BridgeBio Pharma, Inc.

BridgeBio Pharma (BBIO) je americká biofarmaceutická firma. Vyvíjí léky na vzácná genetická onemocnění. Nyní zveřejnila nové výsledky ze třetí fáze klinické studie PROPEL 3. Studie testuje lék infigratinib, který se podává ústy. Určený je pro děti s achondroplazií. Jde o nejčastější příčinu nepoměrně malého vzrůstu a způsobuje ji odchylka v genu FGFR3. Výsledky firma představila na kongresu Evropské společnosti pro dětskou endokrinologii (ESPE) v Marseille.

Nové rozbory se poprvé zaměřily i na jiné potíže než jen na růst. Po 52 týdnech léčby zůstala u dětí s infigratinibem závažnost spánkové apnoe (přerušování dechu ve spánku) téměř beze změny. Ve skupině s placebem se přitom zhoršila o 49,2 %. U dětí mladších 8 let se ve skupině s placebem zhoršila dokonce o 63,2 %. U léčených dětí se prakticky nezměnila.

Podobně klesl počet zánětů středního ucha. Ty mohou u těchto dětí poškozovat sluch a řeč. U léčené skupiny byl jejich roční výskyt o 38 % nižší než u placeba. U dětí mladších 8 let byl nižší o 47 %.

U dětí léčených až tři roky studie potvrdila také lepší růst a tělesné proporce. Nové bezpečnostní signály se neobjevily. BridgeBio už kvůli achondroplazii podala u amerického úřadu FDA žádost o schválení infigratinibu (NDA). Prodej v USA plánuje spustit v polovině roku 2027. Žádost o registraci v Evropské unii chce firma podat u Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) ve čtvrtém čtvrtletí 2026.

Biotechnologická firma BridgeBio Pharma uzavřela dobrovolnou dohodu s americkou vládou. Zlevní své léky a zpřístupní je většímu počtu pacientů v USA. Kvůli dohodě se ředitel Neil Kumar sešel v Bílém domě s prezidentem Donaldem Trumpem a jeho lidmi.

Firma díky dohodě rozšíří dostupnost svého léku Attruby (lék na vzácné srdeční onemocnění ATTR-CM) pro pacienty programu Medicaid (americké zdravotní pojištění pro lidi s nízkými příjmy). Slouží k tomu vládní program GENEROUS Model. Lék zůstane dostupný i přes program Medicare Part D (pojištění léků pro seniory), a to bez budoucích cenových nařízení. Přesné podmínky dohody zůstávají tajné.

BridgeBio uvedla, že se díky dohodě vyhne případným povinným zásahům vlády do cen. Kromě Attruby čeká na rozhodnutí amerického lékového úřadu FDA o schválení tří dalších léků. BBP-418 na svalovou dystrofii typu LGMD2I/R9 (rozhodnutí do 27. listopadu 2026). Encaleret na vzácnou poruchu hladiny vápníku v krvi ADH1 (do 7. května 2027). A infigratinib na achondroplazii, genetickou poruchu, která způsobuje nízký vzrůst.

BridgeBio Pharma (BBIO) vyvíjí a prodává léky na vzácné genetické nemoci. Na kongresu Evropské kardiologické společnosti představila nová data ke svému léku Attruby (léčivá látka akoramidis). Data se týkají nemoci ATTR-CM. Při ní se v srdečním svalu ukládá bílkovina transthyretin a poškozuje srdce. Výsledky vyšly i v odborném časopise European Journal of Heart Failure.

Magnetická rezonance srdce sledovala, jak dobře levá komora pumpuje krev. Do 30. měsíce se tato schopnost zlepšila u 54 % pacientů léčených akoramidisem. U pacientů na placebu jen u 20 %. Do 42. měsíce zlepšení drželo u 53 % léčených. Bez léčby se podobné zlepšení objevilo jen u 26 % do 24. měsíce.

