Neurocrine Biosciences, Inc.

Akcie firmy Neurocrine Biosciences ve středu krátce klesly o téměř 5 %. Část ztrát pak smazaly. Důvodem byla zpráva lékařů a odborníků na Prader-Williho syndrom. Jde o vzácnou genetickou poruchu spojenou s neovladatelným hladem. Popsali případy úmrtí a závažných komplikací, které mohou souviset s lékem Vykat XR (diazoxid cholin).

Lék Vykat XR získala firma letos v květnu. Koupila kvůli němu společnost Soleno Therapeutics za 53 dolarů na akcii v hotovosti, tedy zhruba 2,9 miliardy dolarů. Vykat XR je první lék schválený americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) k léčbě hyperfagie u pacientů s Prader-Williho syndromem. Hyperfagie znamená nezvladatelné přejídání.

Podle databáze nežádoucích účinků FDA bylo k 31. červenci u pacientů léčených Vykat XR hlášeno sedm úmrtí a přes 100 závažných nežádoucích účinků. Nejčastěji šlo o otoky a dýchací či srdeční potíže. Hlášení podle lékařů jednoznačně nedokazují, že je lék příčinou. Postižení pacienti navíc často měli i další závažná onemocnění. Přirozená roční úmrtnost lidí s Prader-Williho syndromem se přitom pohybuje mezi 1 a 3 %.

Lékařům se doporučuje pacienty před nasazením léku důkladně vyšetřit, včetně srdce. Mají také sledovat příznaky jako rychlý nárůst hmotnosti nebo otoky. Tržby z prodeje Vykat XR činily za druhé čtvrtletí 2026 54 milionů dolarů, a to od uzavření akvizice 18. května. Po přepočtu na celé čtvrtletí by šlo o 94 milionů dolarů.

Firma Neurocrine Biosciences zveřejnila výsledky studie KINECT-PRO. Vyšly v odborném časopise CNS Spectrums. Firma vyvíjí léky na neurologická a psychiatrická onemocnění. Studie sledovala, jak lék INGREZZA (valbenazin) ovlivňuje kvalitu života a každodenní fungování pacientů. Šlo o pacienty s tardivní dyskinezí. To je porucha hybnosti, kterou způsobuje dlouhodobé užívání některých léků na psychické potíže. Projevuje se mimovolními pohyby obličeje a těla.

Do studie fáze 4 vstoupilo 59 pacientů. Ti dostávali INGREZZA jednou denně po dobu až 24 týdnů. Studii dokončilo 52 z nich, do vyhodnocení účinnosti jich firma zahrnula 45. Po 24 týdnech se výrazně zlepšil dopad nemoci na každodenní život. Index TDIS klesl v průměru o 8 bodů (měří fyzický, sociální a emoční dopad nemoci). Zlepšila se i závažnost mimovolních pohybů, kterou hodnotil lékař. Ta klesla o 6,8 bodu na škále AIMS. Zlepšení se objevilo bez ohledu na to, jak závažné potíže měli pacienti na začátku. Nezáleželo ani na jejich psychiatrické diagnóze.

Remise příznaků dosáhlo po 24 týdnech přibližně 58 % pacientů (26 z 45). Remise je stav, kdy lékař nenaměří žádné nebo jen minimální mimovolní pohyby. Bezpečnostní profil léku odpovídal tomu, co je o INGREZZA už známo. Nová rizika se neobjevila.

Farmaceutická firma Neurocrine Biosciences zveřejnila výsledky za druhé čtvrtletí 2026. Celkové tržby dosáhly 959 milionů dolarů. To je o 39 % více než ve stejném období loni. Hlavní lék INGREZZA (na léčbu pohybových poruch) vydělal 716 milionů dolarů, o 15 % více než loni. Nový lék CRENESSITY zvýšil tržby na 184 milionů dolarů z loňských 53 milionů. Poprvé se do výsledků promítl i lék VYKAT XR a přinesl 54 milionů dolarů. Ten firma získala letos v květnu koupí společnosti Soleno Therapeutics.

Čistý zisk podle amerických účetních pravidel (GAAP) vzrostl na 144 milionů dolarů ze 108 milionů. Zisk na akcii dosáhl 1,39 dolaru. Podle upraveného ukazatele, který nepočítá jednorázové náklady na akvizici, činil zisk 297 milionů dolarů a zisk na akcii 2,85 dolaru.

