NewAmsterdam Pharma Company N.V.

Firma NewAmsterdam Pharma vyvíjí lék, který snižuje „špatný“ LDL cholesterol u lidí s rizikem srdečně-cévních onemocnění. Nyní podala první dávku léku obicetrapib prvnímu účastníkovi studie fáze 2b s názvem SPINOZA. Studie zkoumá, zda obicetrapib dokáže ovlivnit časná stadia Alzheimerovy choroby. Testuje ho u lidí, kteří mají v krvi biomarkery nemoci, ale zatím nemají příznaky jako zhoršenou paměť.

Firma plánuje zařadit přibližně 400 účastníků ve věku 55 až 85 let. Ti budou 52 týdnů dostávat obicetrapib, nebo placebo. Poté může navázat 26týdenní prodloužení, kdy lék dostanou všichni. Hlavním sledovaným ukazatelem je změna hladiny bílkoviny p-tau217 v krvi – biomarkeru spojeného s postupem Alzheimerovy choroby.

Rozhodnutí zkoumat lék i u Alzheimerovy choroby vychází z dřívější studie fáze 3 BROADWAY. V ní obicetrapib po 12 měsících statisticky významně snížil hladinu p-tau217 oproti placebu. Obicetrapib je zároveň v pozdní fázi vývoje jako lék na snižování cholesterolu a testuje se ve třech probíhajících studiích fáze 3.

Evropská komise schválila léky Ubeslo a Evlarco. Vyvinula je firma NewAmsterdam Pharma spolu s italskou farmaceutickou skupinou Menarini. Oba léky obsahují látku obicetrapib a snižují hladinu LDL cholesterolu – takzvaného „špatného“ cholesterolu, který zvyšuje riziko infarktu a mrtvice. Jde o vůbec první schválení obicetrapibu na světě.

Ubeslo obsahuje obicetrapib samotný, Evlarco jeho kombinaci s látkou ezetimib. Ve studiích fáze 3 (BROADWAY, BROOKLYN a TANDEM) samotný obicetrapib snížil LDL cholesterol až o 40 % oproti placebu. Kombinace s ezetimibem ho snížila zhruba o 50 %. Vedlejší účinky byly srovnatelné s placebem.

Menarini má na základě licenční smlouvy výhradní právo prodávat oba léky v Evropě. NewAmsterdam za to bude dostávat licenční poplatky z tržeb v řádu jednotek až nižších desítek procent. Navíc může získat až 833 milionů eur, pokud se splní další klinické, regulační a obchodní milníky.

Farmaceutická firma NewAmsterdam Pharma na výroční akci pro investory představila plán studií svého vyvíjeného léku obicetrapib. Lék má snižovat cholesterol a rizika onemocnění srdce a cév. Klíčová je studie PREVAIL. Testuje lék na zhruba 10 000 pacientech s onemocněním srdce a cév způsobeným kornatěním tepen. Firma čeká, že do konce roku 2026 nasbírá dost dat pro předběžné vyhodnocení. Nezávislá komise je má posoudit v prvním čtvrtletí 2027. Pokud studie na základě předběžných dat neskončí dřív, poběží až do konce roku 2027.

Firma upravila hlavní sledovaný cíl studie. Chce jím lépe odpovídat podobným studiím a zvýšit průkaznost výsledků. Sleduje teď kombinaci úmrtí na kardiovaskulární příčiny, infarktu, mrtvice a potřeby cévního zákroku. V dřívější studii BROADWAY snížil obicetrapib riziko těchto závažných příhod o 21 % za jeden rok. Podle firmy si data z probíhající studie PREVAIL vedou zatím podobně povzbudivě. Výsledek ale zůstává zaslepený (lékaři ani firma ho neznají) a definitivní ještě není.

Podle dřívějších studií lék snižuje LDL cholesterol (tzv. „špatný“ cholesterol spojený s rizikem infarktu) až o 43,5 % samostatně a o 63 % v kombinaci s lékem ezetimibe. Evropský lékový výbor CHMP dal obicetrapibu kladné doporučení. Jde vůbec o první takové doporučení pro lék z jeho skupiny (tzv. CETP inhibitory) od některého z hlavních světových regulátorů léčiv. Firma běží i další studie — zkoumá dopad léku na cévní pláty, na pacienty s cukrovkou 2. typu a připravuje studii na prevenci Alzheimerovy choroby.

NewAmsterdam se zároveň připravuje na možné uvedení léku na trh, a to v USA i v Evropě ve spolupráci s partnerskou firmou Menarini. Rozhodnutí evropského regulátora (EMA) se čeká na začátku čtvrtého čtvrtletí. Na přípravu má firma v hotovosti 678 milionů dolarů.

Evropský lékový výbor CHMP (posuzuje léky před schválením) doporučil povolit prodej léku obicetrapib firmy NewAmsterdam Pharma. Lék snižuje „špatný“ cholesterol (LDL-C), a to samostatně i v kombinaci s látkou ezetimib. Konečné rozhodnutí Evropské komise se čeká později letos. První výsledky další studie RUBENS firma očekává do konce roku 2026.

Klíčová studie PREVAIL má prokázat, že lék snižuje riziko srdečních příhod. Průběžné vyhodnocení přijde ve 4. čtvrtletí 2026, výsledky pak v 1. čtvrtletí 2027.

