Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Americký lékový úřad FDA schválil lék ZANVASTRO (zilganersen) od firmy Ionis Pharmaceuticals. Je určený pro léčbu Alexandrovy nemoci u dětí i dospělých. Jde o první lék, který dokáže tuto nemoc zpomalit. Dosud existovala jen podpůrná léčba.

Alexandrova nemoc je mimořádně vzácné a postupující neurologické onemocnění, které bývá často smrtelné. Postihuje pohyb, poznávací funkce, autonomní nervový systém i trávicí ústrojí.

Člen představenstva farmaceutické firmy Ionis Pharmaceuticals jménem Hayden koupil 20 000 akcií za zhruba 1,1 milionu dolarů. Nákup proběhl postupně v několika transakcích.

Tím zvýšil svůj podíl ve firmě o 34 % (přímo i nepřímo). Akcie koupil nepřímo přes společnost Genworks 2 Consulting. Veškerá hlasovací a investiční práva v ní má jeho manžel nebo manželka.

Ionis Pharmaceuticals má nyní tržní hodnotu 8,8 miliardy dolarů. Akcie za poslední rok přinesly investorům výnos 20 %. Firma vyvíjí takzvané RNA terapie. Jsou to léky, které působí přímo na genetickou informaci v buňkách.

Farmaceutická firma Ionis Pharmaceuticals ve druhém čtvrtletí zvýšila tržby na 268 milionů USD. Komerční tržby z prodeje léků dosáhly 119 milionů USD, hlavně díky lékům DAWNZERA a nově schválenému TRYNGOLZA. Firma potvrdila výhled tržeb na celý rok 875 až 900 milionů USD a měla k dispozici 2,1 miliardy USD v hotovosti.

Lék TRYNGOLZA nedávno získal schválení úřadů i pro léčbu závažně zvýšené hladiny tuků v krvi (takzvaná těžká hypertriglyceridemie). To firmě otevírá další skupinu pacientů, odhadem až 3 miliony lidí v USA. Ionis od tohoto rozšíření dlouhodobě očekává tržby přes 3 miliardy USD ročně.

Firma zároveň oznámila, že klíčová studie fáze III s lékem eplontersen nesplnila svůj hlavní cíl. Šlo o léčbu srdečního onemocnění zvaného ATTR kardiomyopatie a cíl nebyl splněn v celé sledované skupině pacientů. Ve skupině léčené pouze tímto lékem (bez kombinace s jinou terapií) ale byly výsledky statisticky významné. Ionis nyní čeká na podrobnější výsledky studie.

Farmaceutická firma Ionis Pharmaceuticals (IONS) oznámila, že její dlouholetý vědecký ředitel Frank Bennett odejde ke konci února 2027 do důchodu.

Bennett patřil mezi zakládající vědce firmy. Podle generálního ředitele Bretta Monii zásadně ovlivnil vývoj takzvaných antisense léčiv. Jde o léky, které cíleně blokují genetickou informaci, a tím léčí nemoc. Firma je vyvíjí pro neurologická onemocnění.

Firma zatím neoznámila, kdo Bennetta ve funkci nahradí.

Akcie biotechnologické firmy Ionis Pharmaceuticals (IONS) se 9. července 2026 propadly o 23 % (o 20,19 USD). Firma spolu s partnerskou AstraZeneca totiž oznámila neúspěch klinické studie fáze 3 s názvem CARDIO-TTRansform. Studie nesplnila svůj hlavní cíl. Testovala experimentální lék eplontersen na srdeční onemocnění ATTR-CM (nemoc, při níž se v srdečním svalu ukládá bílkovina transthyretin). Propad ceny smazal z hodnoty firmy přes 3,3 miliardy USD.

Podle firmy dostávalo 57 % pacientů v obou skupinách takzvanou stabilizační léčbu (standardní doprovodnou terapii) už na začátku. Dalších 24 % ji začalo užívat během studie. Podle jednoho z analytiků mohla být právě tato léčba příčinou neúspěchu.

