Cabaletta Bio, Inc.

Biotechnologická firma Cabaletta Bio vyvíjí buněčnou léčbu proti autoimunitním chorobám. Za druhé čtvrtletí 2026 vykázala náklady na výzkum a vývoj 44,4 milionu dolarů, o něco víc než loňských 37,6 milionu dolarů. Správní náklady klesly na 7,6 milionu dolarů. Firma zatím nemá žádný schválený produkt na trhu, proto nevykazuje žádné tržby.

Hotovost a krátkodobé investice ke konci června dosáhly 225,1 milionu dolarů oproti 133,6 milionu dolarů na konci loňského roku. Pomohl hlavně prodej nových akcií v květnu. Podle firmy jí peníze vystačí do poloviny roku 2027.

Firma zůstává u plánu zveřejnit v polovině roku 2027 klíčová data z registrační studie u zánětu svalů (myozitidy). Následně chce ve druhé polovině roku 2027 podat žádost o schválení léku rese-cel u úřadu FDA. Jako druhého výrobního partnera pro rese-cel přibrala firmu ElevateBio.

Cabaletta Bio ($CABA) zveřejnila klinická data, která mohou posunout její CAR T terapii rese-cel blíže ke schválení – 50 % pacientů s pemfigus vulgaris dosáhlo klinické odpovědi bez nutnosti další medikace. Výsledek pochází z nejnižší dávkové kohorty studie bez předkondicionování po 6 měsících sledování u 4 hodnotitelných pacientů.

Rese-cel je autologní CAR T buňková terapie zaměřená na autoimunitní onemocnění. Pivotní studie RESET-Myositis pokračuje s možností ambulantního podání a má podpořit první žádost o schválení (BLA), kterou firma plánuje podat příští rok. Druhou pivotní indikaci Cabaletta oznámí po prezentaci kompletních dat z fáze 1/2 lupusu a sklerodermie na kongresu EULAR v červnu 2026. Data z nejnižší dávkové kohorty lupusu bez předkondicionování se očekávají ve stejném období.

Na výrobní straně firma v dubnu 2026 podepsala 10letou komerční smlouvu s Cellares, která bude vyrábět rese-cel pomocí automatizovaných platforem. Společnost očekává produkci tisíců dávek ročně s náklady patřícími k nejnižším v segmentu autologních buňkových terapií. Počáteční zkušenosti se dvěma pacienty léčenými produktem od Cellares ukázaly srovnatelnou expanzi CAR T buněk i depleci B buněk. Firma disponuje dostatečnou hotovostí po nedávném přesubskribovaném financování.

Cabaletta Bio zveřejnila pozitivní klinická data z nejnižší dávky buněčné terapie rese-cel podávané bez předkondicionování, což je pro investory klíčové – jednodušší podání bez přípravné chemoterapie by mohlo výrazně rozšířit použitelnost léčby. 2 ze 4 pacientů s refraktérní pemfigus vulgaris dosáhly přesvědčivé remise bez léků po dobu 6 měsíců.

Všichni čtyři pacienti v nejnižší dávkové skupině absolvovali nejméně 24 týdnů sledování k 2. dubnu 2026. U 3 ze 4 pacientů došlo k úplnému perifernímu vyčerpání B buněk. Počáteční klinické zlepšení zaznamenali všichni čtyři pacienti již po 4 týdnech, měřeno skóre PDAI.

Bezpečnostní profil zůstává příznivý: žádné toxicity omezující dávku, žádná neurotoxicita. Jeden pacient zaznamenal přechodnou horečku odpovídající cytokinem uvolňovanému syndromu stupně 1.

Cabaletta Bio také představila translační data z prvních dvou pacientů léčených rese-cel vyrobeným na automatizované platformě Cell Shuttle. Farmakokinetické a farmakodynamické výsledky jsou konzistentní s ostatními pacienty v programu RESET, což podporuje škálovatelnost výroby.

Nabírání pacientů do další dávkové skupiny probíhá. Data z vyšších dávek bez předkondicionování firma očekává ve druhé polovině roku 2026.

Cabaletta Bio (CABA) a Cellares podepsaly desetiletou smlouvu na automatizovanou výrobu experimentální CAR-T terapie rese-cel, určené k léčbě autoimunitních onemocnění. Dlouhodobá dohoda má zajistit stabilní výrobní kapacitu a předvídatelnost dodávek.

Rese-cel je buněčná terapie stále ve fázi vývoje. Cellares vystupuje jako první tzv. Integrovaná organizace pro vývoj a výrobu (IDMO) a zajistí plně automatizovaný výrobní proces.

Cabaletta Bio (CABA) a Cellares uzavřely 10letou komerční dohodu na automatizovanou průmyslovou výrobu buněčné terapie rese-cel, což je klíčový krok k jejímu případnému uvedení na trh. Náklady na dávku mají patřit mezi nejnižší v segmentu autologních buněčných terapií.

Výroba bude probíhat na platformách Cell Shuttle a Cell Q od Cellares a má umožnit produkci tisíců dávek ročně s minimálními kapitálovými investicemi. Rese-cel je autologní CAR T terapie určená pro léčbu autoimunitních onemocnění.

Cabaletta Bio plánuje podat žádost o schválení (BLA) pro indikaci myositidy příští rok. Iniciální translační data z prvních dvou pacientů budou představena na konferenci ASGCT v květnu 2026, dlouhodobá klinická data se očekávají ve druhé polovině téhož roku. Obě firmy spolupracují od roku 2023.

Cabaletta Bio oznámila, že na konferenci ASGCT 2026 v Bostonu představí čtyři prezentace s klinickými a výrobními daty o experimentální CAR T buněčné terapii rese-cel. Konference se koná od 11. do 15. května 2026.

Mezi prezentovanými daty budou výsledky z nejnižší dávkové skupiny rese-cel bez předkondicionování v klinické studii RESET-PV zaměřené na pemfigus vulgaris. Firma také zveřejní počáteční translační údaje od prvních dvou pacientů, u nichž byl rese-cel vyroben pomocí automatizované platformy Cellares Cell Shuttle.

Rese-cel je autologní CAR T terapie s CD19 vazačem a 4-1BB ko-stimulační doménou. Podává se jako jednorázová infuze podle tělesné hmotnosti a jejím cílem je přechodné vyčerpání CD19-pozitivních buněk a reset imunitního systému. Cabaletta Bio (ticker: CABA) se sídlem ve Filadelfii vyvíjí terapii v rámci programu RESET, který zahrnuje studie v reumatologii, neurologii i dermatologii.