REGENXBIO Inc.

REGENXBIO (RGNX) je americká biotechnologická firma. Vyvíjí genové terapie pro oční nemoci. Na výročním setkání Retina Society v Los Angeles představila tříletá data z klinické studie fáze II s názvem ALTITUDE. Studie testuje genovou terapii sura-vec (surabgene lomparvovec, vyvíjenou společně s firmou AbbVie pod označením ABBV-RGX-314) proti diabetické retinopatii – poškození sítnice způsobenému cukrovkou.

Studie se zaměřila na pacienty s časnějším stadiem nemoci (neproliferativní diabetická retinopatie, zkráceně NPDR). Ve skupině s nejvyšší testovanou dávkou se u většiny z nich stav zlepšil o více než dva stupně na stupnici závažnosti nemoci (DRSS). Došlo k tomu tři roky po jediné aplikaci léku. Terapie se podává jednorázově přímo do oka, do prostoru pod cévnatkou. U žádného z těchto pacientů se za tři roky neobjevila komplikace ohrožující zrak. Nikdo z nich nepotřeboval další léčbu diabetické retinopatie.

Firma zároveň uvedla, že pacientům krátkodobě podávala preventivně oční kapky se steroidy. Díky tomu se u nich neobjevil nitrooční zánět. Ten je hlavním bezpečnostním rizikem podobných genových terapií.

Biotechnologická firma REGENXBIO oznámila, že americký lékový úřad FDA pozastavil klinické zkoušky její experimentální genové terapie RGX-121. Ta léčí vzácný dědičný Hunterův syndrom.

Důvodem jsou nálezy na MRI páteře u pěti pacientů ve studii CAMPSIITE. Lékaři je považují za nezávažné a nezhoubné, přesto je chtějí dál sledovat. Všech pět pacientů je klinicky v pořádku.

Firma v nejbližší době znovu nepodá žádost o schválení (BLA) léku u FDA. Soustředí se na jiné programy.

U léčby Duchennovy svalové dystrofie chce žádost o schválení podat ještě ve třetím čtvrtletí. U léčby věkem podmíněné makulární degenerace sítnice čeká první výsledky studie ve čtvrtém čtvrtletí.

Biotechnologická firma REGENXBIO (RGNX), která vyvíjí genovou terapii, dokončila nábor pacientů a podání látky v potvrzující studii léku RGX-202 na Duchennovu svalovou dystrofii (dědičné onemocnění, při kterém postupně ubývá svalů). První část žádosti o schválení chce firma podat u FDA ve třetím čtvrtletí 2026, kompletní žádost pak v prvním čtvrtletí 2027. Schválení je možné ve druhé polovině roku 2027.

U druhého klíčového léku RGX-121 na vzácné dědičné onemocnění zvané Hunterův syndrom se firma s FDA dohodla, že dosavadní data stačí pro zrychlené schvalovací řízení a další klinické studie nebudou potřeba. Novou žádost s dlouhodobějšími daty o účinnosti a bezpečnosti chce REGENXBIO podat ve třetím čtvrtletí.

Firma výrazně posílila hotovost. Po skončení čtvrtletí dostala od partnerské firmy AbbVie platbu za splněný milník ve výši 100 milionů USD a získala dalších zhruba 108 milionů USD z veřejné nabídky akcií. Po započtení těchto plateb hotovost přesáhla 310 milionů USD. To by mělo firmě vystačit do čtvrtého čtvrtletí 2027.

Spolupráce s AbbVie postoupila i u dalších léků. Začalo podávání látky v rozhodující studii na diabetickou retinopatii (poškození sítnice oka u diabetiků). Výsledky rozhodující studie na vlhkou formu věkem podmíněné makulární degenerace (onemocnění sítnice) se čekají ve čtvrtém čtvrtletí.

Biotechnologická firma REGENXBIO oznámila, že její klíčová studie třetí fáze uspěla. Testovala genovou terapii RGX-202 na Duchennovu svalovou dystrofii a splnila hlavní cíl se statisticky velmi průkazným výsledkem. Na základě těchto dat chce firma ve třetím čtvrtletí 2026 požádat o schválení léku u amerického úřadu FDA.

V červenci 2026 firma dostala přes 200 milionů dolarů. Sto milionů z toho byla platba od partnerské firmy AbbVie za podání první dávky v nové studii na diabetickou retinopatii (poškození sítnice u cukrovky). Dalších zhruba 108 milionů dolarů byl čistý výnos z prodeje akcií. Díky tomu firmě vystačí hotovost až do čtvrtého čtvrtletí 2027.

U léku na vzácnou genetickou nemoc zvanou Hunterův syndrom firma po jednání s FDA dostala potvrzení, že k opětovné žádosti o schválení nepotřebuje žádné další studie. I tuto žádost chce podat ve třetím čtvrtletí 2026.

Tržby za druhé čtvrtletí vzrostly na 108 milionů dolarů z 21,4 milionu dolarů loni, hlavně díky zmíněné platbě od AbbVie. Firma se z loňské ztráty dostala do čistého zisku 22,7 milionu dolarů (0,43 dolaru na akcii).

Firma REGENXBIO (NASDAQ: RGNX) představila na výroční konferenci amerických očních specialistů dlouhodobá data o své genové terapii sura-vec. Vyvíjí ji společně s firmou AbbVie. Léčba míří na vlhkou formu věkem podmíněné makulární degenerace (vlhká VPMD, onemocnění poškozující centrální vidění) a na diabetickou retinopatii (poškození sítnice u cukrovky).

