ProQR Therapeutics N.V.

Biotechnologická firma ProQR Therapeutics (Nasdaq: PRQR) podala prvnímu dobrovolníkovi v klinické studii fáze 1 experimentální lék AX-0811. Jde o látku, která upravuje RNA (přepis genetické informace v buňkách). Má ovlivnit bílkovinu NTCP v jaterních buňkách a léčit tak onemocnění jater se sníženým odtokem žluči, včetně vrozené biliární atrézie u dětí.

Podle předklinických dat je AX-0811 účinnější a v těle vydrží déle než předchozí látka firmy AX-0810. První výsledky nové studie firma čeká začátkem ledna 2027.

Firma také oznámila, že 30. září uspořádá pro investory a analytiky online prezentaci o vývoji léčby jaterních onemocnění pomocí úpravy RNA.

Biotechnologická firma ProQR Therapeutics oznámila první klinické potvrzení své technologie úpravy RNA. Technologie se jmenuje Axiomer a opravuje chybu v genetické informaci přímo v RNA, aniž by měnila samotnou DNA. U léčivé látky AX-0810 se v rané studii na zdravých dobrovolnících podařilo až osminásobně zvýšit hladinu žlučových kyselin v krvi. To potvrzuje, že látka opravdu ovlivňuje mechanismus spojený s onemocněním jater. Úplná data ze studie chce firma představit na odborné konferenci ještě letos.

V červnu ProQR získal přibližně 59,2 milionu dolarů z prodeje nových akcií, částečně od partnera Eli Lilly. Na konci druhého čtvrtletí měla firma na účtech 117,1 milionu eur. Podle vedení to má stačit do poloviny roku 2028.

Firma v červenci požádala evropskou lékovou agenturu EMA o povolení zahájit klinickou studii fáze 1 s další látkou AX-0811. Ta je určená pro stejné onemocnění jater. Čistá ztráta za druhé čtvrtletí činila 8,7 milionu eur, loni ve stejném období ztráta dosáhla 12,2 milionu eur.

ProQR Therapeutics oznámila přímou registrovanou nabídku akcií s hrubým výtěžkem 50 milionů USD, přičemž strategický partner Eli Lilly souběžně dokupuje akcie za dalších 9,2 milionu USD. Transakce potvrzuje pokračující zájem velkého farmaceutického hráče o technologickou platformu ProQR.

Nabídka zahrnuje 27 624 310 běžných akcií za cenu 1,81 USD za kus. Eli Lilly, stávající akcionář, nakupuje souběžně 5 100 780 akcií, aby si udržel proporcionální podíl ve firmě.

ProQR je klinická biotechnologická společnost zaměřená na RNA terapie. Klíčovým aktivem je proprietární platforma Axiomer™ pro editaci RNA. Výtěžky z nabídky firma použije na výzkum, klinický vývoj a provozní potřeby.

Vedoucími manažery nabídky jsou BofA Securities, Evercore ISI a Cantor. Uzavření transakce se očekává kolem 26. června 2026.

ProQR Therapeutics zveřejnila výsledky za první čtvrtletí 2026 a potvrdila pokrok několika RNA editačních programů směrem ke klinickým zkouškám. Společnost drží hotovost 81,1 milionu eur, která jí podle vlastního odhadu vystačí do poloviny roku 2027.

Klíčovým krokem je výběr biliární atrézie jako první indikace pro program AX-0810. Data o cílové angažovanosti u zdravých dobrovolníků jsou očekávána ve druhém čtvrtletí 2026. Investigátor-iniciovaná klinická zkouška u pediatrických pacientů s touto diagnózou v Číně cílí na první klinická data v první polovině 2027.

Další programy postupují podle plánu. AX-0811 (program NTCP) míří k podání žádosti o klinické zkoušky v polovině roku 2026, první data jsou očekávána do konce téhož roku. AX-0422 pro Hurlerův syndrom plánuje žádost o klinické zkoušky na začátku roku 2027, první data pak v první polovině 2027. Program AX-2911 zaměřený na onemocnění MASH plánuje první klinickou zkoušku v Číně v první polovině roku 2027.

Na partnerské frontě ProQR uzavřela spolupráci s Ginkgo Bioworks pro přístup k autonomní laboratorní infrastruktuře. Firma také ustavila poradní radu pro umělou inteligenci složenou z průmyslových a akademických odborníků. V květnu společnost prezentuje na konferencích TIDES USA, ASGCT, RNA Society a EASL Congress.

ProQR Therapeutics ($PRQR) oznámila, že na čtyřech nadcházejících konferencích představí pokroky své platformy pro editaci RNA Axiomer™. Klíčový program AX-0810 se blíží k prvním klinickým datům u zdravých dobrovolníků, která mají být k dispozici v tomto čtvrtletí.

Platforma Axiomer využívá enzymy ADAR k přeměně adenosinu na inozin v RNA, což umožňuje cílenou editaci bez zásahu do DNA. Prezentace proběhnou na konferencích TIDES USA 2026, 29. ročníku ASGCT Annual Meeting, RNA Society Annual Meeting a EASL Congress.

Firma zveřejní také preklinická data dalších programů. AX-0422 cílí na gen IDUA u Hurlerova syndromu a vykazuje dlouhodobou redukci glykosaminoglikanů ve více orgánech. Program AX-2402 pro Rettův syndrom prokázal zvrácení fenotypu nemoci v závažném in vivo modelu. Program AX-2911 zaměřený na onemocnění jater ukázal lepší redukci tuku v játrech oproti přístupu RNA knockdown v humanizovaném modelu PNPLA3 I148M.

ProQR Therapeutics (PRQR) nominoval do svého představenstva Dr. Lykke Hinsch Gylvin, která aktuálně zastává pozici Chief Medical Officer v Boehringer Ingelheim. Nominace posílí klinické vedení firmy vyvíjející RNA terapie na platformě Axiomer™.

Gylvin má více než 20 let zkušeností s globálním vedením vývoje léků. V Boehringer Ingelheim řídí medicínskou a klinickou organizaci napříč onkologií, kardiometabolickými chorobami, imunologií, CNS a vzácnými onemocněními. Předtím zastávala vedoucí pozice v Novartisu a AstraZenece, pracovala také v Roche, Novo Nordisk a Lundbeck. Vystudovala medicínu na Univerzitě v Kodani a má Executive MBA ze SBS Swiss Business School.

Nominace bude předložena ke schválení akcionářům na valné hromadě. V případě schválení bude Gylvin působit jako nezávislá nečlenská ředitelka.