Akebia Therapeutics, Inc.

Dialyzační síť U.S. Renal Care představila na kongresu American Society of Nephrology výsledky studie VOICE. Studie zkoumala lék Vafseo (vadadustat) od firmy Akebia Therapeutics. Jde o tabletu proti chudokrevnosti u pacientů s chronickým onemocněním ledvin, kteří chodí na dialýzu. V USA lék schválil FDA v březnu 2024 a prodává se od ledna 2025.

Studie zahrnula 2 116 pacientů. Porovnávala vadadustat užívaný třikrát týdně se standardní léčbou. Tou jsou injekce ESA, které podporují tvorbu červených krvinek. Hlavní sledovaný ukazatel spojoval úmrtnost a hospitalizace. Poměr výhry (win odds, tedy jak často vyšel lépe pacient s novým lékem) činil 1,16. Interval spolehlivosti byl 1,06–1,28, p=0,0016. Lék tak neprokázal jen to, že je stejně dobrý, ale že je lepší.

Hospitalizací bylo o 10 % méně: 111,1 oproti 123,1 na 100 pacientoroků. V úmrtnosti rozdíl nebyl (8,8 % proti 8,8 %). Závažných nežádoucích příhod bylo 121,5 proti 134,2 na 100 pacientoroků.

Příliš vysokou hladinu hemoglobinu (nad 12 g/dl) mělo 29,6 % pacientů s vadadustatem a 51,2 % pacientů se standardní léčbou. Záchrannou léčbu injekcemi ESA potřebovalo 44,6 % pacientů s vadadustatem proti 52,8 % se standardní léčbou.

Akebia Therapeutics je biofarmaceutická firma, která vyvíjí léky na onemocnění ledvin. Svůj experimentální lék ebribafusp podala prvnímu pacientovi ve druhé fázi klinické studie. Studie testuje lék u tří vzácných onemocnění ledvin. Ta způsobuje nadměrná aktivita takzvaného komplementového systému, tedy části imunitního systému, jejíž přehnaná reakce v tomto případě poškozuje tkáň ledvin.

Ebribafusp má tuto imunitní reakci tlumit přímo v tkáni ledvin, aniž by potlačoval komplementový systém v celém těle. To by mělo snížit riziko infekcí, které provází dosavadní léky tohoto typu. Do studie firma plánuje zařadit až 30 pacientů. Lék dostanou jednou týdně injekčně pod kůži po dobu 26 týdnů.

První výsledky studie firma očekává v roce 2027.

Biofarmaceutická firma Akebia Therapeutics (AKBA) vykázala za druhé čtvrtletí 2026 tržby z léku Vafseo (přípravek na léčbu chudokrevnosti u pacientů s onemocněním ledvin) ve výši 21,3 milionu dolarů, meziročně o 60 % více a mezikvartálně o 34 % více. Počet aktivních pacientů užívajících lék překročil 10 500. Celkový počet léčených pacientů vzrostl oproti prvnímu čtvrtletí o zhruba 41 %. Celkové tržby firmy ale klesly na 49,1 milionu dolarů z 62,5 milionu dolarů loni, protože tržby z léku Auryxia klesly na 25,5 milionu dolarů ze 47,2 milionu dolarů kvůli konkurenci generik a tlaku na ceny.

Klíčovou zprávou byl výsledek klinické studie VOICE s 2 116 pacienty. Podle předběžné (interim) analýzy dosáhl Vafseo statisticky významného a klinicky přínosného snížení kombinovaného ukazatele úmrtnosti a hospitalizací, taženého 10% poklesem hospitalizací. Nezávislý dozorčí výbor doporučil studii kvůli splnění předem stanovených kritérií ukončit už k 1. červnu. Statistický výsledek (tzv. p-hodnota 0,0016, míra spolehlivosti výsledku) potvrdil, že lék je minimálně stejně účinný a zároveň účinnější než srovnávaná léčba.

Počet lékařů předepisujících Vafseo vzrostl mezikvartálně o 17 %. Přibližně třetina předepisujících je nyní napojena na velké dialyzační organizace mimo síť U.S. Renal Care. Síť DaVita, největší potenciální zdroj budoucího růstu, v červnu zavedla do celé sítě protokol třikrát týdně kontrolovaného dávkování. Výraznější dopad na tržby ale vedení čeká až později v roce a v roce 2027. Přibližně 89 % pacientů, kterým je lék předepsán, si vyzvedne první opakovaný recept.

