Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Firma Ultragenyx oznámila, že její lék na Angelmanův syndrom neuspěl v závěrečné studii fáze 3. Přípravek apazunersen (dříve GTX-102) měl léčit toto vzácné vrozené onemocnění mozku, které způsobuje těžké postižení. Studie s názvem Aspire nesplnila hlavní sledovaný cíl – zlepšení rozumových schopností dětí, které se měří standardním vývojovým testem Bayley-4. Nesplnila ani klíčový vedlejší cíl, index MDRI (souhrnný ukazatel odpovědi na léčbu ve více oblastech vývoje).

Bezpečnost léku odpovídala předchozím fázím 1 a 2 testování. Firma teď zvažuje, jak s programem naloží dál, a chystá se výrazně snížit náklady. Zároveň chce dál rozvíjet svůj komerční prodej.

Ředitel Emil Kakkis řekl, že je výsledkem zklamaný, a to i kvůli rodinám pacientů, které do léku vkládaly naděje. Firma zdůraznila, že její tržby dál porostou. Pomoct má nedávno schválený lék GENGLYCOS na glykogenózu typu Ia a možné schválení přípravku UX111 na Sanfilippův syndrom. Cíl dosáhnout zisku v roce 2027 firma drží.

Biotechnologická firma Ultragenyx zveřejnila v odborném časopise The Journal of Inherited Metabolic Disease výsledky 96týdenní klinické studie své genové terapie GENGLYCOS (DTX401). Terapie léčí glykogenózu typu Ia (GSDIa) – vzácné dědičné onemocnění, při kterém tělo neumí správně zpracovávat zásoby cukru. Přípravek letos v srpnu schválil americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA).

Pacienti si nedostatek cukru v krvi kompenzují dávkami kukuřičného škrobu. Po 96 týdnech léčby snížili jeho denní dávku v průměru o 61 %, a to při zachování stabilní hladiny cukru v krvi. U třetiny až téměř poloviny pacientů se podařilo noční dávkování škrobu zcela vysadit.

Americký lékový úřad FDA udělil zrychlené schválení genové terapii GENGLYCOS od firmy Ultragenyx Pharmaceutical. Lék je pro dospělé a děti od 8 let s glykogenózou typu Ia (GSDIa). Jde o vzácnou genetickou poruchu, kdy tělo neumí správně uvolňovat glukózu z jater. Pacientům proto hrozí nebezpečně nízká hladina cukru v krvi (hypoglykemie). Je to vůbec první schválená léčba, která míří na příčinu nemoci, ne jen na její příznaky.

Schválení vychází z 48týdenní studie fáze 3 se 46 pacienty. Terapie oproti placebu statisticky významně snížila potřebu kukuřičného škrobu (p<0,001). Ten byl dosud hlavním způsobem, jak si pacienti udržují hladinu cukru v krvi. Nemoc postihuje 1 500 až 2 500 lidí v USA a 6 000 až 8 000 lidí celosvětově.

Jde o zrychlené schválení, takže ho firma musí potvrdit dalšími klinickými daty. Podmínkou je dvouletá studie bezpečnosti a účinnosti na 50 léčených a 20 kontrolních pacientech. Za schválení firma navíc dostala poukaz na přednostní posouzení (Priority Review Voucher). Ten jí u FDA zrychlí schvalování jiného budoucího léku a lze ho i prodat jiné firmě.

Pro Ultragenyx je to první schválená genová terapie a celkově pátý lék schválený úřadem FDA. Přípravek se bude vyrábět ve vlastním závodě firmy v massachusettském Bedfordu.

Firma Ultragenyx Pharmaceutical (NASDAQ: RARE) se zaměřuje na léčbu vzácných genetických nemocí. Za druhé čtvrtletí hlásila rekordní tržby 214 milionů dolarů. Nejvíc, 156 milionů dolarů, přinesl lék Crysvita (94 milionů v Severní Americe, 54 milionů v Latinské Americe a Turecku, 8 milionů v Evropě). Lék DOJOLVI přidal 27 milionů dolarů, Evkeeza vzrostla o 50 % na 21 milionů dolarů a MEPSEVII přinesl 10 milionů dolarů.

Celkové provozní náklady dosáhly 289 milionů dolarů. Z toho 255 milionů šlo na výzkum, vývoj a administrativu. Firma skončila čtvrtletí s čistou ztrátou 92 milionů dolarů (0,90 dolaru na akcii) a hotovostí 436 milionů dolarů. Provoz spotřeboval 97 milionů dolarů hotovosti, výrazně méně než v prvním čtvrtletí.

Ultragenyx potvrdila celoroční výhled tržeb i nákladů. Náklady na výzkum, vývoj a administrativu mají v roce 2027 klesnout nejméně o 15 %. Vedení vidí cestu k zisku v roce 2027. Pomoci má růst tržeb, úspory a případný prodej takzvaných prioritních poukázek (výhoda od úřadu FDA pro rychlejší schválení jiného léku, kterou lze prodat jiné firmě).

Firma čeká na rozhodnutí amerického úřadu FDA o dvou genových terapiích. U léku DTX-401 pro poruchu ukládání glykogenu padne 23. srpna, u léku UX-111 pro Sanfilippův syndrom 19. září. V září nebo říjnu mají přijít klíčová data studie fáze III pro lék GTX-102 na Angelmanův syndrom. Naopak u léku setrusumab je další postup nejasný. Dvě studie totiž nesplnily hlavní cíl, tedy snížení počtu zlomenin.

Kanadská firma Leading Edge Materials (TSXV: LEM) postoupila ve svém švédském projektu Norra Kärr. Ten těží těžké vzácné zeminy — kovy potřebné pro magnety v elektromobilech, větrných turbínách a zbrojním průmyslu. Firma získala od švédské státní agentury Vinnova přes 70 milionů SEK (asi 10 milionů CAD) na dva výzkumné projekty. Přímo od Vinnova jde 42 milionů SEK (6 milionů CAD).

Součástí je i nový projekt SHLENK za 1,5 milionu SEK (0,2 milionu CAD). Firma na něm spolupracuje se švédským výzkumným ústavem RISE. Projekt řeší úpravu silikátů při loužení (chemickém rozpouštění) nerostu eudialyt, ze kterého se vzácné zeminy získávají. Přes léto firma odebírá vzorky z vrtů. Chce z nich vyrobit kvalitní koncentrát eudialytu pro plánované pilotní testy chemického zpracování rudy.

V červnu 2026 firma získala 25letou těžební licenci pro Norra Kärr. Chce se stát prvním těžařem těžkých vzácných zemin v EU. Podle odhadu analytické firmy Edison Investment Research je evropská poptávka po dysprosiu 180 až 200 tun ročně. Předběžná studie proveditelnosti z roku 2021 přitom počítá s roční produkcí 248 tun oxidu dysprosia.

Ultragenyx Pharmaceutical přidělil 44 409 omezených akcií 15 nově najatým vedoucím pracovníkům jako nástupní motivační balíček. Přidělení proběhlo 16. června 2026 na základě schválení kompenzační komise představenstva.

Akcie byly vydány podle interního Employment Inducement Plan v souladu s pravidlem Nasdaq 5635(c)(4). Uvolňují se postupně po dobu čtyř let – každý rok se uvolní 25 % z celkového přidělení. Podmínkou je nepřetržité zaměstnání u společnosti.

Ultragenyx (ticker: RARE) se zaměřuje na vývoj léčiv pro vzácná a ultra-vzácná genetická onemocnění.