Kvůli silné poptávce firma zvýšila celoroční výhled tržeb léku INGREZZA. Nově čeká 2,825 až 2,875 miliardy dolarů místo dřívějších 2,7 až 2,8 miliardy. Společnost Soleno Therapeutics koupila za 53 dolarů na akcii v hotovosti. To ji ocenilo na 2,9 miliardy dolarů. Díky akvizici získala lék VYKAT XR na vzácný Prader-Williho syndrom. Hotovost a obchodovatelné cenné papíry firmy klesly na 482 milionů dolarů z 2,5 miliardy na konci roku 2025. Pokles zčásti způsobila právě platba za akvizici.

Do roku 2027 firma plánuje klíčové výsledky klinických testů třetí fáze u dvou nových léků. Jde o osavampator na depresi a direclidin na schizofrenii.

Biofarmaceutická firma Neurocrine Biosciences (Nasdaq: NBIX) zveřejní výsledky hospodaření za druhé čtvrtletí 2026 ve čtvrtek 30. července 2026 v 16:00 amerického východního času. Krátce poté, od 16:30, proběhne konferenční hovor pro investory.

Neurocrine se zaměřuje na léčbu neurologických, psychiatrických, endokrinních a imunitních onemocnění. Mezi její schválené léky patří přípravky na tardivní dyskinezi (mimovolní pohyby jako vedlejší účinek některých psychiatrických léků), choreu při Huntingtonově chorobě, vrozenou adrenální hyperplazii (poruchu tvorby hormonů v nadledvinách) a zvýšenou chuť k jídlu při Prader-Williho syndromu.

Společně s firmou AbbVie navíc vyvíjí léky na endometriózu a děložní myomy.

Neurocrine Biosciences (NBIX) zahájila klinickou studii fáze 2 svého léku crinecerfont u nejmenších dětí s klasickou kongenitální adrenální hyperplazií (CAH), čímž rozšiřuje záběr již schváleného přípravku. Studie zahrnuje 20 dětí ve věku 3 měsíců až 4 let a potrvá 24 týdnů.

Crinecerfont, prodávaný pod názvem CRENESSITY, schválila FDA v roce 2024 pro pacienty ve věku 4 let a starší – jako první terapeutický pokrok v léčbě CAH za více než 70 let. Nová studie cílí na ještě mladší věkovou skupinu a probíhá na základě požadavku FDA v rámci pediatrického programu.

Primárním cílem studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost léku. Sekundárně vědci sledují farmakokinetiku a vliv na hormonální biomarkery. Lék funguje jako selektivní antagonista receptoru CRF1 – snižuje hladinu ACTH a nadbytek adrenálních androgenů, aniž by působil prostřednictvím glukokortikoidního mechanismu.

Klasická CAH je vzácná genetická porucha způsobená nedostatkem enzymu, která narušuje produkci kortizolu a aldosteronu. Bez léčby hrozí adrenální krize a smrt. Dosavadní standardní léčba vysokými dávkami glukokortikoidů je spojena s metabolickými poruchami, kardiovaskulárními komplikacemi a osteoporózou.

Neurocrine zároveň oznámila, že dosáhla cílového počtu účastníků v evropské studii fáze 2 pro děti od narození do 2 let.

Neurocrine Biosciences ($NBIX) představila nová data pro lék INGREZZA (valbenazin), která ukazují výrazné zlepšení příznaků tardivní dyskinesie u specifické a obtížně léčitelné skupiny pacientů – jedinců s intelektuálním a vývojovým postižením. Pro investory jde o další doklad klinické šíře léku v indikacích mimo hlavní proud.

Analýza zahrnovala 30 pacientů s průměrným věkem 47,3 let, kteří zahájili léčbu mezi lednem a červnem 2024. Na počátku mělo 70 % z nich středně těžkou nebo těžkou tardivní dyskinesii. Nejčastější komorbiditou byla schizofrenie (70 %).

89 % pacientů vykázalo zlepšení příznaků již do čtyř týdnů od zahájení léčby. Klinici zaznamenali zlepšení celkového funkčního stavu u 96 % pacientů s původně narušenou funkcí. Konkrétně se zlepšila řeč u 100 % sledovaných, socializace u 92 %, zručnost u 91 %, emoce u 85 % a nezávislost u 83 %.

Tardivní dyskinesie postihuje v USA nejméně 800 000 dospělých. Data byla prezentována na 24. ročníku konference American Academy of Developmental Medicine and Dentistry v Dallasu.

Neurocrine Biosciences ($NBIX) oznámila účast vedení společnosti na dvou investorských konferencích v červnu 2026. Jde o standardní akce, kde management obvykle představuje strategii a aktualizuje výhled.

Na William Blair 46. Annual Growth Stock Conference v Chicagu vystoupí zástupci firmy 2. června 2026 v 10:40 AM CT. O týden později, 9. června 2026 v 9:20 AM ET, se firma zúčastní Goldman Sachs 47. Global Healthcare Conference v Miami. Webcasty obou diskusí budou dostupné na webu společnosti přibližně hodinu po jejich skončení a zůstanou archivovány zhruba měsíc.

