Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) vyrábí léky, které umlčují geny způsobující nemoc. Používá k tomu technologii RNAi (blokuje tvorbu škodlivé bílkoviny podle genetického návodu). Na kardiologickém kongresu Evropské kardiologické společnosti (ESC) v Mnichově firma představila nová data ke svému léku Amvuttra (vutrisiran). Kongres probíhá 28.–31. srpna. Lék je určen na ATTR-CM — onemocnění, při kterém se v srdci hromadí vadná bílkovina a poškozuje ho.

Firma rozšířila analýzu klinické studie HELIOS-B se 654 pacienty. Ukázalo se, že Amvuttra účinkovala stejně dobře bez ohledu na to, zda pacienti dříve užívali i jiný lék tafamidis. Tuto kombinaci užívalo 40 % účastníků studie. U pacientů léčených Amvuttrou klesala celková fyzická a duševní výkonnost o 25 % pomaleji. Riziko takového poklesu bylo o 52 % nižší než u pacientů na placebu (neúčinné látce). Trávicí obtíže, poruchy nervového systému a očí se u léku objevovaly o 40 až 46 % méně často než u placeba.

Alnylam zároveň zveřejnil první data k experimentálnímu léku zilebesiran na vysoký krevní tlak. Pocházejí ze studie KARDIA-3. U pacientů s nejhůře kontrolovaným tlakem snižoval lék tlak více než u celé sledované skupiny, a to i v noci. Šlo o nemocné s tlakem nad 140 mmHg i při užívání diuretik (léků na odvodnění). Lék se podává injekcí pod kůži jen dvakrát ročně. Nyní ho testuje velká studie ZENITH, která má ukázat, zda snižuje riziko srdečních a cévních příhod.

Analytická firma BMO Capital začala sledovat akcie biotechnologické společnosti Alnylam Pharmaceuticals. Ta vyvíjí léčiva, která blokují chorobné geny (technologie zvaná RNA interference).

BMO Capital nasadila doporučení „outperform“ (čeká, že akcie porostou rychleji než trh) a cílovou cenu 318 dolarů.

Akcie Alnylamu v úterý uzavřely na 228,61 dolaru. Cílová cena je tak zhruba o 39 % výš než současná cena akcie.

Advokátní kancelář Bragar Eagel & Squire vyšetřuje společnost Alnylam Pharmaceuticals kvůli možnému porušení zákonů o cenných papírech. Záminkou je oznámení hospodářských výsledků za druhé čtvrtletí 2026 z 30. července. V něm firma snížila celoroční výhled tržeb z léku na nemoc ATTR-CM (vzácné dědičné onemocnění srdce) zhruba o 200 milionů dolarů. Firma to vysvětlila tím, že poptávka po léku se vrátila k běžné úrovni. Zpočátku ji totiž zvedli pacienti, kteří na terapii dlouho čekali.

Po zveřejnění zprávy cena akcie Alnylam 30. července klesla až o 81,25 dolaru, tedy 28,35 %.

Advokáti vyzývají akcionáře, kteří na akciích Alnylam prodělali, aby se ozvali. Zjistí tak, zda mají nárok na náhradu škody.

Alnylam za druhé čtvrtletí vykázala upravený zisk 1,84 dolaru na akcii a překonala odhad analytiků 1,55 dolaru. Tržby meziročně vzrostly o 67 % na 1,291 miliardy dolarů, přesto zůstaly pod odhadem 1,323 miliardy dolarů. Prodej léku Amvuttra přinesl 1012 milionů dolarů, prodej léku Onpattro 18 milionů dolarů.

Firma snížila výhled tržeb ze svých léků řady TTR pro celý rok 2026 na rozmezí 5,275 až 5,725 miliardy dolarů. Dřívější odhad počítal s rozmezím 5,30 až 5,80 miliardy dolarů, Wall Street čekala 5,58 miliardy dolarů. Důvodem je zpomalení poptávky po léku Amvuttra. Ten se nasazuje pacientům jako druhá volba léčby a počáteční nápor těch, kdo čekali na novou terapii, už odezněl.

Alnylam zároveň vyvíjí lék nucresiran na stejné srdeční onemocnění. Je ve třetí fázi klinických testů (studie TRITON-CM). Ředitel pro výzkum a vývoj Pushkal Garg uvedl, že firma o úspěchu programu i nadále nepochybuje. Trh ale začal pochybovat poté, co podobná studie konkurentů Ionis Pharmaceuticals a AstraZeneca nedávno neuspěla.

Akcie Alnylam ve čtvrtek propadly o 29,27 % na 202,74 dolaru a klesly na nové 52týdenní minimum.

