BridgeBio Pharma, Inc.

Biofarmaceutická firma BridgeBio vykázala za třetí čtvrtletí čisté tržby 353,2 milionu USD. Z toho 253,2 milionu USD tvoří prodej léku Attruby v USA. Dalších 20,5 milionu USD jsou licenční poplatky z prodejů jiných firem a 79,3 milionu USD příjmy z licencí a služeb.

FDA stanovila termíny, do kterých rozhodne o schválení tří léků. Všechny posuzuje přednostně (v režimu prioritního posouzení). O léku BBP-418 na vzácné svalové onemocnění LGMD2I/R9 rozhodne do 27. listopadu 2026. O infigratinibu, léku užívaném ústy na achondroplazii (porucha růstu kostí), do 4. února 2027. O léku encaleret na vzácnou poruchu hladiny vápníku ADH1 do 8. května 2027. U posledních dvou léků zároveň probíhá posouzení žádosti v EU.

U léku Attruby firma zveřejnila údaje z běžné lékařské praxe. Nezávislá analýza 2 684 pacientů ukázala o 18 % nižší riziko úmrtí, hospitalizace, nové fibrilace síní nebo zvýšení dávek diuretik než u konkurenčního léku tafamidis.

BridgeBio Pharma vyvíjí a prodává léky na genetické nemoci. Na konferenci Heart Failure Society of America představila novou studii léku acoramidis. Týká se pacientů s ATTR-CM. Jde o vzácné srdeční onemocnění, při kterém se v srdci ukládají nesprávně složené bílkoviny. Studie vychází z reálných zdravotních záznamů 2 684 pacientů ze systému Epic COSMOS. Nejde tedy o kontrolovaný klinický test.

Pacienti na acoramidisu měli o 18 % nižší riziko komplikací než pacienti na konkurenčním léku tafamidis (poměr rizik 0,82; p<0,01). Komplikacemi se tu rozumí souhrn úmrtí, hospitalizací z jakékoli příčiny, nově vzniklé fibrilace síní a nutnosti posílit léčbu diuretiky (léky na odvodnění). Riziko hospitalizace z kardiovaskulárních příčin i kvůli srdečnímu selhání bylo nižší o 27 %. Riziko hospitalizace z jakékoli příčiny bylo nižší o 25 %.

U úmrtí (poměr rizik 0,85) a u fibrilace síní (0,88) vyšel rozdíl také ve prospěch acoramidisu. Statisticky významný ale nebyl, protože se v krátkém období sledování stalo málo případů. Firma upozorňuje, že jde o pozorovací studii. Vliv skrytých rozdílů mezi pacienty proto nelze zcela vyloučit. Výsledky zatím posuzuje odborný časopis.

Další rozbory dat z pivotní (hlavní registrační) studie ATTRibute-CM ukázaly, že acoramidis snížil roční počet hospitalizací z kardiovaskulárních příčin o 50 % oproti placebu. Z pacientů, kteří prodělali dvě a více takových hospitalizací, přežilo 30 měsíců jen 47,7 %.

BridgeBio vyvíjí léky na genetická onemocnění. Americký úřad FDA přijal k posouzení její žádost o schválení léku infigratinib ve formě tablet. Lék je určený dětem s achondroplazií. Jde o nejčastější dědičnou poruchu růstu, při které kosti rostou pomaleji. FDA žádost zařadil do prioritního posouzení, tedy do zrychleného řízení.

FDA má rozhodnout do 4. února 2027. Pokud lék schválí, bude to podle firmy první schválená léčba achondroplazie ve formě tablet. Po schválení chce BridgeBio lék uvést na americký trh.

Žádost vychází ze studie třetí fáze PROPEL 3, která splnila svůj hlavní cíl. Děti, které lék užívaly, rostly po 52 týdnech o 2,10 cm za rok rychleji než děti na placebu (p<0,0001, tedy statisticky velmi průkazný výsledek). Lék byl dobře snášen. Nikdo léčbu kvůli němu neukončil a nevyskytly se vážné nežádoucí účinky související s lékem. Výsledky zveřejnil odborný časopis The New England Journal of Medicine.

Firma BridgeBio vyvíjí léky na vzácná genetická onemocnění. Nyní zveřejnila výsledky rozsáhlé studie z praxe. Porovnávala svůj lék akoramidis (v USA prodávaný jako Attruby) s konkurenčním tafamidisem. Oba léky se používají u pacientů s ATTR-CM. To je srdeční onemocnění, při kterém se v srdečním svalu usazuje bílkovina transthyretin. Akoramidis snížil riziko zhoršení nemoci o 34 % oproti tafamidisu.

Za zhoršení se počítala nutnost zvýšit dávky diuretik (léků na odvodnění těla), hospitalizace kvůli srdečnímu selhání nebo úmrtí. Samotné riziko, že bude nutné navýšit dávky diuretik, kleslo dokonce o 43 %. Vyšší potřeba diuretik je časný signál, že se srdeční selhání zhoršuje. Rozdíl mezi léky byl patrný už po několika týdnech léčby a s časem dále rostl.

Studie vycházela z dat amerických zdravotních pojišťoven. Zahrnovala 170 pacientů léčených akoramidisem a 448 pacientů na tafamidisu. Sledování trvalo v průměru 4,6 měsíce. Výsledky vyšly v odborném časopise Cardiology and Therapy.

