CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics vyvíjí léčbu založenou na úpravě genů. Jejím lékem je Casgevy, první schválená léčba na bázi CRISPR. Je určený pro pacienty se srpkovitou anémií a beta-talasémií (dědičné nemoci krve).

Tržby z léku Casgevy dosáhly ve třetím čtvrtletí 2026 99 milionů USD. To je o 30 % více než ve druhém čtvrtletí a téměř šestinásobek loňského třetího čtvrtletí. Léčbu zahájilo přes 750 pacientů a lék je schválený ve 39 zemích.

V červenci FDA schválil Casgevy i pro děti od 2 let. Podobné schválení lék získal v Saúdské Arábii, Spojených arabských emirátech a Bahrajnu. Britský regulátor MHRA ho schválil pro děti od 5 let s těžkou formou nemoci.

FDA také udělil lékovému kandidátu CTX310 status RMAT. Jde o jednorázovou léčbu vysoké hladiny tuků a cholesterolu v krvi. Status umožňuje užší spolupráci s FDA a případně rychlejší schválení. Nová data ze studie firma představí 9. listopadu 2026.

Hotovost a investice firmy činily k 30. září 2026 2,28 miliardy USD, na konci roku 2025 to bylo 1,98 miliardy. Výdaje na výzkum a vývoj vzrostly na 71,9 milionu USD z 58,9 milionu před rokem. Novým technickým ředitelem se stal Siva Sakhamuri.

Společnost CRISPR Therapeutics vyvíjí genové terapie. Technickým ředitelem jmenovala Sivu Sakhamuriho. Povede výrobu a technický provoz firmy a nastupuje okamžitě.

Sakhamuri má asi 30 let zkušeností s výrobou biologických léčiv, vakcín a RNA terapií. Naposledy vedl technické oddělení ve firmě Orna Therapeutics, kterou letos koupila Eli Lilly. Dříve pracoval také pro Alnylam, Alexion, Sanofi Pasteur a Bristol Myers Squibb.

Generální ředitel Samarth Kulkarni uvedl, že firma posouvá genové úpravy i RNA terapie do pozdních fází klinického testování. Sakhamuri má rozšiřovat výrobní a technické týmy.

Finanční ředitel firmy CRISPR Therapeutics Raju Prasad odchází, aby se věnoval jiným příležitostem. Změna platí od 19. října 2026.

Novým finančním ředitelem se stal A.J. Silver, dosud viceprezident pro finance. Ve firmě pracuje od října 2018, funkci viceprezidenta pro finance zastával od ledna 2025. Předtím působil více než 10 let ve společnosti Ernst & Young.

CRISPR Therapeutics vyvíjí léky založené na úpravě genů. Jejím prvním schváleným lékem je Casgevy pro pacienty se srpkovitou anémií a beta-talasémií.

Biotechnologická firma CRISPR Therapeutics hlásila za druhé čtvrtletí 2026 tržby z genové terapie Casgevy 76 milionů dolarů, meziročně o 151 % více. Čistá ztráta firmy činila 91,2 milionu dolarů. Hotovost a obchodovatelné cenné papíry dosáhly 2,36 miliardy dolarů.

Americký úřad FDA nově schválil Casgevy i pro děti od 2 let se srpkovitou anémií nebo beta-talasemií (dědičná onemocnění krve). Schválení přišlo jen 53 dní po podání žádosti. Díky němu podle firmy přibude až 5500 potenciálních pacientů.

Firma pokračuje ve vývoji dalších genových terapií. Zahájila mimo jiné první fázi klinických testů léčby CTX340 na těžko léčitelný vysoký krevní tlak a CTX460 na vzácnou dědičnou poruchu plic a jater.

Cathie Wood ze společnosti Ark Investment Management nakoupila do několika svých fondů akcie CRISPR Therapeutics. Dohromady za ně zaplatila 362 milionů dolarů.

Firmu většina lidí vnímá jako sázku na editaci genů (přepisování DNA kvůli léčbě nemocí). Vyvíjí ale i další léky mimo tuto oblast. Podle článku má teď dvě slibné cesty, jak dostat nové léky na trh. Schvalování v biotechnologiích je ovšem pomalé.

Trh podle autora oceňuje pokrok ve výzkumu a vývoji, i když nepravidelně.

Server Fool.com srovnává dvě biotechnologické firmy. První je CRISPR Therapeutics. Ta už uvedla na trh Casgevy, vůbec první schválenou genovou terapii založenou na technologii CRISPR (úprava genů). Druhá je Viking Therapeutics, vývojová firma bez zatím schváleného léku. Zaměřuje se na slibný lék proti obezitě.

CRISPR Therapeutics má výhodu schváleného produktu a tržeb. Viking Therapeutics je sice zatím ve fázi vývoje, ale nemá žádný dluh. Obě firmy podle článku čelí odlišným rizikům. Ta mohou výrazně ovlivnit výsledek investice do biotechnologického sektoru.

Akcie CRISPR Therapeutics (CRSP) se obchodují přibližně 40 % pod konsenzem cílových cen analytiků Wall Street, přestože firma disponuje schválenou genovou terapií a hotovostí 2,4 miliardy dolarů. Výrazná diskrepance mezi tržní cenou a fundamenty přitahuje pozornost investorů hledajících podhodnocené biotechnologické tituly.

CRISPR Therapeutics patří mezi hrstku společností, které mají na trhu skutečně schválenou genovou terapii postavenou na technologii CRISPR. V pipeline má navíc další kandidáty využívající stejnou platformu. Silná hotovostní pozice snižuje riziko nutnosti okamžitého navyšování kapitálu, což je u mladých biofarmaceutických firem klíčový faktor.

Firma zároveň čelí problémům typickým pro rané fáze komercionalizace – pomalý nástup prodejů nových terapií, vysoké provozní náklady a nejistota ohledně tempa adopce na trhu. Tyto faktory pravděpodobně vysvětlují, proč trh oceňuje akcii výrazně níže než analytici.

Eli Lilly zveřejnila povzbudivé výsledky klinické studie svého kandidáta na genové editování, čímž vstupuje do přímé konkurence s biotechnologickou firmou CRISPR Therapeutics.

Genové editování se stává jednou z nejsledovanějších oblastí farmaceutického průmyslu. Eli Lilly a CRISPR Therapeutics přitom volí odlišné přístupy k využití této technologie. Konkrétní klinická data ani finanční čísla ze studie zveřejněna nebyla.