Karyopharm Therapeutics Inc.

Farmaceutická firma Karyopharm Therapeutics už v USA prodává lék XPOVIO na mnohočetný myelom. Teď požádala americký lékový úřad FDA o rozšíření jeho použití. Chce zrychlené schválení kombinace léčivé látky selinexor (XPOVIO) s lékem ruxolitinib pro léčbu myelofibrózy. Jde o vzácnou rakovinu kostní dřeně, kterou v USA trpí asi 20 000 pacientů. Firma zároveň požádala o přednostní posouzení. To by mohlo zkrátit rozhodování FDA na šest měsíců.

Žádost staví na výsledcích klinické studie fáze 3 s názvem SENTRY. V ní kombinace léků výrazně zmenšila pacientům zvětšenou slezinu a naznačila i delší celkové přežití. Zrychlené schválení má ale podmínku. FDA musí uznat, že zmenšení sleziny o 35 % a více spolehlivě předpovídá delší přežití.

Zda FDA žádost k posouzení přijala a kdy rozhodne, se firma dozví ve čtvrtém čtvrtletí 2026. Jedinou dnes schválenou skupinou léků na myelofibrózu jsou takzvané JAK inhibitory. Patří mezi ně i ruxolitinib, se kterým chce Karyopharm svůj lék kombinovat.

Farmaceutická firma Karyopharm prodává lék XPOVIO na léčbu mnohočetného myelomu. Za druhé čtvrtletí 2026 hlásí celkové tržby 33,4 milionu dolarů, o něco méně než 37,9 milionu dolarů loni. Tržby z prodeje XPOVIO mírně vzrostly na 30,8 milionu dolarů. Licenční a ostatní výnosy klesly kvůli konci smlouvy s partnerem Menarini.

Firma neuspěla ve fázi 3 studie léku selinexor u rakoviny dělohy (endometriální karcinom). Studie nesplnila hlavní cíl, tedy přežití bez zhoršení nemoci. Karyopharm proto přesouvá peníze k programům u myelofibrózy (nádor kostní dřeně) a mnohočetného myelomu. U myelofibrózy naopak zůstává na plánu podat v srpnu žádost o zrychlené schválení kombinace selinexoru s ruxolitinibem u úřadu FDA.

Firma upozorňuje na riziko ve financích: 10. září jí podle úvěrové smlouvy vzniká povinnost splatit 15,8 milionu dolarů jistiny. Pokud splátku zaplatí bez nového financování nebo výjimky od věřitelů, hotovost by klesla pod povinné minimum 10 milionů dolarů stanovené smlouvou. To by znamenalo porušení podmínek úvěru. Karyopharm proto s poradcem Centerview Partners zvažuje možnosti financování i další strategické kroky.

Farmaceutická firma Karyopharm Therapeutics oznámila, že v srpnu 2026 podá u amerického úřadu FDA (kontrola potravin a léčiv) žádost o rozšíření registrace léku selinexor. Ten by se v kombinaci s ruxolitinibem používal na léčbu myelofibrózy (vzácný nádor kostní dřeně), a to v rámci zrychleného schvalování.

FDA firmě písemně potvrdil, že zmenšení sleziny alespoň o 35 % může sloužit jako náhradní ukazatel, který předpovídá celkové přežití pacientů. To umožňuje zrychlené schválení. Žádost bude vycházet z klinické studie fáze 3 SENTRY. Ta proti placebu prokázala statisticky významně lepší zmenšení sleziny ve 24. týdnu i slibný signál v celkovém přežití.

Pokud FDA lék schválí, šlo by o první schválenou kombinovanou léčbu myelofibrózy s novou třídou účinné látky. Karyopharm zároveň požádá o prioritní posouzení. To by mohlo zkrátit dobu do rozhodnutí FDA přibližně na šest měsíců od podání.

Firma Karyopharm Therapeutics oznámila výsledky klíčové studie fáze 3. Lék selinexor testovala u pokročilého nebo vracejícího se karcinomu děložní sliznice (endometria) s nezmutovaným genem TP53. Studie nesplnila hlavní cíl – prodloužit dobu, než nemoc znovu začne postupovat (ukazatel PFS).

U léčených pacientek trvala tato doba v průměru 12,75 měsíce, u placeba 7,43 měsíce. Rozdíl vyznívá pro lék, ale podle přísných statistických pravidel není průkazný (jednostranná p-hodnota 0,0791). Bezpečnost léku odpovídala dosavadním zkušenostem, žádná nová rizika se neobjevila.

Firma data dále vyhodnotí a představí je na odborné konferenci. Neúspěch neovlivňuje ostatní studie se selinexorem. Patří k nim i program u myelofibrózy (nádor kostní dřeně). Tam chce firma ve druhé polovině roku 2026 podat žádost o rozšíření registrace a čeká další data ze studie fáze 2.

