Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Americká biofarmaceutická firma Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ: ARWR) oznámila na investorské konferenci, že do konce roku 2026 požádá úřad FDA o rozšíření použití svého léku plozasiran (prodává se pod názvem REDEMPLO). Nově by měl léčit těžkou hypertriglyceridemii — vysokou hladinu tuků v krvi, která zvyšuje riziko akutního zánětu slinivky. Firma vyvíjí léky na bázi RNA interference (technologie, která umí vypnout gen způsobující nemoc).

Arrowhead vlastní takzvaný prioritní hodnotící poukaz, který schvalování u FDA může zkrátit až o čtyři měsíce. S uvedením léku v tomto rozšířeném použití na trh počítá ve druhém čtvrtletí 2027.

V klinických studiích fáze 3 (SHASTA-3 a SHASTA-4) plozasiran snížil hladinu triglyceridů v průměru o přibližně 80 % oproti výchozímu stavu. Riziko akutního zánětu slinivky kleslo o 78 až přes 80 %. U pacientů s nejvyšší hladinou tuků a se zánětem slinivky v minulosti kleslo riziko dalšího záchvatu na nulu.

Firma odhaduje, že lék by v tomto použití mohl v USA na vrcholu prodejů vydělat 3 až 4 miliardy dolarů ročně, a proto rozšiřuje obchodní tým.

Arrowhead zároveň dokončila nábor pacientů do studie Yosemite s lékem zodasiran. Ten je určený pro vzácnou dědičnou poruchu metabolismu cholesterolu (homozygotní familiární hypercholesterolemie), výsledky se čekají v polovině příštího roku. Přidružená čínská studie firmy Visirna se stejným lékem ukázala snížení LDL cholesterolu o více než 40 %, u pacientů s touto poruchou o 44 %.

Arrowhead Pharmaceuticals zveřejnila předběžné výsledky rané klinické studie (fáze 1/2a) svého testovaného léku ARO-DIMER-PA. Lék je určen pacientům se smíšenou hyperlipidemií – tedy současně zvýšenou hladinou LDL cholesterolu i triglyceridů. (Triglyceridy jsou tukové látky v krvi, které zvyšují riziko srdečních a cévních onemocnění.) Jde o první lék, který jednou injekcí utlumí tvorbu dvou bílkovin najednou – PCSK9 a APOC3. Obě tyto bílkoviny hladinu tuků v krvi zvyšují.

Podle předběžných dat lék podle velikosti dávky snížil v krvi hladinu bílkoviny PCSK9 v průměru o 72 % a bílkoviny APOC3 o 88 %. Díky tomu klesl LDL cholesterol o 54 % a triglyceridy o 73 %. Takzvaný ne-HDL cholesterol se snížil o 61 %.

Firma zatím vyzkoušela jednotlivé rostoucí dávky až do 400 miligramů a hlásí dobrou snášenlivost. Nejčastějšími nežádoucími účinky byly reakce v místě vpichu a bolesti hlavy. Žádné závažné vedlejší účinky spojené s lékem se neobjevily. Studie s označením ARO-DIMER-PA-1001 zahrne až 78 dospělých pacientů a teď pokračuje testováním opakovaného dávkování. Podrobnější data chce firma představit na některém z odborných kongresů.

Firma Arrowhead Pharmaceuticals oznámila výsledky dvou klinických studií fáze 3 svého léku plozasiran. Studie se jmenují SHASTA-3 a SHASTA-4. Zkoumaly lék u dospělých s těžkou hypertriglyceridemií, tedy s výrazně zvýšenou hladinou tuků (triglyceridů) v krvi. Výsledky firma představila na kongresu Evropské kardiologické společnosti (ESC) 2026 v Mnichově.

Obě studie splnily svůj hlavní cíl i všechny předem stanovené vedlejší cíle. Plozasiran podle firmy vedl k výraznému a dlouhodobému snížení hladiny triglyceridů. Studie také ukázaly, že lék snížil počet případů akutní pankreatitidy. Jde o zánět slinivky břišní, který vysoké triglyceridy mohou způsobit.

