uniQure N.V.

Americký úřad pro potraviny a léčiva (FDA) přijala k posouzení žádost společnosti uniQure (NASDAQ: QURE) o schválení genové terapie ifezuntirgene inilparvovec. Terapie je určená k léčbě Huntingtonovy choroby (dědičné nemoci nervového systému). Žádost se posuzuje ve zrychleném schvalovacím režimu.

FDA žádosti přiznala prioritní posouzení. Rozhodnout má do 1. května 2027. Předběžně také plánuje projednat žádost na zasedání poradního výboru. Jeho termín zatím není určen.

Firma uvádí, že pokud FDA terapii schválí, půjde o první léčbu, která průběh Huntingtonovy choroby zpomaluje.

Žádost vychází z dat za 36 měsíců ze studie fáze I/II. Výsledky pacientů firma srovnala s externí kontrolní skupinou z databáze Enroll-HD. Firma a FDA se dohodly na hlavních parametrech potvrzující studie. Zúčastní se jí přibližně 200 pacientů v poměru 2:1, tedy dva dostanou terapii na každého jednoho se standardní péčí. Hlavní cíl studie se vyhodnotí po 36 měsících. Nábor pacientů v USA má začít do konce roku 2026.

Firma uniQure zveřejnila nová 48měsíční data z klinických studií fáze I/II. Testuje v nich svůj hlavní lék AMT-130 na Huntingtonovu chorobu (vzácné dědičné nervové onemocnění). Nová data ukázala menší přínos léčby, než firma hlásila po 36 měsících.

Postup nemoci sleduje složené hodnoticí měřítko (nástroj, který měří, jak nemoc pokračuje). Podle něj lék po 48 měsících zpomalil postup nemoci o 44 %. Po 36 měsících přitom firma uváděla zpomalení o 75 %.

uniQure už v červnu oznámila, že požádá americký úřad FDA o schválení léku AMT-130. Žádost o registraci (takzvanou Biologics License Application) podala 2. září 2026. Vycházela přitom ze starších dat po 36 měsících.

Po zveřejnění nových dat cena akcie klesla o 14,60 dolaru, tedy zhruba o 37,3 %. Z 39,11 dolaru se propadla na závěrečných 24,51 dolaru za akcii.

Biotechnologická firma uniQure oznámila, že se s americkým lékovým úřadem FDA shodla na možnosti zrychleného schválení genové terapie AMT-130 na Huntingtonovu chorobu. Vychází to z tříletých dat z rané klinické studie. Firma chce ve třetím čtvrtletí 2026 podat žádost o schválení léku a v září zveřejní čtyřletá data ze studie.

FDA ale požaduje, aby firma před podáním žádosti dohodla podobu takzvané potvrzující studie. Ta by měla AMT-130 srovnávat se standardní léčbou. Hlavním sledovaným ukazatelem má být funkční stav pacientů po 36 měsících. Vedení počítá i s možným slyšením před nezávislým poradním panelem FDA.

U dalších léčiv byly výsledky smíšené. Experimentální genová terapie AMT-260 na epilepsii snížila u tří ze šesti pacientů v nejnižší dávce počet záchvatů o 79 až 100 procent. U zbylých tří pacientů se výsledky lišily – od 33% poklesu až po 36% nárůst záchvatů. U terapie AMT-191 na Fabryho chorobu firma pozastavila podávání dávek kvůli zvýšeným jaterním enzymům u dvou pacientů.

Tržby ve druhém čtvrtletí dosáhly 5,8 milionu dolarů. Firma ale hlavně těží z hotovosti a investic ve výši 810,3 milionu dolarů. Podle vedení by měly stačit na financování provozu až do roku 2030 – včetně potvrzující studie a případného uvedení AMT-130 na trh.

uniQure N.V. uzavřela veřejnou nabídku akcií a získala hrubé výnosy přibližně 259 milionů USD. Nabídka byla rozšířena a underwriteři plně uplatnili opci na dodatečné akcie.

Celkem bylo vydáno 5 686 813 akcií za cenu 45,50 USD za kus, přičemž 741 758 akcií pocházelo z uplatnění opce underwritery. Všechny cenné papíry prodávala přímo uniQure.

Společnost plánuje výnosy použít především na komerční přípravu a případné spuštění genové terapie AMT-130 pro Huntingtonovu chorobu, dále na potvrzovací klinickou studii tohoto kandidáta a vývoj dalších terapií. uniQure má již schválené genové terapie pro hemofílii B a pracuje také na léčbě refraktérní temporální epilepsie a Fabryho choroby.

Společnost uniQure zaměřená na genovou terapii oznámila cenu rozšířené veřejné nabídky akcií, která má přinést hrubý výtěžek přibližně 225 milionů USD. Nabídka zahrnuje 4 945 055 kmenových akcií za cenu 45,50 USD za kus. Uzavření transakce se očekává kolem 25. června 2026. Underwriteři mají navíc 30denní opci na nákup až 741 758 dalších akcií. Všechny cenné papíry prodává přímo uniQure (ticker: QURE).

uniQure N.V. (QURE) zahájila podepsanou veřejnou nabídku akcií s cílem získat 150 milionů dolarů. Underwriteři mají navíc 30denní opci na nákup dalších akcií v hodnotě až 22,5 milionu dolarů.

Nabídka zahrnuje běžné akcie i předfinancované warranty. Vedoucími manažery transakce jsou Leerink Partners a Stifel. Dokončení nabídky závisí na tržních podmínkách.

uniQure vyvíjí genové terapie pro hemofílii B, Huntingtonovu chorobu, refraktérní temporální epilepsii a Fabryho chorobu. Terapie pro hemofílii B byla schválena po více než deseti letech výzkumu.

Americký regulátor FDA signalizoval, že data z probíhající studie uniQure mohou stačit pro zrychlené schválení genové terapie AMT-130 proti Huntingtonově chorobě – což otevírá výrazně kratší cestu na trh. Akcie uniQure (NASDAQ: QURE) reagovaly skokem o 83,36 % na 49,49 USD v předtržním obchodování ve středu.

FDA na schůzce typu B potvrdila, že tříletá analýza z fáze I/II studie může sloužit jako primární základ pro zrychlené schválení. uniQure plánuje podat žádost o biologickou licenci (BLA) ve třetím čtvrtletí 2026.

Regulátor zároveň zmírnil požadavky na design kontrolní skupiny. Dříve doporučoval provést prospektivní, randomizovanou, dvojitě zaslepenou studii s kontrolou pomocí simulované operace – nyní zvažuje jako alternativu souběžnou kontrolu se standardní péčí. Klíčové výsledky studie fáze I/II firma zveřejnila v září 2025.

uniQure (NASDAQ: QURE) oznámila, že finanční výsledky za první čtvrtletí 2026 zveřejní 5. května 2026 před otevřením amerického trhu. Ve stejný den v 8:30 ET se uskuteční konferenční hovor pro analytiky.

K hovoru se lze připojit na čísle (646) 307-1963, bezplatně pak na (800) 715-9871 s ID konference 4607289. Přenos bude dostupný také na webu společnosti v sekci Akce a prezentace, záznam zůstane archivován po dobu 90 dnů.

uniQure se zaměřuje na genovou terapii. Má schválenou terapii pro hemofílii B, v klinickém vývoji jsou programy pro Huntingtonovu chorobu, refraktérní temporální epilepsii a Fabryho chorobu.