Agios Pharmaceuticals, Inc.

Biotechnologická firma Agios Pharmaceuticals (AGIO) hlásí tržby z léku mitapivat za 44,7 milionu dolarů za druhé čtvrtletí. Lék se používá na vzácnou krevní nemoc zvanou nedostatek pyruvátkinázy. Firma skončila čtvrtletí se ztrátou 100,7 milionu dolarů a hotovostí kolem 1 miliardy dolarů.

Firma potvrdila celoroční výhled tržeb z tohoto léku v USA na 45 až 50 milionů dolarů. Zároveň pokračuje uvádění léku AQVESME na thalasemii (dědičné onemocnění krve). Dosud eviduje 442 předepsání a pojišťovny ho hradí přibližně 75 % pacientů.

Americký lékový úřad FDA stanovil 1. listopad jako den rozhodnutí o rozšíření použití mitapivatu i na srpkovitou anémii (dědičnou poruchu červených krvinek). Firma ale nečeká, že by to letošní tržby výrazně ovlivnilo.

Výdaje na výzkum a vývoj vzrostly na 100,8 milionu dolarů, mimo jiné kvůli licenční platbě 25 milionů dolarů za lék cevidoplenib od firmy Oscotec. Firma zároveň vyvíjí další léky na imunitní trombocytopenii, polycytemii vera a fenylketonurii.

Biofarmaceutická firma Agios oznámila za druhé čtvrtletí 2026 celosvětové tržby z léku mitapivat ve výši 44,7 milionu USD. Loni ve stejném období to bylo 12,5 milionu USD. Lék se prodává pod značkami PYRUKYND a AQVESME.

K růstu přispěl spuštěný prodej AQVESME v USA na léčbu thalasemie (vrozené krevní onemocnění). K 30. červnu 2026 lékaři vypsali 442 předpisů. Americký lékový úřad FDA zároveň zařadil do zrychleného řízení žádost o rozšíření mitapivatu na léčbu srpkovité anémie. Řízení se anglicky značí „Priority Review“, rozhodnutí se čeká do 1. listopadu 2026.

Firma dále licencovala od společnosti Oscotec lék cevidoplenib na léčbu imunitní trombocytopenie (nedostatek krevních destiček). Ten má v USA potenciál tržeb až 1 miliarda USD ročně. Vlastní lék AG-236 firma posunula do druhé a třetí fáze klinických zkoušek na léčbu polycythemia vera (nadbytek červených krvinek v krvi).

K 30. červnu 2026 měla firma k dispozici hotovost a obchodovatelné cenné papíry ve výši 964,8 milionu USD.

Firma Agios Pharmaceuticals oznámila výsledky druhé fáze klinické studie léku tebapivat. Testovala ho u pacientů se srpkovitou anémií. To je dědičná nemoc krve, při které mají červené krvinky srpkovitý tvar a špatně přenášejí kyslík. Lék sice zvýšil hladinu hemoglobinu. Rozdíl oproti podobným lékům ze stejné skupiny (aktivátorům pyruvátkinázy, enzymu, který pomáhá červeným krvinkám fungovat) ale nebyl dostatečný. Firma proto další vývoj tebapivatu u této nemoci ukončila.

Studie trvala 12 týdnů a zúčastnilo se jí 59 pacientů starších 16 let. Rozdělili je do čtyř skupin podle denní dávky (2,5 mg, 5,0 mg nebo 7,5 mg) nebo placeba. Hlavním cílem bylo zvýšit hladinu hemoglobinu alespoň o 1,0 g/dl. Toho dosáhlo 43,8 % pacientů při nejnižší dávce, 47,1 % při střední dávce a 29,4 % při nejvyšší. U placeba to bylo 33,3 %. Rozdíl mezi lékem a placebem tedy nebyl jednoznačný.

Bezpečnost léku odpovídala předchozím studiím. Firma má v procesu schvalování jiný lék ze stejné skupiny – mitapivat. Americký lékový úřad FDA přijal žádost o jeho rozšíření na srpkovitou anémii a posoudí ji přednostně. Rozhodnutí se čeká do 1. listopadu 2026.

Akcie Agios Pharmaceuticals (AGIO) po zprávě klesaly. V úterý byly dole o 7,11 % na 37,21 dolaru.

Agios Pharmaceuticals (Nasdaq: AGIO) už nebude dál vyvíjet lék tebapivat na léčbu srpkovité anémie. Rozhodl tak podle výsledků studie fáze 2. Ta na 59 pacientech srovnávala tři dávky léku (2,5, 5,0 a 7,5 mg denně) s placebem po dobu 12 týdnů.

Hlavním cílem studie bylo zvýšit hladinu hemoglobinu alespoň o 1,0 g/dl. Splnilo ho 43,8 % pacientů na nejnižší dávce, 47,1 % na střední a 29,4 % na nejvyšší. Ve skupině s placebem to bylo 33,3 %. Lék byl bezpečný stejně jako v předchozích studiích. Výsledky ale podle firmy nebyly dost odlišné od jiných léků stejné třídy, aby se další vývoj vyplatil.

