CRISPR Therapeutics: tržby z léku Casgevy vzrostly o 151 %, FDA lék schválil i pro malé děti
Biotechnologická firma CRISPR Therapeutics hlásila za druhé čtvrtletí 2026 tržby z genové terapie Casgevy 76 milionů dolarů, meziročně o 151 % více. Čistá ztráta firmy činila 91,2 milionu dolarů. Hotovost a obchodovatelné cenné papíry dosáhly 2,36 miliardy dolarů.
Americký úřad FDA nově schválil Casgevy i pro děti od 2 let se srpkovitou anémií nebo beta-talasemií (dědičná onemocnění krve). Schválení přišlo jen 53 dní po podání žádosti. Díky němu podle firmy přibude až 5500 potenciálních pacientů.
Firma pokračuje ve vývoji dalších genových terapií. Zahájila mimo jiné první fázi klinických testů léčby CTX340 na těžko léčitelný vysoký krevní tlak a CTX460 na vzácnou dědičnou poruchu plic a jater.
Cathie Wood nakoupila akcie CRISPR Therapeutics za 362 milionů dolarů
Cathie Wood ze společnosti Ark Investment Management nakoupila do několika svých fondů akcie CRISPR Therapeutics. Dohromady za ně zaplatila 362 milionů dolarů.
Firmu většina lidí vnímá jako sázku na editaci genů (přepisování DNA kvůli léčbě nemocí). Vyvíjí ale i další léky mimo tuto oblast. Podle článku má teď dvě slibné cesty, jak dostat nové léky na trh. Schvalování v biotechnologiích je ovšem pomalé.
Trh podle autora oceňuje pokrok ve výzkumu a vývoji, i když nepravidelně.
CRISPR Therapeutics, nebo Viking Therapeutics? Srovnání dvou biotechnologických akcií pro rok 2026
Server Fool.com srovnává dvě biotechnologické firmy. První je CRISPR Therapeutics. Ta už uvedla na trh Casgevy, vůbec první schválenou genovou terapii založenou na technologii CRISPR (úprava genů). Druhá je Viking Therapeutics, vývojová firma bez zatím schváleného léku. Zaměřuje se na slibný lék proti obezitě.
CRISPR Therapeutics má výhodu schváleného produktu a tržeb. Viking Therapeutics je sice zatím ve fázi vývoje, ale nemá žádný dluh. Obě firmy podle článku čelí odlišným rizikům. Ta mohou výrazně ovlivnit výsledek investice do biotechnologického sektoru.
Akcie CRISPR Therapeutics se obchodují 40 % pod cílem analytiků navzdory schválené genové terapii
Akcie CRISPR Therapeutics (CRSP) se obchodují přibližně 40 % pod konsenzem cílových cen analytiků Wall Street, přestože firma disponuje schválenou genovou terapií a hotovostí 2,4 miliardy dolarů. Výrazná diskrepance mezi tržní cenou a fundamenty přitahuje pozornost investorů hledajících podhodnocené biotechnologické tituly.
CRISPR Therapeutics patří mezi hrstku společností, které mají na trhu skutečně schválenou genovou terapii postavenou na technologii CRISPR. V pipeline má navíc další kandidáty využívající stejnou platformu. Silná hotovostní pozice snižuje riziko nutnosti okamžitého navyšování kapitálu, což je u mladých biofarmaceutických firem klíčový faktor.
Firma zároveň čelí problémům typickým pro rané fáze komercionalizace – pomalý nástup prodejů nových terapií, vysoké provozní náklady a nejistota ohledně tempa adopce na trhu. Tyto faktory pravděpodobně vysvětlují, proč trh oceňuje akcii výrazně níže než analytici.
Eli Lilly hlásí slibné výsledky v genové terapii, konkuruje CRISPR Therapeutics
Eli Lilly zveřejnila povzbudivé výsledky klinické studie svého kandidáta na genové editování, čímž vstupuje do přímé konkurence s biotechnologickou firmou CRISPR Therapeutics.
