Mesoblast Limited

Biotechnologická firma Mesoblast vyvíjí buněčné léky proti zánětlivým nemocem. Oznámila změny ve své správní radě. William Burns v ní sedí 12 let, od roku 2014. Z rady odejde na výročním shromáždění akcionářů v roce 2026. Vedení výboru pro jmenování a odměňování převezme Jane Bell, která ho od dubna 2026 vedla spolu s Burnsem.

Z rady odejde také Dr. Philip Krause, který je jejím členem od roku 2022. Dříve dlouho pracoval v americkém úřadu FDA. Firmě pomáhal s otázkami schvalování léků a klinických studií. Rada oceňuje jeho podíl na tom, že FDA schválil lék Ryoncil.

Firma zopakovala, že chce do rady přijmout nové členy se zkušenostmi s prodejem léků v USA a ve světě. Předseda rady Philip Facchina uvedl, že Mesoblast už má tržby díky úspěšnému uvedení Ryoncilu na americký trh.

Mesoblast, firma vyvíjející buněčné léky na závažné zánětlivé nemoci, zveřejnila výsledky za první čtvrtletí fiskálního roku. To skončilo 30. září 2026. Čisté tržby z léku Ryoncil, jediného schváleného léku firmy, dosáhly 28 milionů dolarů. To je o 44 % víc než před rokem. Nejvíc nových pacientů za jediný měsíc firma zaznamenala v září, po očekávaném letním poklesu v červenci a srpnu.

Provozní spotřeba hotovosti, tedy kolik peněz firma utratí na běžný chod, klesla na 2,1 milionu dolarů z 14,9 milionu o rok dříve. To je zlepšení o 86 %. K 30. září měla firma na účtech 99 milionů dolarů.

Americký úřad FDA na schůzce s firmou potvrdil, že firma smí podat žádost o schválení léku rexlemestrocel-L. Lék má zabránit život ohrožujícímu krvácení do trávicího traktu. Je určen pacientům v pokročilém srdečním selhání, kteří mají podpůrný srdeční přístroj. Zápis ze schůzky firma očekává v nejbližší době.

Firma také dokončila podání léku všem pacientům v klíčové studii třetí fáze (poslední fáze testování před žádostí o schválení). Studie se týká chronické zánětlivé bolesti zad. Hlavní výsledek, tedy trvalé zmírnění bolesti po 12 měsících, firma očekává příští rok. Další studie má rozšířit použití léku Ryoncil na dospělé s reakcí štěpu proti hostiteli (komplikace po transplantaci, kdy darované buňky napadají tělo příjemce). Tato studie už nabírá pacienty a v USA se do ní má letos zapojit až 40 pracovišť.

Americký lékový úřad FDA schválil společnosti Mesoblast nový test kontroly kvality, takzvaný TIBA test, pro její lék Ryoncil. Firma jej bude používat k uvolňování jednotlivých komerčních šarží léku na trh a ke sledování jejich stability.

Ryoncil je buněčná terapie na léčbu steroidy neovlivnitelné reakce štěpu proti hostiteli. Jde o komplikaci po transplantaci kostní dřeně, kdy dárcovské buňky napadají tělo pacienta.

Nový test doplňuje stávající kontroly kvality. Má zajistit, že si lék zachová stejnou účinnost i při změnách výroby nebo přechodu na nové výrobní závody.

Biotechnologická firma Mesoblast (vyrábí léčbu z kmenových buněk pro děti po transplantaci kostní dřeně) zveřejnila výsledky za fiskální rok 2026, který skončil 30. června. Celkové tržby vzrostly na 120,3 milionu dolarů ze 17,2 milionu dolarů o rok dříve. Růst přinesl hlavně první celý rok prodeje léku Ryoncil, který vydělal 115,2 milionu dolarů. Čistá ztráta se snížila o 44 % na 57,5 milionu dolarů.

Firma skončila rok s hotovostí 103 milionů dolarů. Spotřeba hotovosti v druhém pololetí klesla na 13,4 milionu dolarů z 50 milionů dolarů o rok dříve. Ryoncil je teď dostupný ve více než 50 léčebných centrech. Pojišťovny ho hradí u více než 98 % pojištěných pacientů v USA.

Mesoblast dokončil léčbu všech 350 pacientů v klíčové studii fáze 3 s lékem rexlemestrocel-L na chronickou bolest zad. Výsledky studie čeká v polovině roku 2027. Americký lékový úřad FDA navíc schválil zahájení studie fáze 3, ve které Ryoncil vyzkouší i na Duchennovu svalovou dystrofii u dětí.

Mesoblast dokončil léčbu pacientů v klíčové (pivotní) studii fáze 3 s označením MSB-DR004. Ta testuje buněčnou léčbu rexlemestrocel-L u chronické bolesti zad spojené se zánětem meziobratlových plotének. Do studie firma nakonec zařadila a léčila 350 pacientů místo původně plánovaných 300. Důvodem byl velký zájem lékařů, kteří studii vedou, o zapojení svých pacientů. Pacienti dostali buď injekci rexlemestrocel-L přímo do postižené ploténky, nebo neúčinnou kontrolní injekci.

Hlavním cílem studie je potvrdit, že jedna injekce trvale zmírní bolest po dvanácti měsících. Stejný výsledek firma zaznamenala už v předchozí studii fáze 3 (MSB-DR003). Vedlejší cíle sledují zlepšení pohyblivosti a kvality života. Zkoumají také, zda pacienti mohou omezit užívání léků proti bolesti včetně opioidů.

