Beam Therapeutics Inc.

Beam Therapeutics vyvíjí genetické léky, které opravují jednotlivá písmena DNA (tzv. base editing). Zveřejnila první data ze studie fáze 1/2 u léku BEAM-301. Lék je určen pro glykogenovou nemoc typu Ia (GSDIa). Šest pacientů dostalo jednu infuzi, tři v dávce 20 mg a tři v dávce 40 mg. Firma pacienty sledovala v průměru 7,6 měsíce.

Ve skupině s dávkou 40 mg se 36. den po léčbě prodloužila doba do hypoglykemie (poklesu cukru v krvi). Medián (prostřední hodnota) vzrostl z 2,5 hodiny na 15,0 hodin. Dva ze tří pacientů vydrželi bez hypoglykemie celých 15 hodin půstu, což je maximum stanovené protokolem studie. Tito pacienti přestali potřebovat doplňkový škrob. Ve skupině s dávkou 20 mg se doba prodloužila z 2,9 na 4,3 hodiny. Jeden pacient s dávkou 40 mg se nezlepšil.

Bezpečnost: studie nezaznamenala toxicitu omezující dávku. Čtyři ze šesti pacientů ale měli závažné nežádoucí příhody spojené s lékem. Mezi nimi byly tři reakce na infuzi 3. stupně. Firma proto upravila podávání steroidů a rychlost infuze.

Beam teď zařazuje pacienty do skupiny s dávkou 60 mg. S americkým úřadem FDA chce jednat o možné cestě ke schválení.

Beam Therapeutics (BEAM) zveřejnila první data z klinického zkoušení fáze 1/2 léku BEAM-301. Lék je určen na vzácnou dědičnou poruchu GSDIa. Tělo nemocných nedokáže udržet hladinu cukru v krvi, a proto musí často jíst škrob, i v noci. Lék upravuje jedno písmeno v DNA přímo v játrech. Firma data představí na kongresu ESGCT v Hamburku. Webcast pro investory se koná 27. října.

Lék dostalo šest pacientů, tři v dávce 20 mg a tři v dávce 40 mg. Oba hodnotitelní pacienti s dávkou 40 mg vydrželi bez jídla 15 hodin a déle. Před léčbou to bylo 2,5 hodiny. Spotřeba škrobu u nich klesla o 71 % až 92 %.

Při dávce 20 mg se doba bez jídla prodloužila z 2,9 na 4,3 hodiny. Spotřeba škrobu u jednotlivých pacientů klesla o 74 %, 71 % a po 387 dnech o 11 %.

Všichni pacienti měli alespoň jednu nežádoucí událost související s lékem. Vyskytlo se pět závažných událostí, z toho tři infuzní reakce 3. stupně. Všechny odezněly během 2 až 10 dnů. Nikdo nezemřel ani léčbu nepřerušil. Firma uvádí, že už upravila podávání steroidů před infuzí.

Beam Therapeutics představila na kongresu Evropské respirační společnosti v Barceloně nová podrobná data ke svému experimentálnímu léku BEAM-302. Firma vyvíjí genové terapie, které opravují chybnou genetickou informaci přímo v DNA pacienta.

BEAM-302 je určen lidem s alfa-1 antitrypsinovou deficiencí (AATD). Jde o vzácnou dědičnou poruchu, která poškozuje plíce i játra. Lék dostalo v jedné dávce 29 sledovaných pacientů. Hladina klíčové bílkoviny AAT jim stoupla nad ochrannou hranici. Hladina jejího škodlivého vadného typu (takzvaný Z-AAT) klesla u nejvyšší dávky o 84 %.

Lék byl podle firmy dobře snášen. Nejčastějším nežádoucím účinkem byly mírné až středně silné reakce během infuze u 41 % pacientů. Data odpovídají výsledkům, které Beam poprvé oznámila už v březnu 2026. Firma teď podává lék pacientům ve větší, klíčové fázi studie. Její výsledky mají posloužit k žádosti o zrychlené schválení léku v USA.

Beam Therapeutics vyvíjí genetické terapie metodou takzvaného base editingu (přesná úprava jednotlivých písmen DNA). Novým obchodním ředitelem (chief commercial officer) jmenoval Erica Fostera.