Agios se dál soustředí na svůj hlavní lék mitapivat. Ten čeká na zrychlené schválení (Priority Review) amerického úřadu FDA pro léčbu srpkovité anémie. Rozhodnutí úřadu (PDUFA) se čeká 1. listopadu 2026.

Cena akcie farmaceutické firmy Agios Pharmaceuticals (NASDAQ: AGIO) tento týden vzrostla. Důvodem je, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil prioritní hodnocení léku mitapivat na léčbu srpkovité anémie. Prioritní hodnocení zkracuje dobu, za kterou úřad o schválení léku rozhodne. Zároveň naznačuje, že by lék mohl získat zrychlené schválení.

Výsledky klíčové klinické studie fáze 3 byly smíšené. Firmě navíc roste konkurence ze strany dánské farmaceutické firmy Novo Nordisk, která vyvíjí konkurenční léčbu stejného onemocnění.

Akcie Agios Pharmaceuticals (AGIO) dnes rostou po zprávě o schvalovacím procesu u amerického regulátora FDA. Firma udělala významný krok ke zrychlenému schválení léku mitapivat pro léčbu srpkovité anemie (dědičné onemocnění krve).

Než firma získá plné, standardní schválení, musí ještě dokončit potvrzující klinickou studii.

Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) přiznal prioritní posouzení žádosti firmy Agios Pharmaceuticals (Nasdaq: AGIO). Ta chce rozšířit použití léku mitapivat na léčbu srpkovité anémie. Prioritní posouzení zkracuje standardní desetiměsíční lhůtu na šest měsíců.

Cílové datum rozhodnutí FDA je 1. listopadu 2026. Pokud úřad lék schválí, stane se mitapivat prvním perorálním (užívaným ústy) aktivátorem enzymu pyruvátkinázy pro pacienty se srpkovitou anémií.

Žádost se opírá o výsledky studií fáze 2 a 3 s názvem RISE UP. Do nich bylo zařazeno 207 pacientů starších 16 let. Mitapivat je v USA už schválen pod dvěma názvy pro léčbu jiných typů chudokrevnosti – u nedostatku enzymu pyruvátkinázy od roku 2022 a u talasemie od roku 2025.

Agios Pharmaceuticals oznámil, že výsledky za druhý kvartál 2026 zveřejní 30. července 2026 v 8:00 ET. Ve stejný čas se uskuteční konferenční hovor a živý webcast dostupný na webu společnosti v sekci Investors. Záznam bude k dispozici přibližně dvě hodiny po skončení akce.

Agios je biofarmaceutická společnost se sídlem v Cambridge, Massachusetts, zaměřená na léčbu vzácných onemocnění s důrazem na hematologii.

Agios Pharmaceuticals zveřejnil pozitivní výsledky studie RISE UP fáze 3 pro lék mitapivat u srpkovité anémie, což posouvá kandidáta blíže k potenciální registraci. Primárního cíle – zvýšení hemoglobinu o alespoň 1,0 g/dL – dosáhlo 40,6 % pacientů na mitapivatu oproti pouhým 2,9 % na placebu.

Lék zároveň výrazně snížil potřebu krevních transfuzí. Transfuze potřebovalo 23,9 % pacientů na mitapivatu versus 40,6 % na placebu, což představuje 41,1% relativní pokles. Průměrný počet podaných jednotek červených krvinek klesl z 1,59 na 0,70 na pacienta – relativní snížení o 55,9 %.

Pacienti, kteří dosáhli hemoglobinové odpovědi, zároveň vykazovali klinicky významné zlepšení v počtu bolestivých krizí a míře únavy. Studie trvala 52 týdnů v dvojitě zaslepené fázi a zahrnovala pacienty ve věku 16 let a starší. Bezpečnostní profil mitapivatu byl konzistentní s předchozími studiemi.

Výsledky prezentoval Agios na 31. kongresu Evropské hematologické asociace (EHA 2026) ve Stockholmu. Mitapivat je orální aktivátor pyruvát kinázy – tedy tabletová forma léčby, která by mohla nahradit nebo doplnit transfuzní terapii u části pacientů.

Agios Pharmaceuticals ukončuje vývoj léku tebapivat pro pacienty s myelodysplastickými syndromy nižšího rizika (LR-MDS) poté, co výsledky studie fáze 2b nesplnily předem stanovená kritéria pro pokračování. Jde o neúspěch pro firmu, která na tento lék sázela jako na potenciální terapii pro vzácná krevní onemocnění.