U vlhké VPMD udrželo nebo zlepšilo podání léku pod sítnici ostrost vidění po pěti letech sledování. Šlo o pacienty ze třetí a čtvrté skupiny studie fáze 1/2a. Pacienti výrazně méně potřebovali injekce anti-VEGF (standardní léčbu, kterou si musí pravidelně píchat do oka). Nové bezpečnostní problémy se neobjevily.

U diabetické retinopatie stačilo jedno podání léku do cévnatky oka přímo v ordinaci. Pozitivní výsledky vydržely po 2,5 roku. V nejvyšší dávce se u 55 % pacientů nemoc zlepšila o dva a více stupňů na standardní stupnici, a to bez další léčby. Dalších 70 % zůstalo bez komplikací, které ohrožují zrak.

Firma v pátek získala z veřejné nabídky akcií a předplacených warrantů (opcí na budoucí nákup akcií) přibližně 100 milionů dolarů v hrubém výnosu. Cena akcie RGNX v pondělí rostla o 5,16 % na 10,40 dolaru. Klíčové studie fáze 3 porovnávají sura-vec se standardní léčbou. První výsledky mají přijít společně s partnerem AbbVie koncem roku 2026.

Biotechnologická firma REGENXBIO zveřejnila dlouhodobá data ze studie fáze II s názvem ALTITUDE. Testovala jednorázovou genovou terapii sura-vec (ABBV-RGX-314). Lék se podává přímo do oka speciální injekční technikou. Dostávali ho pacienti s ranou formou poškození sítnice, kterou způsobuje cukrovka (neproliferativní diabetická retinopatie, NPDR). Použila se stejná dávka, jaká se teď zkouší v klíčové studii NAAVIGATE fáze IIb/III. Její výsledky mohou vést k žádosti o schválení léku u úřadů.

Po 2,5 roku od jednorázového podání zůstal účinek i bezpečnost léku stabilní. 55 % účastníků se zlepšilo o více než dva stupně na škále závažnosti diabetické retinopatie (DRSS). Podle ní lékaři měří míru poškození sítnice. Tito pacienti navíc nepotřebovali žádnou další léčbu. 70 % účastníků se vyhnulo událostem, které ohrožují zrak. Většina pacientů, kteří se po roce zlepšili o jeden stupeň, dosáhla do 2,5 roku zlepšení o dva stupně. K 25. květnu 2026 lék dobře snášelo všech 17 sledovaných pacientů. U nikoho se neobjevil zánět uvnitř oka.

Sura-vec je jednorázová genová terapie. REGENXBIO ji vyvíjí společně s farmaceutickou firmou AbbVie. Je určena pro léčbu vlhké formy věkem podmíněné makulární degenerace (vlhká AMD) a diabetické retinopatie. Terapie využívá virový nosič, který do oka vpraví gen blokující protein VEGF. Ten podporuje růst nezdravých cévek v sítnici a únik tekutiny, což vede ke ztrátě zraku. Dnešní léčba vlhké AMD vyžaduje časté opakované injekce do oka a pacienty tím zatěžuje. Jednorázová genová terapie by tuto zátěž mohla odstranit.

Vlhkou formou AMD trpí v USA, Evropě a Japonsku dohromady až 2 miliony lidí. Diabetická retinopatie postihuje jen v USA téměř 10 milionů lidí. REGENXBIO má kromě sura-vec v portfoliu i další genové terapie. Patří sem RGX-202 pro Duchennovu svalovou dystrofii. Dále přípravky pro vzácná onemocnění MPS I a MPS II, které firma vyvíjí s japonskou společností Nippon Shinyaku.

Firma REGENXBIO (RGNX) představila na odborné konferenci o očním lékařství nová dlouhodobá data ke své genové terapii sura-vec. Vyvíjí ji společně s AbbVie. Terapie se testuje na dvou očních chorobách. Jde o vlhkou formu věkem podmíněné makulární degenerace (nemoc ničící centrální vidění) a o diabetickou retinopatii (poškození sítnice způsobené cukrovkou).

U vlhké makulární degenerace ukazují pětiletá data, že se zrak pacientů po jedné aplikaci udržel stabilní nebo se zlepšil. Zároveň výrazně klesla potřeba opakovaných injekcí dnešní standardní léčby (tzv. anti-VEGF injekce, které blokují látku způsobující prosakování cév v oku). Firma nehlásí žádné nové bezpečnostní riziko.

U diabetické retinopatie ukázala 2,5letá data z klinické studie fáze II, že se u 55 % pacientů sítnice po jedné aplikaci zlepšila o dva a více stupňů na standardní stupnici závažnosti nemoci, a to bez další léčby. U 70 % pacientů se přitom neobjevila žádná komplikace ohrožující zrak.

REGENXBIO spolu s AbbVie vede dvě rozsáhlé klinické studie fáze III (ATMOSPHERE a ASCENT) u vlhké makulární degenerace. Zapojilo se do nich přes 1 200 pacientů ve více než 200 centrech. První klíčové výsledky firma očekává ve čtvrtém čtvrtletí 2026.

Biotechnologická firma REGENXBIO (RGNX) oznámila cenu veřejné nabídky akcií. Nabízí 10 003 889 nových akcií za 9,00 USD za kus. K tomu přidává 1 111 111 tzv. předplacených warrantů za 8,9999 USD za kus. Předplacené warranty jsou cenné papíry, které umožňují nákup akcií později za pevně danou cenu.

Hrubý výtěžek z nabídky by měl činit přibližně 100 milionů dolarů, ještě před odečtením poplatků upisovatelům. Nabídka by se měla uzavřít 20. července 2026. Upisovatelé mají navíc 30denní opci na nákup dalších 1 667 250 akcií.