Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Arrowhead Pharmaceuticals zveřejnila předběžné výsledky rané klinické studie (fáze 1/2a) svého testovaného léku ARO-DIMER-PA. Lék je určen pacientům se smíšenou hyperlipidemií – tedy současně zvýšenou hladinou LDL cholesterolu i triglyceridů. (Triglyceridy jsou tukové látky v krvi, které zvyšují riziko srdečních a cévních onemocnění.) Jde o první lék, který jednou injekcí utlumí tvorbu dvou bílkovin najednou – PCSK9 a APOC3. Obě tyto bílkoviny hladinu tuků v krvi zvyšují.

Podle předběžných dat lék podle velikosti dávky snížil v krvi hladinu bílkoviny PCSK9 v průměru o 72 % a bílkoviny APOC3 o 88 %. Díky tomu klesl LDL cholesterol o 54 % a triglyceridy o 73 %. Takzvaný ne-HDL cholesterol se snížil o 61 %.

Firma zatím vyzkoušela jednotlivé rostoucí dávky až do 400 miligramů a hlásí dobrou snášenlivost. Nejčastějšími nežádoucími účinky byly reakce v místě vpichu a bolesti hlavy. Žádné závažné vedlejší účinky spojené s lékem se neobjevily. Studie s označením ARO-DIMER-PA-1001 zahrne až 78 dospělých pacientů a teď pokračuje testováním opakovaného dávkování. Podrobnější data chce firma představit na některém z odborných kongresů.

Firma Arrowhead Pharmaceuticals oznámila výsledky dvou klinických studií fáze 3 svého léku plozasiran. Studie se jmenují SHASTA-3 a SHASTA-4. Zkoumaly lék u dospělých s těžkou hypertriglyceridemií, tedy s výrazně zvýšenou hladinou tuků (triglyceridů) v krvi. Výsledky firma představila na kongresu Evropské kardiologické společnosti (ESC) 2026 v Mnichově.

Obě studie splnily svůj hlavní cíl i všechny předem stanovené vedlejší cíle. Plozasiran podle firmy vedl k výraznému a dlouhodobému snížení hladiny triglyceridů. Studie také ukázaly, že lék snížil počet případů akutní pankreatitidy. Jde o zánět slinivky břišní, který vysoké triglyceridy mohou způsobit.

Firma Arrowhead Pharmaceuticals oznámila dobré výsledky závěrečné (třetí fáze) studie svého léku plozasiran. Lék je určen pacientům s těžce zvýšenými triglyceridy (tuky v krvi). Jejich hladinu snížil o 79 až 81 %. V souhrnné analýze zároveň snížil počet akutních zánětů slinivky břišní o 78 % oproti placebu. U nejrizikovějších pacientů s předchozím zánětem slinivky klesl výskyt těchto příhod o 100 %. Firma nezaznamenala žádné nové bezpečnostní problémy.

Firma chce do konce roku 2026 požádat americký lékový úřad FDA o rozšíření schválení léku. Vlastní poukázku na přednostní posouzení, která zkrátí dobu schvalování z 10 na 6 měsíců. Za tuto poukázku ve čtvrtém fiskálním čtvrtletí zaplatí 215 milionů dolarů. Podrobné výsledky studie firma představí na kardiologickém kongresu 30. srpna.

Roste i prodej léku REDEMPLO. Ten je určen pro vzácné genetické onemocnění s vysokými tuky v krvi. Počet předepsaných receptů se za čtvrtletí více než zdvojnásobil. Lék nyní předepisuje přes 400 lékařů a čtvrtletní tržby z něj dosáhly zhruba 2,4 milionu dolarů.

Celkové tržby za třetí fiskální čtvrtletí (do 30. června) vzrostly na zhruba 75 milionů dolarů z 28 milionů před rokem. Čistá ztráta se prohloubila na 194,3 milionu dolarů, tedy 1,36 dolaru na akcii. O rok dříve činila 175,2 milionu. Firma měla na konci čtvrtletí hotovost a investice ve výši 1,6 miliardy dolarů.

Akcie farmaceutické firmy Arrowhead Pharmaceuticals ve středu vzrostla o 22 % na 90,96 dolaru. Důvodem byly úspěšné výsledky dvou klinických studií fáze 3 (SHASTA-3 a SHASTA-4) s lékem plozasiran. Lék je určený lidem s vysokou hladinou triglyceridů (tuků) v krvi. Ta zvyšuje riziko akutního zánětu slinivky břišní a častých hospitalizací.

Obě studie splnily svůj hlavní cíl – snížení hladiny triglyceridů oproti placebu. Splnily i vedlejší cíle, mezi které patřilo výrazné snížení počtu případů zánětu slinivky. Pacienti dostávali injekci 25 mg jednou za čtvrt roku. Po 12 měsících klesly triglyceridy v průměru o 79 % ve studii SHASTA-3 a o 81 % ve studii SHASTA-4. U placeba to bylo jen zhruba 27 %.

