Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

Regeneron Pharmaceuticals získal doporučení Světové zdravotnické organizace pro svou protilátku maftivimab, která má být testována v klinických pokusech proti vypuknutí eboly Bundibugyo. WHO přitom vyhlásila toto vypuknutí v Demokratické republice Kongo a Ugandě za mezinárodní zdravotnickou pohotovost.

Maftivimab je součástí schváleného koktejlu tří protilátek Inmazeb, který FDA schválila pro léčbu eboly druhu Orthoebolavirus zairense. Jde o nejsilnější neutralizující protilátku v tomto přípravku. Inmazeb byl dosud podán stovkám pacientů, avšak maftivimab jako samostatná monoterapie proti ebole Bundibugyo dosud nebyl testován in vivo.

V září 2025 Regeneron daroval WHO 500 dávek přípravku Inmazeb. Od roku 2018 firma nabízí Inmazeb zdarma v rámci programu mitigation use a zásoby dodala také americké vládě pro posílení připravenosti na zdravotnické krize.

Analytik doporučuje Vertex Pharmaceuticals a Regeneron jako podhodnocené biotechnologické tituly s potenciálem růstu – zajímavé zejména pro investory, kteří se chtějí vyhnout vysoké volatilitě sektoru. Vertex se obchoduje na 22,9x forward P/E s betou pouhých 0,30 a tržní kapitalizací 111 miliard dolarů. Regeneron klesl z vrcholu roku 2024 o 48 procent a aktuálně se obchoduje na 15,3x trailing P/E.

Vertex se zaměřuje především na cystickou fibrózu a v operacích využívá strojové učení. Akcie za poslední dva roky prakticky stagnovaly, částečně kvůli slabšímu než očekávanému uvedení nových léků na trh.

Regeneron čelí zklamání z výsledků léku Fianlimab. Na rok 2026 plánuje výdaje na výzkum a vývoj ve výši 6 miliard dolarů, což naznačuje sázku na bohatý pipeline nových přípravků.

Analytik zmiňuje i širší téma: umělá inteligence v biotechnologii je stále v rané fázi, ale potenciál tzv. suchých laboratoří – počítačových simulací nahrazujících fyzické experimenty – by mohl sektor zásadně proměnit.

Regeneron oznámil slibné výsledky klinické studie fáze 1/2 léku Lynozyfic (linvoseltamab) u pacientů se systémovou AL amyloidózou – vzácným a smrtelným onemocněním, pro které v současnosti neexistuje schválená léčba po selhání první linie. Výsledky jsou důležité zejména proto, že překonávají účinnost stávající standardní terapie.

Při nejvyšší testované dávce 240 mg dosáhlo hematologické úplné odpovědi 100 % pacientů, přičemž normalizace volných lehkých řetězců nastala již do 15. dne. Pro srovnání: standardní čtyřkombinace první linie dosahuje 53% úplné odpovědi se středním časem 59 dní; medián času do CR v studii byl 47 dní.

Studie LINKER-AL2 zahrnula celkem 20 pacientů – 7 na dávce 80 mg a 13 na dávce 240 mg. I v nižší dávkové skupině dosáhlo 100 % pacientů odpovědi VGPR nebo lepší a 71 % dosáhlo úplné remise. 60 % účastníků studie přitom dříve dostávalo režim s daratumumabem, tedy přípravkem obsaženým ve standardní první linii.

Zlepšení funkce ledvin zaznamenalo 73 % pacientů, funkce srdce se zlepšila u 50 %. Žádný pacient nevykázal zhoršení funkce hlavních orgánů ani toxicitu limitující dávku.

Lynozyfic je bispecifická protilátka BCMAxCD3 již schválená pro léčbu mnohočetného myelomu. Probíhá fáze 2 studie s registračním záměrem; podrobné výsledky budou prezentovány na konferenci ASCO dne 29. května 2026.

Právní kancelář Levi & Korsinsky zahájila 21. května 2026 vyšetřování proti Regeneron Pharmaceuticals poté, co selhala klíčová klinická studie – pro investory jde o signál možné hromadné žaloby. Akcie Regeneronu 16. května 2026 ztratily v jediném obchodním dni miliardy dolarů na tržní kapitalizaci.

Fáze 3 studie kombinace fianlimab + Libtayo nesplnila primární cíl v léčbě melanomu – kombinace prohrála s lékem Keytruda od Merck, který je aktuálním standardem první linie metastatického melanomu. Šlo přitom o jeden z nejvýznamnějších pozdních onkologických programů Regeneronu a analytici z Wall Street s indikací melanomu počítali jako s výrazným zdrojem budoucích tržeb.

