Design Therapeutics, Inc.

Biotechnologická firma Design Therapeutics zveřejnila výsledky za druhé čtvrtletí 2026. Čistá ztráta činila 20,2 milionu dolarů. Náklady na výzkum a vývoj byly 16,4 milionu dolarů, správní náklady 5,8 milionu dolarů. Na účtech měla firma 207,4 milionu dolarů v hotovosti a cenných papírech.

Firma upravuje probíhající studii RESTORE-FA. Ta testuje lék DT-216P2 na Friedreichovu ataxii — vzácnou dědičnou nervosvalovou nemoc. Studie navazuje na pozitivní čtyřtýdenní data z května. Pacientům se tehdy zvýšila hladina bílkoviny frataxinu, jejíž nedostatek nemoc způsobuje. Výsledky po 12 týdnech léčby firma čeká v prvním čtvrtletí 2027.

Design zároveň začal podávat látku DT-818 pacientům ve studii fáze 1. Ta se zaměřuje na myotonickou dystrofii 1. typu, další vzácnou genetickou nemoc svalů. Studii na oční nemoc FECD zdržel výpadek dodávek očních kapátek. Data z ní firma čeká až v roce 2027.

Design Therapeutics ($DSGN) zahájil podávání léku DT-818 prvním pacientům v klinické zkoušce fáze 1, což je klíčový milník pro tuto biotechnologickou firmu. Data ze studie společnost očekává v roce 2027.

DT-818 je malá molekula z platformy GeneTAC navržená tak, aby selektivně snižovala transkripci mutantní alely DMPK. Je určena k léčbě myotonické dystrofie typu 1 (DM1) – progresivního neuromuskulárního onemocnění, které v USA postihuje více než 70 000 lidí a dosud nemá schválenou kauzální léčbu.

Probíhající zkouška je otevřená a testuje postupně zvyšované dávky (MAD). Hodnotí bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamické účinky léku. V předklinických studiích DT-818 prokázal širokou distribuci v tkáních a selektivní zaměření na mutantní DMPK.

Vedle tohoto programu Design Therapeutics vyvíjí také DT-216P2 pro Friedreichovu ataxii a DT-168 pro Fuchsovu endoteliální dystrofii rohovky.

Design Therapeutics (DSGN) zveřejní 18. května 2026 data z klinické studie fáze 1/2 svého léku DT-216P2 pro pacienty s Friedreichovou ataxií. Výsledky studie RESTORE-FA budou prezentovány na webcastu v 8:00 ET.

Design Therapeutics je biotechnologická společnost ve fázi klinického vývoje zaměřená na degenerativní genetické choroby. Využívá platformu GeneTAC, která pracuje s malými molekulami cílenými na konkrétní geny – mohou zvyšovat nebo snižovat expresi genu zodpovědného za nemoc.

Vedle DT-216P2 má společnost v klinickém vývoji další programy: DT-168 pro Fuchsovu endotelovou dystrofii, DT-818 pro myotonickou dystrofii typu 1 a program pro Huntingtonovu chorobu. Záznam webcastu bude archivován nejméně 30 dní.