Firma Arrowhead Pharmaceuticals oznámila dobré výsledky závěrečné (třetí fáze) studie svého léku plozasiran. Lék je určen pacientům s těžce zvýšenými triglyceridy (tuky v krvi). Jejich hladinu snížil o 79 až 81 %. V souhrnné analýze zároveň snížil počet akutních zánětů slinivky břišní o 78 % oproti placebu. U nejrizikovějších pacientů s předchozím zánětem slinivky klesl výskyt těchto příhod o 100 %. Firma nezaznamenala žádné nové bezpečnostní problémy.

Firma chce do konce roku 2026 požádat americký lékový úřad FDA o rozšíření schválení léku. Vlastní poukázku na přednostní posouzení, která zkrátí dobu schvalování z 10 na 6 měsíců. Za tuto poukázku ve čtvrtém fiskálním čtvrtletí zaplatí 215 milionů dolarů. Podrobné výsledky studie firma představí na kardiologickém kongresu 30. srpna.

Roste i prodej léku REDEMPLO. Ten je určen pro vzácné genetické onemocnění s vysokými tuky v krvi. Počet předepsaných receptů se za čtvrtletí více než zdvojnásobil. Lék nyní předepisuje přes 400 lékařů a čtvrtletní tržby z něj dosáhly zhruba 2,4 milionu dolarů.

Celkové tržby za třetí fiskální čtvrtletí (do 30. června) vzrostly na zhruba 75 milionů dolarů z 28 milionů před rokem. Čistá ztráta se prohloubila na 194,3 milionu dolarů, tedy 1,36 dolaru na akcii. O rok dříve činila 175,2 milionu. Firma měla na konci čtvrtletí hotovost a investice ve výši 1,6 miliardy dolarů.

Akcie farmaceutické firmy Arrowhead Pharmaceuticals ve středu vzrostla o 22 % na 90,96 dolaru. Důvodem byly úspěšné výsledky dvou klinických studií fáze 3 (SHASTA-3 a SHASTA-4) s lékem plozasiran. Lék je určený lidem s vysokou hladinou triglyceridů (tuků) v krvi. Ta zvyšuje riziko akutního zánětu slinivky břišní a častých hospitalizací.

Obě studie splnily svůj hlavní cíl – snížení hladiny triglyceridů oproti placebu. Splnily i vedlejší cíle, mezi které patřilo výrazné snížení počtu případů zánětu slinivky. Pacienti dostávali injekci 25 mg jednou za čtvrt roku. Po 12 měsících klesly triglyceridy v průměru o 79 % ve studii SHASTA-3 a o 81 % ve studii SHASTA-4. U placeba to bylo jen zhruba 27 %.

U pacientů s nejvyšším rizikem lék snížil počet nových případů zánětu o 100 % oproti placebu. Šlo o lidi s triglyceridy nad 880 mg/dl a s předchozím zánětem slinivky. Firma nezaznamenala žádná nová bezpečnostní rizika.

Plozasiran se prodává pod názvem Redemplo. Už je schválený v USA, EU, Číně, Austrálii a Kanadě pro léčbu vzácné dědičné poruchy metabolismu tuků. Díky novým datům chce Arrowhead do konce roku 2026 požádat americký úřad FDA o rozšíření schválení i na širší skupinu pacientů.

Firma Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR) zveřejnila první výsledky dvou klinických studií fáze 3. Nesou názvy SHASTA-3 a SHASTA-4. Testovaly lék plozasiran u pacientů se závažně zvýšenou hladinou triglyceridů v krvi (těžká hypertriglyceridemie, zkráceně sHTG).

Tento stav výrazně zvyšuje riziko akutního zánětu slinivky břišní. Ten může vést k opakovaným hospitalizacím a v některých případech i k úmrtí.

Obě studie splnily svůj hlavní cíl. Plozasiran snížil hladinu triglyceridů výrazněji než neúčinná srovnávací látka (placebo).

Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ: ARWR) představí 4. srpna 2026 finanční výsledky za třetí fiskální čtvrtletí 2026 (do 30. června). Telekonference a webový přenos začnou v 16:30 amerického východního času.

Záznam přenosu bude poté k dispozici na webu firmy v sekci pro investory.

Analytik James Condulis z banky Stifel zahájil sledování akcií biotechnologické firmy Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ: ARWR). Dává jim doporučení „buy" a cílovou cenu 98 dolarů.

Akcie firmy v pondělí uzavřely na 74,11 dolaru. Cílová cena tak naznačuje přibližně třetinový růstový potenciál.