Právnická kancelář Hagens Berman Sobol Shapiro teď prověřuje, zda byl Ionis vůči investorům dostatečně otevřený ohledně dat a uspořádání studie. Zkoumá také, zda firma neporušila zákony o cenných papírech. Přitom ještě měsíc před oznámením Ionis studii popisoval jako „zdaleka největší, jaká kdy byla u tohoto onemocnění provedena“.

Akcie biotechnologické firmy Ionis Pharmaceuticals (IONS) 9. července 2026 propadly o 23 % (o 20,19 dolaru). Firma spolu s partnerskou AstraZenecou oznámila, že klíčová klinická studie fáze 3 s lékem eplontersen na srdeční onemocnění nesplnila svůj hlavní cíl. Propad ceny vymazal z hodnoty firmy více než 3,3 miliardy dolarů.

Lék eplontersen se testoval na pacientech s onemocněním ATTR-CM. Jde o vzácnou srdeční nemoc, kterou způsobuje ukládání bílkoviny v srdečním svalu. Studie s názvem CARDIO-TTRansform měla plný počet pacientů už od července 2023. Ionis ji minulý měsíc prezentovala investorům jako „zdaleka největší studii, jaká kdy byla u tohoto onemocnění provedena“. Podle firmy ale přidání eplontersenu ke standardní léčbě pacientům statisticky významně nepomohlo.

Firma později upřesnila, že 57 % pacientů v obou větvích studie užívalo už na začátku takzvaný stabilizátor. Jde o jiný lék na stejnou nemocnou bílkovinu. Dalších 24 % pacientů ho začalo užívat v průběhu studie. Podle jednoho z analytiků mohl za neúspěch právě vysoký podíl pacientů na této doplňkové léčbě – přes 80 %.

Advokátní kancelář Hagens Berman teď vyšetřuje, zda Ionis dostatečně transparentně informovala investory o datech a uspořádání studie. Zkoumá také, zda tím firma neporušila federální zákony o cenných papírech. Vyšetřování se soustředí na to, kdy vedení o problémech se studií poprvé vědělo.

Farmaceutická firma Ionis Pharmaceuticals (IONS) představí výsledky za druhé čtvrtletí 2026 na internetovém přenosu (webcast). Uskuteční se ve středu 29. července v 8:30 ráno washingtonského času.

Vedení firmy při té příležitosti přiblíží také pokrok v klíčových vývojových programech. Záznam přenosu bude po skončení po omezenou dobu dostupný na webu společnosti.

Akcie firmy Ionis Pharmaceuticals se 9. července 2026 propadly o 23 %, tedy o 20,19 dolaru. Důvodem je neúspěch pozdní klinické studie fáze 3 u experimentální léčby srdečního onemocnění. Studie nesplnila svůj hlavní cíl. Firma ji vedla společně s partnerem AstraZeneca. Pokles ceny akcie vymazal z tržní hodnoty Ionis přes 3,3 miliardy dolarů.

Šlo o studii CARDIO-TTRansform, která testovala lék eplontersen. Pacienti trpěli onemocněním zvaným transthyretinová amyloidóza s postižením srdce (ATTR-CM). Jde o vzácnou chorobu, při níž se v srdci ukládá vadná bílkovina. Přidání eplontersenu ke standardní léčbě nepřineslo statisticky významný přínos oproti samotné standardní léčbě.

Právnická firma Hagens Berman Sobol Shapiro nyní vyšetřuje, zda Ionis dostatečně informoval investory o datech a uspořádání studie. Prověřuje také, zda firma neporušila federální zákony o cenných papírech. Stabilizační léčbu užívalo už na počátku studie 57 % pacientů v obou skupinách. Dalších 24 % ji zahájilo v jejím průběhu, což mohlo výsledek ovlivnit.

Akcie Ionis Pharmaceuticals (IONS) propadly 9. července o více než 20 %. Stalo se to poté, co firma oznámila neúspěch klíčové klinické studie fáze 3. Studie se jmenuje CARDIO-TTRansform a firma ji vyvíjela společně s AstraZenecou. Studie nesplnila svůj hlavní sledovaný cíl (parametr, podle kterého se posuzuje, zda lék funguje).