Neurocrine Biosciences je biofarmaceutická firma zaměřená na neurologické, psychiatrické, endokrinní a imunologické poruchy. Má schváleno několik léčiv od FDA – mimo jiné pro tardivní dyskinesii, Huntingtonovu choreu, kongenitální adrenální hyperplazii, endometriózu nebo fibrómy dělohy. Společnost zároveň uvádí, že má v pokročilých fázích klinického vývoje více dalších sloučenin.

Neurocrine Biosciences zveřejnila data z průzkumu lékařů, která ukazují, že přípravek INGREZZA (valbenazin) přináší funkční zlepšení i u pacientů s lehkou formou tardivní dyskinesie – skupiny, u níž se léčba dříve považovala za méně naléhavou. Data jsou důležitá pro investory, protože rozšiřují potenciální trh léku nad rámec těžších případů.

Z 90 pacientů s lehkou závažností pohybů trpělo před léčbou funkčním omezením 90 % z nich. Po nasazení přípravku INGREZZA vykázalo zlepšení neovládaných pohybů 96 % pacientů, přičemž 86 % se zlepšilo do čtyř týdnů nebo dříve.

Průzkum zahrnoval 128 lékařů pečujících celkem o 315 pacientů na INGREZZA. Analyzovaná podskupina s lehkou závažností pohybů čítala 90 pacientů, kteří zahájili léčbu mezi lednem a červnem 2024.

Před léčbou byly nejčastěji postiženy oblasti emoční (88 %), sociální (86 %), řeč (61 %) a zručnost (60 %). Po léčbě se zlepšila funkční schopnost u 96 % postižených pacientů, nezávislost u 83 % a ochota či schopnost pracovat nebo studovat u 70 % zaměstnaných nebo studujících pacientů.

Data byla prezentována na výročním sjezdu American Psychiatric Association, který se koná 16.–20. května 2026 v San Francisku.

Neurocrine Biosciences dokončila akvizici Soleno Therapeutics za 2,9 miliardy dolarů, čímž získala práva na lék VYKAT XR – první a jediný schválený přípravek pro léčbu hyperfágie u pacientů s Praderovým-Williho syndromem. Jde o vzácnou genetickou poruchu postihující v USA přibližně 10 000 pacientů.

Neurocrine koupila všechny akcie Soleno za 53 dolarů na akcii v hotovosti. V tendru bylo platně nabídnuto 46 356 114 akcií, tedy přibližně 88,9 % všech vydaných akcií. Zbývající akcie byly automaticky převedeny na právo obdržet stejnou cenu. Od 18. května 2025 jsou akcie Soleno staženy z obchodování na Nasdaq.

VYKAT XR (diazoxide choline) schválila FDA 26. března 2025 a lék je již komerčně dostupný. Je indikován pro dospělé i děti od 4 let. Hyperfágie u Praderova-Williho syndromu se projevuje chronickým, nekontrolovatelným pocitem hladu a nutkavým vyhledáváním potravy, což může být život ohrožující.

Neurocrine Biosciences (NBIX) zveřejnila vědeckou studii v The Journal of Clinical Psychiatry, která poprvé stanovuje klinicky významný práh zlepšení pro pacienty léčené přípravkem INGREZZA (valbenazin). Minimální klinicky důležitý rozdíl pro škálu TDIS byl stanoven na 4 body – to je hranice, od níž se změna považuje za smysluplnou pro pacienta.

TDIS je první psychometricky validované měřítko výsledků hlášených přímo pacienty, které bylo navrženo specificky pro tardivní dyskinesii. Tato pohybová porucha postihuje v USA nejméně 800 000 dospělých a vzniká jako nežádoucí účinek antipsychotik nebo některých léků na gastrointestinální potíže.

Studie KINECT-PRO, na níž jsou výsledky založeny, je první, která hodnotila zlepšení hlášené pacienty s přípravkem INGREZZA pomocí více klinicky validovaných měřítek. Zahrnovala čtyřtýdenní screeningové období, 24týdenní léčebné období a dvoutýdenní bezpečnostní sledování. Pacienti začínali na dávce 40 mg jednou denně, přičemž dávkování bylo následně flexibilně upravováno na 40, 60 nebo 80 mg.

Dřívější studie KINECT-3 a KINECT-4 již prokázaly, že lék snižuje fyzický, sociální i emocionální dopad tardivní dyskinesie. Nově stanovený práh TDIS umožňuje klinickým pracovníkům a regulátorům lépe interpretovat, zda léčba přináší pacientům skutečný přínos.