Genové editování se stává jednou z nejsledovanějších oblastí farmaceutického průmyslu. Eli Lilly a CRISPR Therapeutics přitom volí odlišné přístupy k využití této technologie. Konkrétní klinická data ani finanční čísla ze studie zveřejněna nebyla.
Genové editování 2026: CRISPR Therapeutics vs. Editas Medicine
Pro investory sledující sektor genových terapií jsou klíčovými hráči CRISPR Therapeutics (CRSP) a Editas Medicine (EDIT), které se liší strategií i rizikovým profilem.
CRISPR Therapeutics těží z pozice prvního hráče s komerčně schválenou genově-editační terapií na trhu. Tato výhoda jí dává náskok před konkurencí jak v příjmech, tak v důvěryhodnosti u regulátorů.
Editas Medicine se naopak strategicky přeorientovala na takzvané in vivo genové editování – tedy přímý zásah do genetického materiálu uvnitř těla pacienta. Firma se zaměřuje na léčbu širšího spektra závažných genetických onemocnění, což může znamenat větší adresovatelný trh, ale také vyšší vývojové riziko.
Obě společnosti se nacházejí v různých fázích komerčního i klinického vývoje, což se odráží v jejich odlišných finančních profilech a míře rizika pro investory.
CRISPR Therapeutics vystoupí na třech investorských konferencích v červnu 2026
Vedení CRISPR Therapeutics (CRSP) se v červnu 2026 zúčastní tří investorských konferencí. Přenosy budou dostupné živě na webu společnosti a archivovány po dobu 14 dní.
Konkrétně půjde o Jefferies Global Healthcare Conference (3. června v 9:55 ET), William Blair's 46. Annual Growth Stock Conference (3. června v 16:40 CT) a Goldman Sachs 47. Annual Global Healthcare Conference (9. června v 14:40 ET).
CRISPR Therapeutics je švýcarská biofarmaceutická firma se sídlem v Curychu a pobočkami v Bostonu a San Francisku. Společnost vyvinula přípravek CASGEVY – první CRISPR-založenou terapii schválenou pro léčbu srpkovité anémie a transfuzně závislé beta talasémie. Na jeho vývoji spolupracuje s Vertex Pharmaceuticals (VRTX).
CRISPR Therapeutics vstupuje do druhé fáze: CASGEVY nabírá tempo, data z pipeline přijdou do 18 měsíců
CRISPR Therapeutics přechází do nové etapy vývoje – generální ředitel Sam Kulkarni oznámil, že společnost překračuje fázi počátečního spuštění produktu CASGEVY a vstupuje do toho, co sám nazývá „druhou fází". V příštích 12 až 18 měsících firma očekává zveřejnění dat z více programů svého výzkumného portfolia. CASGEVY přitom vykazuje rostoucí hybnost na trhu.
CRISPR Therapeutics je ve fázi, kdy se z vědeckého příběhu postupně stává test komerční reality. Firma má s Vertexem na trhu CASGEVY, první schválenou terapii založenou na CRISPR pro srpkovitou anémii a transfuzně závislou beta talasémii, ale její vlastní výkaz zatím pořád vypadá spíš jako u vývojové biotechnologie než jako u rozjeté farmaceutické firmy. Investiční případ proto nestojí na dnešních tržbách, ale na tom, zda CASGEVY dokáže ukázat opakovatelnou poptávku a zda pipeline přinese další použitelná data v onkologii, autoimunitě a in vivo editování genů. Trh firmu oceňuje jako platformu s hotovým důkazem funkčnosti, ne jako klasickou ziskovou společnost: P/E ani forward P/E nedávají kvůli ztrátám smysl, zatímco EV/tržby za posledních 12 měsíců vychází zhruba kolem 870x. To na první pohled vypadá extrémně, ale u CRSP je podstatnější čistá hotovostní pozice a hodnota klinických programů než násobek současných výnosů. Akcie tak nabízí asymetrický profil: pokud se CASGEVY rozjede a data z pipeline budou silná, dnešní ocenění může vypadat skromně; pokud adopce zůstane pomalá, trh bude dál trestat vysoké náklady bez jasné cesty k zisku.