Vyšetřování se zaměřuje na to, zda vedení Regeneronu neinformovalo investory zavádějícím způsobem. Na zdravotnických konferencích dříve charakterizovalo zpoždění výsledků studie jako pouhé „zpomalení výskytu událostí" způsobené tím, že „testované skupiny si vedly dobře". Žaloba se týká investorů, kteří nakoupili akcie REGN na amerických burzách a utrpěli ztráty, bez ohledu na místo jejich bydliště.

Právní kancelář Levi & Korsinsky zahájila vyšetřování vedení Regeneron Pharmaceuticals kvůli údajně zavádějícím prohlášením o klinické studii fáze 3 s kombinací léků fianlimab + Libtayo v léčbě melanomu. Akcie REGN po zveřejnění výsledků studie klesly o více než 10 %.

Studie, jejíž výsledky Regeneron zveřejnil 16. května 2026, nesplnila primární cíl – kombinace fianlimab + Libtayo neprokázala lepší účinnost oproti konkurenčnímu léku Keytruda.

Vyšetřování se zaměřuje na výroky vedení z listopadu a prosince 2025, kdy manažeři firmy zpoždění studie bagatelizovali. Ryan Crowe, Senior Vice President pro vztahy s investory, tehdy označil situaci pouze za „zpomalení tempa výskytu událostí". Vedení zároveň vyjadřovalo „velkou naději a důvěru", že kombinace léků může přinést „smysluplný rozdíl oproti současným standardům péče".

Právní kancelář nabízí zastoupení investorů bez předem placených poplatků, honorář je vázán na úspěch ve věci.

Klinická studie léku Regeneronu pro pokročilý melanom skončila neúspěchem, který zpochybňuje jeden z klíčových růstových pilířů firmy. Kombinace fianlimabu s cemiplimabem sice prodloužila medián přežití bez progrese o 5,1 měsíce (z 6,4 na 11,5 měsíců) oproti léku Keytruda od Mercku, ale výsledek nedosáhl statistické významnosti – p-hodnota činila 0,0627.

Studie fáze 3 tak nesplnila primární cíl: prokázat statisticky přesvědčivé zlepšení přežití bez progrese. Regulátoři ani lékaři nemohou vyloučit, že pozorovaný rozdíl vznikl náhodou.

Citi reagovala snížením ratingu Regeneronu z nákupu na neutrální a cílovou cenu snížila ze 900 na 700 dolarů. BMO snížila cílovou cenu o téměř 20 procent.

Neúspěch není ojedinělý. V prvním čtvrtletí 2026 Regeneron již oznámil, že data fáze 2 pro fianlimab v léčbě nemalobuněčného karcinomu plic nepodporují pokračování vývoje. Fianlimab patří do třídy inhibitorů LAG-3, které blokují protein na povrchu imunitních buněk.

Jedna studie s fianilimabem stále běží – srovnává ho s lékem Opdualag od Bristol-Myers Squibb. Její výsledky budou pro budoucnost léku klíčové.

Regeneron Pharmaceuticals uzavřel strategickou spolupráci s Parabilis Medicines na vývoj léčiv kombinujících protilátky s peptidovou platformou Helicon – jde o přístup cílící na proteiny, které jsou pro tradiční terapie nedostupné. Regeneron vloží celkem 125 milionů USD: 50 milionů jako počáteční platbu a 75 milionů formou investice do vlastního kapitálu Parabilis.

Potenciální milníkové platby mohou dosáhnout až 2,2 miliardy USD. Parabilis má navíc nárok na royalty až v nízké dvojciferné výši z budoucích čistých tržeb.

Spolupráce se zaměřuje na pět počátečních terapeutických cílů s možností rozšíření. Nová třída léčiv – takzvané Antibody-Helicon Conjugates (AHCs) – spojuje protilátky s helikony, což jsou stabilizované peptidy schopné pronikat do buněk a cílit na vnitrobuněčné proteiny. Právě tato kategorie cílů zůstávala dosud pro konvenční léčiva prakticky nedosažitelná. Regeneron bude zodpovědný za vývoj, výrobu i celosvětovou komercializaci a využije přitom vlastní technologii VelocImmune pro vývoj protilátek.

Studie fáze 3 kombinace fianlimab a cemiplimab od Regeneronu nedosáhla statistické významnosti primárního cíle, což je pro investory negativní signál pro tento onkologický program. Vysokodávková kombinace sice numericky zlepšila medián přežití bez progrese o 5,1 měsíce oproti pembrolizumabu, ale výsledek nebyl statisticky průkazný.

Vysokodávková kombinace dosáhla mediánu PFS 11,5 měsíce oproti 6,4 měsíce u monoterapie pembrolizumabem. Hazard ratio bylo 0,845, p-hodnota 0,0627 – těsně nad hranicí statistické významnosti. Nízko dávková kombinace vykázala medián PFS 9,6 měsíce.

