BioMarin Pharmaceutical Inc.

BioMarin Pharmaceutical (Nasdaq: BMRN) zveřejnila výsledky klinické studie fáze 3 s názvem CANOPY-HCH-3. Testovala lék Voxzogo (vosoritid) u dětí s hypochondroplazií. Jde o vzácnou genetickou poruchu, která zpomaluje růst kostí a způsobuje nízký vzrůst. Výsledky vyšly v odborném časopise NEJM Evidence a firma je představila na kongresu Evropské společnosti dětské endokrinologie.

Po 52 týdnech léčby rostly děti na Voxzogu statisticky významně rychleji než děti na placebu. Roční rychlost růstu se u nich zvýšila o 2,33 cm (p<0,0001). Zlepšila se i celková výška, a to o 2,35 cm, a rozpětí paží o 1,03 cm. Nežádoucí účinky byly většinou mírné a žádný vážný nebyl s léčbou spojen.

Firma na základě těchto dat požádala americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv o rozšíření schválení Voxzoga i na hypochondroplazii. Stejnou žádost chystá u evropské lékové agentury. Pokud lék úřady schválí, půjde o první cílenou léčbu hypochondroplazie vůbec, s možným uvedením na trh v roce 2027. Podle odhadů BioMarin by na ni mohlo dosáhnout zhruba 14 000 dětí.

Voxzogo je od roku 2021 schválený pro příbuznou, ale odlišnou poruchu růstu zvanou achondroplazie. Dosud jej dostalo přes 5 000 dětí ve více než 50 zemích.

Americká biotechnologická firma BioMarin Pharmaceutical (BMRN) dokončila dříve oznámenou akvizici firmy Alesta Therapeutics.

Díky koupi získává BioMarin lék ALE1. Je to přípravek užívaný ústy, který se vyvíjí pro léčbu hypofosfatázie. Jde o vzácnou genetickou nemoc kostí, kterou způsobují mutace genu ALPL. Lék rozšiřuje nabídku BioMarinu v oblasti kosterních onemocnění.

Lék je nyní v 1./2a. fázi klinických testů. V ní se ověřuje jeho bezpečnost a snášenlivost u zdravých dobrovolníků i u pacientů s touto nemocí.

Firma Alesta Therapeutics se před uzavřením obchodu zbavila všech ostatních projektů kromě ALE1. Nyní je celá ve vlastnictví BioMarinu.

BioMarin Pharmaceutical se dohodl s dánskou firmou Ascendis Pharma. Celosvětově urovnali patentové spory kolem léku Yuviwel. Ten léčí achondroplazii (vzácnou genetickou poruchu růstu kostí). Dohoda ukončuje i řízení před americkou Komisí pro mezinárodní obchod (ITC). To mohlo Ascendisu zakázat dovoz léku do USA.

Ascendis bude BioMarinu platit licenční poplatek (royalty) ve výši 20 % z čistých tržeb za Yuviwel v USA. Platí zpětně od prvního komerčního prodeje. Z tržeb v Evropské unii, Brazílii a Jižní Koreji zaplatí 18 %. Poplatky poběží vždy až do května 2030.

Dohoda zahrnuje licenci na patenty BioMarinu k léku Yuviwel. Platí pro všechna současná i budoucí použití, včetně achondroplazie a hypochondroplazie. Týká se i kombinace Yuviwel s jinými léky. BioMarin stáhne řízení před ITC. Obě strany urovnají také spory v Brazílii, Dánsku, Německu, Jižní Koreji a v severním obvodu Kalifornie.

Farmaceutická společnost BioMarin oznámila, že koupí biotechnologickou firmu Alesta Therapeutics. Předem zaplatí 275 milionů dolarů. Pokud lék splní vývojové a regulační milníky, přidá až 215 milionů dolarů navíc. Akvizici chce firma uzavřít ještě v tomto čtvrtletí.

Součástí obchodu je experimentální lék ALE1. Pacienti ho užívají ústy (perorálně). Léčí hypofosfatázii (HPP) – vzácné dědičné onemocnění kostí. Lék je zatím v rané fázi klinických zkoušek. Mohl by se ale stát první perorální léčbou této nemoci. V USA má HPP diagnostikováno přes 9 000 lidí a skutečný počet nemocných je podle firmy nejspíš vyšší.

