Ocugen, Inc.

Biotechnologická firma Ocugen vyvíjí genové terapie slepoty. Nyní podepsala licenční smlouvu s firmou Roots Pharmaceutical a jejím partnerem Al-Dhow International Holding. Ti získají výhradní práva na terapii OCU400 v regionu Blízkého východu a severní Afriky. Terapie je určena proti retinitis pigmentosa (dědičné onemocnění sítnice vedoucí ke ztrátě zraku).

Ocugen získá zálohu a případné platby za vývoj v celkové výši až 4 milionů dolarů. Dalších až 255 milionů dolarů může firma získat v platbách vázaných na dosažené prodeje. K tomu jí budou plynout licenční poplatky ve výši 22 % z čistých tržeb z prodeje OCU400. Terapii bude vyrábět a dodávat sám Ocugen podle související dodavatelské smlouvy.

Roots Pharmaceutical vznikla v Kuvajtu v roce 2006. V regionu prodává inovativní léky a zdravotnické prostředky. OCU400 je ve fázi 3 klinického testování a první výsledky Ocugen očekává v prvním čtvrtletí 2027. Poté chce podat žádost o registraci v USA i v Evropě.

Biotechnologická firma Ocugen vyvíjí genové terapie proti slepotě. Generální ředitelkou své nově zřízené evropské pobočky v Amsterdamu jmenovala Jolandu Crombach. Ta dříve vedla pobočku Moderny v Nizozemsku a pracovala také pro MSD a Pfizer.

Pobočka má firmě pomoci s žádostmi o registraci léků v Evropě. Bude se podílet i na vývoji léku OCU410, který je ve třetí fázi klinických zkoušek, a na jeho případném prodeji.

Ve třetí fázi zkoušek jsou všechny tři genové terapie firmy: OCU400, OCU410 a OCU410ST. Klíčové výsledky se čekají v letech 2027 a 2028.

Americká biotechnologická firma Ocugen oznámila, že její experimentální genová terapie OCU400 získala na Bahamách předběžné schválení a prioritní status. Schválení udělil bahamský regulační úřad LARTA Board, který dohlíží na terapie prodlužující život a na regenerativní léčbu. Lék je určený pro pigmentovou retinopatii – vzácné dědičné onemocnění oka, které vede ke ztrátě zraku.

Firma chce lék poskytovat v rámci programu rozšířeného přístupu. To je způsob, jak dostat dosud neschválený lék k pacientům, kteří nemají jinou možnost léčby. Prvního pacienta chce Ocugen léčit do 90 dnů od plného schválení bahamským úřadem.

OCU400 zatím prochází třetí fází klinických zkoušek. První výsledky firma očekává v prvním čtvrtletí 2027 a žádost o registraci léku chce podat ve druhém čtvrtletí 2027. Lék už dříve získal od amerického úřadu FDA statut průlomové regenerativní terapie a statut léku pro vzácná onemocnění. Obdobné označení mu udělila i Evropská léková agentura (EMA).

Americká biotechnologická firma Ocugen (OCGN) vyvíjí genové terapie pro vzácné oční nemoci. Na investorské konferenci oznámila, že u tří svých pokročilých programů podá žádosti o schválení (tzv. BLA, žádost o registraci biologického léku). Žádost na OCU400 pro retinitis pigmentosu (dědičné onemocnění postupně ničící zrak) firma podá po datech z prvního čtvrtletí 2027. U OCU410ST pro Stargardtovu chorobu (dědičná forma makulární degenerace u mladších pacientů) čeká data ve druhém čtvrtletí 2027. Žádost na OCU410 pro geografickou atrofii (pokročilé stadium věkem podmíněné makulární degenerace) plánuje až na konec roku 2028. Evropský lékový úřad EMA firmě navíc odpustil část požadavků na klinické testy u OCU400 a OCU410ST. Pro registraci v Evropě tak může použít americká data.

U studie OCU410ST na Stargardtovu chorobu vyhodnotil nezávislý výbor pro sledování dat 3. září částečná data od 26 pacientů. Rozdíl ve velikosti postižené oblasti sítnice zatím nevyšel ve prospěch léčené skupiny. Podle celkového posouzení výboru ale bude výsledný efekt nakonec neutrální. Výbor doporučil ve studii pokračovat až do plných dvanáctiměsíčních výsledků. Firma do programu přidala nového lékařského ředitele, specialistu na sítnici.

U programu OCU410 pro geografickou atrofii firma 1. září podala první pacientce dávku v klinické studii fáze III. Do studie chce zařadit 237 pacientů. Navazuje na fázi II, kde léčba zmenšila poškozenou oblast sítnice o 31 %. Úřad FDA programu udělil status RMAT. Ten umožňuje zrychlené schvalování léku v řádu šesti měsíců místo obvyklých 10 až 12 měsíců. Data z fáze III firma očekává ve druhé polovině roku 2028.

