Capricor Therapeutics hlásí pozitivní výsledky studie fáze 3 pro lék na svalovou dystrofii
Capricor Therapeutics oznámil, že jeho kandidát na léčivo Deramiocel splnil primární i klíčový sekundární cíl ve studii HOPE-3 fáze 3 pro Duchennovu svalovou dystrofii (DMD) – výsledek, který může rozhodovat o schválení léku FDA plánovaném na 22. srpna 2026. Studie zahrnula 106 pacientů a prokázala statisticky významné zlepšení jak motorické funkce (PUL 2.0, p=0,03), tak srdeční funkce (LVEF, p=0,04).
Pětileté výsledky ze studie HOPE-2 OLE na 9 pacientech ukazují, že léčení Deramiocelem zaznamenali pokles skóre PUL 2.0 o méně než 5 bodů za pět let. Kontrolní skupina bez léčby vykazovala modelovaný pokles přibližně 12 bodů za stejné období. Srdeční funkce měřená ejekční frakcí levé komory zůstala u léčených pacientů stabilní, zatímco u kontrolní skupiny klesala o 3,2 % ročně.
Deramiocel je buněčná terapie podávaná intravenózně. V rámci klinického vývoje bylo podáno přes 800 infuzí bez nových bezpečnostních signálů. Biologická licenční žádost (BLA) je aktuálně v přezkumu FDA. DMD postihuje v USA přibližně 15 000 jedinců, převážně chlapců, a jde o závažné vzácné onemocnění s omezenými léčebnými možnostmi.
