Stoke Therapeutics, Inc.

Stoke Therapeutics vyvíjí genové léky na vážná dědičná onemocnění a zatím nic neprodává. Do studie fáze III EMPEROR zařadila 162 pacientů. Testuje v ní lék zorevunersen proti Dravetovu syndromu (těžká dětská epilepsie). Výsledky čeká ve třetím čtvrtletí 2027. Žádost o schválení v USA chce podat později v témže roce. Lék by se mohl začít prodávat na začátku roku 2028.

Americký úřad FDA na nedávném jednání souhlasil, aby firma hodnotila kognitivní a behaviorální složku (myšlení a chování) souhrnně ze čtyř podoblastí testu Vineland-3. Firma nečeká, že FDA svolá poradní komisi. Studie je navržena tak, aby s 90% pravděpodobností odhalila snížení počtu záchvatů o 46–53 %.

Na konci září měla firma k dispozici 358,8 mil. USD. Čistá ztráta za čtvrtletí činila 73,6 mil. USD. Hotovost má podle firmy vystačit do začátku roku 2028. Druhý lék STK-002 na dědičné onemocnění zrakového nervu je ve fázi I. První data z vyšších dávek firma čeká v první polovině 2027.

Biotechnologická firma Stoke Therapeutics (STOK) oznámila, že dokončila jednání s americkým úřadem FDA (Úřad pro kontrolu potravin a léčiv). Cílem bylo dohodnout klíčové body plánované žádosti o schválení léku (NDA) pro zorevunersen.

Zorevunersen je lék na bázi RNA, který firma vyvíjí. Podle jejích plánů by měl jako první přímo ovlivnit průběh Dravetova syndromu, vzácné a těžké formy epilepsie, místo aby jen tlumil příznaky.

Firma Stoke Therapeutics zveřejnila v pondělí smíšené výsledky za druhé čtvrtletí. Ztráta na akcii dosáhla 93 centů. Analytici přitom počítali se ztrátou 80 centů. Tržby ale odhady překonaly. Firma vykázala 9,325 milionu USD, zatímco analytici čekali 6,044 milionu USD. Akcie v pondělí zavřela na 29,56 USD.

Po výsledcích upravili cílové ceny dva analytici. Sumant Kulkarni z Canaccord Genuity ponechal doporučení „buy“ (nakupovat), cílovou cenu ale snížil ze 60 na 58 USD. Laura Chico z Wedbush ponechala doporučení „outperform“ (překonat trh) a cílovou cenu zvýšila z 38 na 40 USD.

Generální ředitel Ian Smith uvedl, že firma pokročila v klíčové studii EMPEROR (třetí fáze klinického testování). Do studie se rychle zapsalo 162 pacientů a první z nich se blíží konci 52týdenní léčby. Léčbu zatím nepřerušil žádný pacient. Firma se také chystá na předběžnou schůzku s americkým úřadem FDA. Na první čtvrtletí 2027 plánuje zahájit postupné podávání žádosti o schválení léku (NDA) na zorevunersen. Ten má léčit Dravetův syndrom, vzácnou a těžkou formu epilepsie.

Biotechnologická firma Stoke Therapeutics (STOK) oznámila důležitý pokrok. Do klíčové studie fáze III nabrala 162 pacientů za 10 měsíců. To je rychleji, než plánovala, a nad jejím cílem alespoň 150 účastníků. Studie testuje lék zorevunersen na Dravetův syndrom, což je vzácná a těžká forma dětské epilepsie. Nese název EMPEROR a hlavní výsledky firma čeká ve 3. čtvrtletí 2027.

Firma plánuje od 1. čtvrtletí 2027 postupně podávat žádost o schválení léku u amerického úřadu FDA. Jde o tzv. rolling NDA, tedy žádost podávanou po částech, jak jsou podklady hotové. Nejdřív pošle část o výrobě léku, klinická data doplní ve 3. čtvrtletí 2027. Pokud FDA lék schválí, firma počítá s uvedením na trh začátkem roku 2028.

Dlouhodobá data z dřívějších studií vypadají povzbudivě. U pacientů, kteří užívali zorevunersen déle než čtyři roky, přetrvává nižší počet záchvatů. Zlepšení drží i u chování a kognitivních schopností, tedy myšlení, paměti a pozornosti. Nová bezpečnostní rizika se neobjevila. Firma měla v hotovosti přibližně 420 milionů USD. To jí podle jejího odhadu stačí na provoz až do případného spuštění prodeje léku.

Stoke zároveň posouvá další léky ve vývoji. Kandidát STK-002 pro vzácné oční onemocnění postoupil do fáze s vyšší dávkou, první výsledky firma čeká v první polovině roku 2027. Zároveň vybírá mezi pěti kandidáty na lék pro poruchy spojené s genem SYNGAP1. Vývojového kandidáta chce zvolit v roce 2027.

Biotechnologická firma Stoke Therapeutics zveřejnila výsledky hospodaření za druhé čtvrtletí 2026 (do 30. června). Zároveň informovala o vývoji svého hlavního přípravku. Firma vyvíjí léčiva na bázi RNA – tedy léky, které cílí přímo na genetickou informaci v buňkách.

Hlavním přípravkem je zorevunersen, experimentální lék na Dravetův syndrom (vzácná těžká forma epilepsie u dětí). Firma ho vyvíjí jako první svého druhu. Cílem je měnit průběh nemoci, ne jen tlumit příznaky.

V tiskové zprávě firma zmiňuje pokrok v celosvětové klinické studii přípravku. Konkrétní podrobnosti ani finanční čísla ale v dostupném textu nejsou.