Mesoblast Limited

Biotechnologická firma Mesoblast (vyrábí léčbu z kmenových buněk pro děti po transplantaci kostní dřeně) zveřejnila výsledky za fiskální rok 2026, který skončil 30. června. Celkové tržby vzrostly na 120,3 milionu dolarů ze 17,2 milionu dolarů o rok dříve. Růst přinesl hlavně první celý rok prodeje léku Ryoncil, který vydělal 115,2 milionu dolarů. Čistá ztráta se snížila o 44 % na 57,5 milionu dolarů.

Firma skončila rok s hotovostí 103 milionů dolarů. Spotřeba hotovosti v druhém pololetí klesla na 13,4 milionu dolarů z 50 milionů dolarů o rok dříve. Ryoncil je teď dostupný ve více než 50 léčebných centrech. Pojišťovny ho hradí u více než 98 % pojištěných pacientů v USA.

Mesoblast dokončil léčbu všech 350 pacientů v klíčové studii fáze 3 s lékem rexlemestrocel-L na chronickou bolest zad. Výsledky studie čeká v polovině roku 2027. Americký lékový úřad FDA navíc schválil zahájení studie fáze 3, ve které Ryoncil vyzkouší i na Duchennovu svalovou dystrofii u dětí.

Mesoblast dokončil léčbu pacientů v klíčové (pivotní) studii fáze 3 s označením MSB-DR004. Ta testuje buněčnou léčbu rexlemestrocel-L u chronické bolesti zad spojené se zánětem meziobratlových plotének. Do studie firma nakonec zařadila a léčila 350 pacientů místo původně plánovaných 300. Důvodem byl velký zájem lékařů, kteří studii vedou, o zapojení svých pacientů. Pacienti dostali buď injekci rexlemestrocel-L přímo do postižené ploténky, nebo neúčinnou kontrolní injekci.

Hlavním cílem studie je potvrdit, že jedna injekce trvale zmírní bolest po dvanácti měsících. Stejný výsledek firma zaznamenala už v předchozí studii fáze 3 (MSB-DR003). Vedlejší cíle sledují zlepšení pohyblivosti a kvality života. Zkoumají také, zda pacienti mohou omezit užívání léků proti bolesti včetně opioidů.

Rexlemestrocel-L už dříve získal od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) status RMAT. Jde o zrychlené schvalovací řízení pro pokročilé buněčné léčby. Díky němu bude mít firma nárok na přednostní posouzení žádosti o schválení, jakmile ji podá. Chronickou bolestí zad z tohoto onemocnění trpí podle Mesoblastu přes 7 milionů lidí jen ve Spojených státech. Firma odhaduje, že by jí lék mohl při ročním prodeji přinést až 10 miliard dolarů, a to i při nízkém podílu na trhu.

První výsledky studie firma očekává v polovině roku 2027. Bude to poté, co poslední léčený pacient dokončí dvanáctiměsíční sledování.

Biotechnologická firma Mesoblast oznámila výsledky za čtvrté fiskální čtvrtletí, které skončilo 30. června 2026. Čisté tržby z jejího klíčového léku Ryoncil (léčba na bázi kmenových buněk) dosáhly ve čtvrtletí 36 milionů dolarů. Za první celý rok od schválení americkým lékovým úřadem FDA to bylo 115 milionů dolarů, z toho 66,5 milionu dolarů připadlo na druhé pololetí.

Firma měla k 30. červnu 2026 k dispozici hotovost 103 milionů dolarů. Předtím si vyčerpala 50 milionů dolarů z pětiletého úvěrového rámce a splatila všechny splatné dluhy. Za celý rok jí z provozu ubylo 43,8 milionu dolarů hotovosti.

Mesoblast rozšiřuje použití Ryoncilu z dětí i na dospělé pacienty. Jde o život ohrožující nemoc štěpu proti hostiteli po transplantaci kostní dřeně, kde je trh třikrát větší. Registrační studie už nabírá pacienty. Firma také dostala od FDA povolení zahájit rovnou registrační studii Ryoncilu u dětí ve věku 5 až 9 let se svalovou dystrofií typu Duchenne.

U druhého léku, rexlemestrocelu-L, firma dosáhla cíle alespoň 300 léčených pacientů v klíčové studii fáze 3 pro chronickou bolest zad. Zároveň dostala od FDA registrační číslo k žádosti o schválení léku (BLA). Ta se týká prevence život ohrožujícího krvácení do trávicího traktu u pacientů se srdečním selháním.

Biotechnologická firma Mesoblast (Nasdaq: MESO, ASX: MSB) oznámila, že do rozhodující klinické studie fáze 3 zařadila a léčila cílových 300 pacientů. Fáze 3 je poslední testování léku před žádostí o schválení. Jde o studii MSB-DR004. Ta zkoumá lék rexlemestrocel-L na chronickou bolest zad z opotřebení meziobratlových plotének. Studie má potvrdit, že jediná injekce léku přímo do ploténky dlouhodobě tlumí bolest. Podobný výsledek firma viděla už v předchozí studii MSB-DR003.

Generální ředitel Silviu Itescu uvedl, že dosažení cíle 300 pacientů dává výsledkům statistickou průkaznost. Studie je placebem kontrolovaná, tedy část pacientů dostává pro srovnání neúčinnou látku. Firma zároveň připravuje výrobu léku ve velkém. Chce o schválení požádat co nejdříve po zveřejnění výsledků.

