Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Firma Ultragenyx, která vyvíjí léky na vzácná onemocnění, získala ve třetím čtvrtletí od amerického úřadu FDA schválení dvou genových terapií. V srpnu to byla terapie GENGLYCOS na glykogenózu typu Ia, v září FAYUVI na Sanfilippův syndrom typu A. Jsou to její první dvě genové terapie. Schválených léků má firma celkem šest. Do konce roku chce mít 40 léčebných center, nyní jich má 35.

Zároveň firma ukončila vývoj léku GTX-102 na Angelmanův syndrom. Ve třetí fázi klinických testů lék neprokázal účinek. Skončil i program UX701 na Wilsonovu nemoc. Počet zaměstnanců firma sníží zhruba o 20 % na asi 1 000. Ušetřit chce i na nemovitostech a správě.

Výhled tržeb na rok 2026 firma ponechala na 730 až 760 milionech dolarů. Nové léky v něm započtené nejsou. Na rok 2027 čeká výdaje na výzkum pod 350 milionů dolarů, tedy o víc než polovinu méně než v roce 2025. Potvrdila také, že v roce 2027 počítá se ziskem a kladným provozním peněžním tokem. Prodejem dvou voucherů na urychlené schvalování léků získá asi 350 milionů dolarů. Podle finančního ředitele už firma další financování nepotřebuje.

Biotechnologická firma Ultragenyx, která vyvíjí léky na vzácné genetické nemoci, uzavřela dohodu, že prodá poukaz na přednostní posouzení léku (tzv. PRV) za 203 milionů dolarů. Kupec díky poukazu získá u americké FDA rychlejší posouzení jiného léku.

Ultragenyx poukaz obdržel po schválení genové terapie FAYUVI. Je to první lék, který FDA schválila proti Sanfilippovu syndromu typu A (MPS IIIA). Firma takový poukaz prodává už podruhé během jednoho týdne.

Finanční ředitel Howard Horn uvedl, že jde o financování bez ředění akcionářů – firma kvůli těmto penězům nevydává nové akcie. Peníze mají firmě pomoci k tomu, aby začala vydělávat. Obchod se uzavře až po splnění obvyklých podmínek. Mezi ně patří vypršení lhůty podle antimonopolního zákona Hart-Scott-Rodino.

Biotechnologická firma Ultragenyx podepsala smlouvu, podle které prodá poukaz na prioritní schvalování léku za 210 milionů USD. Poukaz umožňuje, aby úřad FDA posoudil jiný lék rychleji.

Poukaz firma získala poté, co FDA schválil lék GENGLYCOS (DTX401). Je to první léčba, která míří na příčinu nemoci glykogenózy typu Ia.

Finanční ředitel Howard Horn uvedl, že kvůli těmto penězům firma nemusí vydávat nové akcie a že jí pomohou k ziskovosti. Prodej se dokončí mimo jiné až po uplynutí čekací lhůty podle amerického antimonopolního zákona Hart-Scott-Rodino.

Americký úřad FDA plně schválil genovou terapii FAYUVI (rebisufligene etisparvovec-hopf, dříve UX111) od firmy Ultragenyx. Lék je určený pro děti s mukopolysacharidózou typu IIIA, známou jako Sanfilippo syndrom typu A. Jde o první schválený lék na tuto nemoc vůbec. Pro Ultragenyx je to druhé schválení genové terapie a celkově šestý lék schválený FDA.

Sanfilippo syndrom typu A je vzácné a smrtelné onemocnění mozku. Postihuje odhadem 3 000 až 5 000 pacientů. Nemoc způsobuje chybějící enzym, kvůli kterému se v buňkách hromadí škodlivá látka a postupně ničí centrální nervový systém. Polovina pacientů se nedožije více než 15 let. FAYUVI se podává jednorázově do žíly a dopraví do buněk funkční kopii chybějícího genu pro tvorbu enzymu.

Ve studii dosáhli léčení pacienti (17 osob) o 23,5 bodu lepší kognitivní skóre než neléčená srovnávací skupina (27 osob). Rozdíl byl statisticky významný. Firma za schválení navíc získala prioritní poukázku. Ta urychlí schválení jiného léku, nebo se dá prodat jiné farmaceutické firmě, takže má reálnou finanční hodnotu. Komerční dodávky do specializovaných léčebných center mají začít do 30 až 60 dnů.

Lék se vyrábí výhradně v USA — ve výrobním závodě Ultragenyx v Bedfordu v Massachusetts a v Andelyn Biosciences v Columbusu v Ohiu.

Firma Ultragenyx oznámila, že její lék na Angelmanův syndrom neuspěl v závěrečné studii fáze 3. Přípravek apazunersen (dříve GTX-102) měl léčit toto vzácné vrozené onemocnění mozku, které způsobuje těžké postižení. Studie s názvem Aspire nesplnila hlavní sledovaný cíl – zlepšení rozumových schopností dětí, které se měří standardním vývojovým testem Bayley-4. Nesplnila ani klíčový vedlejší cíl, index MDRI (souhrnný ukazatel odpovědi na léčbu ve více oblastech vývoje).