Rexlemestrocel-L už dříve získal od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) status RMAT. Jde o zrychlené schvalovací řízení pro pokročilé buněčné léčby. Díky němu bude mít firma nárok na přednostní posouzení žádosti o schválení, jakmile ji podá. Chronickou bolestí zad z tohoto onemocnění trpí podle Mesoblastu přes 7 milionů lidí jen ve Spojených státech. Firma odhaduje, že by jí lék mohl při ročním prodeji přinést až 10 miliard dolarů, a to i při nízkém podílu na trhu.

První výsledky studie firma očekává v polovině roku 2027. Bude to poté, co poslední léčený pacient dokončí dvanáctiměsíční sledování.

Biotechnologická firma Mesoblast oznámila výsledky za čtvrté fiskální čtvrtletí, které skončilo 30. června 2026. Čisté tržby z jejího klíčového léku Ryoncil (léčba na bázi kmenových buněk) dosáhly ve čtvrtletí 36 milionů dolarů. Za první celý rok od schválení americkým lékovým úřadem FDA to bylo 115 milionů dolarů, z toho 66,5 milionu dolarů připadlo na druhé pololetí.

Firma měla k 30. červnu 2026 k dispozici hotovost 103 milionů dolarů. Předtím si vyčerpala 50 milionů dolarů z pětiletého úvěrového rámce a splatila všechny splatné dluhy. Za celý rok jí z provozu ubylo 43,8 milionu dolarů hotovosti.

Mesoblast rozšiřuje použití Ryoncilu z dětí i na dospělé pacienty. Jde o život ohrožující nemoc štěpu proti hostiteli po transplantaci kostní dřeně, kde je trh třikrát větší. Registrační studie už nabírá pacienty. Firma také dostala od FDA povolení zahájit rovnou registrační studii Ryoncilu u dětí ve věku 5 až 9 let se svalovou dystrofií typu Duchenne.

U druhého léku, rexlemestrocelu-L, firma dosáhla cíle alespoň 300 léčených pacientů v klíčové studii fáze 3 pro chronickou bolest zad. Zároveň dostala od FDA registrační číslo k žádosti o schválení léku (BLA). Ta se týká prevence život ohrožujícího krvácení do trávicího traktu u pacientů se srdečním selháním.

Biotechnologická firma Mesoblast (Nasdaq: MESO, ASX: MSB) oznámila, že do rozhodující klinické studie fáze 3 zařadila a léčila cílových 300 pacientů. Fáze 3 je poslední testování léku před žádostí o schválení. Jde o studii MSB-DR004. Ta zkoumá lék rexlemestrocel-L na chronickou bolest zad z opotřebení meziobratlových plotének. Studie má potvrdit, že jediná injekce léku přímo do ploténky dlouhodobě tlumí bolest. Podobný výsledek firma viděla už v předchozí studii MSB-DR003.

Generální ředitel Silviu Itescu uvedl, že dosažení cíle 300 pacientů dává výsledkům statistickou průkaznost. Studie je placebem kontrolovaná, tedy část pacientů dostává pro srovnání neúčinnou látku. Firma zároveň připravuje výrobu léku ve velkém. Chce o schválení požádat co nejdříve po zveřejnění výsledků.

Chronická bolest zad ze zánětu a opotřebení plotének trápí podle firmy přes 7 milionů lidí jen v USA. Mesoblast odhaduje, že i při obsazení jednotek procent trhu by roční tržby na vrcholu prodejů mohly přesáhnout 10 miliard dolarů.

Hlavním cílem studie je prokázat po 12 měsících výrazně větší úlevu od bolesti než u kontrolní skupiny. Vedlejšími cíli jsou lepší pohyblivost, vyšší kvalita života a možnost vysadit léky proti bolesti včetně opioidů. Lék má od amerického úřadu FDA status RMAT. Jde o zrychlené řízení pro slibné léčebné postupy, které firmě zajišťuje přednostní posouzení žádosti. První výsledky studie firma čeká v polovině roku 2027.

Australsko-americká biotechnologická firma Mesoblast (Nasdaq: MESO, ASX: MSB) zveřejnila prodeje svého léku Ryoncil. Ve čtvrtém čtvrtletí, které skončilo 30. června 2026, měl lék čisté tržby 36 milionů dolarů. Za celý první rok na trhu vydělal 115 milionů dolarů.

Ryoncil je určený dětem od 2 měsíců věku. Pomáhá těm, které po transplantaci kostní dřeně trpí těžkou reakcí dárcovských imunitních buněk proti tělu pacienta (tzv. reakce štěpu proti hostiteli) a nezabírají u nich steroidy. Jde o první lék z kmenových buněk pojivové tkáně, který schválil americký úřad FDA. Zároveň je jediný svého druhu schválený pro děti do 12 let s touto diagnózou.

Generální ředitel Silviu Itescu uvedl, že tržby už překonaly původní odhady firmy. Pomohla silná poptávka z hlavních dětských nemocnic v USA. Do příštího fiskálního roku firma čeká další růst. Provoz financuje z rostoucích tržeb a její finanční pozice je podle vedení silná. Nová pětiletá úvěrová smlouva navíc uvolnila peníze na širší využití léku i na další strategické kroky.

Firma upozorňuje, že jde o předběžné odhady vedení. Ještě musí projít běžnou účetní uzávěrkou a auditem.