Studie zahrnovala 65 pacientů léčených po dobu 24 týdnů dávkami 10, 15 nebo 20 mg denně. Primárním cílem bylo dosažení transfuzní nezávislosti – tedy osm po sobě jdoucích týdnů bez transfuze během léčebného období. Tebapivat sice prokázal biologickou aktivitu a byl dobře snášen bez nových bezpečnostních signálů, ale klinický přínos se neprojevil u dostatečného počtu pacientů.

Agios přesto zcela neopouští tebapivat. Vývoj pokračuje v indikaci srpkovité anémie, kde firma očekává výsledky fáze 2 ve druhé polovině roku 2026. Mechanismus aktivace pyruvát kinázy zůstává podle společnosti klinicky validovaný.

Agios Pharmaceuticals získal schválení Evropské komise pro lék PYRUKYND (mitapivat) k léčbě anémie u dospělých pacientů s talasémií. Jde o první a zatím jediný lék schválený v EU pro tuto indikaci, což Agiosu otevírá nový trh.

PYRUKYND je schválen pro dospělé s transfuzně závislou i nezávislou alfa- nebo beta-talasémií. Mimo EU je lék registrován také v USA, Saúdské Arábii a Spojených arabských emirátech. V USA má navíc schválení pro léčbu deficitu pyruvát kinázy.

Schválení vychází z výsledků studií fáze 3 ENERGIZE a ENERGIZE-T – randomizovaných, dvojitě slepých a placebem kontrolovaných. Odhadovaná velikost cílové skupiny pacientů v USA a pěti největších evropských zemích činí 18 000 až 23 000 osob.

V Evropě bude lék distribuovat a komercializovat Avanzanite Bioscience B.V. se sídlem v Amsterdamu na základě exkluzivní dohody uzavřené v roce 2025.

Agios Pharmaceuticals oznámil slibný začátek uvádění léku AQVESME na trh a zároveň podal doplňkovou žádost o schválení pro léčbu srpkovité anémie. Obě zprávy posílají signál, že klíčový přípravek mitapivat získává trakci v oblasti vzácných krevních onemocnění.

AQVESME je aktuálně schválen pro léčbu thalassemie a jeho raný komerční start je podle společnosti povzbudivý. Podání doplňkové žádosti o nový lék (supplemental NDA) pro srpkovitou anémii by mohlo výrazně rozšířit adresovatelný trh. Informace zazněla na konferenci RBC Capital Markets Global Healthcare Conference 2026.

Konkrétní prodejní čísla ani finanční výhled společnost nezveřejnila.

Agios Pharmaceuticals podal u amerického regulátora FDA doplňkovou žádost o urychlené schválení léku mitapivat pro léčbu srpkovité anémie, což otevírá cestu k potenciálně třetí indikaci tohoto přípravku na trhu. Rozhodnutí o přijetí žádosti k posouzení firma očekává ve třetím čtvrtletí 2026.

Mitapivat je orální aktivátor pyruvát kinázy, který zvyšuje hladiny ATP v červených krvinkách a snižuje hladiny molekuly 2,3-DPG. Přípravek již má schválení FDA pro dvě jiné vzácné hemolytické anémie.

Podání žádosti předcházela dohoda s FDA na potvrzovacím klinickém pokusu. Ten bude globální, randomizovaný, dvojitě zaslepený a kontrolovaný placebem, potrvá 52 týdnů a zapojí přibližně 159 pacientů ve věku 12 let a starších. Primárním cílem je prokázat snížení potřeby krevních transfuzí mezi 4. a 52. týdnem léčby.

Výsledky klíčové studie fáze 3 RISE UP budou prezentovány 13. června 2026 na Evropském hematologickém kongresu ve Stockholmu.

Agios Pharmaceuticals (AGIO) oznámil, že v červnu 2026 na Evropském kongresu hematologie (EHA) představí výsledky svého léku mitapivat – orálního aktivátoru pyruvát kinázy pro hemolytické anémie. Celkem připravuje 10 prezentací, přičemž výsledky klíčové studie RISE UP byly vybrány na prestižní plenární zasedání jako jedna ze šesti studií z tisíců přihlášených příspěvků.

Studie RISE UP (52 týdnů, randomizovaná, dvojitě zaslepená, kontrolovaná placebem) u srpkovité anémie prokázala, že mitapivat významně zlepšil hemoglobinovou odpověď a snížil markery hemolýzy. U pacientů s vyšší výchozí hodnotou hemoglobinu (≥9,5 g/dL) dosáhlo odpovědi 38,9 % léčených oproti 0 % v placebové skupině. Skóre únavy se zlepšilo o 5,1 bodu vs. 0,8 bodu u placeba.

V thalassemické studii ENERGIZE se 95 % pacientů (182 z 192) přesunulo do otevřené fáze a hemoglobinová zlepšení byla udržitelná až 127 týdnů. Fáze 2 studie SATISFY zahrnovala 24 pacientů se vzácnými hemolytickými anémiemi včetně hereditární sférocytózy a kongenitální dyserythropoetické anémie typu II.