Tržby za druhé čtvrtletí byly 3,7 milionu USD, výrazně méně než 19,1 milionu USD před rokem. Loňské číslo totiž zahrnovalo jednorázovou platbu od partnera Menarini. Čistá ztráta vzrostla na 64,1 milionu USD ze 17,4 milionu USD. Hotovost a investice firmy dosahovaly k 30. červnu 678,3 milionu USD.

Firmy NewAmsterdam Pharma (NAMS) a italská Menarini Group oznámily kladné stanovisko výboru CHMP k jejich léku na snížení cholesterolu. CHMP je poradní orgán Evropské lékové agentury EMA. Posuzuje léky před jejich schválením. Jde o přípravky Ubeslo (samotná látka obicetrapib) a Evlarco (kombinace obicetrapibu s ezetimibem v pevné dávce). Léky jsou určeny pacientům se zvýšenou hladinou LDL cholesterolu (tzv. „špatný“ cholesterol). Dosavadní léčba jim dostatečně nepomáhá.

Kladné stanovisko teď posoudí Evropská komise. Ta by měla o konečném schválení rozhodnout ještě letos. Platilo by pro celou Evropskou unii i pro Island, Lichtenštejnsko a Norsko. Ve studiích fáze 3 (BROADWAY, BROOKLYN a TANDEM) snížil obicetrapib samotný LDL cholesterol až o 40 % oproti placebu. V kombinaci s ezetimibem to bylo až 50 %. Vedlejší účinky byly srovnatelné s placebem.

Menarini vlastní výhradní práva na prodej obicetrapibu v Evropě. NewAmsterdam za to dostane licenční poplatky ve výši desítek procent z evropských tržeb. Po splnění dalších klinických, regulatorních a obchodních cílů může získat až dalších 833 milionů eur.

Výbor CHMP vydal kladné stanovisko. Jde o poradní orgán Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA). Doporučil Evropské komisi schválit dva přípravky. První je Ubeslo se samotnou látkou obicetrapib. Druhý je Evlarco, kombinace obicetrapibu a ezetimibu v jedné tabletě. Léky vyvíjí firma NewAmsterdam Pharma (NAMS) s italskou skupinou Menarini. Určené jsou lidem s vysokým LDL cholesterolem (tzv. špatný cholesterol, hlavní rizikový faktor srdečních a cévních onemocnění). Pomohou jak při dědičné, tak při běžné formě, kde dosavadní léčba nestačí.

Doporučení vychází z klinických studií třetí fáze. Jde o poslední fázi testování před schválením léku. Šlo o studie BROADWAY, BROOKLYN a TANDEM. Samotný obicetrapib v nich snížil LDL cholesterol až o 40 % oproti neúčinné látce (placebu). Kombinace s ezetimibem snížila cholesterol až o přibližně 50 %. Nežádoucí účinky byly srovnatelné s placebem.

O konečném schválení nyní rozhodne Evropská komise. Firmy ho očekávají ještě letos. Platit by mělo v celé EU a také na Islandu, v Lichtenštejnsku a Norsku. Menarini má podle licenční smlouvy výhradní práva prodávat obicetrapib v Evropě. Stará se také o schvalovací proces a uvedení na trh. NewAmsterdam za to získá licenční poplatky z tržeb, a to od nízkých jednotek procent až do 25 %. Navíc může dostat další platby v celkové výši až 833 milionů eur. Ty jsou vázané na splnění klinických, schvalovacích a obchodních cílů.

Výbor pro léčivé přípravky (CHMP) při Evropské agentuře pro léčivé přípravky (EMA) vydal kladné stanovisko. Týká se dvou léků firmy NewAmsterdam Pharma a jejího partnera, italské firmy Menarini. Jde o přípravek Ubeslo (samotná účinná látka obicetrapib) a Evlarco (obicetrapib v kombinaci s ezetimibem). Léky snižují „špatný“ LDL cholesterol u pacientů, kterým dosavadní léčba nestačí. Konečné rozhodnutí Evropské komise se čeká ve druhé polovině roku 2026.

Doporučení se opírá o klinické studie fáze 3 (poslední fáze testování léku na velkém počtu pacientů před schválením). Nesou názvy BROADWAY, BROOKLYN a TANDEM. Samotný obicetrapib v nich snížil LDL cholesterol až o 40 % oproti placebu. V kombinaci s ezetimibem to bylo až 50 %, a to s vedlejšími účinky srovnatelnými s placebem.

Podle licenční smlouvy má Menarini výhradní práva na prodej léku v Evropě a stará se o jednání s úřady. NewAmsterdam za to dostane licenční poplatky z evropských tržeb. Za splnění dalších cílů může získat až 833 milionů eur.

Vedení NewAmsterdam Pharma ($NAMS) se v červnu zúčastní dvou velkých investorských konferencí, kde představí svůj pipeline v kardiovaskulární oblasti. Na obou akcích proběhne formát fireside chat a přednášky budou dostupné jako živý přenos i archivní záznam.

3. června vystoupí vedení na Jefferies Global Healthcare Conference v New Yorku, 9. června pak na 47. ročníku Goldman Sachs Global Healthcare Conference v Miami Beach.

NewAmsterdam Pharma je klinická biofarmaceutická firma v pozdní fázi vývoje. Zaměřuje se na perorální léčiva bez statinů pro pacienty s kardiovaskulárním rizikem a zvýšenou hladinou LDL cholesterolu – zejména pro ty, u nichž stávající terapie nestačí nebo jsou špatně snášeny. Hlavním kandidátem je obicetrapib, perorální inhibitor CETP podávaný jednou denně, který se zkouší také v fixní kombinaci s ezetimibem.