Aktuální dění
čvn 2026
Eli Lilly zveřejnila povzbudivé výsledky svého kandidáta v genovém editování, čímž připomněla, že CRISPR Therapeutics už nebojuje jen s menšími biotechnologiemi. Pro investory je to důležité hlavně kvůli tlaku na tempo klinického vývoje a budoucí odlišení terapií.
čvn 2026
Vedení CRISPR Therapeutics vystoupilo na několika velkých zdravotnických konferencích a zdůraznilo priority v kardiovaskulárních, autoimunitních a onkologických programech. Trh se nyní bude víc soustředit na to, zda firma přetaví širokou pipeline do konkrétních klinických milníků.
kvě 2026
Společnost popsala přechod do další fáze rozvoje, ve které už nejde jen o spuštění CASGEVY, ale také o sérii dat z výzkumného portfolia v příštích 12 až 18 měsících. To z pipeline dělá hlavní zdroj budoucích katalyzátorů.
kvě 2026
CRISPR Therapeutics v rámci výsledků za první čtvrtletí uvedla rozšíření programu zugo-cel do dalších autoimunitních indikací a posun několika in vivo programů směrem ke klinickému testování. To potvrzuje strategii firmy stavět více směrů růstu nad stejnou editační platformou.
Bulls say
• CRISPR Therapeutics má něco, co většině firem v genovém editování chybí: schválený produkt na trhu. CASGEVY zvyšuje důvěryhodnost platformy u regulátorů, lékařů i partnerů a snižuje riziko, že jde jen o laboratorně zajímavou technologii.
• Partnerství s Vertexem firmě pomáhá nést náročnou komercializaci terapie, která vyžaduje specializovaná centra, dlouhý proces přípravy pacienta a zdravotnickou infrastrukturu. CRSP díky tomu může dál financovat širší výzkum, aniž by sama musela budovat plnohodnotnou globální prodejní organizaci.
• Pipeline je postavená na jedné technologické platformě, takže úspěch v jednom programu může zvýšit důvěru i v další kandidáty. Pokud se podaří rozšířit využití z ex vivo terapií směrem k in vivo programům, firma by se mohla posunout z úzkých vzácných nemocí do větších klinických oblastí.
Zamčeno pro vyšší členství
Bears say
• CASGEVY je vědecky průlomový produkt, ale komerčně náročný. Terapie vyžaduje složitý léčebný proces, kapacitu specializovaných center a ochotu plátců hradit drahou jednorázovou léčbu, takže adopce nemusí být rychlá ani lineární.
• Firma zůstává výrazně ztrátová a současné tržby samy o sobě nepokrývají tempo investic do vývoje. I se silnou hotovostí je důležité, aby další klinická data začala snižovat nejistotu dřív, než se trh začne znovu soustředit hlavně na spotřebu kapitálu.
• Konkurence v genovém editování rychle houstne a do oboru vstupují finančně silnější farmaceutické firmy. Pokud konkurenti nabídnou jednodušší, bezpečnější nebo lépe škálovatelnou léčbu, první schválení CASGEVY nemusí samo o sobě stačit jako dlouhodobá výhoda.
Zamčeno pro vyšší členství
Profil akcie
CRISPR Therapeutics AG, společnost zabývající se editací genů, se zaměřuje na vývoj genově založených léků pro závažná onemocnění s využitím své proprietární platformy Clustered Pravidelně proložené krátké palindromické opakování (CRISPR)/CRISPR-ASSOCIATED protein 9 (Cas9). CRISPR/Cas9 je technologie pro úpravu genů, která umožňuje přesné cílené změny genomové DNA. Společnost má portfolio terapeutických programů v celé řadě oblastí onemocnění, včetně hemoglobinopatií, onkologie, regenerativní medicíny a vzácných onemocnění. Hlavní kandidátskou léčbou je CTX001, genově...
