Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Alnylam vyvíjí léky založené na RNA interferenci, tedy na vypínání škodlivých genů. Ve třetím čtvrtletí 2026 vzrostly jeho čisté tržby z prodeje léků o 52 % na zhruba 1,3 miliardy dolarů. Lék na vzácné onemocnění srdce a nervů, které způsobuje protein TTR, vynesl 1,15 miliardy dolarů. To je téměř o 60 % víc než před rokem.

Firma potvrdila výhled na rok 2026. Tržby z léků proti TTR ale čeká na spodní hranici rozpětí 4,2 až 4,5 miliardy dolarů. Vedení není spokojené s tím, jak rychle roste poptávka po léku Amvuttra. Lékaři o něj přitom projevují větší zájem.

Výhled zohledňuje i dvě změny pravidel. První je navrhované pravidlo amerického úřadu pro programy Medicare a Medicaid. To by snížilo úhrady za léky nakoupené se slevou v programu 340B. Druhou jsou přísnější pravidla pojišťovny UnitedHealth pro zahájení léčby Amvuttrou.

Výhled tržeb na rok 2027 firma zveřejní až v polovině února. Studii fáze 3 s lékem nucresiran rozšířila o 500 pacientů na asi 2 250. Uvedení léku na trh dál čeká kolem roku 2030. U léku brezosiran na Huntingtonovu chorobu plánuje rozhodující studii v roce 2027.

Alnylam Pharmaceuticals oznámil pozitivní první výsledky studie fáze 1b s experimentálním lékem ALN-HTT02 na Huntingtonovu chorobu (dědičné onemocnění mozku). Lék získal mezinárodní nechráněný název brezosiran.

Jde o RNAi lék, tedy lék, který zasahuje do tvorby bílkoviny v buňkách. Podle firmy lék výrazně a dlouhodobě snížil hladinu huntingtinu. To je bílkovina spojená s touto nemocí.

Firma data představila na konferenci Evropské sítě pro Huntingtonovu chorobu, a to v přednášce i na posteru.

Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) vyrábí léky, které umlčují geny způsobující nemoc. Používá k tomu technologii RNAi (blokuje tvorbu škodlivé bílkoviny podle genetického návodu). Na kardiologickém kongresu Evropské kardiologické společnosti (ESC) v Mnichově firma představila nová data ke svému léku Amvuttra (vutrisiran). Kongres probíhá 28.–31. srpna. Lék je určen na ATTR-CM — onemocnění, při kterém se v srdci hromadí vadná bílkovina a poškozuje ho.

Firma rozšířila analýzu klinické studie HELIOS-B se 654 pacienty. Ukázalo se, že Amvuttra účinkovala stejně dobře bez ohledu na to, zda pacienti dříve užívali i jiný lék tafamidis. Tuto kombinaci užívalo 40 % účastníků studie. U pacientů léčených Amvuttrou klesala celková fyzická a duševní výkonnost o 25 % pomaleji. Riziko takového poklesu bylo o 52 % nižší než u pacientů na placebu (neúčinné látce). Trávicí obtíže, poruchy nervového systému a očí se u léku objevovaly o 40 až 46 % méně často než u placeba.

Alnylam zároveň zveřejnil první data k experimentálnímu léku zilebesiran na vysoký krevní tlak. Pocházejí ze studie KARDIA-3. U pacientů s nejhůře kontrolovaným tlakem snižoval lék tlak více než u celé sledované skupiny, a to i v noci. Šlo o nemocné s tlakem nad 140 mmHg i při užívání diuretik (léků na odvodnění). Lék se podává injekcí pod kůži jen dvakrát ročně. Nyní ho testuje velká studie ZENITH, která má ukázat, zda snižuje riziko srdečních a cévních příhod.

Analytická firma BMO Capital začala sledovat akcie biotechnologické společnosti Alnylam Pharmaceuticals. Ta vyvíjí léčiva, která blokují chorobné geny (technologie zvaná RNA interference).

BMO Capital nasadila doporučení „outperform“ (čeká, že akcie porostou rychleji než trh) a cílovou cenu 318 dolarů.

Akcie Alnylamu v úterý uzavřely na 228,61 dolaru. Cílová cena je tak zhruba o 39 % výš než současná cena akcie.