Ve vývoji firma zahájila fázi II studie látky ebribafusp u tří typů onemocnění ledvin (IgA nefropatie, lupusová nefritida a C3 glomerulopatie) s plánovaným náborem až 30 pacientů, a pokračuje ve fázi II studie látky praliciguat. Vedení zároveň upozornilo, že tržby z Vafseo mohou v roce 2027 klesnout. Skončí totiž zvýhodněné dočasné hrazení (tzv. TDAPA) a sníží se cena léku.

Biofarmaceutická firma Akebia Therapeutics zahájila studii fáze 2 s látkou ebribafusp. Lék má potlačovat část imunitního systému (tzv. komplement) přímo v postižené tkáni ledvin. Zbytek imunity přitom nechává nedotčený. Studie zahrne pacienty se třemi vzácnými nemocemi ledvin: IgA nefropatií, lupusovou nefritidou a nemocí C3 glomerulopatie.

Do studie firma zařadí až 30 pacientů. Ti budou lék dostávat jednou týdně formou injekce pod kůži, a to po dobu 26 týdnů. Podle Akebie těmito třemi nemocemi trpí v USA přes 200 000 lidí.

První výsledky firma čeká v roce 2027. Celosvětová práva na ebribafusp koupila Akebia v listopadu 2025 od firmy Q32 Bio.

Akebia Therapeutics a U.S. Renal Care oznámily, že lék Vafseo (vadadustat) prokázal statisticky významné zlepšení bezpečnosti u pacientů s anémií způsobenou chronickou nemocí ledvin na dialýze – výsledek, který může posílit pozici přípravku na trhu. Studie VOICE byla předčasně zastavena na doporučení Nezávislého výboru pro monitorování dat poté, co lék splnil předem definovaná kritéria pro zastavení.

Studie zahrnovala 2 116 pacientů. Primární složený ukazatel (mortalita a hospitalizace) dosáhl win odds 1,16 (95% CI 1,06–1,28, p=0,0016). Vafseo podávaný třikrát týdně během hemodialýzy snížil počet hospitalizací na 1,11 na pacienta za rok oproti 1,23 u standardní léčby ESA, přičemž incidence rate ratio činilo 0,90.

Míra mortality byla prakticky totožná – 8,77 % na 100 paciento-let u Vafsea vs. 8,78 % u ESA – rozdíl nebyl statisticky významný. Výsledky studie VOICE se shodují s dřívější post-hoc analýzou fáze 3 studie INNO2VATE. Akebia a USRC plánují data prezentovat na nadcházející vědecké konferenci.

Akebia Therapeutics rozšířila patentové portfolio svého léku Vafseo (vadadustat) o nový patent a právo na pětiletou extenci stávajícího patentu, což prodlužuje ochranu tohoto přípravku a snižuje riziko generické konkurence. Pro investory jde o signál stabilnějšího výhledu příjmů z jediného orálního HIF-PH inhibitoru na americkém trhu.

Nový patent U.S. Patent No. 12,569,474 chrání jedenkrát denní dávkování pro léčbu anémie spojené s chronickou nemocí ledvin a vyprší v červnu 2034. Celkové portfolio vadadustatu nyní zahrnuje 14 patentů zapsaných v Orange Book s expirací do roku 2036.

Kompoziční patent je způsobilý pro pětiletou extenci podle federálního zákona, která by prodloužila ochranu do poloviny roku 2032. Další čekající patentové přihlášky by mohly zajistit ochranu až do roku 2042.

Vafseo schválil FDA v březnu 2024 pro dospělé pacienty na dialýze. Na americkém trhu je dostupný od ledna 2025 a je schválen celkem v 37 zemích. Jde o jediný orální lék tohoto typu dostupný nebo ve vývoji v USA pro danou indikaci.

Akebia Therapeutics (AKBA) na konferenci Jefferies 2026 Global Healthcare Conference představila obchodní strategii pro svůj produkt Vafseo a výhled refundace po skončení období TDAPA. Konkrétní finanční čísla firma nezveřejnila.

Diskuse se soustředila na zvyšování adopce přípravku Vafseo a zajištění přístupu pacientů k léčbě. Klíčovým tématem byl očekávaný vývoj úhrad poté, co vyprší ochranné období TDAPA, které dočasně zajišťuje příznivé podmínky refundace pro nové dialyzační léky. Akebia rovněž zmínila několik dalších programů v oblasti onemocnění ledvin, které má v přípravě.