U pacientů s nejvyšším rizikem lék snížil počet nových případů zánětu o 100 % oproti placebu. Šlo o lidi s triglyceridy nad 880 mg/dl a s předchozím zánětem slinivky. Firma nezaznamenala žádná nová bezpečnostní rizika.

Plozasiran se prodává pod názvem Redemplo. Už je schválený v USA, EU, Číně, Austrálii a Kanadě pro léčbu vzácné dědičné poruchy metabolismu tuků. Díky novým datům chce Arrowhead do konce roku 2026 požádat americký úřad FDA o rozšíření schválení i na širší skupinu pacientů.

Firma Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR) zveřejnila první výsledky dvou klinických studií fáze 3. Nesou názvy SHASTA-3 a SHASTA-4. Testovaly lék plozasiran u pacientů se závažně zvýšenou hladinou triglyceridů v krvi (těžká hypertriglyceridemie, zkráceně sHTG).

Tento stav výrazně zvyšuje riziko akutního zánětu slinivky břišní. Ten může vést k opakovaným hospitalizacím a v některých případech i k úmrtí.

Obě studie splnily svůj hlavní cíl. Plozasiran snížil hladinu triglyceridů výrazněji než neúčinná srovnávací látka (placebo).

Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ: ARWR) představí 4. srpna 2026 finanční výsledky za třetí fiskální čtvrtletí 2026 (do 30. června). Telekonference a webový přenos začnou v 16:30 amerického východního času.

Záznam přenosu bude poté k dispozici na webu firmy v sekci pro investory.

Analytik James Condulis z banky Stifel zahájil sledování akcií biotechnologické firmy Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ: ARWR). Dává jim doporučení „buy" a cílovou cenu 98 dolarů.

Akcie firmy v pondělí uzavřely na 74,11 dolaru. Cílová cena tak naznačuje přibližně třetinový růstový potenciál.

Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR) oznámila plán na pořádání letní série výzkumných webinářů v roce 2026, které představí klinické kandidáty založené na technologii RNA interference. Každý webinář se zaměří na konkrétní terapeutickou oblast a bude obsahovat prezentace výzkumného týmu společnosti.

Léčiva jsou vyvíjena na proprietární platformě Targeted RNAi Molecule (TRiM™). Konkrétní data konání ani seznam terapeutických oblastí společnost zatím nezveřejnila.

Arrowhead Pharmaceuticals ($ARWR) oznámila pozitivní komerční trend při spuštění produktu REDEMPLO a připravuje zveřejnění výsledků klinické studie SHASTA. Informace zazněly na prezentaci Jefferies fireside chat, které se zúčastnil hlavní lékařský důstojník James Hamilton.

Společnost se specializuje výhradně na siRNA terapeutika vyvíjená prostřednictvím vlastní platformy TRiM (Targeted RNAi Molecule). Konkrétní obchodní čísla ani časový horizont zveřejnění výsledků studie SHASTA firma nezveřejnila.

Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR) zveřejnila na 94. kongresu Evropské aterosklerozy v Aténách nová klinická data, která rozšiřují potenciální použití léku plozasiran. Data naznačují, že lék nevyžaduje úpravu dávky u pacientů se středně těžkou až těžkou poruchou ledvin nebo středně těžkou poruchou jater.

Studie testovala dávku 25 mg plozasiranu u těchto pacientů. Přestože u nich došlo ke skromnému zvýšení expozice léku, farmakodynamické odpovědi – tedy snížení hladiny APOC3 a triglyceridů – byly srovnatelné s kontrolními skupinami. Lék byl bezpečný a dobře snášen bez nových bezpečnostních signálů.

Plozasiran je malá interferující RNA (siRNA), která snižuje produkci apolipoprotein C-III v játrech. Je schválen v USA, Číně, Austrálii a Kanadě jako doplněk diety ke snížení triglyceridů u dospělých s familiární chylomikronémií (FCS). Firma ho zároveň zkoumá u pacientů se závažnou hypertriglyceridémií.

Součástí prezentovaných dat byla také případová zpráva naznačující, že expozice plozasiranu před početím může být spojena s trvalým snížením hladiny triglyceridů i během těhotenství. Kongres se konal 24.–27. května v Aténách.

Arrowhead Pharmaceuticals vstupuje do důležité fáze: lék REDEMPLO zahájil raný komerční prodej a ve třetím čtvrtletí 2026 firma očekává výsledky z fáze 3 studie SHASTA pro léčbu těžké hypertriglyceridémie. Vedení společnosti o tom informovalo na konferenci RBC Capital Markets 2026 Global Healthcare Conference.

Arrowhead Pharmaceuticals přechází do komerční fáze a odhaduje, že její produkt REDEMPLO představuje tržní příležitost v hodnotě 4 miliard dolarů. Generální ředitel Chris Anzalone to uvedl na konferenci BofA Annual Healthcare Conference.

Společnost zároveň očekává brzké výsledky z několika studií v rámci své RNA interference pipeline. Arrowhead (ticker: ARWR) se dlouhodobě specializuje na RNAi technologie a nyní posouvá svůj vývoj blíže ke skutečnému uvedení produktů na trh.