Klesla i úmrtnost u pacientů s genetickou variantou p.Val142Ile. Tato varianta se častěji vyskytuje u lidí západoafrického původu. Do 54. měsíce dosáhla úmrtnost 30,4 % u trvale léčených akoramidisem. U těch, kdo dostávali nejdřív placebo, byla 66,7 %. V celé skupině s touto dědičnou formou nemoci činila úmrtnost 24,3 % oproti 57,9 %. Lék zůstal bezpečný a nepřinesl nové nežádoucí účinky.

Léčení pacienti navíc strávili v průměru o 65 dní déle mimo nemocnici za tři roky než pacienti na placebu. Na základě těchto výsledků BridgeBio nedávno zahájila novou studii ASCEND-ATTR. Ta má ověřit, zda lék dokáže zvrátit poškození srdce i dlouhodobě.

Firma BridgeBio Pharma podala první dávku prvnímu pacientovi v nové studii ASCEND-ATTR (fáze 3b/4). Studie sleduje dlouhodobé účinky léku akoramidis u lidí s transthyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTR-CM). Jde o vzácné srdeční onemocnění, při kterém se v srdci ukládá vadná bílkovina a poškozuje jeho funkci.

Akoramidis je jediný lék, který se užívá ústy a cíleně stabilizuje bílkovinu transthyretin — téměř úplně, nejméně z 90 %. Tím brání jejímu ukládání v srdci. Nová studie navazuje na dřívější výsledky, které naznačily, že lék dokáže postup nemoci nejen zpomalit, ale možná i zvrátit poškození srdce a obnovit jeho funkci.

Do studie firma zařadí přibližně 150 pacientů. Po dobu 36 měsíců jim jednou ročně provede magnetickou rezonanci srdce a echokardiografii. Hlavním cílem je zlepšení funkce levé srdeční komory po 36 měsících oproti výchozímu stavu. Doplňující data z dřívější studie firma představí na kongresu ESC 2026.

BridgeBio Pharma, firma vyvíjející léky na vzácná genetická onemocnění, oznámila cenu veřejné nabídky akcií. Akcie prodává její dosavadní akcionář, investiční fond KKR Genetic Disorder L.P. Fond nabízí 5 milionů kmenových akcií. O nabídku byl převis poptávky — přihlásilo se víc zájemců, než kolik akcií je k dispozici. Samotná BridgeBio žádné akcie neprodává a z prodeje jí neplynou žádné peníze.

Nabídka se má uzavřít 17. srpna 2026, pokud budou splněny obvyklé podmínky. Prodej organizují banky William Blair, Goldman Sachs a KKR Capital Markets. Akcie se prodávají na základě registrace, kterou firma v červenci 2026 podala u amerického regulátora SEC.

Transakce má rozšířit okruh dlouhodobých institucionálních akcionářů firmy. Nabídku firma poprvé oznámila 13. srpna 2026.

Farmaceutická firma BridgeBio Pharma (BBIO) vyvíjí léky na vzácná genetická onemocnění. Oznámila sekundární veřejnou nabídku 5 milionů akcií. Akcie neprodává sama firma, ale její dosavadní akcionář, investiční fond KKR Genetic Disorder L.P. BridgeBio proto z prodeje nezíská žádné peníze. Počet akcií v oběhu se ani nezvýší.

Prodej organizují banky William Blair, Goldman Sachs a KKR. Jako hlavní organizátoři nabídku zprostředkují a hledají pro akcie kupce. Konečná velikost ani přesné podmínky zatím nejsou jisté. Závisí na situaci na trhu.

Akcie se nabízejí na základě rámcové registrace u amerického regulátora SEC (formulář S-3ASR). Tu firma podala 24. července 2026. Registrace jí umožňuje rychle nabízet cenné papíry.

