Praxis Precision Medicines, Inc.

Biotechnologická firma Praxis Precision Medicines (NASDAQ: PRAX) čeká na rozhodnutí amerického lékového úřadu FDA o dvou nových lécích. Lék ulixacaltamid je určen na esenciální tremor (nejčastější typ třesu rukou). Druhý lék relutrigin míří na vzácné a těžké formy dětské epilepsie zvané SCN2A a SCN8A DEE. FDA podle firmy u obou žádostí nenašla zásadní problémy a nechystá k nim svolat poradní výbor.

Rozhodnutí o relutriginu se čeká do 27. prosince 2026, o ulixacaltamidu do ledna 2027. Firma se na možný start prodeje připravuje. Najímá obchodní týmy a buduje distribuci. O ceně ulixacaltamidu zatím uvažuje v rozmezí zhruba 50 000 až 100 000 USD ročně, konečnou cenu ale ještě nestanovila.

Provozní náklady ve druhém čtvrtletí vzrostly na 96,9 milionu USD. Firma měla ke konci června 1,4 miliardy USD v hotovosti a cenných papírech. To by podle vedení mělo stačit na financování provozu do roku 2028. Další lék, vormatrigen, firma přepracovává poté, co neuspěl v hlavním sledovaném ukazateli studie.

Farmaceutická firma Praxis Precision Medicines (Nasdaq: PRAX) uzavřela spolupráci s firmou Remagine Labs. Společně vyvinou náplast, která přes kůži postupně dávkuje lék ulixacaltamide na esenciální tremor. Jde o nejčastější poruchu, která způsobuje nekontrolovatelný třes rukou, hlavy nebo hlasu. Náplast využívá takzvanou iontoforézu - elektronicky řízené dávkování léku přes kůži. Praxis do Remagine zároveň vloží kapitál formou menšinového podílu.

Lék ulixacaltamide už firma vyvíjí i v tabletové podobě. Čeká na jeho schválení od amerického Úřadu pro léčiva (FDA), rozhodnutí má padnout do 29. ledna 2027. Podle firmy trpí esenciálním tremorem v USA asi 7 milionů lidí. Na trhu zatím není žádný lék vyvinutý přímo pro tuto diagnózu. Náplasťová verze by lék mohla nabídnout širšímu okruhu pacientů. Firmě by také prodloužila dobu, po kterou na něm může vydělávat.

Praxis Precision Medicines (NASDAQ: PRAX) oznámila, že FDA prodloužila přezkum žádosti o registraci léku relutrigin o tři měsíce – nový termín PDUFA je 27. prosince 2026 místo původního 27. září 2026. Pro investory to znamená odložení potenciálního schválení, nikoli zásadní komplikaci procesu.

Důvodem prodloužení je podání dodatečných analýz citlivosti stávajících klinických dat, které FDA klasifikovala jako „major amendment". Regulátor nepožadoval nové klinické studie a neuvedl žádné bezpečnostní ani výrobní obavy. Přezkum zůstává aktivní.

Relutrigin je určen k léčbě SCN2A a SCN8A vývojových a epileptických encefalopatií. Praxis má celkem čtyři kandidáty na léky v pozdních fázích vývoje a využívá platformy Cerebrum pro malé molekuly a Solidus pro antisense oligonukleotidy.

Praxis Precision Medicines získala od amerického regulátora FDA designaci Breakthrough Therapy pro svůj lék elsunersen, určený k léčbě záchvatů epilepsie spojených se vzácnou genetickou poruchou SCN2A-DEE – jde o signál, který může výrazně urychlit cestu léku ke schválení. Klinická studie EMBRAVE Part A prokázala 77% redukci měsíčních záchvatů oproti placebu, přičemž 71 % pacientů dosáhlo snížení záchvatů o více než polovinu.

Elsunersen (PRAX-222) je antisense oligonukleotid cílící na genetickou příčinu onemocnění, pro kterou dosud neexistuje žádná schválená léčba. Ve studii 57 % pacientů zažilo nejméně 28denní období bez záchvatů a 100 % léčených vykázalo zlepšení ve spánku, motorice nebo neuropsychomotorickém vývoji. Lék byl dobře snášen bez závažných nežádoucích účinků.

Studie zahrnovala 9 pacientů ve věku 2–12 let, výsledky byly udrženy v otevřené rozšiřující fázi až jeden rok. Pivotní studie EMBRAVE3 s přibližně 30 pacienty probíhá v rámci zjednodušené jednoramené registrační cesty schválené FDA.

Elsunersen nyní nese tři americké designace – Breakthrough Therapy, Orphan Drug a Rare Pediatric Disease – a dvě evropské (Orphan Drug a PRIME od EMA). Pro Praxis jde o třetí designaci Breakthrough Therapy v pozdní fázi výzkumného portfolia.

Pivotní studie POWER1 léku vormatrigine od Praxis Precision Medicines (PRAX) nesplnila primární cíl, což je pro investory zásadní komplikace vývoje programu. Primárním cílem bylo snížení měsíční frekvence záchvatů u pacientů s fokálními epileptickými záchvaty.

Sekundární cíl – 50% míra odpovědi – splněn byl. Rameno s vyšší dávkou (30 mg) navíc vykazovalo výraznější snížení záchvatů ve druhé polovině studie. 90 % pacientů z ramene vormatrigine přešlo do otevřené rozšiřující studie a v ní zůstává, přičemž míra přerušení léčby byla nízká.

Praxis v reakci na výsledky pozastavuje nábor do navazující studie POWER2 a přehodnocuje celý program. Předchozí studie RADIANT přitom prokázala snížení záchvatů i dobrý bezpečnostní profil léku.

Studie POWER1 léku vormatrigin společnosti Praxis Precision Medicines (NASDAQ: PRAX) nesplnila primární cíl u vysoce refrakterních pacientů s ložiskově vzniklými záchvaty, což je pro investory negativní signál. Sekundárního cíle – 50% míry odpovědi – však lék dosáhl.

Přerušení léčby kvůli nežádoucím účinkům bylo zaznamenáno u méně než 10 % pacientů. Výraznější snížení záchvatů nastalo ve druhé polovině studie při vyšší dávce 30 mg. Přibližně 90 % pacientů z ramene vormatriginu přešlo do otevřené rozšiřující studie a v ní zůstává.

Praxis v reakci na výsledky pozastavuje zařazování pacientů do navazující studie POWER2 a přehodnocuje celý program vormatriginu. Firma se nyní soustředí na přípravu uvedení dalších kandidátů – relutriginu a ulixacaltamidu.