Nákup posiluje divizi BioMarinu pro vzácná onemocnění kostí. Jejím hlavním lékem je Voxzogo. Jde už o třetí větší akvizici firmy v oblasti vzácných chorob za poslední rok. Loni v prosinci BioMarin oznámila koupi společnosti Amicus Therapeutics za 4,8 miliardy dolarů.

Farmaceutická firma BioMarin (BMRN) zveřejnila tržby za druhé čtvrtletí. Dosáhly téměř 1 miliardy USD, meziročně o 20 % více. Firma zvýšila výhled celoročních tržeb, tržeb z léku VOXZOGO i upraveného zisku na akcii pro rok 2026. Nové konkrétní hodnoty ale při hovoru s investory neuvedla.

Za růstem stojí vlastní portfolio léků na vzácná onemocnění i nedávno dokončené převzetí firmy Amicus. Převzatý lék GALAFOLD (na Fabryho nemoc) má podle firmy dosáhnout ročních tržeb až 1,4 miliardy USD. Kombinace léků POMBILITI a OPFOLDA (na Pompeho nemoc) až 1,2 miliardy USD. Ve druhém čtvrtletí tržby GALAFOLD vzrostly zhruba o 10 %, tržby POMBILITI a OPFOLDA o více než 65 %.

Firma počítá s tím, že díky převzetí do roku 2028 ušetří na nákladech zhruba 220 milionů USD ročně. To je zhruba polovina provozních nákladů Amicus z roku 2025. Podle finančního ředitele Briana Muellera má mít převzetí v roce 2026 mírně negativní vliv na zisk. K výraznému navýšení zisku má dojít od roku 2027.

Lék VOXZOGO na poruchy růstu u dětí zvýšil tržby o 14 %. Počet léčených dětí ve světě vzrostl o víc než 20 %. Zhruba 90 % amerických pacientů zůstává na léčbě i po únorovém spuštění konkurenčního přípravku. Firma proto zvýšila výhled i pro tento lék.

BioMarin Pharmaceutical (Nasdaq: BMRN) a nezisková nadace n-Lorem Foundation oznámily spolupráci. Společně budou vyvíjet lék na nově objevený vzácný genetický syndrom nazvaný ReNU.

Půjde o tzv. antisense oligonukleotid – uměle vyrobenou krátkou molekulu, která dokáže cíleně opravit chybu v genetickém přepisu. Molekula se zaměří na konkrétní genetickou variantu, jež je podle odhadů příčinou přibližně 75 % případů syndromu ReNU. BioMarin získala celosvětovou výhradní licenci na vývoj této látky.

Syndrom ReNU byl poprvé popsán v roce 2024 a postihuje kognitivní, jazykové a adaptační schopnosti. Celosvětově se odhaduje přibližně 100 000 postižených lidí. V současnosti neexistuje žádný schválený lék, který by řešil příčinu onemocnění.

Americký lékový úřad FDA přijal k posouzení žádost farmaceutické firmy BioMarin o plné schválení léku Voxzogo (vosoritid). Lék je určený dětem s achondroplazií – nejčastější formou poruchy růstu kostí, která způsobuje neúměrně malý vzrůst. FDA má rozhodnout do 28. února 2027.

Voxzogo dostal v roce 2021 takzvané zrychlené schválení, tedy dřívější přístup na trh na základě předběžných výsledků. Nová žádost má tento status změnit na plné, standardní schválení. Opírá se o dlouhodobá data ze tří probíhajících klinických studií. Pokud FDA vyhoví, půjde o první lék na achondroplazii, který takový přechod zvládne.

Voxzogo je jediný schválený lék, který podporuje růst dětí s achondroplazií už od narození. Podle firmy dosud pomohl více než 5 000 dětem ve více než 50 zemích. Schválený je v USA, Japonsku a Austrálii. V Evropské unii jej mohou užívat děti od čtyř měsíců věku.

