ProKidney Corp.

ProKidney vyvíjí buněčnou léčbu chronického onemocnění ledvin. Lék vyrábí z buněk, které získá biopsií od samotného pacienta. Firma potvrdila, že první výsledky průběžné analýzy studie fáze III PROACT 1 zveřejní ve druhém čtvrtletí 2027. Studie testuje lék rilparencel u pacientů s pokročilým onemocněním ledvin a cukrovkou 2. typu.

Nábor nových pacientů firma uzavřela v srpnu. Kvůli vyššímu zájmu ve více než 80 střediscích zvýšila plánovaný počet pacientů ze 470 na více než 500. Pacienty, kteří už prošli prověrkou a splňují podmínky, bude do studie zařazovat ještě do prvního čtvrtletí příštího roku. Dříve přitom plánovala nábor dokončit v roce 2026.

Studie je zaslepená a kontrolní skupina podstupuje jen předstíraný zákrok. Průběžná analýza má podpořit zrychlené schválení léku. Hodnotit se bude, jak rychle za rok klesá funkce ledvin (ukazatel eGFR, tedy míra filtrace ledvin). Studie je navržena tak, aby odhalila rozdíl 1,5 ml za minutu. To odpovídá zhruba 50% zpomalení poklesu oproti kontrolní skupině. Ve fázi II klesala funkce ledvin u srovnatelné skupiny pacientů o 78 % pomaleji.

ProKidney (PROK) jmenovala Kennetha Locka do funkce Chief Technical Officer, aby posílila výrobní a regulační zázemí před blížící se komercionalizací své buněčné terapie. Pivotní čtení výsledků studie fáze 3 se očekává ve druhém čtvrtletí 2027.

Locke přichází z Carisma Therapeutics, kde řídil CMC, kvalitu a regulatorní funkce. Má více než 25 let zkušeností v chemii, výrobě a řízení dodavatelského řetězce. Dříve pracoval na programech buněčné terapie v Celgene (nyní Bristol Myers Squibb) a Novartisu.

ProKidney vyvíjí rilparencel – autologní buněčnou terapii první třídy určenou pacientům s pokročilou chronickou chorobou ledvin. Probíhající studie fáze 3 REGEN-006 (PROACT 1) se zaměřuje na pacienty s pokročilou CKD a diabetem 2. typu. Společnost disponuje vlastními výrobními kapacitami a byla založena v roce 2015 po desetiletém výzkumu.

ProKidney Corp. (ticker: PROK) zveřejnila výsledky za první čtvrtletí 2026 a potvrdila, že její klíčová studie Phase 3 PROACT 1 pro léčivo rilparencel je na cestě dokončit nábor pacientů v polovině letošního roku. Klíčové výsledky studie se očekávají ve druhém čtvrtletí 2027.

Hotovost společnosti klesla z 270,0 milionů dolarů na konci roku 2025 na 224,9 milionů dolarů k 31. březnu 2026. Výdaje na výzkum a vývoj vzrostly meziročně o 6,5 milionu dolarů na 33,8 milionů dolarů, a to kvůli nákladům na studii PROACT 1. Výdaje na správu a administrativu naopak klesly o 3,1 milionu dolarů na 11,3 milionů dolarů.

Z regulatorního pohledu FDA potvrdila, že sklon eGFR může sloužit jako náhradní ukazatel pro žádost o biologickou licenci v rámci zrychleného schválení. FDA také potvrdila, že efekt 1,5 mL/min/1,73m² ročně by byl přijatelnou demonstrací účinnosti rilparencel. Studie PROACT 1 má 90% statistickou sílu detekovat efekt 1,75 mL/min/1,73m² a 80% sílu pro efekt 1,5 mL/min/1,73m².

Výsledky studie Phase 2 REGEN-007 publikované v lednu 2026 ukázaly, že bilaterální injekce rilparencel ve skupině 1 vedly ke zlepšení sklonu eGFR o 4,6 mL/min/1,73m² ročně. Rilparencel má od FDA designaci RMAT (regenerativní medicína pokročilé terapie).