Foster má za sebou přes 25 let praxe ve farmacii. Naposledy byl obchodním ředitelem firmy Ardelyx, předtím vedl obchodní jednotky ve firmě Amgen po převzetí Horizon Therapeutics.

Foster povede přípravu na možné komerční uvedení léku risto-cel. Beam plánuje jeho uvedení na trh na rok 2027.

Biotechnologická firma Beam Therapeutics (Nasdaq: BEAM) představí nová data ze studie svého léku BEAM-302. Stane se tak na kongresu Evropské respirační společnosti (ERS) v Barceloně, který se koná 5. až 9. září 2026. Prezentace proběhne 8. září a firma k ní uspořádá i přenos pro investory.

BEAM-302 je jednorázová genová léčba vzácné dědičné choroby zvané deficit alfa-1 antitrypsinu (AATD). Ta poškozuje plíce i játra. Lék opravuje chybnou mutaci v genu SERPINA1 přímo v místě, kde se v DNA přirozeně nachází. Nemocí trpí v USA odhadem přes 100 000 lidí, ale rozpoznaná je jen asi u desetiny z nich.

Firma uvedla, že se chystá zahájit klíčovou (pivotní) fázi studie. Její výsledky by mohly posloužit jako podklad pro případnou žádost o schválení léku.

Investorka Cathie Wood dál nakupuje akcie biotechnologické firmy Beam Therapeutics (BEAM).

Firma vyvíjí několik léků. Pokud další klinické zkoušky dopadnou dobře, mohla by získat vlastní schválený lék na trhu.

Jde ale o spekulativní sázku. Podle článku má akcie zároveň velký prostor k růstu.

Rozhodčí tribunál ve středu rozhodl, že experimentální genová terapie PM647 firmy Prime Medicine spadá do rámce licenční smlouvy z roku 2019. Tu firma uzavřela s firmou Beam Therapeutics. Tribunál tak potvrdil, že Prime Medicine smlouvu neporušila. Firma díky tomu nemusí Beam Therapeutics platit žádné odškodné a spor je uzavřený.

Terapie PM647 je určená k léčbě nejčastější příčiny takzvaného deficitu alfa-1 antitrypsinu (vrozené onemocnění poškozující plíce a játra). Terapie opravuje konkrétní genetickou mutaci pomocí vlastní technologie firmy pro dopravu léčiva do jater. V testech na myších dosáhla vysoké účinnosti úpravy genu a vrátila hladinu opraveného proteinu na úroveň zdravých lidí.

Prime Medicine plánuje ve třetím čtvrtletí 2026 podat žádost o povolení klinického testování PM647. První výsledky z klinických studií očekává v roce 2027. Po zveřejnění rozhodnutí akcie Prime Medicine (PRME) vzrostly o 13,16 % na 4,51 dolaru. Akcie Beam Therapeutics (BEAM) naopak klesly o 3,30 % na 36,67 dolaru.

Beam Therapeutics získala souhlas amerického regulátora FDA s klinickým vývojem léku BEAM-304, určeného k trvalé léčbě fenylketonurie (PKU) – vzácné metabolické nemoci postihující v USA přibližně 20 000 pacientů. Jde o první krok k zahájení klinických studií léčiva, které by mohlo jednou provždy opravit mutaci způsobující nemoc.

BEAM-304 využívá technologii editace bází a doručování pomocí lipidových nanočástic (LNP). Podává se intravenózní infuzí a cílí na játra, kde opravuje mutace v genu PAH. Lék se nezaměřuje na jednu konkrétní mutaci, ale vyvíjí více mutačně-specifických editorů v rámci jediného klinického programu.

Plánovaná studie fáze 1/2 nejprve otestuje bezpečnost a snášenlivost u pacientů s mutací R408W a bude sledovat pokles hladin fenylalaninu – cílovými hodnotami jsou ≤ 360 µmol/L. Preklinické testy na myších modelech PKU prokázaly normalizaci hladin fenylalaninu při klinicky relevantních dávkách.

Program se zaměří na dvě nejčastější varianty mutace, které se vyskytují u téměř 50 % pacientů s PKU v USA. Aktualizované preklinické výsledky firma představí v červenci 2026 na konferenci FASEB Genome Engineering v Portu.