Cytokinetics, Incorporated

Kanadský úřad Health Canada povolil lék MYQORZO (aficamten). Je určen dospělým se symptomatickou obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií (zesílení srdečního svalu, které brání průtoku krve). Jde o pacienty ve třídě II–III podle klasifikace NYHA (stupnice závažnosti srdečních potíží). Lék se užívá ústy jednou denně.

Podle firmy jde o páté schválení od regulačního úřadu za necelý rok. Dříve lék schválily americký úřad FDA (prosinec 2025), čínský úřad NMPA, Evropská komise a britský úřad MHRA.

Povolení vychází ze studie třetí fáze SEQUOIA-HCM. Po 24 týdnech se pacientům na léku zlepšila tolerance zátěže (maximální spotřeba kyslíku) o 1,76 ml/kg/min. Ve skupině s placebem (přípravkem bez účinné látky) se nezměnila (0,0).

Cytokinetics vyvíjí léky na srdeční choroby. Její lék MYQORZO je schválený u obstrukční formy hypertrofické kardiomyopatie (HCM, ztluštění srdečního svalu). Na kongresu HFSA firma představila další analýzy studie ACACIA-HCM, která testuje lék aficamten u pacientů s neobstrukční formou HCM. Firma oznámila, že do konce tohoto čtvrtletí podá u FDA doplňující žádost o registraci (sNDA).

Po 36 týdnech aficamten oproti placebu statisticky významně zlepšil souhrnné skóre výkonu při zátěži (p<0,001). Zlepšení ve třech a více oblastech z pěti sledovaných zaznamenalo 53 % pacientů na aficamtenu a 13 % na placebu. U spotřeby kyslíku při maximální zátěži (peak VO2) rozdíl statisticky významný nebyl: zlepšení vykázalo 45 % pacientů na léku a 37 % na placebu (p=0,1).

Pokud jde o bezpečnost, výtlačná frakce levé komory (podíl krve, který srdce vypudí při jednom stahu) klesla pod 50 % u 27 pacientů na aficamtenu (10,5 %) a u dvou na placebu (0,8 %). Závažné srdeční selhání se objevilo u 12 pacientů na aficamtenu (4,7 %) a u tří na placebu (1,2 %). Všechny tyto případy na aficamtenu nastaly během zvyšování dávky nebo před 12. týdnem. Po běžné léčbě odezněly.

Biotechnologická firma Cytokinetics (CYTK) spustila studii nazvanou ASPEN-HCM. Ta bude sledovat, jak si její lék MYQORZO (účinná látka aficamten) vede v běžné klinické praxi. Určený je pro dospělé pacienty s obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií (oHCM). Při tomto onemocnění ztluštělý srdeční sval brání volnému průtoku krve.

MYQORZO je tableta, kterou pacient užívá jednou denně. Léčbu oHCM už má schválenou v USA, Číně, Evropské unii i Velké Británii. Nová studie bude na 13 kardiologických pracovištích sledovat přibližně 400 pacientů po dobu 12 až 36 měsíců. Zaznamená bezpečnost léčby, její účinnost i to, jak ovlivní čerpání zdravotní péče.

Studii vede Kalifornská univerzita v San Franciscu (UCSF). Vědci se zaměří například na to, jak lék mění funkci srdce a kolik pacientů léčbu přeruší. Sledovat budou i to, jestli MYQORZO pomáhá oddálit invazivní zákroky na srdeční přepážce.

Cytokinetics na investorské konferenci Bernstein oznámila, že chce rozšířit schválení léku MYQORZO. Nově by mohl léčit i neobstrukční formu hypertrofické kardiomyopatie (genetické zesílení srdečního svalu, které mu brání správně pumpovat krev). Firma se opírá o data ze studie ACACIA. Pokud úřady žádost schválí, stal by se MYQORZO jediným lékem ze skupiny inhibitorů srdečního myosinu (léky tlumící přílišné stahování srdce) schváleným pro obě hlavní formy této nemoci.

Počet pacientů, kteří začali s léčbou, vzrostl z přibližně 2 500 v prvním čtvrtletí na 3 000 ve druhém. Počet vydaných předpisů se zvýšil z necelých 400 na téměř 1 500. MYQORZO teď tvoří něco přes 40 % nových předpisů mezi konkurenčními léky ve své skupině. Do konce roku chce firma dosáhnout 50 %.

Cytokinetics zároveň vyvíjí další léky na srdeční selhání. Výsledky studie fáze III s lékem omecamtiv mecarbil očekává kolem roku 2028, výsledky fáze II s lékem ulacamten v roce 2027. Vedení uvedlo, že při případných akvizicích se v nejbližší době zaměří spíš na technologie v raném stadiu vývoje než na pokročilejší přípravky.

Firma Cytokinetics vyvíjí lék aficamten. Léčí hypertrofickou kardiomyopatii (HCM) — nemoc, při které srdeční sval ztloustne a hůř se uvolňuje a plní krví. Na kongresu Evropské kardiologické společnosti v Mnichově firma představila doplňující výsledky ze dvou studií fáze 3, ACACIA-HCM a MAPLE-HCM. Obě studie zároveň vyšly v odborných časopisech Circulation a Journal of the American College of Cardiology: Heart Failure.