Advokátní kancelář Levi & Korsinsky nyní kvůli propadu ceny akcie vyšetřuje možné pochybení firmy. Vyzývá poškozené investory, aby se přihlásili o ochranu svých práv.

Akcie firmy Ionis Pharmaceuticals se v pátek během dne propadly o dalších 9 %, na zhruba 58,30 dolaru (otevíraly na 64,27 dolaru). Za poslední týden tak ztratily přes 25 % hodnoty. Důvodem je neúspěch klinické studie fáze 3 (závěrečná fáze testování léku před žádostí o schválení) s názvem CARDIO-TTRansform. Ionis a partnerská firma AstraZeneca oznámily, že jejich lék eplontersen nesplnil hlavní cíl studie. Lék měl léčit srdeční onemocnění ATTR-CM, vzácnou chorobu, při které se v srdci ukládá bílkovina transthyretin. Cíl se nepodařilo naplnit u celé skupiny pacientů. Určitou naději dává jen podskupina léčená samotným eplontersenem bez kombinace s jiným lékem – tam se naznačila částečná účinnost.

Reakce konkurence je smíšená. Firma Alnylam, jejíž konkurenční lék Amvuttra léčí stejnou nemoc, klesla o 3,6 % na 302 dolarů. Podle analytiků by přitom mohla ze slabšího výsledku Ionis těžit, protože bude čelit menší konkurenci. Arrowhead Pharmaceuticals, další vývojář podobných léků, ztratila 8,3 % a klesla na 77 dolarů, i když s neúspěchem Ionis přímo nesouvisí. Akcie Sarepta Therapeutics oslabily o 6,5 % na 19 dolarů. Naopak Biogen, který s Ionis spolupracuje na více léčivech, poklesu unikl a posílil o 0,5 % na 200 dolarů. Akcie Ionis přitom za poslední rok do 7. července téměř zdvojnásobily hodnotu, než přišel tento propad.

Investoři teď budou sledovat tři blížící se termíny. V srpnu na kardiologické konferenci ESC firma zveřejní kompletní výsledky studie CARDIO-TTRansform. 22. září má americký lékový úřad FDA rozhodnout o schválení léku zilganersen na Alexandrovu nemoc. 26. října padne rozhodnutí o léku bepirovirsen na chronickou hepatitidu B. Klíčové bude i to, zda cena akcie Ionis udrží nad 40 dolary – to je nejnižší hodnota za posledních 52 týdnů.

Akcie Ionis Pharmaceuticals (IONS) klesly 9. července 2026 o více než 20 %. Firma oznámila, že studie fáze 3 s názvem CARDIO-TTransform nesplnila svůj hlavní cíl. Studii vede společně s AstraZeneca. Měla prokázat, že lék snižuje úmrtí ze srdečně-cévních příčin a opakované srdeční příhody u pacientů s amyloidovou kardiomyopatií (onemocnění srdce, kdy se v srdci hromadí bílkovina transthyretin).

Generální ředitel Brett Monia přitom ještě 10. června 2026 investorům tvrdil, že „vše ve studii probíhá velmi dobře“. Podle jeho slov byl hlavní cíl „rozumně jištěný proti neúspěchu“. Už 6. listopadu 2024 na hovoru k výsledkům za třetí čtvrtletí řekl, že studie je „na dobré cestě“ přinést data ve druhé polovině roku 2026.

Právnická kancelář Levi & Korsinsky teď prověřuje, zda tato dřívější prohlášení odpovídala skutečnému stavu studie. Poškozené investory vyzývá, aby se přihlásili.

Farmaceutická firma Ionis Pharmaceuticals (IONS) a její partner AstraZeneca oznámily výsledky klinické studie fáze 3 (poslední fáze testování léku před schválením). Studie s názvem CARDIO-TTRansform testovala lék eplontersen. Podával se pacientům s nemocí ATTR-CM. Jde o srdeční selhání, které způsobuje ukládání vadné bílkoviny transthyretinu v srdci. Studie nesplnila svůj hlavní cíl. Tím bylo do 140. týdne snížit počet úmrtí ze srdečně-cévních příčin a opakovaných srdečních příhod oproti placebu.

