BioMarin Pharmaceutical Inc.

BioMarin (léky na vzácné nemoci) poprvé v historii utržil za jedno čtvrtletí přes 1 miliardu dolarů. Tržby za třetí čtvrtletí vzrostly meziročně o 32 %. Tržby z léků na metabolické nemoci stouply o 44 %. K růstu přispěly i léky, které firma získala převzetím společnosti Amicus Therapeutics. Galafold a Pombiliti + Opfolda vynesly dohromady přes 200 milionů dolarů.

Firma snížila výhled tržeb na rok 2026 na 3,8 až 3,9 miliardy dolarů. Podle ní za tím stojí odložené objednávky, nikoli slabší zájem pacientů. Jeden zahraniční odběratel oznámil, že odloží objednávky za zhruba 70 milionů dolarů. Víc než polovina této částky připadá na lék Voxzogo. Většinu odložených objednávek chce BioMarin dodat od konce čtvrtého čtvrtletí do prvního čtvrtletí 2027. Firma zmínila také to, že zákazníkům chybí hotovost kvůli dlouhému konfliktu na Blízkém východě.

Výhled zisku na akcii (EPS, bez jednorázových účetních položek) je nově 2,80 až 3,10 dolaru. Akvizice firmy Alesta ho sníží asi o 1,55 dolaru, licence na lék BMN 450 asi o 0,32 dolaru. Za třetí čtvrtletí činil zisk na akcii 0,23 dolaru. Čtvrtletí totiž zatížily náklady na nakoupený výzkum ve výši zhruba 290 milionů dolarů před zdaněním.

Tržby jednotlivých léků: Galafold 152 milionů dolarů (+10 %), Pombiliti + Opfolda 49 milionů dolarů (+58 %), Voxzogo 245 milionů dolarů (+12 %). O žádosti o schválení Voxzogo pro hypochondroplazii (poruchu růstu kostí) má úřad FDA rozhodnout do 30. května 2027. Úspory po převzetí Amicusu přicházejí rychleji, než firma plánovala. BioMarin počítá s tím, že akvizice začne zvyšovat zisk do devíti měsíců od dokončení.

BioMarin (BMRN) uzavřel s korejskými firmami GC Biopharma a Hanmi Pharm smlouvu o výhradní celosvětové licenci. Získal tím právo vyvíjet a prodávat experimentální lék HM15421/GC1134A na Fabryho chorobu. Jde o vzácnou dědičnou nemoc, při které se v těle hromadí látky poškozující ledviny, cévy a nervy.

BioMarin zaplatí 70 milionů dolarů předem. Po splnění vývojových a obchodních cílů mohou GC a Hanmi získat dalších až 405 milionů dolarů. K tomu dostanou odstupňované licenční poplatky z prodeje (podíl z tržeb, jehož výše se mění podle objemu prodeje).

Jde o enzymovou léčbu, která se podává pod kůži. Lék teď prochází fází 1/2 klinického zkoušení, tedy raným testováním na lidech. Po jejím skončení převezme BioMarin veškerý další vývoj, výrobu i prodej mimo Koreu. V Koreji si práva ponechají GC a Hanmi.

Lék by se mohl stát první enzymovou léčbou Fabryho choroby, která se podává pod kůži. FDA mu v roce 2024 udělila status léku pro vzácná onemocnění.

Pro BioMarin je to druhý lék na Fabryho chorobu. Ten první, Galafold, firma získala letos, když koupila společnost Amicus.

BioMarin představí nová data ze 13 studií na výroční konferenci ASBMR (odborné společnosti pro výzkum kostí a minerálů) v Bostonu. Týkají se léku Voxzogo (vosoritid) pro děti s achondroplazií a hypochondroplazií. Obě nemoci jsou vrozené poruchy růstu kostí, které vedou k malému vzrůstu. Data se týkají i zkoumaného dlouhodobě působícího léku BMN 333.

