Orchard Therapeutics získala britský inovační pasport pro genovou terapii vzácné dětské nemoci
Orchard Therapeutics obdržela designaci Innovation Passport pro experimentální genovou terapii OTL-201, určenou k léčbě mucopolysacharidózy typu IIIA (Sanfilippiho syndromu) – vzácné nemoci, pro níž dosud neexistuje žádná schválená léčba. Jde o jednu ze tří terapií, jimž byl tento status přiznán jako vůbec první v rámci obnovené britské regulatorní cesty ILAP spuštěné v lednu 2025.
MPS-IIIA postihuje přibližně 1 ze 100 000 živě narozených dětí. Nemoc způsobuje toxickou akumulaci heparanu sulfátu v mozku a je smrtelná – střední délka života pacientů je 14,5 roku.
OTL-201 je genová terapie na bázi hematopoetických kmenových buněk. Firma ji aktuálně testuje v probíhajícím britském klinickém hodnocení (NCT04201405). Terapie již dříve získala orphan drug designaci od FDA i EMA a také designaci vzácné pediatrické nemoci od amerického regulátora.
Designation Innovation Passport v rámci ILAP urychluje přístup nových léků na britský trh prostřednictvím užší spolupráce výrobce s regulátory. Orchard Therapeutics je součástí japonské skupiny Kyowa Kirin.