Karyopharm Therapeutics (KPTI) zveřejnil na konferenci ASCO 2026 pozitivní výsledky studie SENTRY fáze 3, které mohou otevřít cestu k registraci nové kombinované léčby myelofibrózy. Kombinace selinexoru a ruxolitinibu dosáhla primárního cíle – redukce objemu sleziny o 35 % nebo více (SVR35) – u 49,8 % pacientů ve 24. týdnu, oproti 28,0 % při samotném ruxolitinibu.

Odpověď nastupovala rychle: již ve 12. týdnu dosáhlo SVR35 49,4 % pacientů v kombinační skupině versus 20,3 % v kontrolní větvi. Průměrná redukce objemu sleziny v 24. týdnu činila 40,0 % u kombinace a 26,7 % u monoterapie. Odds ratio pro SVR35 bylo 2,58 (95% CI 1,60–4,17).

Studie zaznamenala také slibný signál celkového přežití: hazard ratio 0,43 (95% CI 0,19–1,00) naznačuje více než padesátiprocentní snížení rizika úmrtí ve prospěch kombinace. Kaplan-Meierovy křivky se začaly rozcházet přibližně v 9. měsíci sledování. K 20. únoru 2026 bylo naživu 95,3 % pacientů v kombinační skupině a 89,8 % v rameni s ruxolitinibem.

Potenciální modifikaci nemoci naznačuje redukce VAF ≥20 % dosažená u 32,0 % pacientů v kombinační skupině versus 23,9 % u samotného ruxolitinibu. Zlepšení příznaků bylo srovnatelné v obou skupinách. Výsledky studie byly současně publikovány v *Journal of Clinical Oncology*.

Karyopharm Therapeutics (KPTI) uspořádá 2. června 2026 konferenci k výsledkům fáze 3 studie SENTRY, která testuje kombinaci selinexoru a ruxolitinibu u pacientů s myelofibrózu. Výsledky budou zároveň prezentovány na výročním zasedání American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2026.

Konference začíná ve 14:00 ET. Vedle vedení společnosti se jí zúčastní Dr. John Mascarenhas z Icahn School of Medicine na Mount Sinai, hlavní zkoušející studie SENTRY.

Selinexor je prodáván pod názvem XPOVIO a jde o první inhibitor exportinu 1 (XPO1). V USA je schválen pro dospělé s relabovaným nebo refrakterním mnohočetným myelomem, pod názvem XPOVIO/NEXPOVIO pak ve více než 50 zemích mimo USA. Karyopharm zkoumá selinexor také u endometriálního karcinomu s TP53 wild-type mutací a vyvíjí next-generační sloučeniny včetně eltanexoru pro myeloproliferativní neoplazie. Webcast bude dostupný na webu pro investory společnosti.

Karyopharm Therapeutics vykázal za první čtvrtletí 2026 celkové tržby 35,1 milionu dolarů a zároveň dokončil nábor pacientů do studie fáze 3 u rakoviny endometria – výsledky této studie jsou klíčovým katalyzátorem pro investory. Americké čisté tržby z přípravku XPOVIO (selinexor) vzrostly meziročně z 21,1 na 29,2 milionu dolarů.

Společnost potvrdila výhled na celý rok 2026 s celkovými tržbami 130 až 150 milionů dolarů a čistými tržbami XPOVIO v USA 115 až 130 milionů dolarů.

Do studie XPORT-EC-042 u rakoviny endometria bylo zařazeno celkem 257 pacientů (220 v modifikované populaci). Výsledky se očekávají v polovině roku 2026.

Studie fáze 3 SENTRY u myelofibrózy přinesla smíšené výsledky: splnila primární cíl redukce objemu sleziny o 35 % nebo více v týdnu 24, ale nesplnila druhý primární cíl v oblasti změny symptomů. Přesto byl pozorován slibný signál celkového přežití při kombinaci selinexoru s ruxolitinibem. Data budou prezentována na konferenci ASCO 2. června.

Přibližně 60 % tržeb XPOVIO pochází z komunitního segmentu. Selinexor je nyní schválen ve více než 50 zemích mimo USA, royalty tržby za Q1 2026 dosáhly 1,9 milionu dolarů.

Karyopharm Therapeutics ($KPTI) oznámila účast vedení na dvou investorských konferencích, které se konají 19. května 2026. Na obou vystoupí formou fireside chat.

Firma se zúčastní konference H.C. Wainwright 4th Annual BioConnect v 9:00 ET a odpoledne RBC 2026 Global Healthcare Conference ve 15:35 ET. Webcast z obou akcí bude dostupný v investorské sekci webu společnosti.

Karyopharm je komerční farmaceutická firma zaměřená na léčbu rakoviny. Jejím hlavním produktem je XPOVIO (selinexor), inhibitor exportinu 1 (XPO1) schválený v USA. Přípravek je dále registrován v EU a Británii pod názvem NEXPOVIO, v Číně a celkem ve více než 50 zemích a teritoriích mimo USA. Pipeline společnosti cílí na mnohočetný myelom, endometriální karcinom a myelofibrózu.