Biogen Inc.

Biogen vykázal za třetí čtvrtletí 2026 tržby 2,8 miliardy dolarů, o 11 % více než před rokem. K růstu nejvíc přispělo převzetí firmy Apellis a novější léky.

Léky, které firma řadí mezi růstové, vynesly zhruba 1,3 miliardy dolarů, o 49 % více. Dva léky získané převzetím Apellis (SYFOVRE a EMPAVELI) vynesly v prvním plném čtvrtletí 243 milionů dolarů. Tržby léku Spinraza vzrostly o 23 % na 461 milionů dolarů, u léku Leqembi o 67 % na 202 milionů dolarů.

Biogen zvýšil spodní hranici ročního výhledu zisku na akcii (bez jednorázových položek). Nově počítá se ziskem 12,20 až 13 dolarů na akcii. Za čtvrtletí firma vytvořila volný peněžní tok (hotovost, která zbude po provozu a investicích) 600 milionů dolarů. Splatila 400 milionů dolarů z úvěrů, kterými financovala převzetí Apellis.

Výsledky dvou studií fáze III (poslední fáze testování před schválením) s lékem litifilimab na lupus firma zveřejní v první polovině prosince.

Biogen zveřejnil 52týdenní data z druhé fáze studie AMETHYST. Ta testuje lék litifilimab u pacientů s kožním lupusem (chronické autoimunitní onemocnění kůže). Do 52. týdne dosáhlo čisté nebo téměř čisté kůže 27,2 % léčených pacientů. Ve 24. týdnu to bylo 19 %.

Zlepšil se i ukazatel CLASI-70, který měří ústup zánětu kůže. Zlepšení dosáhlo 28,8 % pacientů, po 24 týdnech jich bylo 21,7 %. Účastníci, kteří v polovině studie přešli z placeba na lék, se zlepšili už po čtyřech týdnech.

Bezpečnost léku zůstala podle Biogenu stejná jako v dřívějších studiích. Závažné nežádoucí účinky se objevily u 3,4 % účastníků. Výsledky třetí fáze firma čeká v první polovině roku 2027; ty by mohly vést k žádosti o schválení. Litifilimab získal v lednu 2026 od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) status průlomové terapie (zrychlené schvalovací řízení pro slibné léky).

Biogen zveřejnil výsledky studie fáze III VALIANT v odborném časopise Clinical Journal of the American Society of Nephrology. Studie se týkala dospívajících pacientů s onemocněním ledvin C3G nebo primární IC-MPGN.

Jde o vzácné chronické onemocnění ledvin, které způsobuje porucha imunitního systému. Objevuje se často už v dětství. Přibližně u pětiny dětí vede během 10 až 15 let k selhání ledvin.

Studie sledovala 55 dospívajících ve věku 12 až 17 let. Lék EMPAVELI jim po 26 týdnech snížil množství bílkoviny v moči (takzvanou proteinurii, ukazatel poškození ledvin) v průměru o 75 % oproti placebu. Alespoň polovičního snížení bílkoviny v moči dosáhlo 71 % léčených pacientů, ve skupině s placebem jen 4 %.

EMPAVELI je jediný schválený lék pro dospívající s C3G nebo primární IC-MPGN. Americký úřad FDA nedávno rozšířil jeho schválení. Nově ho povolil používat i ke zpomalení ztráty funkce ledvin u pacientů od 12 let, nejen ke snížení bílkoviny v moči.

Lék děti dobře snášely. Jeho bezpečnost byla srovnatelná s celou skupinou pacientů ve studii.

Firmy Stoke Therapeutics a Biogen zveřejnily nová dlouhodobá data o experimentálním léku zorevunersenu. Ten se zkoumá u Dravetova syndromu — vzácného a těžkého dětského onemocnění mozku s opakovanými epileptickými záchvaty. Data firmy představily na Evropském kongresu o epilepsii v Athénách. Pocházejí ze čtyřletého sledování pacientů v pokračovací studii. Do ní přešlo 93 % pacientů z první fáze testování (75 z 81). Po čtyřech letech v ní zůstávalo 77 % z nich.

Pacienti brali zorevunersen spolu s běžnými léky proti záchvatům. Počet záchvatů se u nich dál výrazně a trvale snižoval. Zlepšovaly se také jejich rozumové schopnosti a chování. Zlepšení bylo měřitelné a statisticky významné po 1, 2, 3 i 4 letech léčby. Nová dílčí analýza ukázala i výrazný pokles nejzávažnějších typů záchvatů. Právě ty nejvíce zvyšují riziko náhlého nečekaného úmrtí u epilepsie (SUDEP) — hlavní příčiny předčasných úmrtí u Dravetova syndromu. Kvalita života pacientů se podle dotazníků zlepšovala po dobu 28 měsíců léčby.

