Prime Medicine, Inc.

Americký úřad pro léčiva (FDA) schválil žádost biotechnologické firmy Prime Medicine o zahájení klinických testů léku PM647. Firma vyvíjí genové terapie, které opravují vadnou DNA přímo v těle pacienta. PM647 léčí vzácnou dědičnou nemoc zvanou deficit alfa-1 antitrypsinu, která poškozuje plíce a játra. Postihuje přibližně 200 tisíc lidí v USA a Evropě.

Schválení umožňuje firmě zahájit studii fáze 1/2 (první testování na malé skupině pacientů, zaměřené hlavně na bezpečnost). Lék se podává jednorázovou nitrožilní infuzí. Studie nejprve zařadí pacienty s postižením plic, později i pacienty s vážnějším poškozením jater. První klinická data firma očekává v roce 2027.

PM647 využívá stejnou technologii dopravy léčiva do jater jako další program firmy, PM577a, určený k léčbě Wilsonovy choroby. V testech na myších lék obnovil tvorbu funkčního proteinu na úrovni srovnatelné se zdravými lidmi.

Kanadská firma Prime Drink Group (CSE: PRME) potvrdila, že jí regulátor cenných papírů Britské Kolumbie (BCSC) prodloužil takzvaný manažerský zákaz obchodování (MCTO – vedení firmy nesmí obchodovat s jejími akciemi, dokud nedodá zpožděné výsledky). O zákaz firma sama požádala 30. července 2026. Nestihla totiž včas zveřejnit účetní závěrku za rok, který skončil 31. března 2026.

Novým termínem pro podání výroční závěrky a souvisejících dokumentů je 28. září 2026. Původní řádný termín byl 29. července 2026. Dokud firma závěrku nezveřejní, nesmí s jejími akciemi obchodovat generální ani finanční ředitel. Ostatních akcionářů se zákaz netýká, ti mohou obchodovat volně. Firma uvedla, že žádné další neveřejné podstatné informace o svém hospodaření nemá.

Biotechnologická firma Prime Medicine (Nasdaq: PRME) vyhrála arbitráž se společností Beam Therapeutics. Spor se týkal licenční smlouvy z roku 2019. Rozhodci potvrdili, že vyvíjený lék PM647 spadá do oblasti, kterou si Prime Medicine v dohodě vyhradila. Firma tedy smlouvu neporušila a nemusí platit žádnou náhradu.

PM647 je experimentální léčba, která upravuje geny. Je určená pro vzácnou dědičnou nemoc AATD (nedostatek bílkoviny, jež chrání plíce a játra). Lék používá firemní technologii „Prime Editing“ (přesná oprava chybného úseku DNA) a vlastní nosič, který léčivo dopraví do jater. V testech na myších se hladina opraveného proteinu dostala do zdravého rozmezí.

Firma chce ve 3. čtvrtletí 2026 požádat o povolení testovat lék na lidech. První výsledky klinických studií očekává v roce 2027. Rozhodnutí arbitráže odstraňuje právní riziko a otevírá cestu k dalšímu vývoji.

Prime Medicine (PRME) získala od FDA designaci RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) pro experimentální léčivo PM359, určené k léčbě vzácné chronické granulomatózní nemoci – PM359 tak nese celkem čtyři federální designace, což výrazně urychluje cestu ke schválení. Designace RMAT umožňuje intenzivní spolupráci s FDA a otevírá možnost prioritního posouzení žádosti o registraci biologika.

FDA udělila designaci na základě dat z klinické studie fáze 1/2, publikované v prosinci 2025 v *New England Journal of Medicine*. Jednorázová dávka PM359 u obou léčených pacientů vedla k rychlému zakotvení terapie a trvalému obnovení funkce imunitních buněk. Neutrofilní aktivita přesáhla úroveň spojenou s klinickým přínosem, bezpečnostní profil odpovídal standardní busulfan-based přípravě.

PM359 je autologní terapie na bázi editace genů cílená na p47phox-deficitní formu CGD, která tvoří přibližně 25 % všech případů tohoto onemocnění. CGD postihuje zhruba 1 z 100 000 až 1 z 200 000 narozených v USA. Dosud neexistuje žádná schválená genově editační terapie pro tuto indikaci – pacienti jsou odkázáni na celoživotní antimikrobiální profylaxi nebo alogenní transplantaci kmenových buněk.

Kromě RMAT drží PM359 také designace Fast Track, Orphan Drug a Rare Pediatric Disease.

Prime Medicine ($PRME) získala souhlas novozélandského regulátora pro klinické zkoušky léku PM577a, první in vivo terapie využívající technologii Prime Editing určené k léčbě Wilsonovy nemoci. Jde o klíčový milník pro firmu – poprvé se její genová editační platforma dostane do klinického testování na lidech.

PM577a cílí na mutaci H1069Q v genu ATP7B, která stojí za 30–50 % případů Wilsonovy nemoci v USA a Evropě. Wilsonova nemoc postihuje přibližně 1 z 30 000 lidí a způsobuje hromadění mědi v játrech a mozku – zhruba dvě třetiny pacientů trpí neuropsychiatrickými komplikacemi.

Fáze 1/2 klinické studie by měly začít ve druhé polovině roku 2026, první data se očekávají v roce 2027. Studie bude globální, otevřená a zaměří se na bezpečnost, snášenlivost i účinnost.

Současná léčba vyžaduje celoživotní každodenní medikaci bez možnosti vyléčení. Transplantace jater jako jediná kurativní možnost je limitována dostupností orgánů. Prime Medicine proto cílí na trh s vysokou nenaplněnou potřebou.

V preklinickém vývoji firma připravuje další kandidát zaměřený na mutaci R778L, nejčastější variantu Wilsonovy nemoci v populacích východní Asie.

Prime Drink Group Corp. (CSE: PRME) spouští nebrokerované privátní umístění akcií s cílem získat mezi 1,2 a 2,2 milionu dolarů. Z výtěžku půjde 1 milion dolarů na vyrovnání s věřiteli, zbytek pokryje provozní náklady.

Společnost prodává jednotky po 10 000 dolarech. Každá obsahuje 200 000 kmenových akcií za cenu 0,05 dolaru a 200 000 warrantů s realizační cenou 0,10 dolaru platných jeden rok. Celkem tak může emitovat 24 až 44 milionů nových akcií a stejný počet warrantů. Akcie budou po dobu 4 měsíců a jednoho dne neprodejné.

Transakce podléhá schválení Canadian Securities Exchange. Québecká firma se zaměřuje na nápoje, influencer média a pohostinství.