Pharming Group N.V.

Biotechnologická firma Pharming prodává léky na vzácné nemoci imunity a vzácné genetické nemoci. Zveřejnila výsledky za třetí čtvrtletí 2026. Tržby vzrostly o 21 % na 117,6 milionu USD a překonaly odhady trhu. Provozní zisk vzrostl o 89 % na 29,9 milionu USD.

Lék Ruconest na akutní záchvaty vzácného otoku (HAE) vynesl 93,8 milionu USD. To je o 14 % víc než před rokem. Za prvních devět měsíců ale tržby z Ruconestu klesly o 3 % na 224,5 milionu USD.

Lék Joenja na vzácnou poruchu imunity APDS vynesl 23,8 milionu USD, o 58 % víc. V USA za léčbu platilo 136 pacientů, mimo USA 75. Prodej se rozběhl v Německu a Japonsku.

Pharming zúžil výhled celoročních tržeb na 380 až 390 milionů USD. Dříve počítal s rozpětím 375 až 395 milionů. Provozní hotovostní tok (peníze, které firmě přinesl samotný provoz) činil ve čtvrtletí 32,4 milionu USD. Hotovost firmy vzrostla na 190,9 milionu USD.

FDA schválila vyšší dávky Joenje pro děti od 4 do 11 let s hmotností nad 27 kg. O žádosti o nižší dávky pro lehčí děti má FDA rozhodnout do 30. ledna 2027. Firma v listopadu 2026 očekává data z druhé fáze klinického testování. Ta sleduje lék u širší skupiny pacientů s poruchou imunity CVID.

Biotechnologická firma Pharming vyvíjí a prodává léky na vzácné imunitní a genetické nemoci. Zveřejnila předběžné tržby za třetí čtvrtletí 2026. Činí zhruba 117,6 milionu USD, tedy o 21 % více než loni (97,3 milionu USD). Podle firmy byly tržby vyšší, než čekali analytici, a provozní náklady naopak nižší. Plné výsledky proto zveřejní už 27. října, a ne 5. listopadu, jak původně plánovala.

Lék Ruconest vynesl asi 93,8 milionu USD. To je o 14 % více než loni a o 30 % více než ve druhém čtvrtletí. Firma to vysvětluje třemi důvody: poptávka v USA se stabilizovala, jedna americká specializovaná lékárna si sezonně navýšila zásoby dříve a firma dokončila stažení Ruconestu z trhů mimo USA.

Lék Joenja vynesl 23,8 milionu USD, o 58 % více než loni. K růstu přispěl vyšší počet platících pacientů v USA a větší zájem v zahraničí. Firma tam mimo jiné zahájila prodej v Německu a Japonsku. Část růstu připadá na dočasně příznivé rozložení objednávek na dalších zahraničních trzích.

Provozní náklady dosáhly zhruba 74,6 milionu USD, tedy téměř stejně jako loni (74,5 milionu USD). Firma zúžila výhled tržeb na rok 2026 na 380 až 390 milionů USD. Dříve počítala s 375 až 395 miliony USD. Nový výhled odpovídá růstu o 1 až 4 %. Výhled provozních nákladů snížila na 310 až 315 milionů USD z dřívějších 315 až 320 milionů USD.

Z klinického vývoje: druhá fáze studie léku leniolisib (účinná látka přípravku Joenja) u pacientů s vybranými vrozenými poruchami imunity přinesla pozitivní výsledky. Výsledky další studie u pacientů s poruchou imunity zvanou CVID se čekají v listopadu 2026. Firma připravuje jednu závěrečnou studii třetí fáze (poslední fáze testování před žádostí o schválení) pro širší skupinu pacientů s CVID.

Lék Napazimone je určený pro nemoc, kterou způsobují chyby v mitochondriální DNA. Firma u něj nyní počítá s dokončením náboru pacientů v první polovině roku 2027. Výsledky čeká zhruba rok po dokončení náboru.

Firma Pharming se zaměřuje na vzácná imunitní a genetická onemocnění. Zveřejnila první výsledky druhé fáze klinického testování léku leniolisib. Testovala ho u pacientů s geneticky potvrzenými poruchami imunity, které nejsou APDS. Studie se účastnilo 13 pacientů a trvala 20 týdnů. Dávka se postupně zvyšovala z 10 na 70 mg dvakrát denně.

Slezina se zmenšila v průměru o 26,4 %, a to u 10 z 11 hodnocených pacientů. Lymfatické uzliny se zmenšily v průměru o 33,7 %, a to u všech čtyř hodnocených. Část pacientů měla zhoršenou výměnu plynů v plicích. U nich se hodnota DLCO zvýšila v průměru o 8,0 %. DLCO ukazuje, kolik oxidu uhelnatého plíce předají do krve. Ze 3 pacientů se ztuhlými játry se tuhost jater zlepšila u dvou.

Pacienti lék dobře snášeli a neobjevila se žádná nová bezpečnostní rizika. Všechny nežádoucí účinky spojené s léčbou byly nejmírnějšího, 1. stupně. Jeden pacient léčbu přerušil kvůli akutnímu zánětu jater. Všech 12 pacientů, kteří studii dokončili, pokračuje v navazující tříleté studii.

Výsledky druhé studie, u pacientů s běžnou variabilní imunodeficiencí (CVID), Pharming očekává v listopadu. Podle nich rozhodne, zda zahájí registrační studii. Tou se lék připravuje ke schválení. CVID má podle odhadu zhruba 39 lidí z milionu, APDS jen asi 1,5 z milionu.