Lék pacienti obecně dobře snášeli. Někteří jej berou už déle než pět let a do 31. července 2026 dostali přes 930 dávek. U zhruba 94 % pacientů stoupla hladina bílkovin v mozkomíšním moku. U 59 % z nich to lékaři vyhodnotili jako nežádoucí účinek léčby. Žádný případ ale nebyl vážný a nikdo nedostal hydrocefalus (hromadění mozkomíšního moku v mozku).

Rozhodující bude klíčová studie fáze 3 s názvem EMPEROR. Její výsledky určí, zda firmy požádají o schválení léku u amerického úřadu FDA. Studie už dokončila nábor 162 pacientů v USA, Británii a Japonsku a dalších 34 v Evropě. Výsledky se čekají ve třetím čtvrtletí 2027. Žádost o schválení by pak firmy chtěly podat ve druhé polovině roku 2027.

Firmy Biogen a Stoke Therapeutics představí nová klinická data o léku zorevunersen. Zveřejní je na 16. evropském kongresu o epilepsii v Athénách (5.–9. září). Jde o experimentální lék na Dravetův syndrom. To je vzácná dědičná epilepsie, která se objevuje už v kojeneckém věku.

Data pocházejí z pokračovací studie fáze 1/2a a pokrývají čtyři roky léčby. Na odborné konferenci je firmy ukazují poprvé. U pacientů se i po čtyřech letech drželo zlepšení poznávacích schopností a chování. Zároveň klesl počet záchvatů a lék pacienti dobře snášeli.

Nové rozbory navíc ukazují účinek na nejzávažnější typy záchvatů. Právě ty jsou hlavním rizikem náhlého úmrtí při epilepsii (SUDEP). Léčeným pacientům se také zlepšila kvalita života.

O osudu léku rozhodne rozsáhlá studie fáze 3 s názvem EMPEROR. Ta stále probíhá. Výsledky se čekají ve třetím čtvrtletí roku 2027.

Kanadský úřad pro posuzování léků CDA-AMC rozhoduje, které léky hradí veřejné zdravotní pojištění. Vydal konečné kladné doporučení k úhradě léku LEQEMBI (léčivá látka lecanemab) od firem Eisai a Biogen. Doporučení platí pro pacienty s mírnou poruchou paměti a myšlení nebo mírnou demencí v časném stadiu Alzheimerovy choroby. Úřad ho vydal po opětovném posouzení žádosti.

Následovat budou jednání o ceně přes organizaci pan-Canadian Pharmaceutical Alliance. Poté o skutečné úhradě pacientům rozhodnou jednotlivé kanadské provincie a teritoria. Podle odhadu žilo v Kanadě v roce 2025 s demencí přes 770 000 lidí. Do roku 2050 by jejich počet měl vzrůst na 1,7 milionu.

Vývoj a registraci léku lecanemab celosvětově vede firma Eisai. Biogen se podílí na jeho uvádění na trh a na společném marketingu. Konečné rozhodovací slovo má Eisai.

Firmy Biogen a Eisai začaly v USA prodávat novou variantu léku LEQEMBI (léčivo lecanemab) na časnou Alzheimerovu chorobu. Novinkou je autoinjektor LEQEMBI IQLIK. Je to přenosné pero, kterým si pacient píchne lék sám doma. Nemusí tak na infuzi do nemocnice.

Pero se používá jednou týdně. Úvodní dávka se podává ve dvou injekcích, každá trvá zhruba 15 sekund. Pacienti mohou podle potřeby střídat pero a nitrožilní infuzi. Firmy zároveň spustily podpůrné programy pro pacienty — instruktážní video, úvodní sadu a mobilní aplikaci pro sledování dávek.

Biogen dokončil koupi soukromé biotechnologické firmy RayThera. Ta vyvíjí léky na bázi malých molekul v oblasti imunologie. Akvizice rozšiřuje imunologické portfolio Biogenu o několik nových léčivých látek. Ty mají potenciál léčit nemoci způsobené poruchou imunitního systému.

Vedoucí program z portfolia RayThera vstoupil v červenci 2026 do první fáze klinického testování na lidech. Podle Priyi Singhal, viceprezidentky Biogenu pro vývoj, akvizice potvrzuje, že imunologie je pro firmu strategickou růstovou oblastí.