4DMT zahájil třetí fázi studie genové terapie 4D-150 u druhé oční nemoci, zveřejnil dvouleté výsledky
Biotechnologická firma 4D Molecular Therapeutics (4DMT) vyvíjí genovou terapii očních onemocnění. Oznámila, že do globální studie fáze 3 s názvem 4SIGHT zařadila první pacienty (celkem 514 účastníků). Studie zkoumá její lék 4D-150 u diabetického makulárního edému (DME) – otoku sítnice způsobeného cukrovkou, který může vést ke ztrátě zraku.
Lék se podává jedinou injekcí do oka a má nahradit dosavadní léčbu, která vyžaduje opakované injekce každých několik týdnů. Firma zároveň zveřejnila dvouleté výsledky z dřívější studie SPECTRA. U pacientů s dávkou určenou pro třetí fázi se zrak v průměru zlepšil o 10,8 písmene na očním testu. Počet potřebných doplňkových injekcí klesl o 61 % oproti standardní léčbě.
Jde o druhý program firmy ve třetí fázi vývoje. První běží u vlhké formy věkem podmíněné makulární degenerace. Lék 4D-150 má od FDA status průlomové terapie (Regenerative Medicine Advanced Therapy), který zrychluje schvalování.
4DMT: dvouletá data podporují genovou terapii do oka, hotovost má vydržet do poloviny roku 2028
Firma 4D Molecular Therapeutics (4DMT) vyvíjí genovou terapii, která má nahradit opakované injekce do oka u pacientů s vlhkou formou věkem podmíněné makulární degenerace. Dokončila nábor do druhé klíčové studie fáze 3 (4FRONT-2). Její výsledky očekává ve druhé polovině roku 2027. Výsledky první studie fáze 3 (4FRONT-1) čeká ve druhém čtvrtletí 2027.
Firma v červenci představila dvouletá data z dřívější studie fáze 2b. Podle nich léčba 4D-150 snížila potřebu doplňkových injekcí o 78 % oproti standardní léčbě. V průměru šlo o 2,7 injekce navíc za dva roky místo 12 očekávaných u běžné léčby přípravkem aflibercept. U nedávno diagnostikovaných pacientů byl pokles ještě výraznější, 87 %. Firma zatím nezaznamenala nové bezpečnostní problémy.
4DMT si sjednala úvěrový rámec až do 200 milionů dolarů od Hercules Capital. Zatím z něj čerpala 20 milionů dolarů. Ke konci června měla v hotovosti a cenných papírech 430,6 milionu dolarů, což by jí podle firmy mělo vystačit do druhé poloviny roku 2028. Čistá ztráta za druhé čtvrtletí vzrostla na 72,9 milionu dolarů z loňských 54,7 milionu dolarů kvůli vyšším nákladům na klinické studie.
4D Molecular Therapeutics představí dvouletá data studie PRISM na konferenci retinologů
4D Molecular Therapeutics (FDMT) oznámila podiumovou prezentaci dvouletých výsledků klinické studie PRISM fáze 2b, což je pro investory klíčový milník před plánovaným vstupem do fáze 3. Prezentace proběhne 18. července 2026 v Montrealu na 44. ročníku konference Americké společnosti specialistů na sítnici (ASRS).
Studovaná látka 4D-150 je genová terapie podávaná jedinou intravitreální injekcí. Jejím cílem je zajistit víceleté udržované uvolňování dvou anti-VEGF biologik – afliberceptu a anti-VEGF-C – u pacientů s vlhkou věkem související makulární degenerací (AMD). Fáze 3 pro tuto indikaci již probíhá, druhou sledovanou indikací je diabetický makulární edém.
Prezentovat bude Dr. Carl Awh z Tennessee Retina. Žádný z kandidátů společnosti zatím nezískal schválení FDA.
4D Molecular Therapeutics udělila 66 900 RSU sedmi novým zaměstnancům
4D Molecular Therapeutics udělila 66 900 omezených akcií (RSU) sedmi novým zaměstnancům jako součást náborového programu. Kompenzační výbor představenstva rozhodnutí schválil 9. června 2026 podle Plánu motivačních ocenění z roku 2025.
