X4 Pharmaceuticals, Inc.

X4 Pharmaceuticals je biofarmaceutická firma zaměřená na vzácná onemocnění krve. Oznámila kladný výsledek jednání s americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) o studii fáze 3 s názvem 4WARD.

FDA souhlasila se snížením počtu účastníků studie ze 176 na 126 s tím, že výsledky zůstanou dostatečně průkazné. Studie testuje lék mavorixafor na chronickou neutropenii — vzácnou nemoc, při které tělu chybí bílé krvinky bránící infekcím. Úřad zároveň potvrdil, že navržený rozsah bezpečnostních dat bude stačit pro budoucí žádost o rozšíření schválení léku o tuto indikaci.

Firma čeká, že nábor pacientů dokončí do konce letošního roku. První výsledky studie chce zveřejnit v první polovině roku 2028.

Firma X4 Pharmaceuticals (XFOR) získala od Evropské komise schválení léku XOLREMDI (mavorixafor). Jde o první a jediný schválený lék na WHIM syndrom (vzácná vrozená porucha imunity) v Evropské unii. Prodej v Evropě povede partnerská firma Norgine. X4 na ni v červenci 2026 převedla evropské marketingové povolení.

Podle licenční smlouvy může X4 od Norgine získat až dalších 221 milionů eur. Záleží na splnění regulačních a obchodních cílů. K tomu firmě přibudou licenční poplatky z budoucích tržeb v řádu nízkých desítek procent.

Tržby za druhé čtvrtletí 2026 činily 8,8 milionu dolarů. Z toho 2,4 milionu dolarů tvořil prodej léku XOLREMDI v USA. Čistá ztráta se meziročně snížila na 16,2 milionu dolarů (0,13 dolaru na akcii) z 25,7 milionu dolarů (3,47 dolaru na akcii) před rokem. Hotovost firmy k 30. červnu 2026 dosáhla 208 milionů dolarů. Podle vedení jí vystačí do roku 2029.

Firma dál pokračuje ve třetí fázi klinické studie 4WARD s lékem mavorixafor. Testuje ho u pacientů s chronickou neutropenií (vzácné onemocnění s nedostatkem bílých krvinek, který zvyšuje riziko infekcí). Novinky z jednání s americkým úřadem FDA a dokončení náboru pacientů firma čeká do konce třetího čtvrtletí.

X4 Pharmaceuticals (XFOR) jmenovalo s účinností od 1. července 2026 Kelly Gold do představenstva jako nezávislou členku a členku Auditního výboru. Posílení vedení přichází v době, kdy společnost postupuje s klíčovým programem mavorixaforu.

Kelly Gold aktuálně zastává pozici CFO ve společnosti CAMP4 Therapeutics, kde řídí finanční a účetní operace, investor relations a strategické plánování. Dříve vedla finance pozdních fází vývoje léků pro vzácné nemoci v Biogenu a pracovala v investičním bankovnictví zdravotnického sektoru v Deutsche Bank. Vystudovala biochemii a mechanické inženýrství na Queen's University v Ontariu a získala MBA na MIT Sloan School of Management.

X4 Pharmaceuticals se zaměřuje na vzácné hematologické nemoci. Jeho hlavní produkt mavorixafor je schválen v USA i EU pod obchodním názvem XOLREMDI pro léčbu WHIM syndromu. Probíhá globální pivotní studie fáze 3 (4WARD) u chronických neutropenických poruch a FDA udělila mavorixaforu označení Fast Track pro léčbu chronické neutropenie.