Capricor Therapeutics vyvíjí buněčnou léčbu deramiocel pro Duchenneovu svalovou dystrofii, těžkou genetickou nemoc postihující svaly. Firma oznámila, že její žádost o schválení léku (BLA) je stále v aktivním posuzování u FDA. Poradní výbor úřadu koncem července hlasoval 3 ku 9 proti tomu, že dostupná data dostatečně prokazují účinnost léku na srdeční postižení u Duchenneovy dystrofie. Hlasování je nezávazné doporučení, konečné rozhodnutí je na FDA.
Kompletní data klíčové studie HOPE-3 firma v červenci publikovala v odborném časopise The Lancet po nezávislém recenzním řízení. Hlavní sledovaný ukazatel, funkce horních končetin, vyšel statisticky významně (p = 0,029). Při přípravě publikace ale firma zjistila chybu ve statistickém modelu a vrátila se k původně stanovenému postupu vyhodnocení. Dotklo se to jen jednoho ukazatele – ejekční frakce levé komory, tedy míry funkce srdce. Jeho výsledek se zhoršil z p = 0,04 na p = 0,09. Hlavní sledovaný ukazatel studie zůstal nedotčen.
FDA v červenci provedla inspekci klinických dat a vydala formulář s jednou připomínkou. Firma na něj odpověděla a čeká na reakci úřadu. Capricor také stáhl návrh na předběžné opatření ve sporu s partnerem NS Pharma o cenách distribuční smlouvy. Spor chce nyní řešit v arbitráži až po rozhodnutí FDA. Arbitráž by měla začít na podzim.
Hotovost a cenné papíry firmy klesly na 237,9 milionu dolarů z 318,1 milionu dolarů na konci loňského roku. Čistá ztráta za druhé čtvrtletí vzrostla na 40,7 milionu dolarů z loňských 25,9 milionu dolarů.