Nová analýza studie s placebem ukázala příznivé výsledky u růstu otvoru v lebce, kterým prochází mícha. Týká se dětí s achondroplazií včetně kojenců.

Firma nedávno požádala americký úřad FDA, aby Voxzogo schválil i pro hypochondroplazii. Podobné žádosti připravuje pro evropskou agenturu EMA a další úřady. Pokud úřady lék schválí, půjde o první cílenou léčbu této nemoci. Na trh by se mohl dostat v roce 2027.

Na konferenci firma představí i výsledky pivotní (klíčové, pro schválení rozhodující) studie fáze 3 léku BMN 401. Ten je určen dětem s nedostatkem enzymu ENPP1.

BioMarin představil na kongresu World Muscle Society v japonské Hirošimě pětileté výsledky studie. Zkoumala kombinaci léků POMBILITI a OPFOLDA pro léčbu pozdní formy Pompeho nemoci. Jde o vzácné dědičné onemocnění, při kterém se ve svalech hromadí glykogen a svaly postupně ztrácejí sílu. Data z prodloužené fáze 3 studie PROPEL sledovala 82 pacientů. Ti dostávali kombinovanou léčbu nepřetržitě pět let.

U pacientů, kteří dříve užívali jinou enzymovou léčbu (62 lidí), se stav za pět let téměř nezměnil. Schopnost ujít vzdálenost za šest minut (klíčový ukazatel svalové síly) se posunula jen o 0,7 procentního bodu. U pacientů bez předchozí léčby (20 lidí) se tento ukazatel za čtyři a půl roku zlepšil o 10,5 procentního bodu. Kapacita plic se u obou skupin mírně zhoršila, o 2,8, respektive 4,4 procentního bodu.

Firma uvedla, že se neobjevily žádné nové bezpečnostní signály. Nežádoucí účinky spojené s léčbou zaznamenalo 51,2 procenta účastníků (42 lidí). Většinu z nich šlo zvládnout. Pět pacientů léčbu přerušilo z bezpečnostních důvodů, u dvou šlo o závažné nežádoucí účinky.

Na stejném kongresu BioMarin představil i časná data z fáze 1/2 pro experimentální lék nivudirsen. Ten je určen chlapcům s Duchennovou svalovou dystrofií (další vzácné svalové onemocnění). Výsledky ukázaly dobrou snášenlivost léku a tvorbu bílkoviny dystrofinu, jejíž nedostatek nemoc způsobuje.

BioMarin, americká biotechnologická firma zaměřená na léčbu vzácných genetických nemocí, představila na zdravotnické konferenci Morgan Stanley nový výhled. Týká se začlenění loňské akvizice firmy Amicus Therapeutics. Generální ředitel Alexander Hardy uvedl, že akvizice zatím zvyšuje tržby i marže a přináší úspory nákladů.

Z akvizice Amicus firma očekává roční úspory 200 milionů dolarů. Většinu úspor plánuje na rok 2027, plnou úsporu až na rok 2028. Díky rychlejšímu růstu hotovosti firma urychlila snižování dluhu. Poměr dluhu k zisku (EBITDA, ukazatel zadlužení firmy) má klesnout pod 2,5násobek už v polovině roku 2027 — zhruba o rok dřív, než firma plánovala. Podle finančního ředitele Briana Muellera by to firmě vrátilo prostor na další akvizice až za 5 miliard dolarů. Do roku 2028 by mohl narůst na 6 miliard dolarů.

Lék VOXZOGO na poruchy růstu u dětí roste dál i přes vstup konkurence na americký trh. Počet pacientů se ve čtvrtletí zvýšil o 20 %. Firma letos očekává tržby kolem 1 miliardy dolarů. Lék by se tak poprvé stal takzvaným blockbusterem (lék s ročními tržbami nad miliardu dolarů). Firma zároveň čeká na rozhodnutí amerického regulátora FDA o rozšíření VOXZOGO i na léčbu hypochondroplazie (vzácná forma nízkého vzrůstu). Tuto možnost do letošního výhledu ještě nezapočítala.

