PTC Therapeutics, Inc., biofarmaceutická společnost, se zaměřuje na objevování, vývoj a komercializaci léčiv pro pacienty se vzácnými poruchami. Jeho portfolio potrubí zahrnuje komerční produkty a kandidáty na produkty v různých fázích vývoje, včetně klinických, předklinických a výzkumných a objevných fází, se zaměřuje na vývoj léčby pro více terapeutických oblastí, jako jsou vzácná onemocnění. Společnost nabízí přípravek Translarna a Emflaza k léčbě svalové dystrofie Duchenne v Evropském hospodářském prostoru a ve Spojených státech, stejně jako k léčbě nesmyslné mutace svalové dystrofie Duchenne v Brazílii a Rusku, komercializuje Tegsedi a Waylivru pro léčbu vzácných onemocnění v Latinské Americe a Karibiku a uvádí na trh přípravek Evrysdi pro léčbu svalové atrofie páteře u dospělých a dětí ve věku dvou měsíců a starších v Brazílii. Platforma společnosti pro splicing zahrnuje PTC518, která je vyvíjena pro léčbu Huntingtonovy choroby. PTC Therapeutics, Inc. spolupracuje s F. Hoffman-La Roche Ltd a Hoffman-La Roche Inc., jakož i Spinal Muscular Atrophy Foundation na rozvoji výzkumu v oblasti regenerativní medicíny a Akcea Therapeutics, Inc. na komercializaci Tegsedi a Waylivra pro léčbu vzácných onemocnění v Latinské Americe a Karibiku. PTC Therapeutics, Inc. byla založena v roce 1998 a sídlí v South Plainfield v New Jersey.