BridgeBio Pharma vyvíjí léky na vzácná genetická onemocnění. Firma oznámila výsledky za druhé čtvrtletí. Tržby z léku Attruby vzrostly na 222,4 milionu dolarů ze 71,5 milionu dolarů před rokem. Attruby léčí ATTR kardiomyopatii (vzácné srdeční onemocnění, při němž se v srdečním svalu hromadí bílkovina). Celkové tržby firmy dosáhly 243,7 milionu dolarů. Firma uvedla, že Attruby má i letos namířeno k celosvětovým tržbám v řádu miliard dolarů.

Americký lékový úřad FDA udělil zrychlené schvalovací řízení dvěma dalším přípravkům firmy. Jde o BBP-418 na svalovou dystrofii LGMD2I a o encaleret na vzácnou poruchu vápníkového metabolismu ADH1. Třetí lék, infigratinib na achondroplazii (genetickou poruchu růstu kostí), chce firma podat ke schválení FDA ve čtvrtém čtvrtletí 2026.

Firma získala 1 miliardu dolarů z prodeje prioritních akcií (akcie s přednostním nárokem na výplatu). Hotovost, peněžní ekvivalenty a obchodovatelné cenné papíry tak navýšila na přibližně 1,7 miliardy dolarů. Peníze mají podpořit uvedení nových léků na trh a další vývoj.

Farmaceutická firma BridgeBio Pharma (Nasdaq: BBIO) zveřejní výsledky hospodaření za druhé čtvrtletí 2026. Stane se tak v pondělí 10. srpna po uzavření trhu.

Vedení firmy poté uspořádá telefonickou konferenci pro investory.

Jeden z předních analytiků z Wall Street věří, že akcie BridgeBio Pharma (BBIO) může během příštích 12 měsíců vzrůst až o 95 procent. Důvodem je rychle rostoucí prodej léčiv firmy. Ten podle analytika ospravedlňuje optimistický výhled.

Firma letos očekává, že své tržby téměř zdvojnásobí. Další růst by mohlo přinést rozhodnutí FDA (americký úřad pro schvalování léčiv) o nových lécích. Firmě by to otevřelo další trhy.

Podle analytika by BridgeBio Pharma mohla poprvé dosáhnout zisku v roce 2027.

Firma BridgeBio (BBIO) oznámila, že americký lékový úřad FDA přijal k posouzení žádost o schválení jejího léku encaleret. Lék je určen na vzácnou dědičnou nemoc ADH1. Při ní tělo nedokáže udržet správnou hladinu vápníku v krvi.

FDA stanovil termín rozhodnutí na 8. května 2027 (tzv. PDUFA datum, závazný termín, do kterého musí úřad rozhodnout). Úřad zároveň oznámil, že k žádosti nesvolá poradní výbor nezávislých odborníků. To se obvykle bere jako příznivý signál.

Pokud FDA lék schválí, půjde o první a jediný schválený lék na ADH1. BridgeBio to označuje za potenciálně velmi výnosnou příležitost. Ve studii fáze 3 s názvem CALIBRATE lék splnil všechny hlavní i vedlejší sledované cíle. Hladinu vápníku upravil na normální úroveň bez nutnosti podávat pacientům navíc vápník a vitamín D.

BridgeBio zároveň testuje encaleret u dětí ve studii CALIBRATE-PEDS. Letos v létě plánuje spustit další studii fáze 3 s názvem RECLAIM-HP pro podobné, ale častější onemocnění příštítných tělísek. Žádost o schválení v Evropské unii chce firma podat ve druhé polovině roku 2026.

BridgeBio Pharma zveřejnila nové analýzy léku acoramidis, které poprvé prokázaly přímé ochranné účinky na funkci ledvin u pacientů s transthyretinovou amyloidózou srdce (ATTR-CM). Jde o efekt, který dosud nebyl pozorován u žádné jiné schválené terapie tohoto onemocnění.