Biotechnologická firma Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) hlásí tržby za druhé čtvrtletí 1,2 miliardy dolarů, meziročně o 74 % víc. Táhne je lék AMVUTTRA na srdeční onemocnění ATTR-CM (ukládání bílkoviny transthyretinu v srdci). Ten poprvé v historii firmy vydělal přes miliardu dolarů za jediné čtvrtletí.

Firma zároveň snížila celoroční odhad tržeb z léků na nemoc TTR (skupinu léčiv proti stejné bílkovině) na 4,2 až 4,5 miliardy dolarů. To je o 200 milionů dolarů méně, než čekala dřív. Důvodem je, že počáteční zvýšená poptávka od pacientů přecházejících z jiné léčby už odezněla. Naopak zvýšila odhad tržeb z licencí a autorských poplatků na 575 až 625 milionů dolarů, hlavně díky vyšším poplatkům od firmy Novartis za lék LEQVIO.

Celkový výhled tržeb za rok 2026 firma naopak zvýšila na 4,7 až 5,1 miliardy dolarů. Vedení uvedlo, že asi 80 % nových pacientů dostává lék jako první volbu léčby, ne až po vyzkoušení jiných přípravků. Tuto skupinu firma považuje za stabilnější a perspektivnější. Odhaduje také, že v USA zůstává neléčeno kolem 80 % z asi 200 000 pacientů s touto diagnózou.

Alnylam skončil čtvrtletí s hotovostí a cennými papíry za 3,3 miliardy dolarů a upraveným provozním ziskem 318 milionů dolarů. To je více než trojnásobek loňska. Firma navíc oznámila novou spolupráci s čínskou firmou BeOne na prodeji AMVUTTRA v pevninské Číně a Macau.

Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) zveřejní výsledky za druhé čtvrtletí končící 30. červnem 2026 ve čtvrtek 30. července 2026 před otevřením trhu. Firma patří ke špičce v oboru takzvané RNAi terapie – léčby, která pomocí RNA vypíná škodlivé geny.

Konferenční hovor a webový přenos k výsledkům proběhne od 8:30 ráno newyorského času.

Investor a moderátor Jim Cramer označil biotechnologie za nejžhavější část trhu. Fond iShares Biotechnology (IBB) vzrostl za poslední rok o 51,45 %, zatímco index S&P 500 jen o 9,22 %. Podle Cramera za tím stojí i změna vedení amerického úřadu FDA, která uvolnila cestu k novým akvizicím ve farmacii.

Jako příklad firmy, kterou by mohl někdo převzít, uvedl Alnylam Pharmaceuticals. Její lék AMVUTTRA na vzácné srdeční onemocnění ATTR-CM (postihuje srdce ukládáním bílkoviny TTR) pomohl zvýšit tržby této skupiny léků o 153 % na 910 milionů dolarů. Firma proto čeká, že celoroční tržby za rok 2026 dosáhnou 4,90 až 5,30 miliardy dolarů.

Akcie Alnylamu přitom od začátku roku ztrácí 21 %. Tento rozpor mezi rostoucím byznysem a klesající cenou akcie z ní podle Cramera dělá lákavý cíl k převzetí větší farmaceutickou firmou. Podobně postupuje Eli Lilly, která jen v prvním čtvrtletí 2026 koupila čtyři menší biotechnologické firmy.

Analytici Wall Street mají průměrnou cílovou cenu akcií Alnylam Pharmaceuticals na 436 dolarech, což při současné ceně představuje potenciální vzestup 45 %. Firma přitom kombinuje stabilní příjmy ze stávajících produktů s výhledem na nová léčiva.

Alnylam má aktuálně šest léčiv na trhu a další kandidáty v pozdních fázích klinických zkoušek. Tržby i zisky společnosti vzrostly v prvním čtvrtletí. Analytici jako konkurenční výhodu zdůrazňují unikátní systém doručování léčiv, který firma vyvinula.

Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) rozšiřuje nasazení AI platformy Marmot od Komodo Health z pilotního projektu na celou organizaci, což signalizuje rostoucí zájem farmaceutických firem o datovou analytiku ve velkém měřítku. Platforma zkrátila cykly reportingu z měsíců na hodiny a pracuje s daty z více než 330 milionů de-identifikovaných pacientských cest.

Alnylam začal Marmot používat v srpnu 2025 jako jeden z prvních zákazníků. Původní spolupráce se soustředila na tvorbu vlastních AI agentů pro komerční funkce firmy. Rozšířené partnerství nyní umožňuje přístup k platformě napříč celou zákaznickou organizací – od vedoucích pracovníků po datové vědce.

Komodo Health zároveň vydal nové funkce Marmot zaměřené na podporu adopce v celém podniku. Platforma je postavena na tzv. Healthcare Map a nahrazuje fragmentované dashboardy jednotným analytickým prostředím.