Studie zahrnula 1 546 pacientů rozdělených do čtyř skupin. Žádné nové bezpečnostní signály identifikovány nebyly. Regeneron pokračuje v samostatné fázi 3 studie, která testuje vysokodávkovou kombinaci oproti přípravku Opdualag (nivolumab a relatlimab) v první linii léčby melanomu.

Regeneron Pharmaceuticals vykázal za první čtvrtletí 2026 výsledky překonávající očekávání trhu, přičemž rizikový faktor představuje zpoždění FDA při schvalování prefilled syringe pro přípravek Eylea HD. Zisk bez jednorázových položek dosáhl 9,47 USD na akcii, meziročně o 15 % více a nad konsenzem 8,89 USD. Tržby vzrostly o 19 % na 3,61 miliardy USD, konsenzus činil 3,48 miliardy USD.

Tržby Eylea HD meziročně vzrostly o 52 % na 468 milionů USD, sekvenčně ale klesly o 7 % – důvodem byly nižší zásoby u velkoobchodů na konci čtvrtletí. Poptávka lékařů přitom sekvenčně vzrostla o 10 %. Příjmy ze spolupráce se Sanofi na přípravku Dupixent dosáhly 1,45 miliardy USD.

FDA neschválila žádost o druhého výrobce prefilled syringe do termínu PDUFA v dubnu 2026. Regeneron proto znovu podal žádost pro výrobu v závodě Catalent v Indianě. Zpoždění může krátkodobě omezit dostupnost produktu.

Společnost snížila výhled hrubé marže GAAP na rok 2026 na 77–78 % z původních 79–80 %. Upravená hrubá marže zůstává na 83–84 %. Výdaje na výzkum a vývoj firma odhaduje na 5,9–6,1 miliardy USD, náklady SG&A na 2,5–2,65 miliardy USD.

Regeneron zároveň schválil nový program zpětného odkupu akcií v objemu až 3 miliardy USD bez časového omezení.

Regeneron Pharmaceuticals oznámil, že svou nově schválenou genovou terapii Otarmeni bude v USA nabízet bezplatně – jde o první terapii schválenou FDA k obnově sluchu a zároveň o součást širší dohody s Trumpovou administrativou o cenách léků. V klinické studii zaznamenalo zlepšení sluchu 80 % pacientů, tedy 16 z 20.

Otarmeni léčí vzácnou genetickou vadu způsobenou chybným genem OTOF, který omezuje produkci proteinu přenášejícího zvukové signály. V USA se s touto diagnózou narodí přibližně 50 dětí ročně. Léčivo prošlo schválením v rámci nově vytvořeného programu National Priority Voucher FDA.

Analytici Piper Sandler odhadují vrcholné tržby terapie na 130 milionů dolarů. Cena pro zahraniční trhy zatím nebyla stanovena – genové terapie obecně stojí miliony dolarů a evropské země jejich ceny v minulosti opakovaně odmítaly. CEO Leonard Schleifer uvedl, že rozhodnutí nabízet léčbu zdarma má ukázat hodnoty společnosti.

Regeneron Pharmaceuticals uzavřel dohodu s americkou vládou o snížení cen léků, čímž si zajistil tříletou úlevu na cla a ochranu před budoucími mandáty na stanovení cen. Firma se zároveň zavázala investovat 9 miliard dolarů do výzkumu a výroby v USA.

Genová terapie Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) pro léčbu ultra-vzácné genetické ztráty sluchu bude v USA poskytována zdarma. Ceny léků pro program Medicaid Regeneron sladí s cenami platnými v jiných vyspělých zemích. Stejný princip se bude vztahovat i na budoucí léky firmy.

Cholesterolový lék Praluent (alirocumab) bude nově dostupný k přímému nákupu pacientů přes vládní platformu TrumpRx.gov za cenu nejpříznivější nabídky.

Dohoda byla oznámena 23. dubna 2026.

Regeneron se dohodl s Trumpovou administrativou na snížení cen léků v USA a zároveň oznámil, že svou genovou terapii ztráty sluchu nabídne oprávněným pacientům bezplatně. Odhadované maximální tržby této terapie přitom dosahují 130 milionů dolarů.

Terapie nese název Otarmeni a FDA ji schválila v rámci programu National Priority Voucher. Zaměřuje se na ultra-vzácné genetické onemocnění a v klinických testech obnovila sluch u malého počtu hluchých dětí, které byly dosud závislé na kochleárních implantátech.

Dohoda je součástí Trumpova programu „most favored nation", který váže americké ceny léků na nejnižší ceny platné v rozvinutých zemích. Jako protislužbu získávají zúčastněné firmy osvobození od cel na 3 roky, včetně plánovaných cel až 100 procent. Trumpova administrativa dosud uzavřela celkem 17 podobných dohod s farmaceutickými společnostmi.