Lepší výsledky přinesla jedna předem stanovená skupina pacientů. Šlo o ty, kdo dostávali eplontersen samostatně, bez takzvaných stabilizátorů (jiných léků, které bílkovinu transthyretin stabilizují). U nich vyšlo riziko o 29 % nižší než u placeba (poměr rizika 0,71). U pacientů, kteří stabilizátor užívali už na začátku studie, se žádný přínos neprojevil. Vedlejší ukazatele, zobrazovací vyšetření i laboratorní markery přitom celkově vyzněly ve prospěch eplontersenu. Bezpečnost léku zůstala příznivá.

Studie zahrnovala 1 432 pacientů ve 130 centrech ve 20 zemích. Dostávali eplontersen nebo placebo formou podkožní injekce jednou za čtyři týdny. Kompletní data chtějí firmy zveřejnit na kongresu Evropské kardiologické společnosti v srpnu 2026. Šéf Ionis Brett Monia uvedl, že firma dál míří k vyrovnanému hotovostnímu toku od roku 2028. Pomoci jí k tomu má vlastní portfolio léků a spuštění prodeje léku TRYNGOLZA.

Farmaceutická firma Ionis Pharmaceuticals (IONS) dokončila nábor účastníků do hlavní části klinické studie fáze 3 s názvem REVEAL. Studie testuje lék obudanersen na Angelmanův syndrom. Jde o vzácnou genetickou poruchu mozku, která postihuje zhruba 1 z 21 000 lidí. Nemoc způsobuje těžké postižení řeči, pohybu a myšlení.

Do hlavní části studie se zapsalo 136 dětí a mladistvých ve věku 2 až necelých 18 let. Všichni mají potvrzenou genetickou příčinu nemoci. Druhá část studie je určená dospělým ve věku 18 až 50 let a nábor má dokončit ve třetím čtvrtletí 2026. Hlavní výsledky studie REVEAL firma očekává až ve druhé polovině roku 2027.

Cílem je zjistit, zda lék zlepší schopnost dětí komunikovat. Měří se to standardizovaným testem dětského vývoje. Ionis chce navíc do konce roku 2026 spustit další studii fáze 3 s názvem CHAMPION. Ta se zaměří na pacienty s jinou genetickou variantou stejné nemoci.

Lék obudanersen už dříve získal od amerického i evropského lékového úřadu status pro vzácná onemocnění. Od americké FDA má také zrychlené schvalovací řízení. To naznačuje prioritu při budoucím schvalování.

Ionis Pharmaceuticals získala od FDA schválení pro lék Tryngolza (olezarsen) určený k léčbě závažné hypertriglyceridemie, což otevírá firmě nový komerční trh v USA. Lék snížil hladiny triglyceridů ve studiích fáze 3 až o 72 % a výskyt akutní pankreatitidy až o 91 %.

Tryngolza je určena dospělým pacientům s hladinami triglyceridů ≥500 mg/dL jako doplněk k dietě. Podává se jednou měsíčně autoinjektorem v dávkách 50 mg nebo 80 mg. V USA bude dostupná od července.

Data ze studií CORE a CORE2 ukázala, že 86 % pacientů dosáhlo po roce léčby hladin triglyceridů pod 500 mg/dL. Snížení bylo udržováno po celých 12 měsíců sledování.

Vedle Tryngolzy má Ionis v regulatorním přezkumu FDA další lék – zilganersen, s datem rozhodnutí 22. září. Jde o potenciálně první léčbu měnící průběh Alexanderovy choroby a první samostatné neurologické uvedení firmy na americký trh. Práva na komercionalizaci zilganersenu mimo USA získala italská společnost Recordati.

Ionis Pharmaceuticals uzavřela licenční dohodu s italskou Recordati, která za 30 milionů USD získala exkluzivní práva na vývoj a komercionalizaci experimentálního léku zilganersen mimo USA. Dohoda přichází v citlivý moment – FDA má o schválení zilganersenu rozhodnout již 22. září.

