EMA začala posuzovat žádost Ultragenyx o genovou terapii Sanfilippova syndromu
Americká biofarmaceutická firma Ultragenyx oznámila, že Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) potvrdila kompletnost její žádosti o registraci genové terapie rebisufligene etisparvovec. Lék má léčit nemoc MPS IIIA, známou jako Sanfilippův syndrom typu A. Potvrzení kompletnosti znamená, že agentura zahájí odborné posouzení. Samo o sobě ale schválení neznamená ani nezaručuje, že k němu dojde.
MPS IIIA je velmi vzácná a smrtelná dědičná nemoc. Postihuje mozek a děti kvůli ní postupně ztrácejí duševní i pohybové schopnosti. Podle odhadů žije 3 000 až 5 000 pacientů v zemích, kde jsou léky běžně dostupné. Polovina nemocných se dožije nanejvýš 15 let. Lék nahrazuje chybějící enzym SGSH. Jednorázová infuze vpraví do těla funkční kopii příslušného genu pomocí virového nosiče AAV9.
V USA terapie získala schválení úřadu FDA 17. září 2026. V Evropské unii jí EMA udělila status PRIME (zrychlené hodnocení slibných léčiv) a status léku pro vzácná onemocnění, který výrobci usnadňuje vývoj. Žádost projde také novým společným klinickým hodnocením EU napříč členskými státy. Ultragenyx zároveň jedná o budoucím rozšíření s britským úřadem MHRA a saúdskoarabským úřadem SFDA.
