vlhkou AMD ve čtvrtém čtvrtletí 2026. Zahájení studie NAAVIGATE se plánuje na druhé čtvrtletí 2026 – při zápisu prvního pacienta obdrží REGENXBIO milník 100 milionů dolarů od AbbVie. Regulátoři navíc zrušili klinické pozastavení programu RGX-121 pro neurodegenerativní onemocnění, který firma vyvíjí s partnerem Nippon Shinyaku.

REGENXBIO oznámilo pozitivní výsledky pivotní fáze III studie genové terapie RGX-202 pro Duchennovu svalovou dystrofii – nemoc, pro kterou dosud neexistuje účinná léčba. Studie splnila primární cíl s vysokou statistickou významností (p<0,0001).

Z 30 účastníků se dostupnými biomarkerovými daty dosáhlo 93 % exprese mikrodystrofinu vyšší než 10 % ve 12. týdnu. Průměrná exprese mikrodystrofinu činila 71,1 % u všech účastníků, u starších chlapců nad 8 let pak 41,6 %. 80 % pacientů překročilo hranici 40% exprese.

Studie také prokázala statisticky významnou korelaci mezi expresí mikrodystrofinu a funkčním zlepšením pacientů. Čistota produktu přesahuje 80 % plných kapsid.

Zaznamenány byly dva vážné nežádoucí účinky – jeden případ subakutní myokarditidy a jeden případ asymptomatického poškození jater. Mezi běžné nežádoucí účinky patřily zvracení, únava a nevolnost. Společnost hodnotí bezpečnostní profil jako příznivý.

REGENXBIO očekává dokončení dávkování u všech 60 pacientů v obou studiích do poloviny letošního roku.