BioMarin Pharmaceuticals oznámil pozitivní výsledky klinické studie fáze 3 pro lék VOXZOGO určený k léčbě hypochondroplazie u dětí – genetické formy trpaslictví, pro kterou dosud neexistuje žádný schválený lék. Akcie BMRN na tuto zprávu reagovaly růstem o 8,05 % na 54,24 USD.

Studie CANOPY-HCH-3 splnila primární cíl: lék zvýšil anualizovanou rychlost růstu o 2,33 cm za rok ve srovnání s placebem v 52. týdnu. Studie zároveň prokázala statisticky významné zlepšení rozpětí paží (p=0,004), což byl klíčový sekundární cíl.

BioMarin plánuje podat doplňkovou žádost o schválení léku u amerického regulátora FDA ve třetím čtvrtletí 2026. Jde o první pivotní studii fáze 3 v této indikaci s takovými výsledky, uvedl Greg Friberg, EVP a Chief Research & Development Officer společnosti.

Přes výrazný pohyb akcií zůstává cena BMRN výrazně pod průměrnou cílovou cenou analytiků, která činí 87,47 USD. Bank of America Securities má cíl 80 USD, Citigroup 75 USD. Výrazně konzervativnější je HC Wainwright & Co. s cílem 50 USD.

BioMarin Pharmaceutical oznámil pozitivní výsledky fáze 3 klinické studie léku VOXZOGO pro léčbu hypochondroplazie – vzácné genetické poruchy kostního růstu, která dosud nemá žádnou schválenou terapii. Výsledky jsou důležité pro investory, protože otevírají nový indikační trh pro již komerčně zavedený produkt.

Studie CANOPY-HCH-3 splnila primární cíl: děti léčené VOXZOGO rostly o +2,33 cm/rok rychleji než skupina s placebem (p<0,0001). Studie trvala 52 týdnů a zahrnovala 80 dětí ve věku 3–17 let.

Kromě primárního cíle byly statisticky významně zlepšeny i stojící výška, Z-skóre výšky a rozpětí paží. Bezpečnostní profil zůstal konzistentní s dosavadními daty pro achondroplazii a bez nových bezpečnostních signálů.

BioMarin plánuje podat doplňkovou žádost americkému úřadu FDA ve třetím čtvrtletí 2026, poté žádost EMA a dalším regulátorům. VOXZOGO je již schválen v USA, Japonsku a Austrálii pro achondroplazii a v EU pro děti od 4 měsíců věku se stejnou diagnózou.

BioMarin Pharmaceutical dokončil akvizici Amicus Therapeutics za 4,8 miliardy dolarů v hotovostní transakci, čímž výrazně rozšiřuje své portfolio léčiv pro vzácné nemoci. Zaplatil 14,50 USD za akcii.

Do portfolia BioMarinu přibývají tři přípravky. Hlavním aktivem je Galafold – první perorální lék pro Fabryho nemoc schválený v USA, EU, Británii, Japonsku a více než 40 dalších zemích. Vhodní kandidáti pro toto léčivo tvoří 35–50 procent všech pacientů s Fabryho nemocí. Dalšími přírůstky jsou Pombiliti a Opfolda, dvousložková terapie pro dospělé s pozdní formou Pompovy nemoci.

BioMarin zároveň získal práva na experimentální přípravek DMX-200, který se nachází ve 3. fázi klinického vývoje pro léčbu vzácného onemocnění ledvin FSGS. Aktualizovaný finanční výhled na rok 2026 firma zveřejní na konferenci o výsledcích v květnu 2026.

BioMarin Pharmaceutical (NASDAQ: BMRN) uspořádá konferenční schůzku k výsledkům za první čtvrtletí 2026 v pondělí 4. května 2026 v 16:30 ET. Schůzku povede prezident a generální ředitel Alexander Hardy, který představí finanční výsledky a výhled společnosti. Přenos bude dostupný na webu pro investory, záznam zůstane archivován po dobu jednoho týdne.

BioMarin je biotechnologická společnost se sídlem v San Rafaelu v Kalifornii, která se od svého založení v roce 1997 specializuje na léčiva pro vzácné genetické choroby.