Již do 28. dne léčby klesl ukazatel poškození ledvin UACR o 15,5 % oproti placebu (p<0,05). Po 30 měsících léčba zajistila trvalé zlepšení chronického sklonu eGFR o +2,47 mL/min/1,73 m²/rok (p<0,001) a trvalé snížení UACR o 13,7 % (p=0,026).

Analýzy také ukázaly klinický přesah: pacienti s větším počátečním poklesem eGFR měli o 58 % nižší riziko úmrtí nebo kardiovaskulární hospitalizace a o 66 % nižší riziko samotné hospitalizace v prvním roce léčby. Nebyly zaznamenány žádné nežádoucí účinky spojené s ledvinami.

Acoramidis je perorálně podávaný stabilizátor transthyretinu se stabilizací ≥90 %. Autoři uvádějí, že jeho profil je konzistentní s léky působícími přímo na ledviny, jako jsou ACE inhibitory, ARB nebo SGLT2 inhibitory.

Výsledky vycházejí z dat fáze 2 a fáze 3 studie ATTRibute-CM a byly publikovány v odborném časopise *Circulation: Heart Failure*.

BridgeBio Pharma získala 1 miliardu dolarů prostřednictvím emise prioritní akcie – kapitál posiluje bilanci firmy a financuje přípravu dalších produktových uvedení. Transakci vede Sixth Street s příspěvkem 800 milionů dolarů, HealthCare Royalty (KKR) přidala 133,9 milionu dolarů.

Prioritní akcie nese počáteční dividendu 7,00 % ročně (vyplácená v hotovosti nebo v naturáliích dle volby společnosti). Počáteční cena konverze je stanovena na 137,79 dolarů za akcii, což představuje více než 100% prémii vůči 30dennímu váženému průměru kurzu. Od pátého výročí se konverzní cena zvyšuje na 153,10 dolarů za akcii (prémie přes 125 %). Jde o trvalý kapitál bez data splatnosti – právo na zpětný odkup nebo konverzi má výhradně BridgeBio, nikoliv investor.

Společnost uvádí, že lék Attruby pokračuje v růstu s potenciálem blockbusteru. V příštích 12 měsících plánuje BridgeBio tři další uvedení produktů na trh v USA: BBP-418 pro svalovou dystrofii (LGMD2I/R9), encaleret pro ADH1 a infigratinib pro achondroplázie.

BridgeBio Pharma ($BBIO) zveřejnila 28. června 2026 v prestižním New England Journal of Medicine výsledky fáze 3 studie PROPEL 3, které potvrzují účinnost orálního infigratinibu u dětí s achondroplazií. Studie splnila primární cíl: léčba zvýšila roční růst o +1,74 cm/rok (pozorovaný průměr +2,10 cm/rok, p<0,0001).

Infigratinib je první terapie přímo cílící na receptor FGFR3, jehož mutace achondroplazii způsobuje. Studie přinesla i první statisticky významné zlepšení tělesných proporcí v historii léčby tohoto onemocnění. Rozpětí paží se zlepšilo o +0,37 SD oproti placebu (p<0,0001), výškové Z-skóre vzrostlo o +0,41 SD v týdnu 52.

Bezpečnostní profil byl příznivý – žádné přerušení léčby ani závažné nežádoucí účinky. Hyperfosfatémie se vyskytla u 3 pacientů (4 %), vždy mírná a přechodná.

BridgeBio plánuje podat žádost o schválení (NDA) u FDA ve třetím čtvrtletí 2026, žádost pro evropský EMA (MAA) ve druhé polovině 2026. Uvedení na trh se očekává v raném až středním roce 2027. Data byla současně prezentována na kongresu ICCBH 2026.

BridgeBio Pharma (BBIO) oznámila, že na konferenci ICCBH 2026 v Montrealu představí pozitivní data z pivotní studie fáze 3 orálního infigratinibu u dětí s achondroplazií. Jde o klíčová data, která mohou podpořit regulatorní cestu léku.