Ocugen chce prodloužit svou finanční rezervu do roku 2028 pomocí partnerství a dalšího financování. To by nezředilo podíly současných akcionářů.

Ocugen podal lék první pacientce v globální studii fáze 3 s názvem ArMaDa3. Studie testuje genovou terapii OCU410 na geografickou atrofii, tedy postupné odumírání sítnice u starších lidí. Jde o suchou formu věkem podmíněné makulární degenerace.

Je to vůbec první klíčová studie genové terapie u tohoto onemocnění.

OCU410 nedávno získal od amerického úřadu FDA takzvané označení RMAT (zrychlené hodnocení pro slibné regenerativní terapie). To firmě umožňuje užší spolupráci s úřadem a možnost zrychleného schválení.

Dnes schválené léky vyžadují opakované injekce do oka. OCU410 má být jednorázová terapie. Žádost o schválení léku (BLA) chce firma podat v roce 2028.

Biotechnologická firma Ocugen (NASDAQ: OCGN) dostala od amerického úřadu pro léčiva (FDA) povolení. Může zahájit klíčovou fázi III studie přípravku OCU410. Ten je určený na léčbu geografické atrofie — pokročilé formy věkem podmíněné makulární degenerace, která vede ke ztrátě zraku. Studie se 237 pacienty má začít do září 2026. FDA přípravku zároveň udělila status RMAT, tedy zrychlené řízení pro pokročilé regenerativní terapie.

V dřívější studii přípravek snížil růst poškozené tkáně sítnice o 31 % oproti kontrolní skupině. Firma plánuje podat žádost o schválení v roce 2028.

Ocugen zároveň dokončila nábor pacientů do klíčových studií dalších dvou přípravků. OCU410ST je na Stargardtovu chorobu, vzácné dědičné onemocnění sítnice. OCU400 míří na pigmentovou retinopatii, dědičné onemocnění postupně ničící sítnici. První výsledky firma čeká v první polovině roku 2027. Případná schválení pak koncem roku 2027.

Provozní náklady ve druhém čtvrtletí vzrostly na 17,9 milionu dolarů. Firma vydala dluhopisy směnitelné za akcie za 130 milionů dolarů. Díky tomu získala hotovost 100,4 milionu dolarů. Ta by jí měla vystačit do roku 2028.

Biotechnologická firma Ocugen vyvíjí genové terapie pro oční choroby. Za druhé čtvrtletí 2026 oznámila výsledky spolu s řadou obchodních novinek. Úřad FDA schválil zahájení klíčové studie fáze 3 (ArMaDa3) přípravku OCU410 pro geografickou atrofii, což je forma suché věkem podmíněné makulární degenerace. Studie má začít ještě ve třetím čtvrtletí. FDA zároveň látce udělila status RMAT (zrychlené schvalovací řízení pro slibné regenerativní terapie).

Firma uzavřela emisi konvertibilních dluhopisů (dluhopisů směnitelných za akcie) v objemu 130 milionů dolarů s čistým výnosem 112,5 milionu dolarů. Podle vlastního vyjádření si tím zajistila financování provozu až do roku 2028. Část výnosu, 32,7 milionu dolarů, použila na splacení dřívějšího úvěru od Avenue Capital s úrokem 12,25 %.

Ocugen dále podepsal se společností Roots Pharmaceutical závaznou rámcovou dohodu o vyjednání výhradní licence na přípravek OCU400 pro léčbu retinitis pigmentosy (dědičné onemocnění sítnice) v regionu Blízkého východu a severní Afriky. Dohoda počítá s milníkovými platbami až 255 milionů dolarů a licenčním poplatkem 22 % z tržeb.

Firma zůstává na plánu zveřejnit klíčová data ze studií OCU400 (retinitis pigmentosa) v prvním čtvrtletí 2027 a OCU410ST (Stargardtova choroba) ve druhém čtvrtletí 2027.

Americký úřad pro léčiva FDA udělil experimentální genové terapii OCU410 od firmy Ocugen status RMAT (zrychlené řízení pro pokročilé regenerativní terapie). Lék je určen na geografickou atrofii. Jde o pokročilou formu suché makulární degenerace — nemoci, která způsobuje nevratnou ztrátu centrálního vidění.

Status RMAT přináší firmě podobné výhody jako programy Fast Track a Breakthrough Therapy (zrychlené postupy FDA pro slibné léky). Patří sem častější konzultace s úřadem, možnost postupného podávání žádosti o registraci a šance na zrychlené schválení. FDA rozhodnutí opřela o data z fáze 2 klinických testů. Ta ukázala léčebný přínos bez závažných nežádoucích účinků.

Ocugen na začátku července s FDA odsouhlasil podobu závěrečné fáze 3 testů. Ta má začít ve třetím čtvrtletí 2026. Žádost o registraci léku firma plánuje podat v roce 2028. OCU410 je jednorázová genová terapie — na rozdíl od současné léčby, která vyžaduje opakované injekce do oka.