X4 Pharmaceuticals, Inc.

X4 Pharmaceuticals vyvíjí lék mavorixafor pro pacienty s trvale nízkým počtem neutrofilů, což je druh bílých krvinek. Firma chce do konce roku 2026 dokončit nábor pacientů do klíčové studie 4WARD fáze III. Hlavní výsledky čeká v prvním čtvrtletí 2028. Pokud dopadnou dobře, mohl by americký úřad FDA lék schválit koncem roku 2028 nebo začátkem roku 2029.

Do studie má vstoupit 126 pacientů a lék porovná s placebem. Sleduje počet neutrofilů a počet infekcí za rok. Firma uvedla, že zatím nezaznamenala žádné nové bezpečnostní signály (náznaky vedlejších účinků). Plánuje také menší studii 4STEPS s asi 25 pacienty. Ta zkoumá, zda lze snížit dávky injekcí G-CSF. Prvního pacienta do ní chce firma zařadit v prvním čtvrtletí 2027.

Podle firmy jí peníze vystačí do roku 2029.

X4 Pharmaceuticals (vyvíjí léky na vzácné krevní nemoci) uzavřela s investiční firmou K2 HealthVentures zajištěný úvěr až do výše 150 milionů dolarů. Nahrazuje jím předchozí úvěr.

První část ve výši 80 milionů dolarů firma získala hned při podpisu. Splatila z ní celý starý dluh, tedy 75 milionů dolarů jistiny a poplatky. O dalších 70 milionů dolarů může firma požádat. Jejich vyplacení ale závisí na souhlasu věřitele a dalších podmínkách.

Nový úvěr má delší období, kdy firma platí jen úroky. Splatný je za 48 měsíců. Peníze mají pomoci i s případným prodejem léku mavorixafor na chronickou neutropenii (nedostatek určitých bílých krvinek). Nábor pacientů do studie 4WARD ve fázi 3 chce firma dokončit do konce roku 2026. Výsledky čeká v první polovině roku 2028.

X4 Pharmaceuticals je biofarmaceutická firma zaměřená na vzácná onemocnění krve. Oznámila kladný výsledek jednání s americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) o studii fáze 3 s názvem 4WARD.

FDA souhlasila se snížením počtu účastníků studie ze 176 na 126 s tím, že výsledky zůstanou dostatečně průkazné. Studie testuje lék mavorixafor na chronickou neutropenii — vzácnou nemoc, při které tělu chybí bílé krvinky bránící infekcím. Úřad zároveň potvrdil, že navržený rozsah bezpečnostních dat bude stačit pro budoucí žádost o rozšíření schválení léku o tuto indikaci.

Firma čeká, že nábor pacientů dokončí do konce letošního roku. První výsledky studie chce zveřejnit v první polovině roku 2028.

Firma X4 Pharmaceuticals (XFOR) získala od Evropské komise schválení léku XOLREMDI (mavorixafor). Jde o první a jediný schválený lék na WHIM syndrom (vzácná vrozená porucha imunity) v Evropské unii. Prodej v Evropě povede partnerská firma Norgine. X4 na ni v červenci 2026 převedla evropské marketingové povolení.

Podle licenční smlouvy může X4 od Norgine získat až dalších 221 milionů eur. Záleží na splnění regulačních a obchodních cílů. K tomu firmě přibudou licenční poplatky z budoucích tržeb v řádu nízkých desítek procent.

Tržby za druhé čtvrtletí 2026 činily 8,8 milionu dolarů. Z toho 2,4 milionu dolarů tvořil prodej léku XOLREMDI v USA. Čistá ztráta se meziročně snížila na 16,2 milionu dolarů (0,13 dolaru na akcii) z 25,7 milionu dolarů (3,47 dolaru na akcii) před rokem. Hotovost firmy k 30. červnu 2026 dosáhla 208 milionů dolarů. Podle vedení jí vystačí do roku 2029.

Firma dál pokračuje ve třetí fázi klinické studie 4WARD s lékem mavorixafor. Testuje ho u pacientů s chronickou neutropenií (vzácné onemocnění s nedostatkem bílých krvinek, který zvyšuje riziko infekcí). Novinky z jednání s americkým úřadem FDA a dokončení náboru pacientů firma čeká do konce třetího čtvrtletí.

X4 Pharmaceuticals (XFOR) jmenovalo s účinností od 1. července 2026 Kelly Gold do představenstva jako nezávislou členku a členku Auditního výboru. Posílení vedení přichází v době, kdy společnost postupuje s klíčovým programem mavorixaforu.

Kelly Gold aktuálně zastává pozici CFO ve společnosti CAMP4 Therapeutics, kde řídí finanční a účetní operace, investor relations a strategické plánování. Dříve vedla finance pozdních fází vývoje léků pro vzácné nemoci v Biogenu a pracovala v investičním bankovnictví zdravotnického sektoru v Deutsche Bank. Vystudovala biochemii a mechanické inženýrství na Queen's University v Ontariu a získala MBA na MIT Sloan School of Management.

X4 Pharmaceuticals se zaměřuje na vzácné hematologické nemoci. Jeho hlavní produkt mavorixafor je schválen v USA i EU pod obchodním názvem XOLREMDI pro léčbu WHIM syndromu. Probíhá globální pivotní studie fáze 3 (4WARD) u chronických neutropenických poruch a FDA udělila mavorixaforu označení Fast Track pro léčbu chronické neutropenie.