Studie ACACIA-HCM zahrnovala 517 pacientů s takzvanou neobstrukční formou HCM, kde není omezený odtok krve ze srdce. Nová analýza ukázala, že aficamten oproti placebu zlepšil schopnost srdce se po stahu uvolnit a naplnit krví. Efekt byl vidět po 36 týdnech léčby i při dalším sledování až do 72 týdnů. Tloušťka stěny srdeční komory se snížila o 0,2 cm (p<0,001). Ejekční frakce (ukazatel čerpací síly srdce) zůstala v normě.

Studie MAPLE-HCM srovnávala aficamten s běžně užívaným lékem metoprololem u 175 pacientů s obstrukční formou HCM. Doplňující analýza ukázala, že aficamten zvýšil maximální spotřebu kyslíku při zátěži. Platilo to bez ohledu na to, zda pacienti dříve užívali betablokátory. U pacientů bez předchozí léčby betablokátory šlo o 3,1 ml/kg/min, u těch, kdo je užívali, o 1,9 ml/kg/min (v obou případech p<0,001). Zlepšila se také kvalita života pacientů, závažnost srdečního selhání i hladina biomarkeru NT-proBNP, který ukazuje zátěž srdce. Bezpečnost léku byla v obou skupinách stejná.

Firma Cytokinetics, americká biofarmaceutická společnost vyvíjející léky na srdeční onemocnění, oznámila pozitivní výsledky klíčové studie ACACIA-HCM. Otestovala v ní lék aficamten u pacientů s neobstrukční hypertrofickou kardiomyopatií (nHCM). Jde o srdeční chorobu, při které srdeční sval abnormálně ztlušťuje a brání srdci v normální funkci. Výsledky firma představila na kongresu Evropské kardiologické společnosti (ESC) v Mnichově a publikoval je i odborný časopis The New England Journal of Medicine.

Studie splnila oba hlavní sledované cíle. Pacienti na aficamtenu po 36 týdnech pociťovali větší zlepšení kvality života (dotazník KCCQ-CSS: 11,4 bodu oproti 8,4 bodu u placeba). Zároveň se jim více zvýšila zátěžová kapacita, tedy schopnost zvládat fyzickou zátěž (pVO2 +0,64 oproti -0,03 ml/kg/min u placeba). Oba rozdíly jsou statisticky významné.

Na základě těchto výsledků chce Cytokinetics ve čtvrtém čtvrtletí 2026 požádat americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) o rozšíření schválení aficamtenu na léčbu nHCM. Firma studii označuje za první úspěšnou klinickou studii fáze 3 u této formy kardiomyopatie.

Závažné nežádoucí účinky se objevily u 20,2 % pacientů léčených aficamtenem, u placeba u 14,7 %. U 10,5 % nemocných na aficamtenu klesla čerpací funkce srdce (ejekční frakce) pod 50 %, u placeba jen u 0,8 %.

Biofarmaceutická firma Cytokinetics (NASDAQ: CYTK) hlásí zrychlující se prodej léku MYQORZO. Ten léčí srdeční onemocnění zvané obstrukční hypertrofická kardiomyopatie. Ve druhém čtvrtletí 2026 dostalo lék 1 500 pacientů, na konci prvního čtvrtletí to bylo jen 400. Lék už předepsalo přes 700 amerických lékařů a přes 80 % předpisů hradí pojišťovna.

Tržby firmy ve čtvrtletí klesly na 28,6 milionu dolarů kvůli nižším licenčním příjmům. Čistá ztráta se prohloubila na 198,8 milionu dolarů. Na konci čtvrtletí měla firma k dispozici hotovost přibližně 1,7 miliardy dolarů. Zároveň zvýšila odhad letošních provozních nákladů.

Firma chce rozšířit použití svého dalšího léku aficamten i na neobstrukční formu téže srdeční nemoci. Klíčová studie fáze III s názvem ACACIA-HCM splnila oba hlavní cíle. Ve čtvrtém čtvrtletí firma plánuje podat žádost o rozšíření registrace u amerického úřadu pro léky FDA.

Lék MYQORZO firma v červnu poprvé uvedla na evropský trh, konkrétně v Německu. Evropské tržby činily 2,3 milionu dolarů. Ve Velké Británii lék získal povolení k prodeji i doporučení od tamní zdravotnické autority NICE.

Britský lékový úřad MHRA (obdoba amerického FDA) udělil firmě Cytokinetics (CYTK) registraci pro lék MYQORZO (léčivá látka aficamten). Lék je určen k léčbě symptomatické obstrukční hypertrofické kardiomyopatie (oHCM – onemocnění, při kterém ztluštělý srdeční sval brání proudění krve) u dospělých pacientů ve Velké Británii.

Britský úřad NICE rozhoduje o tom, jaké léky hradí státní zdravotní systém NHS. Zároveň vydal doporučení lék u těchto pacientů v Anglii a Walesu proplácet. Buď jako doplněk k dosavadní léčbě (betablokátory, blokátory kalciových kanálů), nebo samostatně, pokud tato léčba není vhodná.

Schválení se opírá o klinickou studii fáze 3 na 282 dospělých pacientech (142 dostávalo aficamten, 140 placebo) po dobu 24 týdnů. Lék zlepšil maximální spotřebu kyslíku při zátěži (ukazatel fyzické výkonnosti srdce) v průměru o 1,8 ml/kg/min oproti 0,0 ml/kg/min u placeba. Rozdíl je statisticky vysoce průkazný. Nejčastějšími vedlejšími účinky byly vysoký krevní tlak (7,7 % pacientů), bušení srdce (7,0 %) a závratě (4,2 %).

Firma očekává, že lék bude přes NHS dostupný ještě letos.