Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals (MIRM) zveřejní v květnu 2026 nová klinická data o třech svých lécích na vzácné jaterní nemoci, což může podpořit jejich pozici na trhu. Prezentace proběhne na kongresu EASL International Liver Congress 27.–30. května 2026 v Barceloně.

Společnost představí výsledky studie VISTAS s lékem volixibat u primární sklerozující cholangitidy (PSC) – data podle firmy ukazují rychlé a trvalé snížení svědění. Dále zveřejní výsledky 24týdenní studie Phase 2b AZURE-1 s lékem brelovitug na chronickou hepatitidu delta (HDV). Na programu jsou také dlouhodobé výsledky a reálné zkušenosti s lékem LIVMARLI® (maralixibat) u progresivní familiární intrahepatální cholestázy (PFIC). Všechny tři léky fungují jako inhibitory transportéru žlučových kyselin (IBAT).

Mirum Pharmaceuticals oznámila výsledky za první čtvrtletí roku 2026 s meziročním růstem tržeb o 43 %, což potvrzuje silnou komerční dynamiku této biotechnologické firmy zaměřené na vzácná onemocnění. Rychlé tempo růstu je pro investory klíčovým signálem v segmentu, kde úspěšná léčba nemocí s omezenými terapeutickými možnostmi obvykle zajišťuje vysoké marže a loajalitu trhu.

Mirum (ticker: MIRM) se specializuje na vývoj a komercializaci léků pro pacienty se vzácnými chorobami, u nichž dosud existují jen omezené nebo žádné možnosti léčby.

Mirum Pharmaceuticals vydala konvertibilní senior notes v hodnotě 600 milionů dolarů a zároveň refinancovala část svých stávajících dluhopisů splatných v roce 2029. Cílem transakce je zlepšení finanční struktury společnosti.

Mirum Pharmaceuticals (MIRM) oznámila účast na dvou investorských konferencích v průběhu dvou dnů v květnu 2026. Jde o standardní oznámení bez nových obchodních informací.

19. května 2026 se společnost zúčastní H.C. Wainwright 4th Annual BioConnect Investor Conference s diskuzí od 15:30 ET. Následující den, 20. května, vystoupí na 2026 RBC Capital Markets Global Healthcare Conference, kde diskuze začíná ve 13:35 ET. Obě vystoupení budou živě přenášena přes webcast a archivována na webu společnosti v sekci pro investory.

Mirum se zaměřuje na vzácná jaterní a genetická onemocnění. Komerční portfolio tvoří tři schválené produkty: LIVMARLI (maralixibat) pro Alagille syndrom a PFIC, CHOLBAM pro poruchy syntézy žlučových kyselin a CTEXLI pro cerebrotendinous xanthomatosis. V klinickém vývoji jsou volixibat a brelovitug, FDA aktuálně přezkoumává zilurgisertib pro fibrodysplasia ossificans progressiva.

Experimentální lék brelovitug od Mirum Pharmaceuticals (MIRM) splnil primární cíl ve studii fáze 2b pro léčbu chronické hepatitidy delta, což posouvá lék blíže ke klinickému použití. Ve studii s 53 pacienty dosáhlo virologické odpovědi 100 % pacientů v rameni s dávkou 300 mg týdně a 75 % v rameni s dávkou 900 mg jednou za čtyři týdny. V kontrolní skupině nedosáhl virologické odpovědi nikdo.

Kombinovaný primární cíl – virologická odpověď spolu s normalizací jaterního enzymu ALT – splnilo 45 % pacientů v rameni 300 mg a 35 % v rameni 900 mg. Brelovitug je monoklonální protilátka vázající se na povrchový antigen hepatitidy B.

Lék vykazoval příznivý bezpečnostní profil. Injekční reakce se vyskytly u 14 % pacientů v rameni 300 mg a 20 % v rameni 900 mg. Úplné výsledky budou prezentovány na kongresu EASL v květnu 2026. Výsledky studií fáze 3 AZURE-1 a AZURE-4 se očekávají ve druhé polovině roku 2026, podání žádosti o schválení v USA pak v roce 2027.