Udělení proběhlo v souladu s pravidlem 5635(c)(4) burzy Nasdaq. Společnost s tickerem FDMT se zaměřuje na oční a respirační terapie – její hlavní kandidát 4D-150 je ve fázi 3 klinického vývoje pro vlhkou věkem podmíněnou makulární degeneraci a diabetický makulární edém. Druhý kandidát 4D-710 cílí na cystickou fibrózu.
4D Molecular Therapeutics vystoupí v červnu na dvou investorských konferencích
4D Molecular Therapeutics (ticker: FDMT) oznámila účast na dvou investorských konferencích v červnu 2026. Vedení firmy se setká s investory na akcích pořádaných bankami Jefferies a Goldman Sachs.
Na Jefferies Global Healthcare Conference vystoupí 3. června 2026 v 15:10 ET, na Goldman Sachs 47. Annual Global Healthcare Conference pak 9. června 2026 ve 14:00 ET. Záznamy webcastů budou dostupné na webu společnosti po dobu jednoho roku.
Firma se nachází v pozdní fázi vývoje. Její hlavní kandidát 4D-150 míří na onemocnění sítnice – konkrétně na vlhkou věkem podmíněnou makulární degeneraci a diabetický makulární edém. Lék zajišťuje dlouhodobé uvolňování anti-VEGF biologik a aktuálně prochází třetí fází klinických zkoušek. Druhý kandidát 4D-710 cílí na cystickou fibrózu prostřednictvím genové terapie zaměřené na doručení genu CFTR do plic.
4D Molecular Therapeutics hlásí pokrok v genové terapii sítnice, chystá studii fáze 3
4D Molecular Therapeutics posouvá svou kandidátní genovou terapii 4D-150 do pokročilé fáze vývoje, což může být důležitý milník pro investory sledující biotechnologický sektor. Terapie cílí na vlhkou věkem související makulární degeneraci.
Společnost se nyní připravuje zahájit klinickou studii fáze 3 pro další indikaci – diabetický makulární edém. Vedení firmy hodnotí klinický pokrok jako silný.
4D Molecular Therapeutics je biotechnologie ve fázi, kdy už nejde hlavně o slib platformy, ale o to, zda její genová terapie obstojí v pozdních studiích. Hlavním aktivem je 4D-150 pro onemocnění sítnice, zejména vlhkou věkem podmíněnou makulární degeneraci a diabetický makulární edém. Logika produktu je jednoduchá: místo opakovaných injekcí anti-VEGF léčby nabídnout dlouhodobou expresi terapeutických proteinů po jednorázovém podání. Pokud se účinnost a bezpečnost potvrdí ve fázi 3, může jít o výrazně hodnotnější firmu, než jak ji dnes trh vnímá. Vedle toho má 4D-710 pro cystickou fibrózu a širší platformu vlastních AAV vektorů, ale investiční příběh je teď z velké části navázaný na sítnici. Ocenění tomu odpovídá: P/E ani forward P/E nedávají smysl, protože firma je ztrátová, zatímco EV/Sales se pohybuje zhruba kolem 0,8×. To na první pohled vypadá nízko, ale u klinické biotechnologie je to spíš odraz toho, že tržby nejsou dobrým měřítkem hodnoty a enterprise value je stlačená vysokou hotovostí. Trh tedy neplatí za běžný provozní byznys, ale za pravděpodobnost, že 4D-150 projde klinikou, získá schválení a najde místo proti zavedeným očním léčbám.
Aktuální dění
čvn 2026
Společnost schválila motivační RSU granty pro nové zaměstnance. Samo o sobě nejde o zásadní investiční událost, ale ukazuje pokračující nábor v období příprav na pozdní klinické a komerční kroky.
kvě 2026
4D Molecular Therapeutics oznámila další pokrok programu 4D-150 a přípravu studie fáze 3 u diabetického makulárního edému. Tím se hlavní oční program posouvá z jedné indikace do širšího klinického využití.
kvě 2026
Firma při kvartálním updatu uvedla, že dokončila randomizaci ve studii 4FRONT-1 pro vlhkou AMD. První hlavní data z této studie jsou klíčovým bodem, podle kterého se bude posuzovat hodnota celé investiční teze.
bře 2026
Společnost zveřejnila výsledky za rok 2025 a potvrdila posílenou finanční pozici po spolupráci s Otsukou v asijsko-pacifickém regionu. Partnerství přineslo nedilutivní financování a zároveň externí validaci hlavního programu.
