Společnost Sarepta Therapeutics, Inc., biofarmaceutická společnost v komerčním stádiu, se zaměřuje na objevování a vývoj léčebných metod, genových terapií a dalších genetických léčebných metod pro léčbu vzácných onemocnění, zaměřených na RNA. Nabízí injekci EXONDYS 51 k léčbě svalové dystrofie duchenne (duchenne) u pacientů s potvrzenou mutací genu dystrophinu, u které je možné exon 51 vynechat; a VYONDYS 53 k léčbě duchennu u pacientů s potvrzenou mutací genu dystrophinu, u které je možné exon 53 vynechat. Společnost také vyvíjí AMONDYS 45, produktový kandidát, který využívá fosforodiamidát morfolino oligomer chemistry a exon-skipping technologie k přeskočení exonu 45 dystropfinového genu; SRP-5051, peptidově konjugovaný PMO, který váže exon 51 dystropfinu pre mRNA; SRP-9001, program genové terapie DMD pro mikrodystrophin; a SRP-9003, svalovou dystrophlinovou dystezii končetin program genové terapie rofů. Má dohody o spolupráci s F. Hoffman-La Roche Ltd; Celostátní dětskou nemocnicí; Lysogene; Duke University; Genethon; a StrideBio. Společnost byla založena v roce 1980 a sídlí v Cambridge ve státě Massachusetts.