Ústní prezentace výsledků globální studie PROPEL 3 je naplánována na 28. června v 15:45 EDT. Přednášet bude Dr. Ravi Savarirayan z Murdoch Children's Research Institute v Melbourne, globální vedoucí vyšetřovatel studie.

Celkem BridgeBio na konferenci vystoupí se dvěma ústními prezentacemi a čtyřmi postery zaměřenými na kvalitu života pacientů, včasnou intervenci a vzdělávací zdroje.

BridgeBio Pharma (BBIO) podala žádost o schválení léku encaleret u amerického regulátora FDA pro léčbu autosomnální dominantní hypokalcemie typu 1 (ADH1) – vzácné genetické poruchy metabolismu vápníku. Encaleret by se mohl stát prvním lékem specificky schváleným pro tuto diagnózu.

Výsledky studie fáze 3 CALIBRATE jsou přesvědčivé: 76 % pacientů léčených encaleretem dosáhlo cílových hladin vápníku v séru i moči ve 24. týdnu, zatímco na standardní léčbě to bylo jen 4 % ve 4. týdnu. Účinek se projevil rychle – zvýšení vápníku v séru bylo patrné již třetí den léčby. U 91,1 % pacientů na encaluretu se obnovila endogenní sekrece parathormonu, u standardní léčby u 0 %. Žádný pacient léčbu kvůli nežádoucím účinkům nepřerušil.

Lék má od FDA udělena označení Fast Track a Orphan Drug. BridgeBio plánuje spuštění na americkém trhu na začátek roku 2027. Žádost u Evropské lékové agentury chce firma podat ve druhé polovině roku 2026. V USA bylo od října 2023 diagnostikováno přibližně 2 000 pacientů s ADH. Pro příbuznou indikaci – chronický hypoparathyroidismus – firma plánuje zahájit studii RECLAIM-HP v létě 2026.

BridgeBio Pharma zveřejnila nová data ze studie fáze 3, která potvrzují, že její lék acoramidis snižuje variabilitu transthyretinu (sTTR) a zlepšuje přežití pacientů s amyloidní kardiomyopatií (ATTR-CM). Nižší variabilita sTTR byla nezávisle spojena se sníženým rizikem smrti (HR: 0,56; p=0,014), vyšší dosažené hladiny sTTR pak se snížením rizika o 54 % (HR: 0,46; p=0,014).

Acoramidis snížil variabilitu sTTR oproti placebu na 9,5 % vs. 12,8 % (p<0,001). Efekt na mortalitu byl z 20 % zprostředkován právě tímto snížením variability. Lék také redukoval riziko zhoršení srdeční nedostatečnosti v ambulantní péči o 41 % versus placebo (HR 0,59; p<0,0001), přičemž oddělení křivek bylo patrné již do 30 dnů.

V nepřímém srovnání s konkurenčním tafamidisem acoramidis snížil kardiovaskulární hospitalizace o 34 % (RRR: 0,66) a vykazoval příznivý trend v mortalitě se 28% snížením rizika. Bezpečnostní profil je podle firmy srovnatelný s tafamidisem.

Acoramidis je podle BridgeBio jediný selektivní malomolekulární perorální stabilizátor transthyretinu se stabilizací ≥ 90 %. Firma uvádí, že jde o lék s nejrychlejším nástupem účinku ze všech dostupných přípravků modifikujících ATTR-CM. V Evropě má BridgeBio exkluzivní licenční dohodu se společností Bayer.

BridgeBio Pharma (BBIO) oznámila, že výsledky za první čtvrtletí 2026 zveřejní 7. května 2026 po zavření trhu. Ve stejný den v 16:30 ET proběhne konferenční hovor s vedením společnosti.

Přímý přenos bude dostupný na webu investor.bridgebio.com, záznam pak po dobu 30 dní od konání akce.