Bezpečnost léku odpovídala předchozím fázím 1 a 2 testování. Firma teď zvažuje, jak s programem naloží dál, a chystá se výrazně snížit náklady. Zároveň chce dál rozvíjet svůj komerční prodej.

Ředitel Emil Kakkis řekl, že je výsledkem zklamaný, a to i kvůli rodinám pacientů, které do léku vkládaly naděje. Firma zdůraznila, že její tržby dál porostou. Pomoct má nedávno schválený lék GENGLYCOS na glykogenózu typu Ia a možné schválení přípravku UX111 na Sanfilippův syndrom. Cíl dosáhnout zisku v roce 2027 firma drží.

Biotechnologická firma Ultragenyx zveřejnila v odborném časopise The Journal of Inherited Metabolic Disease výsledky 96týdenní klinické studie své genové terapie GENGLYCOS (DTX401). Terapie léčí glykogenózu typu Ia (GSDIa) – vzácné dědičné onemocnění, při kterém tělo neumí správně zpracovávat zásoby cukru. Přípravek letos v srpnu schválil americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA).

Pacienti si nedostatek cukru v krvi kompenzují dávkami kukuřičného škrobu. Po 96 týdnech léčby snížili jeho denní dávku v průměru o 61 %, a to při zachování stabilní hladiny cukru v krvi. U třetiny až téměř poloviny pacientů se podařilo noční dávkování škrobu zcela vysadit.

Americký lékový úřad FDA udělil zrychlené schválení genové terapii GENGLYCOS od firmy Ultragenyx Pharmaceutical. Lék je pro dospělé a děti od 8 let s glykogenózou typu Ia (GSDIa). Jde o vzácnou genetickou poruchu, kdy tělo neumí správně uvolňovat glukózu z jater. Pacientům proto hrozí nebezpečně nízká hladina cukru v krvi (hypoglykemie). Je to vůbec první schválená léčba, která míří na příčinu nemoci, ne jen na její příznaky.

Schválení vychází z 48týdenní studie fáze 3 se 46 pacienty. Terapie oproti placebu statisticky významně snížila potřebu kukuřičného škrobu (p<0,001). Ten byl dosud hlavním způsobem, jak si pacienti udržují hladinu cukru v krvi. Nemoc postihuje 1 500 až 2 500 lidí v USA a 6 000 až 8 000 lidí celosvětově.

Jde o zrychlené schválení, takže ho firma musí potvrdit dalšími klinickými daty. Podmínkou je dvouletá studie bezpečnosti a účinnosti na 50 léčených a 20 kontrolních pacientech. Za schválení firma navíc dostala poukaz na přednostní posouzení (Priority Review Voucher). Ten jí u FDA zrychlí schvalování jiného budoucího léku a lze ho i prodat jiné firmě.

Pro Ultragenyx je to první schválená genová terapie a celkově pátý lék schválený úřadem FDA. Přípravek se bude vyrábět ve vlastním závodě firmy v massachusettském Bedfordu.

Firma Ultragenyx Pharmaceutical (NASDAQ: RARE) se zaměřuje na léčbu vzácných genetických nemocí. Za druhé čtvrtletí hlásila rekordní tržby 214 milionů dolarů. Nejvíc, 156 milionů dolarů, přinesl lék Crysvita (94 milionů v Severní Americe, 54 milionů v Latinské Americe a Turecku, 8 milionů v Evropě). Lék DOJOLVI přidal 27 milionů dolarů, Evkeeza vzrostla o 50 % na 21 milionů dolarů a MEPSEVII přinesl 10 milionů dolarů.

Celkové provozní náklady dosáhly 289 milionů dolarů. Z toho 255 milionů šlo na výzkum, vývoj a administrativu. Firma skončila čtvrtletí s čistou ztrátou 92 milionů dolarů (0,90 dolaru na akcii) a hotovostí 436 milionů dolarů. Provoz spotřeboval 97 milionů dolarů hotovosti, výrazně méně než v prvním čtvrtletí.

Ultragenyx potvrdila celoroční výhled tržeb i nákladů. Náklady na výzkum, vývoj a administrativu mají v roce 2027 klesnout nejméně o 15 %. Vedení vidí cestu k zisku v roce 2027. Pomoci má růst tržeb, úspory a případný prodej takzvaných prioritních poukázek (výhoda od úřadu FDA pro rychlejší schválení jiného léku, kterou lze prodat jiné firmě).

Firma čeká na rozhodnutí amerického úřadu FDA o dvou genových terapiích. U léku DTX-401 pro poruchu ukládání glykogenu padne 23. srpna, u léku UX-111 pro Sanfilippův syndrom 19. září. V září nebo říjnu mají přijít klíčová data studie fáze III pro lék GTX-102 na Angelmanův syndrom. Naopak u léku setrusumab je další postup nejasný. Dvě studie totiž nesplnily hlavní cíl, tedy snížení počtu zlomenin.