BioMarin nedávno uzavřela i akvizici programu ALE1 od firmy Alesta Therapeutics. Podle Hardyho chce v akvizicích pokračovat souběžně se snižováním dluhu.

BioMarin Pharmaceutical (Nasdaq: BMRN) zveřejnila výsledky klinické studie fáze 3 s názvem CANOPY-HCH-3. Testovala lék Voxzogo (vosoritid) u dětí s hypochondroplazií. Jde o vzácnou genetickou poruchu, která zpomaluje růst kostí a způsobuje nízký vzrůst. Výsledky vyšly v odborném časopise NEJM Evidence a firma je představila na kongresu Evropské společnosti dětské endokrinologie.

Po 52 týdnech léčby rostly děti na Voxzogu statisticky významně rychleji než děti na placebu. Roční rychlost růstu se u nich zvýšila o 2,33 cm (p<0,0001). Zlepšila se i celková výška, a to o 2,35 cm, a rozpětí paží o 1,03 cm. Nežádoucí účinky byly většinou mírné a žádný vážný nebyl s léčbou spojen.

Firma na základě těchto dat požádala americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv o rozšíření schválení Voxzoga i na hypochondroplazii. Stejnou žádost chystá u evropské lékové agentury. Pokud lék úřady schválí, půjde o první cílenou léčbu hypochondroplazie vůbec, s možným uvedením na trh v roce 2027. Podle odhadů BioMarin by na ni mohlo dosáhnout zhruba 14 000 dětí.

Voxzogo je od roku 2021 schválený pro příbuznou, ale odlišnou poruchu růstu zvanou achondroplazie. Dosud jej dostalo přes 5 000 dětí ve více než 50 zemích.

Americká biotechnologická firma BioMarin Pharmaceutical (BMRN) dokončila dříve oznámenou akvizici firmy Alesta Therapeutics.

Díky koupi získává BioMarin lék ALE1. Je to přípravek užívaný ústy, který se vyvíjí pro léčbu hypofosfatázie. Jde o vzácnou genetickou nemoc kostí, kterou způsobují mutace genu ALPL. Lék rozšiřuje nabídku BioMarinu v oblasti kosterních onemocnění.

Lék je nyní v 1./2a. fázi klinických testů. V ní se ověřuje jeho bezpečnost a snášenlivost u zdravých dobrovolníků i u pacientů s touto nemocí.

Firma Alesta Therapeutics se před uzavřením obchodu zbavila všech ostatních projektů kromě ALE1. Nyní je celá ve vlastnictví BioMarinu.

BioMarin Pharmaceutical se dohodl s dánskou firmou Ascendis Pharma. Celosvětově urovnali patentové spory kolem léku Yuviwel. Ten léčí achondroplazii (vzácnou genetickou poruchu růstu kostí). Dohoda ukončuje i řízení před americkou Komisí pro mezinárodní obchod (ITC). To mohlo Ascendisu zakázat dovoz léku do USA.

Ascendis bude BioMarinu platit licenční poplatek (royalty) ve výši 20 % z čistých tržeb za Yuviwel v USA. Platí zpětně od prvního komerčního prodeje. Z tržeb v Evropské unii, Brazílii a Jižní Koreji zaplatí 18 %. Poplatky poběží vždy až do května 2030.

Dohoda zahrnuje licenci na patenty BioMarinu k léku Yuviwel. Platí pro všechna současná i budoucí použití, včetně achondroplazie a hypochondroplazie. Týká se i kombinace Yuviwel s jinými léky. BioMarin stáhne řízení před ITC. Obě strany urovnají také spory v Brazílii, Dánsku, Německu, Jižní Koreji a v severním obvodu Kalifornie.