Krystal Biotech, Inc.

Krystal Biotech vyvíjí genové terapie vzácných kožních a plicních nemocí. Za třetí čtvrtletí 2026 vykázala tržby z léku Vyjuvek 127,3 milionu dolarů, o 30 % více než před rokem. Hrubá marže (podíl, který z tržeb zbude po odečtení přímých nákladů na výrobu) dosáhla 94 %.

Správní rada schválila zpětný odkup akcií za 400 milionů dolarů. Firma chce akcie nakupovat podle příležitosti během dvou let.

Ve Spojených státech získal lék přes 760 schválení úhrady. V Německu a Itálii má firma dojednané ceny a prodej tam má začít na začátku roku 2027. V Austrálii už podala žádost o registraci, ve Švýcarsku ji plánuje podat do konce roku.

Do studie léku KB801 na zánět rohovky (neurotrofní keratitida) se pacienti zapisují pomaleji, než firma čekala. Výsledky proto očekává až v roce 2027. U léku KB803 na poranění rohovky počítá s tím, že posledního pacienta zařadí v únoru 2027. Výsledky první studie KB111 u vzácné kožní nemoci (Hailey-Hailey) chce zveřejnit do konce roku.

Krystal Biotech vyvíjí genové terapie. Oznámila pozitivní výsledky malé pilotní studie s lékem KB113. Zúčastnili se jí tři pacienti s Gorlinovým syndromem. Jde o vrozenou nemoc, při které pacientům opakovaně vznikají nádory kůže zvané bazaliomy.

U všech tří pacientů se zmenšilo více než 80 % hodnocených nádorů. Zmenšily se i nádory, do kterých se lék nevstřikoval. Firma to označuje za abscopální efekt (imunita působí i mimo místo vpichu). U každého pacienta zcela vymizel jeden nádor, do kterého byl lék vstříknut. Potvrdil to rozbor tkáně pod mikroskopem.

Vedlejší účinky byly mírné až střední a přechodné. Všichni tři pacienti dostali šest dávek během 14 týdnů. Data představí lékař na konferenci PeDRA 15.–17. října 2026. Vzorek je velmi malý. Studie byla otevřená, tedy bez kontrolní skupiny.

Krystal Biotech (NASDAQ: KRYS) hlásí tržby za druhé čtvrtletí 119,2 milionu dolarů. Přinesl je celosvětový prodej léku VYJUVEK na vzácnou kožní nemoc jménem dystrofická epidermolysis bullosa. Meziročně je to o 24 % víc. Z toho 91,6 milionu dolarů připadlo na USA. Čistý zisk vzrostl na 54,8 milionu dolarů, tedy 1,79 dolaru na akcii, z loňských 1,29 dolaru. V hotovosti a investicích měla firma přes 1,1 miliardy dolarů. Výhled ročních nákladů na výzkum a provoz 175 až 195 milionů dolarů nezměnila.

V USA získala firma už přes 730 schválení od pojišťoven na proplácení léčby. Překonala tím svůj původní cíl, proplácení teď dosahuje na 60 % diagnostikovaných pacientů. Firma se navíc snaží najít další, dosud nediagnostikované pacienty i mimo specializovaná centra. Podle vedení je cílovou skupinou asi 1 200 zjištěných pacientů v USA, dlouhodobě může jít až o 3 000 lidí.

V Evropě a Japonsku byly tržby zhruba stejné jako v předchozím čtvrtletí. Firma si totiž vytvořila rezervu kvůli vyjednávání o ceně léku v Německu, to má skončit ve třetím čtvrtletí. V západní Evropě a Japonsku už bylo léčeno přes 180 pacientů. Firma letos čeká první výsledky studií pro další nemoci, cystickou fibrózu a nemoc Hailey-Hailey. Příští rok plánuje jejich rozhodující klinické testy.

Biotechnologická firma Krystal Biotech zvýšila ve druhém čtvrtletí celosvětové tržby svého léku VYJUVEK o 24 % na 119,2 milionu dolarů. Lék léčí vzácnou kožní nemoc zvanou dystrofická epidermolysis bullosa. Od uvedení na trh vydělal už 965,9 milionu dolarů. Hrubá marže (podíl zisku z tržeb po odečtení výrobních nákladů) dosáhla 95 %.

Na konci června měla firma v hotovosti a investicích 1,1 miliardy dolarů. Do konce roku plánuje spustit prodej léku VYJUVEK i ve Španělsku a Itálii. Tam zatím jedná o ceně a úhradách od pojišťoven.

Ve vývoji firma čeká na výsledky několika klinických studií ještě do konce roku. Týkají se mimo jiné léčby poškození rohovky, cystické fibrózy nebo vzácné kožní nemoci Hailey-Hailey.

Krystal Biotech (Nasdaq: KRYS) zveřejní výsledky za druhé čtvrtletí 2026 v pondělí 3. srpna 2026 ještě před otevřením amerických trhů. Od 8:30 newyorského času poté uspořádá konferenční hovor s investory. Vedení na něm představí aktuální dění ve firmě.

Krystal Biotech je biotechnologická firma, která vyvíjí genetické léčivé přípravky. Jejím prvním komerčním produktem je VYJUVEK. Jde o první opakovaně podávatelnou genovou terapii. Je to zároveň první genetický lék schválený v USA, Evropě i Japonsku pro léčbu dystrofické epidermolysis bullosa (vzácné dědičné kožní onemocnění).

Krystal Biotech ($KRYS) získala britské regulační schválení pro svůj lék VYJUVEK – jde o první genetickou medicínu povolenou ve Velké Británii pro léčbu dystrofické epidermolýzy bullózy (DEB). Lék jako sirotčí přípravek získá až 12 let tržní exkluzivity.

Britská agentura MHRA schválila přípravek 15. května 2026. VYJUVEK je určen pacientům s mutacemi v genu COL7A1 od narození a lze ho podávat doma nebo ve zdravotnickém zařízení – pacientem samotným nebo pečovatelem.

Schválení vychází z dat klinických studií GEM-1 (fáze 1/2) a GEM-3 (fáze 3). Lék je nyní povolen ve čtyřech jurisdikcích: USA (květen 2023), EU (duben 2025), Japonsko (červenec 2025) a nyní Velká Británie. Samotné spuštění prodeje v Británii závisí na dokončení jednání o úhradě.