Advokátní kancelář Bragar Eagel & Squire vyšetřuje společnost Alnylam Pharmaceuticals kvůli možnému porušení zákonů o cenných papírech. Záminkou je oznámení hospodářských výsledků za druhé čtvrtletí 2026 z 30. července. V něm firma snížila celoroční výhled tržeb z léku na nemoc ATTR-CM (vzácné dědičné onemocnění srdce) zhruba o 200 milionů dolarů. Firma to vysvětlila tím, že poptávka po léku se vrátila k běžné úrovni. Zpočátku ji totiž zvedli pacienti, kteří na terapii dlouho čekali.

Po zveřejnění zprávy cena akcie Alnylam 30. července klesla až o 81,25 dolaru, tedy 28,35 %.

Advokáti vyzývají akcionáře, kteří na akciích Alnylam prodělali, aby se ozvali. Zjistí tak, zda mají nárok na náhradu škody.

Alnylam za druhé čtvrtletí vykázala upravený zisk 1,84 dolaru na akcii a překonala odhad analytiků 1,55 dolaru. Tržby meziročně vzrostly o 67 % na 1,291 miliardy dolarů, přesto zůstaly pod odhadem 1,323 miliardy dolarů. Prodej léku Amvuttra přinesl 1012 milionů dolarů, prodej léku Onpattro 18 milionů dolarů.

Firma snížila výhled tržeb ze svých léků řady TTR pro celý rok 2026 na rozmezí 5,275 až 5,725 miliardy dolarů. Dřívější odhad počítal s rozmezím 5,30 až 5,80 miliardy dolarů, Wall Street čekala 5,58 miliardy dolarů. Důvodem je zpomalení poptávky po léku Amvuttra. Ten se nasazuje pacientům jako druhá volba léčby a počáteční nápor těch, kdo čekali na novou terapii, už odezněl.

Alnylam zároveň vyvíjí lék nucresiran na stejné srdeční onemocnění. Je ve třetí fázi klinických testů (studie TRITON-CM). Ředitel pro výzkum a vývoj Pushkal Garg uvedl, že firma o úspěchu programu i nadále nepochybuje. Trh ale začal pochybovat poté, co podobná studie konkurentů Ionis Pharmaceuticals a AstraZeneca nedávno neuspěla.

Akcie Alnylam ve čtvrtek propadly o 29,27 % na 202,74 dolaru a klesly na nové 52týdenní minimum.

Biotechnologická firma Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) hlásí tržby za druhé čtvrtletí 1,2 miliardy dolarů, meziročně o 74 % víc. Táhne je lék AMVUTTRA na srdeční onemocnění ATTR-CM (ukládání bílkoviny transthyretinu v srdci). Ten poprvé v historii firmy vydělal přes miliardu dolarů za jediné čtvrtletí.

Firma zároveň snížila celoroční odhad tržeb z léků na nemoc TTR (skupinu léčiv proti stejné bílkovině) na 4,2 až 4,5 miliardy dolarů. To je o 200 milionů dolarů méně, než čekala dřív. Důvodem je, že počáteční zvýšená poptávka od pacientů přecházejících z jiné léčby už odezněla. Naopak zvýšila odhad tržeb z licencí a autorských poplatků na 575 až 625 milionů dolarů, hlavně díky vyšším poplatkům od firmy Novartis za lék LEQVIO.

Celkový výhled tržeb za rok 2026 firma naopak zvýšila na 4,7 až 5,1 miliardy dolarů. Vedení uvedlo, že asi 80 % nových pacientů dostává lék jako první volbu léčby, ne až po vyzkoušení jiných přípravků. Tuto skupinu firma považuje za stabilnější a perspektivnější. Odhaduje také, že v USA zůstává neléčeno kolem 80 % z asi 200 000 pacientů s touto diagnózou.

Alnylam skončil čtvrtletí s hotovostí a cennými papíry za 3,3 miliardy dolarů a upraveným provozním ziskem 318 milionů dolarů. To je více než trojnásobek loňska. Firma navíc oznámila novou spolupráci s čínskou firmou BeOne na prodeji AMVUTTRA v pevninské Číně a Macau.

Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY) zveřejní výsledky za druhé čtvrtletí končící 30. červnem 2026 ve čtvrtek 30. července 2026 před otevřením trhu. Firma patří ke špičce v oboru takzvané RNAi terapie – léčby, která pomocí RNA vypíná škodlivé geny.

Konferenční hovor a webový přenos k výsledkům proběhne od 8:30 ráno newyorského času.