Chronická bolest zad ze zánětu a opotřebení plotének trápí podle firmy přes 7 milionů lidí jen v USA. Mesoblast odhaduje, že i při obsazení jednotek procent trhu by roční tržby na vrcholu prodejů mohly přesáhnout 10 miliard dolarů.

Hlavním cílem studie je prokázat po 12 měsících výrazně větší úlevu od bolesti než u kontrolní skupiny. Vedlejšími cíli jsou lepší pohyblivost, vyšší kvalita života a možnost vysadit léky proti bolesti včetně opioidů. Lék má od amerického úřadu FDA status RMAT. Jde o zrychlené řízení pro slibné léčebné postupy, které firmě zajišťuje přednostní posouzení žádosti. První výsledky studie firma čeká v polovině roku 2027.

Australsko-americká biotechnologická firma Mesoblast (Nasdaq: MESO, ASX: MSB) zveřejnila prodeje svého léku Ryoncil. Ve čtvrtém čtvrtletí, které skončilo 30. června 2026, měl lék čisté tržby 36 milionů dolarů. Za celý první rok na trhu vydělal 115 milionů dolarů.

Ryoncil je určený dětem od 2 měsíců věku. Pomáhá těm, které po transplantaci kostní dřeně trpí těžkou reakcí dárcovských imunitních buněk proti tělu pacienta (tzv. reakce štěpu proti hostiteli) a nezabírají u nich steroidy. Jde o první lék z kmenových buněk pojivové tkáně, který schválil americký úřad FDA. Zároveň je jediný svého druhu schválený pro děti do 12 let s touto diagnózou.

Generální ředitel Silviu Itescu uvedl, že tržby už překonaly původní odhady firmy. Pomohla silná poptávka z hlavních dětských nemocnic v USA. Do příštího fiskálního roku firma čeká další růst. Provoz financuje z rostoucích tržeb a její finanční pozice je podle vedení silná. Nová pětiletá úvěrová smlouva navíc uvolnila peníze na širší využití léku i na další strategické kroky.

Firma upozorňuje, že jde o předběžné odhady vedení. Ještě musí projít běžnou účetní uzávěrkou a auditem.

Mesoblast obdržel od amerického FDA číslo žádosti o biologickou licenci (BLA) pro lék rexlemestrocel-L, čímž formálně zahájil proces schvalování. Jde o přípravek určený k prevenci život ohrožujícího gastrointestinálního krvácení u pacientů s terminálním srdečním selháním napojených na levokomorové asistenční zařízení (LVAD).

Lék má designaci Orphan Drug i status RMAT, který umožňuje průběžné a prioritní posouzení ze strany FDA. Klinické hodnocení proběhlo ve dvou studiích – první zahrnovala 565 pacientů s chronickým srdečním selháním, druhá 159 pacientů s terminálním selháním na LVAD.

Cílová skupina je relativně úzká: v USA se ročně implantuje přes 2 500 LVAD zařízení a zhruba 80 % pacientů ji využívá jako trvalou terapii. Roční mortalita u terminálního srdečního selhání dosahuje 50 %. Celkově trpí chronickým srdečním selháním přibližně 6,5 milionu lidí v USA a 26 milionů celosvětově.

Mesoblast získal 50 milionů USD čerpáním z pětiletého úvěrového zařízení od stávajícího akcionáře a člena představenstva Dr. Gregoryho George. Firma peníze použila na optimalizaci kapitálové struktury a splacení krátkodobého dluhu s vyšší úrokovou sazbou.

Nové zařízení nese fixní úrok 8,00 % ročně – výrazně méně než předchozí financování. Po dobu pěti let platí Mesoblast pouze úroky, jistinu může splatit kdykoliv bez sankcí. Zajištění je omezeno výhradně na royalty z produktu Temcell 1, zařízení nezatěžuje hmotný majetek ani duševní vlastnictví firmy.

K 30. březnu 2026 měl Mesoblast na účtech 122 milionů USD hotovosti. Společnost je výrobcem Ryoncilu, první terapie mesenchymálních stromálních buněk schválené americkým úřadem FDA. Portfolio duševního vlastnictví čítá více než 1 000 udělených patentů nebo přihlášek s ochranou do roku 2044.

Mesoblast vykázal za třetí čtvrtletí fiskálního roku 2026 tržby svého přípravku Ryoncil ve výši 30,3 milionu USD, přičemž od uvedení na trh se kumulativní tržby blíží 100 milionům USD. Pro investory je klíčové, že firma zároveň oznámila sérii regulatorních a klinických milníků, které otevírají nové indikace.

Celkové příjmy za čtvrtletí dosáhly 34,6 milionu USD, hrubý prodej Ryoncilu pak 35,3 milionu USD. Čistý provozní výdaj byl relativně nízký – 4,1 milionu USD. Hotovost společnosti k 31. březnu 2026 činila 122 milionů USD.

Na klinickém poli firma dokončila nábor pacientů do pivotní studie fáze 3 zaměřené na chronickou bolest zad (přípravek rexlemestrocel-L). FDA schválila rozšíření indikace Ryoncilu na dospělé pacienty se steroid-refrakterní akutní reakcí štěpu proti hostiteli (SR-aGvHD) a udělila povolení IND pro registrační studii u Duchennovy svalové dystrofie, která v USA postihuje přibližně 15 000 dětí.

Mesoblast také získal exkluzivní celosvětovou licenci na CAR technologickou platformu určenou k vylepšení produktů na bázi mezenchymálních kmenových buněk (MSC). Tuto technologii hodlá využít při vývoji léčby lupusní nefritidy a dalších autoimunitních onemocnění.