Arcturus Therapeutics Holdings Inc.

Arcturus Therapeutics (Nasdaq: ARCT) vyvíjí léčiva na bázi mediátorové RNA (mRNA) proti jaterním a plicním onemocněním. Firma oznámila povzbudivé předběžné výsledky z fáze 2 u přípravku ARCT-810. Ten je určen k léčbě deficitu ornitin-transkarbamylázy (OTC) - vzácné dědičné poruchy, při níž tělo neumí správně zpracovávat dusíkaté odpadní látky.

Firma zároveň představila novou generaci své platformy pro doručování mRNA léčiv do těla, nazvanou LUNAR 2.0. Oznámila také, že rozšiřuje své další vývojové programy zaměřené na jaterní onemocnění.

Biotechnologická firma Arcturus Therapeutics ukončila spolupráci s CSL Seqirus na vakcíně proti covidu Kostaive a s ní spojené technologii samozesilující RNA (typ mRNA, která se v těle sama namnoží, takže stačí menší dávka). Arcturus tím získala zpět celosvětová práva na vakcínu, k tomu 12 milionů USD v hotovosti, a zbavila se závazků za zhruba 16 milionů USD.

Tržby firmy za druhé čtvrtletí klesly na 3 miliony USD z loňských 28,3 milionu USD, protože odpadly tržby z dřívější spolupráce s CSL. Vedení uvedlo, že hotovost firmě vystačí do konce roku 2028.

Ve vývoji léků firma pokračuje podle plánu. Studie fáze II inhalační léčby cystické fibrózy (ARCT-032) běží v USA, Izraeli a Turecku, o postupu do fáze III má firma rozhodnout ve čtvrtém čtvrtletí 2026. U léku na vzácnou poruchu metabolismu amoniaku (ARCT-810) firma dokončila nábor pacientů i podávání látky ve studii fáze II. Výsledky a další regulační postup chce zveřejnit ve třetím čtvrtletí.

Arcturus Therapeutics uzavřela strategickou spolupráci s Thermo Fisher Scientific na vývoji a komercializaci experimentální mRNA terapie ARCT-032 pro cystickou fibrózu. Dohoda zahrnuje výrobu pro třetí fázi klinických zkoušek i exkluzivní komerční výrobní práva po případném regulačním schválení.

Thermo Fisher zajistí integrované výrobní a klinické služby prostřednictvím své platformy Accelerator Drug Development. Pokud třetí fáze klinického testování proběhne úspěšně, povede ji PPD, klinické výzkumné oddělení Thermo Fisher.

Arcturus, založená v roce 2013 v San Diegu, se specializuje na mRNA léčiva pro vzácná onemocnění jater a dýchacích cest. Firma drží více než 500 patentů a patentových přihlášek a je známá vývojem KOSTAIVE – první schválené samoreplikující se mRNA vakcíny proti COVID-19 na světě.

Arcturus Therapeutics (NASDAQ: ARCT) prezentoval své mRNA programy a vakcinační portfolio na Jefferies Global Healthcare Conference v New Yorku. Prezentaci vedl prezident a CEO Joseph Payne.

Společnost se zaměřuje na vývoj terapií na bázi messenger RNA. Součástí prezentace byla také data z programu pro léčbu cystické fibrózy.