Zilganersen je RNA lék určený k léčbě Alexanderovy nemoci, vzácné progresivní neurodegenerativní poruchy postihující přibližně 1 z 1–3 milionů lidí. Dosud neexistuje žádná schválená terapie měnící průběh tohoto onemocnění.

Ionis si zachovává výhradní práva na komercionalizaci v USA a řídí globální vývoj. Recordati přebírá odpovědnost za regulatorní schválení a prodej na ostatních trzích. Kromě vstupní platby bude Ionis dostávat royalty ve výši až středních dvaceti procent z čistých ročních tržeb.

Klinická studie splnila primární cíl – zilganersen v dávce 50 mg prokázal statisticky významnou stabilizaci rychlosti chůze v 10metrové zkoušce v 61. týdnu léčby. Vážné nežádoucí účinky se vyskytly u 37,5 % pacientů léčených zilganersenem oproti 47,1 % v kontrolní skupině.

Lék nese designace Breakthrough Therapy, Orphan Drug a Rare Pediatric Disease od FDA, v Evropě mu EMA udělila status Orphan Drug. Pro Ionis by šlo o první samostatný komerční launch v neurologii.

Ionis Pharmaceuticals získala schválení amerického regulátora FDA pro lék TRYNGOLZA (olezarsen), první přípravek v indikaci snižování triglyceridů a rizika akutní pankreatitidy u pacientů se závažnou hypertriglyceridemií. Jde o strategicky důležitý milník – firma tím vstupuje do oblasti, kde dosud neexistoval žádný schválený lék.

Přípravek je určen dospělým pacientům s hladinou triglyceridů ≥ 500 mg/dL. Podává se jednou měsíčně formou samo-aplikace pomocí autoinjektoru ve dvou dostupných dávkách – 50 mg nebo 80 mg. Lék slouží jako doplněk k dietě, nikoli jako náhrada za ni.

Postavení „první a jediný" v dané indikaci dává Ionis Pharmaceuticals (ticker: IONS) dočasnou konkurenční výhodu na trhu, kde dosud chyběla farmakologická možnost léčby.

Ionis Pharmaceuticals (IONS) posílil představenstvo o Ludwiga Hantson, veterána s více než 30 lety zkušeností v biofarmaceutickém sektoru. Jmenování nabývá okamžité platnosti.

Hantson je nejznámější jako generální ředitel Alexionu, který vedl v letech 2017–2021, dokud společnost nezískal AstraZeneca. Předtím řídil spin-off Baxalty z Baxteru a zastával vedoucí pozice v Novartisu včetně funkce generálního ředitele pro Severní Ameriku. V Johnson & Johnson strávil 13 let.

Změna ve složení představenstva Ionis je širší – firma nedávno jmenovala také Petera Reikese, zatímco dlouhodobí členové Joseph Wender a Lynne Parshall odešli do důchodu. Ionis zároveň plánuje letos dvě další nezávislá komerční uvedení produktů na trh.

Ionis Pharmaceuticals (IONS) vstupuje do roku, který může zásadně ovlivnit jeho obchodní budoucnost – čeká ho regulační rozhodnutí o léku TRYNGOLZA a výsledky pěti klinických studií fáze 3.

Společnost prezentovala svůj plán na konferenci RBC Capital Markets Global Healthcare Conference. Prezentaci vedla vedoucí vývoje Holly Kordasiewicz. Ionis se podle ní přesouvá z fáze uvádění prvních produktů na trh do širší komerční a pozdně vývojové etapy.

Ionis Pharmaceuticals čeká do 30. června rozhodnutí amerického regulátora FDA o schválení léku olezarsen (TRYNGOLZA) pro léčbu těžké hypertriglyceridémie. Potenciální trh pro tento přípravek společnost odhaduje na 3 miliardy dolarů.

Na zdravotnické konferenci představil komerční plány a strategii rozvoje trhu Todd Tushla, viceprezident pro investor relations. Ionis vyvíjí kromě TRYNGOLZA také další léčiva – DAWNZERA a WAINUA.