Bulls say
• Největší investiční hodnota stojí na 4D-150, protože míří na velké oční indikace, kde je jasná potřeba snížit zátěž opakovaných injekcí. Pokud léčba nabídne podobnou kontrolu nemoci s výrazně delším účinkem, může být atraktivní pro lékaře i pacienty.
• Vlastní platforma AAV vektorů není jen laboratorní příběh, ale základ pro výběr tkáňově cílených terapií. To může firmě dát lepší kontrolu nad vývojem produktů a případně rozšiřovat pipeline bez nutnosti kupovat každý nový program zvenku.
• Silná hotovostní pozice dává firmě čas projít klíčovými klinickými milníky bez okamžitého tlaku na financování. U biotechnologie v pozdní fázi vývoje je to důležité, protože snižuje riziko nevýhodného ředění před zásadními daty.
Zamčeno pro vyšší členství
Bears say
• Teze je koncentrovaná hlavně do 4D-150. Neúspěch ve fázi 3 by neznamenal jen odklad růstu, ale zásadní přecenění celé platformy i důvěry v technologii.
• Trh s léčbou sítnice je konkurenční a lékaři jsou zvyklí na zavedené anti-VEGF přípravky. Nová genová terapie bude muset přesvědčit nejen účinností, ale i bezpečností a praktickou použitelností v běžné péči.
• Genové terapie nesou vyšší regulatorní a výrobní riziko než klasické léky. I dobrá klinická data nemusí stačit, pokud se objeví otázky kolem dlouhodobé bezpečnosti, výroby nebo konzistence produktu.
Zamčeno pro vyšší členství
Profil akcie
Společnost 4D Molecular Therapeutics, Inc., která působí v klinickém stádiu genové terapie, vyvíjí produktové kandidáty s využitím svých adeno-asociovaných virových vektorů. Vyvíjí portfolio kandidátů na genovou terapii se zaměřením na tři terapeutické oblasti: oftalmologii, kardiologii a pulmonologii. Společnost má tři kandidáty na přípravek, které jsou v klinických studiích: 4D- 125, která je v klinické studii fáze 1/2 pro léčbu retinitis pigmentosa vázané na X; 4D- 110, která je ve fázi...
Společnost 4D Molecular Therapeutics, Inc., která působí v klinickém stádiu genové terapie, vyvíjí produktové kandidáty s využitím svých adeno-asociovaných virových vektorů. Vyvíjí portfolio kandidátů na genovou terapii se zaměřením na tři terapeutické oblasti: oftalmologii, kardiologii a pulmonologii. Společnost má tři kandidáty na přípravek, které jsou v klinických studiích: 4D- 125, která je v klinické studii fáze 1/2 pro léčbu retinitis pigmentosa vázané na X; 4D- 110, která je ve fázi 1/2 klinické studie pro léčbu chorioidémie; a 4D- 310, která je ve fázi 1/2 klinické studie pro léčbu Fabryho choroby. Její dva kandidáti na léčbu UK jsou 4D-150 pro léčbu makulární degenerace spojené s věkem ve vlhkém stavu a 4D-710 pro léčbu cystické fibrózy plic. Společnost 4D Molecular Therapeutics, Inc. má výzkumné a kolaborační dohody s uniQure; CRF; Roche; a CFF. Společnost byla založena v roce 2013 a sídlí v Emeryville v Kalifornii.4D Molecular Therapeutics, Inc., společnost zabývající se klinickou fází genové terapie, vyvíjí produktové kandidáty s využitím svých adeno-asociovaných virových vektorů. Vyvíjí portfolio kandidátů na genovou terapii se zaměřením na tři terapeutické oblasti: oftalmologii, kardiologii a pulmonologii. Společnost má tři kandidáty na přípravek, které jsou v klinických studiích: 4D- 125, která je v klinické studii fáze 1/2 pro léčbu retinitis pigmentosa vázané na X; 4D- 110, která je ve fázi 1/2 klinické studie pro léčbu chorioidémie; a 4D- 310, která je ve fázi 1/2 klinické studie pro léčbu Fabryho choroby. Její dva kandidáti na léčbu UK jsou 4D-150 pro léčbu makulární degenerace spojené s věkem ve vlhkém stavu a 4D-710 pro léčbu cystické fibrózy plic. Společnost 4D Molecular Therapeutics, Inc. má výzkumné a kolaborační dohody s uniQure; CRF; Roche; a CFF. Společnost byla založena v roce 2013 a sídlí v Emeryville v Kalifornii.