Biotechnologická firma Pharming oznámila, že její generální ředitel Fabrice Chouraqui okamžitě odchází z funkce. Firma vyvíjí a prodává léky pro pacienty se vzácnými poruchami imunity a s genetickými chorobami. Chouraqui se na odchodu dohodl se správní radou. Obě strany se neshodly na tom, jak dál naplňovat strategii firmy v další fázi růstu.

Než firma najde trvalého nástupce, povede ji dvojice dočasných spoluředitelů. Obchodní ředitelka Leverne Marsh převezme provoz zaměřený na pacienty. Finanční ředitel Kenneth Lynard povede globální firemní funkce. Správní rada zahájila formální výběrové řízení na nového ředitele.

Firma uvedla, že se její strategie, portfolio vyvíjených léků ani závazek vůči pacientům nemění.

Nizozemská biotechnologická firma Pharming vyrábí léky na vzácné poruchy imunity. Americký lékový úřad FDA přijal k posouzení její žádost o rozšíření léku Joenja (leniolisib). Nově by ho mohly dostávat i menší děti od 4 let s tělesnou hmotností 13 až 27 kilogramů. Úřad žádosti přiznal zrychlené posouzení (Priority Review). Rozhodnout by měl do 30. ledna 2027.

Joenja léčí APDS. Jde o vzácnou vrozenou poruchu imunity, kterou způsobuje genetická mutace. Postihuje zhruba 1 až 2 lidi z milionu. Krok navazuje na schválení z 11. září. Tehdy FDA lék povolila pro děti od 4 do 11 let, které váží alespoň 27 kilogramů. Nyní by ho mohly dostávat i lehčí děti.

Žádost se opírá o data z klinické studie fáze III u dětí od 4 do 11 let. Po 12 týdnech se zlepšily dva klíčové ukazatele nemoci. Zmenšily se zvětšené mízní uzliny a přibylo takzvaných naivních B-buněk. Jde o nezralé imunitní buňky a jejich nárůst svědčí o tom, že se imunita obnovuje.

Americký lékový úřad FDA schválil rozšíření použití léku Joenja (leniolisib) i na děti ve věku 4 až 11 let s tělesnou hmotností od 27 kg. Vyrábí ho biotechnologická firma Pharming, která vyvíjí léky na vzácné poruchy imunity. Joenja léčí vzácnou geneticky podmíněnou poruchu imunity zvanou APDS. Ta postihuje přibližně 1 až 2 lidi z milionu a způsobuje časté infekce dýchacích cest. Ty mohou vést až k trvalému poškození plic. Joenja se tak stává prvním v USA schváleným lékem na APDS pro tuto věkovou skupinu.

Nově schválené dávky (40 a 50 mg dvakrát denně) by měly být pacientům dostupné od října. Schválení vychází z klinické studie fáze III. V ní lék u dětí za 12 týdnů zlepšil dva klíčové ukazatele nemoci. Nežádoucí účinky byly jen mírné až středně závažné.

Pro dospělé a děti od 12 let byl Joenja v USA schválený už v březnu 2023. Firma Pharming v červenci navíc podala žádost o schválení nižšího dávkování i pro děti s hmotností 13 až 27 kg.

Firma Ratio Petroleum Energy zvýšila svou doporučenou nabídku na koupi britské těžařské firmy Pharos Energy na 32,8183 pence za akcii. Tím překonala konkurenční nabídku firmy Serica Energy. Celou Pharos Energy tak ocenila zhruba na 146,4 milionu liber.

Nová nabídka má dvě části: 28,8183 pence v hotovosti a mimořádnou dividendu 4 pence na akcii. K tomu se připočítává už dříve vyplacená závěrečná dividenda 0,9317 pence na akcii. Akcionáři tak celkem dostanou 33,75 pence za akcii.

Nabídka Ratia je o 0,5 % vyšší než nabídka Seriky, která činila 32,6683 pence za akcii. Vedení Pharos Energy ji jednomyslně doporučilo a stáhlo podporu nabídce Seriky. Firma proto nebude dál připravovat dokumenty k transakci se Sericou.

Ratio si už zajistilo pevné přísliby prodeje pokrývající přibližně 41,76 % všech vydaných akcií Pharos Energy.

Farmaceutická firma Pharming Group zveřejnila výsledky za druhé čtvrtletí, které trh zklamaly. Tržby meziročně klesly o 3 % na 90,2 milionu dolarů. Firma zároveň snížila výhled tržeb pro celý rok 2026 z 405–425 milionů na 375–395 milionů dolarů. Akcie po zprávě 30. července spadly o 22 %.

Za poklesem stály hlavně slabší tržby léku RUCONEST (na vzácnou nemoc hereditární angioedém). Ty klesly o 10 % na 72,3 milionu dolarů. Naopak tržby léku Joenja vzrostly o 40 % na 17,9 milionu dolarů. Zředěný zisk na akcii činil 0,002 dolaru, výrazně méně než 0,006 dolaru před rokem.

Advokátní kancelář Levi & Korsinsky nyní prošetřuje, zda Pharming dostatečně informoval investory o konkurenčních tlacích na RUCONEST ještě před oznámením výsledků. Firma vyzývá akcionáře, kteří na akciích prodělali, aby se přihlásili k možné žalobě.