Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Výbor CHMP při Evropské lékové agentuře (EMA) doporučil rozšířit použití léku Tryngolza (olezarsen) od firmy Ionis Pharmaceuticals. Lék by mohli užívat dospělí s těžkou hypertriglyceridemií, tedy s vysokou hladinou tuků v krvi. Jde o pacienty, kteří mají triglyceridy nalačno ≥ 880 mg/dl (≥ 10 mmol/l).

Pacienti by lék užívali jako doplněk diety a spolu s dalšími léky na snížení tuků v krvi.

Zatím jde jen o doporučení výboru. O schválení v EU rozhodne Evropská komise.

Americký lékový úřad FDA schválil lék ZANVASTRO (zilganersen) od firmy Ionis Pharmaceuticals. Je určený pro léčbu Alexandrovy nemoci u dětí i dospělých. Jde o první lék, který dokáže tuto nemoc zpomalit. Dosud existovala jen podpůrná léčba.

Alexandrova nemoc je mimořádně vzácné a postupující neurologické onemocnění, které bývá často smrtelné. Postihuje pohyb, poznávací funkce, autonomní nervový systém i trávicí ústrojí.

Člen představenstva farmaceutické firmy Ionis Pharmaceuticals jménem Hayden koupil 20 000 akcií za zhruba 1,1 milionu dolarů. Nákup proběhl postupně v několika transakcích.

Tím zvýšil svůj podíl ve firmě o 34 % (přímo i nepřímo). Akcie koupil nepřímo přes společnost Genworks 2 Consulting. Veškerá hlasovací a investiční práva v ní má jeho manžel nebo manželka.

Ionis Pharmaceuticals má nyní tržní hodnotu 8,8 miliardy dolarů. Akcie za poslední rok přinesly investorům výnos 20 %. Firma vyvíjí takzvané RNA terapie. Jsou to léky, které působí přímo na genetickou informaci v buňkách.

Farmaceutická firma Ionis Pharmaceuticals ve druhém čtvrtletí zvýšila tržby na 268 milionů USD. Komerční tržby z prodeje léků dosáhly 119 milionů USD, hlavně díky lékům DAWNZERA a nově schválenému TRYNGOLZA. Firma potvrdila výhled tržeb na celý rok 875 až 900 milionů USD a měla k dispozici 2,1 miliardy USD v hotovosti.

Lék TRYNGOLZA nedávno získal schválení úřadů i pro léčbu závažně zvýšené hladiny tuků v krvi (takzvaná těžká hypertriglyceridemie). To firmě otevírá další skupinu pacientů, odhadem až 3 miliony lidí v USA. Ionis od tohoto rozšíření dlouhodobě očekává tržby přes 3 miliardy USD ročně.

Firma zároveň oznámila, že klíčová studie fáze III s lékem eplontersen nesplnila svůj hlavní cíl. Šlo o léčbu srdečního onemocnění zvaného ATTR kardiomyopatie a cíl nebyl splněn v celé sledované skupině pacientů. Ve skupině léčené pouze tímto lékem (bez kombinace s jinou terapií) ale byly výsledky statisticky významné. Ionis nyní čeká na podrobnější výsledky studie.

Farmaceutická firma Ionis Pharmaceuticals (IONS) oznámila, že její dlouholetý vědecký ředitel Frank Bennett odejde ke konci února 2027 do důchodu.

Bennett patřil mezi zakládající vědce firmy. Podle generálního ředitele Bretta Monii zásadně ovlivnil vývoj takzvaných antisense léčiv. Jde o léky, které cíleně blokují genetickou informaci, a tím léčí nemoc. Firma je vyvíjí pro neurologická onemocnění.

Firma zatím neoznámila, kdo Bennetta ve funkci nahradí.

Akcie biotechnologické firmy Ionis Pharmaceuticals (IONS) se 9. července 2026 propadly o 23 % (o 20,19 USD). Firma spolu s partnerskou AstraZeneca totiž oznámila neúspěch klinické studie fáze 3 s názvem CARDIO-TTRansform. Studie nesplnila svůj hlavní cíl. Testovala experimentální lék eplontersen na srdeční onemocnění ATTR-CM (nemoc, při níž se v srdečním svalu ukládá bílkovina transthyretin). Propad ceny smazal z hodnoty firmy přes 3,3 miliardy USD.

Podle firmy dostávalo 57 % pacientů v obou skupinách takzvanou stabilizační léčbu (standardní doprovodnou terapii) už na začátku. Dalších 24 % ji začalo užívat během studie. Podle jednoho z analytiků mohla být právě tato léčba příčinou neúspěchu.

Právnická kancelář Hagens Berman Sobol Shapiro teď prověřuje, zda byl Ionis vůči investorům dostatečně otevřený ohledně dat a uspořádání studie. Zkoumá také, zda firma neporušila zákony o cenných papírech. Přitom ještě měsíc před oznámením Ionis studii popisoval jako „zdaleka největší, jaká kdy byla u tohoto onemocnění provedena“.

Akcie biotechnologické firmy Ionis Pharmaceuticals (IONS) 9. července 2026 propadly o 23 % (o 20,19 dolaru). Firma spolu s partnerskou AstraZenecou oznámila, že klíčová klinická studie fáze 3 s lékem eplontersen na srdeční onemocnění nesplnila svůj hlavní cíl. Propad ceny vymazal z hodnoty firmy více než 3,3 miliardy dolarů.

Lék eplontersen se testoval na pacientech s onemocněním ATTR-CM. Jde o vzácnou srdeční nemoc, kterou způsobuje ukládání bílkoviny v srdečním svalu. Studie s názvem CARDIO-TTRansform měla plný počet pacientů už od července 2023. Ionis ji minulý měsíc prezentovala investorům jako „zdaleka největší studii, jaká kdy byla u tohoto onemocnění provedena“. Podle firmy ale přidání eplontersenu ke standardní léčbě pacientům statisticky významně nepomohlo.

Firma později upřesnila, že 57 % pacientů v obou větvích studie užívalo už na začátku takzvaný stabilizátor. Jde o jiný lék na stejnou nemocnou bílkovinu. Dalších 24 % pacientů ho začalo užívat v průběhu studie. Podle jednoho z analytiků mohl za neúspěch právě vysoký podíl pacientů na této doplňkové léčbě – přes 80 %.

Advokátní kancelář Hagens Berman teď vyšetřuje, zda Ionis dostatečně transparentně informovala investory o datech a uspořádání studie. Zkoumá také, zda tím firma neporušila federální zákony o cenných papírech. Vyšetřování se soustředí na to, kdy vedení o problémech se studií poprvé vědělo.

Farmaceutická firma Ionis Pharmaceuticals (IONS) představí výsledky za druhé čtvrtletí 2026 na internetovém přenosu (webcast). Uskuteční se ve středu 29. července v 8:30 ráno washingtonského času.

Vedení firmy při té příležitosti přiblíží také pokrok v klíčových vývojových programech. Záznam přenosu bude po skončení po omezenou dobu dostupný na webu společnosti.