CRISPR Therapeutics AG, společnost zabývající se editací genů, se zaměřuje na vývoj genově založených léků pro závažná onemocnění s využitím své proprietární platformy Clustered Pravidelně proložené krátké palindromické opakování (CRISPR)/CRISPR-ASSOCIATED protein 9 (Cas9). CRISPR/Cas9 je technologie pro úpravu genů, která umožňuje přesné cílené změny genomové DNA. Společnost má portfolio terapeutických programů v celé řadě oblastí onemocnění, včetně hemoglobinopatií, onkologie, regenerativní medicíny a vzácných onemocnění. Hlavní kandidátskou léčbou je CTX001, genově editovaná terapie CRISPR ex vivo pro pacienty trpící beta-talasemií závislou na transfuzi nebo těžkou srpkovitou anémií, při níž jsou pacientovy hematopoetické kmenové buňky konstruovány tak, aby produkovaly vysoké hladiny fetálního hemoglobinu v červených krvinkách. Vyvíjí také CTX110, dárcem odvozenou genově upravenou allogenní CAR-T investigativní terapii zaměřenou na shluk diferenciace 19 pozitivních malignit; CTX120, dárcem odvozenou genově upravenou allogenní CAR-T investigativní terapii zaměřenou na B-buněčný antigen pro léčbu relabujícího nebo refrakterního mnohočetného myelomu; a CTX130, dárcem odvozenou genově upravenou allogenní CAR-T investigativní terapii zaměřenou na Cluster of Differentiation 70 pro léčbu různých solidních tumorů a hematologických malignit. Kromě toho společnost vyvíjí VCTX210, genově editovaný, imunitně vyhýbající se produkt z kmenových buněk, který je kandidátem na léčbu diabetu typu 1, a sleduje různé in vivo programy genových editací, které se zaměřují na onemocnění jater, plic, svalů a centrální nervové soustavy. Má strategická partnerství s Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. a Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG byla založena v roce 2013 a sídlí ve švýcarském Zugu.
CRISPR Therapeutics: tržby z léku Casgevy vzrostly o 151 %, FDA lék schválil i pro malé děti
Biotechnologická firma CRISPR Therapeutics hlásila za druhé čtvrtletí 2026 tržby z genové terapie Casgevy 76 milionů dolarů, meziročně o 151 % více. Čistá ztráta firmy činila 91,2 milionu dolarů. Hotovost a obchodovatelné cenné papíry dosáhly 2,36 miliardy dolarů.
Americký úřad FDA nově schválil Casgevy i pro děti od 2 let se srpkovitou anémií nebo beta-talasemií (dědičná onemocnění krve). Schválení přišlo jen 53 dní po podání žádosti. Díky němu podle firmy přibude až 5500 potenciálních pacientů.
Firma pokračuje ve vývoji dalších genových terapií. Zahájila mimo jiné první fázi klinických testů léčby CTX340 na těžko léčitelný vysoký krevní tlak a CTX460 na vzácnou dědičnou poruchu plic a jater.
Cathie Wood nakoupila akcie CRISPR Therapeutics za 362 milionů dolarů
Cathie Wood ze společnosti Ark Investment Management nakoupila do několika svých fondů akcie CRISPR Therapeutics. Dohromady za ně zaplatila 362 milionů dolarů.
Firmu většina lidí vnímá jako sázku na editaci genů (přepisování DNA kvůli léčbě nemocí). Vyvíjí ale i další léky mimo tuto oblast. Podle článku má teď dvě slibné cesty, jak dostat nové léky na trh. Schvalování v biotechnologiích je ovšem pomalé.
Trh podle autora oceňuje pokrok ve výzkumu a vývoji, i když nepravidelně.
CRISPR Therapeutics, nebo Viking Therapeutics? Srovnání dvou biotechnologických akcií pro rok 2026
Server Fool.com srovnává dvě biotechnologické firmy. První je CRISPR Therapeutics. Ta už uvedla na trh Casgevy, vůbec první schválenou genovou terapii založenou na technologii CRISPR (úprava genů). Druhá je Viking Therapeutics, vývojová firma bez zatím schváleného léku. Zaměřuje se na slibný lék proti obezitě.
CRISPR Therapeutics má výhodu schváleného produktu a tržeb. Viking Therapeutics je sice zatím ve fázi vývoje, ale nemá žádný dluh. Obě firmy podle článku čelí odlišným rizikům. Ta mohou výrazně ovlivnit výsledek investice do biotechnologického sektoru.
