Agios Pharmaceuticals, Inc.

Americký úřad FDA odložil rozhodnutí o žádosti firmy Agios (AGIO), která chce rozšířit použití léku mitapivat na srpkovitou anémii. Nový termín je 1. února 2027 místo původního 1. listopadu 2026, tedy o tři měsíce později.

FDA 9. října požádal o další informace. Chtěl posoudit, zda lék potřebuje program řízení rizik (REMS). Agios odpověděl 19. října a doložil zhruba devět měsíců nových údajů o bezpečnosti. Podle firmy se dosud neobjevil žádný případ poškození jater, jaký se vyskytl u pacientů s talasémií. FDA ale 28. října odpověď označil za zásadní změnu žádosti, a proto rozhodnutí odložil.

Agios s FDA dál jedná o textu popisujícím použití léku, včetně možného programu řízení rizik. Firma uvádí, že je připravena lék uvést na trh. Žádost se posuzuje v režimu zrychleného schválení a s prioritou. V USA je mitapivat už schválen u dvou jiných vzácných anémií.

Biotechnologická firma Agios Pharmaceuticals (AGIO) hlásí tržby z léku mitapivat za 44,7 milionu dolarů za druhé čtvrtletí. Lék se používá na vzácnou krevní nemoc zvanou nedostatek pyruvátkinázy. Firma skončila čtvrtletí se ztrátou 100,7 milionu dolarů a hotovostí kolem 1 miliardy dolarů.

Firma potvrdila celoroční výhled tržeb z tohoto léku v USA na 45 až 50 milionů dolarů. Zároveň pokračuje uvádění léku AQVESME na thalasemii (dědičné onemocnění krve). Dosud eviduje 442 předepsání a pojišťovny ho hradí přibližně 75 % pacientů.

Americký lékový úřad FDA stanovil 1. listopad jako den rozhodnutí o rozšíření použití mitapivatu i na srpkovitou anémii (dědičnou poruchu červených krvinek). Firma ale nečeká, že by to letošní tržby výrazně ovlivnilo.

Výdaje na výzkum a vývoj vzrostly na 100,8 milionu dolarů, mimo jiné kvůli licenční platbě 25 milionů dolarů za lék cevidoplenib od firmy Oscotec. Firma zároveň vyvíjí další léky na imunitní trombocytopenii, polycytemii vera a fenylketonurii.

Biofarmaceutická firma Agios oznámila za druhé čtvrtletí 2026 celosvětové tržby z léku mitapivat ve výši 44,7 milionu USD. Loni ve stejném období to bylo 12,5 milionu USD. Lék se prodává pod značkami PYRUKYND a AQVESME.

K růstu přispěl spuštěný prodej AQVESME v USA na léčbu thalasemie (vrozené krevní onemocnění). K 30. červnu 2026 lékaři vypsali 442 předpisů. Americký lékový úřad FDA zároveň zařadil do zrychleného řízení žádost o rozšíření mitapivatu na léčbu srpkovité anémie. Řízení se anglicky značí „Priority Review“, rozhodnutí se čeká do 1. listopadu 2026.

Firma dále licencovala od společnosti Oscotec lék cevidoplenib na léčbu imunitní trombocytopenie (nedostatek krevních destiček). Ten má v USA potenciál tržeb až 1 miliarda USD ročně. Vlastní lék AG-236 firma posunula do druhé a třetí fáze klinických zkoušek na léčbu polycythemia vera (nadbytek červených krvinek v krvi).

K 30. červnu 2026 měla firma k dispozici hotovost a obchodovatelné cenné papíry ve výši 964,8 milionu USD.

Firma Agios Pharmaceuticals oznámila výsledky druhé fáze klinické studie léku tebapivat. Testovala ho u pacientů se srpkovitou anémií. To je dědičná nemoc krve, při které mají červené krvinky srpkovitý tvar a špatně přenášejí kyslík. Lék sice zvýšil hladinu hemoglobinu. Rozdíl oproti podobným lékům ze stejné skupiny (aktivátorům pyruvátkinázy, enzymu, který pomáhá červeným krvinkám fungovat) ale nebyl dostatečný. Firma proto další vývoj tebapivatu u této nemoci ukončila.