Profil společnosti 4D Molecular Therapeutics, Inc. (FDMT)
Sektor
Healthcare
Odvětví
Biotechnology
CEO
David H. Kirn
Zaměstnanci
227
Burza
NASDAQ
ISIN
US35104E1001
Nejnovější zprávy o 4D Molecular Therapeutics, Inc.
4DMT zahájil třetí fázi studie genové terapie 4D-150 u druhé oční nemoci, zveřejnil dvouleté výsledky
Biotechnologická firma 4D Molecular Therapeutics (4DMT) vyvíjí genovou terapii očních onemocnění. Oznámila, že do globální studie fáze 3 s názvem 4SIGHT zařadila první pacienty (celkem 514 účastníků). Studie zkoumá její lék 4D-150 u diabetického makulárního edému (DME) – otoku sítnice způsobeného cukrovkou, který může vést ke ztrátě zraku.
Lék se podává jedinou injekcí do oka a má nahradit dosavadní léčbu, která vyžaduje opakované injekce každých několik týdnů. Firma zároveň zveřejnila dvouleté výsledky z dřívější studie SPECTRA. U pacientů s dávkou určenou pro třetí fázi se zrak v průměru zlepšil o 10,8 písmene na očním testu. Počet potřebných doplňkových injekcí klesl o 61 % oproti standardní léčbě.
Jde o druhý program firmy ve třetí fázi vývoje. První běží u vlhké formy věkem podmíněné makulární degenerace. Lék 4D-150 má od FDA status průlomové terapie (Regenerative Medicine Advanced Therapy), který zrychluje schvalování.
4DMT: dvouletá data podporují genovou terapii do oka, hotovost má vydržet do poloviny roku 2028
Firma 4D Molecular Therapeutics (4DMT) vyvíjí genovou terapii, která má nahradit opakované injekce do oka u pacientů s vlhkou formou věkem podmíněné makulární degenerace. Dokončila nábor do druhé klíčové studie fáze 3 (4FRONT-2). Její výsledky očekává ve druhé polovině roku 2027. Výsledky první studie fáze 3 (4FRONT-1) čeká ve druhém čtvrtletí 2027.
Firma v červenci představila dvouletá data z dřívější studie fáze 2b. Podle nich léčba 4D-150 snížila potřebu doplňkových injekcí o 78 % oproti standardní léčbě. V průměru šlo o 2,7 injekce navíc za dva roky místo 12 očekávaných u běžné léčby přípravkem aflibercept. U nedávno diagnostikovaných pacientů byl pokles ještě výraznější, 87 %. Firma zatím nezaznamenala nové bezpečnostní problémy.
4DMT si sjednala úvěrový rámec až do 200 milionů dolarů od Hercules Capital. Zatím z něj čerpala 20 milionů dolarů. Ke konci června měla v hotovosti a cenných papírech 430,6 milionu dolarů, což by jí podle firmy mělo vystačit do druhé poloviny roku 2028. Čistá ztráta za druhé čtvrtletí vzrostla na 72,9 milionu dolarů z loňských 54,7 milionu dolarů kvůli vyšším nákladům na klinické studie.
4D Molecular Therapeutics představí dvouletá data studie PRISM na konferenci retinologů
4D Molecular Therapeutics (FDMT) oznámila podiumovou prezentaci dvouletých výsledků klinické studie PRISM fáze 2b, což je pro investory klíčový milník před plánovaným vstupem do fáze 3. Prezentace proběhne 18. července 2026 v Montrealu na 44. ročníku konference Americké společnosti specialistů na sítnici (ASRS).
Studovaná látka 4D-150 je genová terapie podávaná jedinou intravitreální injekcí. Jejím cílem je zajistit víceleté udržované uvolňování dvou anti-VEGF biologik – afliberceptu a anti-VEGF-C – u pacientů s vlhkou věkem související makulární degenerací (AMD). Fáze 3 pro tuto indikaci již probíhá, druhou sledovanou indikací je diabetický makulární edém.
Prezentovat bude Dr. Carl Awh z Tennessee Retina. Žádný z kandidátů společnosti zatím nezískal schválení FDA.