BridgeBio Pharma (BBIO) je americká biofarmaceutická firma. Vyvíjí léky na vzácná genetická onemocnění. Nyní zveřejnila nové výsledky ze třetí fáze klinické studie PROPEL 3. Studie testuje lék infigratinib, který se podává ústy. Určený je pro děti s achondroplazií. Jde o nejčastější příčinu nepoměrně malého vzrůstu a způsobuje ji odchylka v genu FGFR3. Výsledky firma představila na kongresu Evropské společnosti pro dětskou endokrinologii (ESPE) v Marseille.

Nové rozbory se poprvé zaměřily i na jiné potíže než jen na růst. Po 52 týdnech léčby zůstala u dětí s infigratinibem závažnost spánkové apnoe (přerušování dechu ve spánku) téměř beze změny. Ve skupině s placebem se přitom zhoršila o 49,2 %. U dětí mladších 8 let se ve skupině s placebem zhoršila dokonce o 63,2 %. U léčených dětí se prakticky nezměnila.

Podobně klesl počet zánětů středního ucha. Ty mohou u těchto dětí poškozovat sluch a řeč. U léčené skupiny byl jejich roční výskyt o 38 % nižší než u placeba. U dětí mladších 8 let byl nižší o 47 %.

U dětí léčených až tři roky studie potvrdila také lepší růst a tělesné proporce. Nové bezpečnostní signály se neobjevily. BridgeBio už kvůli achondroplazii podala u amerického úřadu FDA žádost o schválení infigratinibu (NDA). Prodej v USA plánuje spustit v polovině roku 2027. Žádost o registraci v Evropské unii chce firma podat u Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) ve čtvrtém čtvrtletí 2026.

Biotechnologická firma BridgeBio Pharma uzavřela dobrovolnou dohodu s americkou vládou. Zlevní své léky a zpřístupní je většímu počtu pacientů v USA. Kvůli dohodě se ředitel Neil Kumar sešel v Bílém domě s prezidentem Donaldem Trumpem a jeho lidmi.

Firma díky dohodě rozšíří dostupnost svého léku Attruby (lék na vzácné srdeční onemocnění ATTR-CM) pro pacienty programu Medicaid (americké zdravotní pojištění pro lidi s nízkými příjmy). Slouží k tomu vládní program GENEROUS Model. Lék zůstane dostupný i přes program Medicare Part D (pojištění léků pro seniory), a to bez budoucích cenových nařízení. Přesné podmínky dohody zůstávají tajné.

BridgeBio uvedla, že se díky dohodě vyhne případným povinným zásahům vlády do cen. Kromě Attruby čeká na rozhodnutí amerického lékového úřadu FDA o schválení tří dalších léků. BBP-418 na svalovou dystrofii typu LGMD2I/R9 (rozhodnutí do 27. listopadu 2026). Encaleret na vzácnou poruchu hladiny vápníku v krvi ADH1 (do 7. května 2027). A infigratinib na achondroplazii, genetickou poruchu, která způsobuje nízký vzrůst.

BridgeBio Pharma (BBIO) vyvíjí a prodává léky na vzácné genetické nemoci. Na kongresu Evropské kardiologické společnosti představila nová data ke svému léku Attruby (léčivá látka akoramidis). Data se týkají nemoci ATTR-CM. Při ní se v srdečním svalu ukládá bílkovina transthyretin a poškozuje srdce. Výsledky vyšly i v odborném časopise European Journal of Heart Failure.

Magnetická rezonance srdce sledovala, jak dobře levá komora pumpuje krev. Do 30. měsíce se tato schopnost zlepšila u 54 % pacientů léčených akoramidisem. U pacientů na placebu jen u 20 %. Do 42. měsíce zlepšení drželo u 53 % léčených. Bez léčby se podobné zlepšení objevilo jen u 26 % do 24. měsíce.

Klesla i úmrtnost u pacientů s genetickou variantou p.Val142Ile. Tato varianta se častěji vyskytuje u lidí západoafrického původu. Do 54. měsíce dosáhla úmrtnost 30,4 % u trvale léčených akoramidisem. U těch, kdo dostávali nejdřív placebo, byla 66,7 %. V celé skupině s touto dědičnou formou nemoci činila úmrtnost 24,3 % oproti 57,9 %. Lék zůstal bezpečný a nepřinesl nové nežádoucí účinky.

Léčení pacienti navíc strávili v průměru o 65 dní déle mimo nemocnici za tři roky než pacienti na placebu. Na základě těchto výsledků BridgeBio nedávno zahájila novou studii ASCEND-ATTR. Ta má ověřit, zda lék dokáže zvrátit poškození srdce i dlouhodobě.

Firma BridgeBio Pharma podala první dávku prvnímu pacientovi v nové studii ASCEND-ATTR (fáze 3b/4). Studie sleduje dlouhodobé účinky léku akoramidis u lidí s transthyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTR-CM). Jde o vzácné srdeční onemocnění, při kterém se v srdci ukládá vadná bílkovina a poškozuje jeho funkci.

Akoramidis je jediný lék, který se užívá ústy a cíleně stabilizuje bílkovinu transthyretin — téměř úplně, nejméně z 90 %. Tím brání jejímu ukládání v srdci. Nová studie navazuje na dřívější výsledky, které naznačily, že lék dokáže postup nemoci nejen zpomalit, ale možná i zvrátit poškození srdce a obnovit jeho funkci.

Do studie firma zařadí přibližně 150 pacientů. Po dobu 36 měsíců jim jednou ročně provede magnetickou rezonanci srdce a echokardiografii. Hlavním cílem je zlepšení funkce levé srdeční komory po 36 měsících oproti výchozímu stavu. Doplňující data z dřívější studie firma představí na kongresu ESC 2026.