Alnylam Pharmaceuticals oznámil desátou sérii webinářů RNAi Roundtable, v nichž představí pokrok ve svých výzkumných programech. Akce proběhnou v nadcházejících měsících.

Webináře povedou vědci a lékaři společnosti. Zaměří se na vývoj v pipeline a na neuspokojené klinické potřeby z pohledu medicínských odborníků.

GENESIS Pharma rozšířila strategické partnerství s Alnylam Pharmaceuticals o distribuci RNAi terapií do severských zemí. Evropská biofarmaceutická společnost tak posiluje svůj dosah na kontinentu, kde již pokrývá 24 zemí.

RNAi (RNA interference) je technologie, jejíž objev byl oceněn Nobelovou cenou za fyziologii nebo medicínu v roce 2006. Terapie fungují prostřednictvím malých interferujících RNA, které utlumují geny zodpovědné za vznik onemocnění.

GENESIS Pharma byla založena v roce 1997 a patřila mezi první firmy v regionu specializované na marketing a distribuci biofarmaceutických produktů pro vzácná a závažná onemocnění.

Alnylam Pharmaceuticals na akci pořádané analytičkou Goldman Sachs Salveen Richter představila své strategické a finanční cíle pro rok 2030. Středobodem plánu je lék AMVUTTRA určený k léčbě TTR amyloidózy a výsledky z výzkumné pipeline.

Vedení se zaměřilo na rozvoj TTR franchise a přiblížilo prioritní projekty, jejichž výsledky by měly být k dispozici v blízké době. Konkrétní finanční čísla firma nezveřejnila.

Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) zveřejnil výroční zprávu o firemní odpovědnosti za rok 2025, která mapuje pokrok v oblasti udržitelnosti a přístupu pacientů k léčbě. Společnost má aktuálně šest schválených léků dostupných ve více než 70 zemích.

Zpráva představuje rámec pro snížení emisí skleníkových plynů (Scope 1 a Scope 2) do roku 2030 v rámci strategie nazvané Alnylam 2030. Firma také téměř zdvojnásobila velikost týmů Case Management a Access & Reimbursement, které pomáhají pacientům s přístupem k léčbě a úhradami.

Alnylam zároveň založil novou Pacientskou poradní radu a za poslední dva roky investoval 2 miliony USD do filantropických aktivit. Zvýšil také investice do interního programu Alnylam Challengers.

Strategie společnosti stojí na šesti pilířích: pacienti, věda, zaměstnanci, komunity, životní prostředí a operace, řízení a integrita. Firma se specializuje na RNAi terapie, což je oblast genového tlumení s relativně úzkým okruhem hráčů na globálním trhu.

Alnylam Pharmaceuticals potvrdila svůj výhled na tržby produktu AMVUTTRA pro léčbu TTR amyloidózy, přestože první čtvrtletí vykázalo pomalejší sekvenční růst. Pro investory je to signál, že vedení firmy věří v zrychlení prodejů ve zbytku roku.

Finanční ředitel Jeff Poulton označil za klíčové faktory druhé poloviny roku širší dostupnost léku, mezinárodní expanzi a růst počtu předepisujících lékařů.

Alnylam Pharmaceuticals představil na kongresu Heart Failure 2026 nové analýzy studie HELIOS-B, které potvrzují klinické přínosy vutrisiranu u pacientů s kardiomyopatií způsobenou amyloidózou transthyretinu (ATTR-CM). Lék jako první a jediný schválený TTR silencer snižuje riziko mortality a recidivujících kardiovaskulárních příhod.

Nové analýzy se zaměřily na klíčové podskupiny pacientů. U nemocných s fibrilací síní, kteří tvoří přibližně 65 % účastníků studie HELIOS-B, vutrisiran významně snížil riziko závažných příhod. Účinnost byla konzistentní i u pacientů s nízkým systolickým tlakem, vysokou zátěží komorbidit a u žen – skupiny historicky nedostatečně zastoupené v klinických studiích ATTR-CM.

Lék si zachoval účinnost také u pacientů současně užívajících tafamidis nebo léky na srdeční selhání, včetně inhibitorů SGLT2, beta-blokátorů a skupiny ACEi/ARB/ARNI.

Bezpečnostní analýza zahrnula více než 25 000 paciento-let léčby vutrisiranem a patisiranem. Výskyt okulárních nežádoucích účinků potenciálně spojených s nedostatkem vitaminu A byl nízký a srovnatelný s placebem. Klinicky významný nedostatek vitaminu A nebyl zaznamenán.

Alnylam zároveň spustil globální observační studii DemonsTTRate, do níž hodlá zařadit více než 2 000 pacientů s ATTR-CM. Studie má sledovat účinnost a bezpečnost vutrisiranu v reálné klinické praxi.