Studie trvala 12 týdnů a zúčastnilo se jí 59 pacientů starších 16 let. Rozdělili je do čtyř skupin podle denní dávky (2,5 mg, 5,0 mg nebo 7,5 mg) nebo placeba. Hlavním cílem bylo zvýšit hladinu hemoglobinu alespoň o 1,0 g/dl. Toho dosáhlo 43,8 % pacientů při nejnižší dávce, 47,1 % při střední dávce a 29,4 % při nejvyšší. U placeba to bylo 33,3 %. Rozdíl mezi lékem a placebem tedy nebyl jednoznačný.

Bezpečnost léku odpovídala předchozím studiím. Firma má v procesu schvalování jiný lék ze stejné skupiny – mitapivat. Americký lékový úřad FDA přijal žádost o jeho rozšíření na srpkovitou anémii a posoudí ji přednostně. Rozhodnutí se čeká do 1. listopadu 2026.

Akcie Agios Pharmaceuticals (AGIO) po zprávě klesaly. V úterý byly dole o 7,11 % na 37,21 dolaru.

Agios Pharmaceuticals (Nasdaq: AGIO) už nebude dál vyvíjet lék tebapivat na léčbu srpkovité anémie. Rozhodl tak podle výsledků studie fáze 2. Ta na 59 pacientech srovnávala tři dávky léku (2,5, 5,0 a 7,5 mg denně) s placebem po dobu 12 týdnů.

Hlavním cílem studie bylo zvýšit hladinu hemoglobinu alespoň o 1,0 g/dl. Splnilo ho 43,8 % pacientů na nejnižší dávce, 47,1 % na střední a 29,4 % na nejvyšší. Ve skupině s placebem to bylo 33,3 %. Lék byl bezpečný stejně jako v předchozích studiích. Výsledky ale podle firmy nebyly dost odlišné od jiných léků stejné třídy, aby se další vývoj vyplatil.

Agios se dál soustředí na svůj hlavní lék mitapivat. Ten čeká na zrychlené schválení (Priority Review) amerického úřadu FDA pro léčbu srpkovité anémie. Rozhodnutí úřadu (PDUFA) se čeká 1. listopadu 2026.

Cena akcie farmaceutické firmy Agios Pharmaceuticals (NASDAQ: AGIO) tento týden vzrostla. Důvodem je, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil prioritní hodnocení léku mitapivat na léčbu srpkovité anémie. Prioritní hodnocení zkracuje dobu, za kterou úřad o schválení léku rozhodne. Zároveň naznačuje, že by lék mohl získat zrychlené schválení.

Výsledky klíčové klinické studie fáze 3 byly smíšené. Firmě navíc roste konkurence ze strany dánské farmaceutické firmy Novo Nordisk, která vyvíjí konkurenční léčbu stejného onemocnění.

Akcie Agios Pharmaceuticals (AGIO) dnes rostou po zprávě o schvalovacím procesu u amerického regulátora FDA. Firma udělala významný krok ke zrychlenému schválení léku mitapivat pro léčbu srpkovité anemie (dědičné onemocnění krve).

Než firma získá plné, standardní schválení, musí ještě dokončit potvrzující klinickou studii.

Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) přiznal prioritní posouzení žádosti firmy Agios Pharmaceuticals (Nasdaq: AGIO). Ta chce rozšířit použití léku mitapivat na léčbu srpkovité anémie. Prioritní posouzení zkracuje standardní desetiměsíční lhůtu na šest měsíců.

Cílové datum rozhodnutí FDA je 1. listopadu 2026. Pokud úřad lék schválí, stane se mitapivat prvním perorálním (užívaným ústy) aktivátorem enzymu pyruvátkinázy pro pacienty se srpkovitou anémií.

Žádost se opírá o výsledky studií fáze 2 a 3 s názvem RISE UP. Do nich bylo zařazeno 207 pacientů starších 16 let. Mitapivat je v USA už schválen pod dvěma názvy pro léčbu jiných typů chudokrevnosti – u nedostatku enzymu pyruvátkinázy od roku 2022 a u talasemie od roku 2025.