Larimar Therapeutics, Inc.

Biotechnologická firma Larimar Therapeutics (Nasdaq: LRMR) oznámila pokrok u svého experimentálního léku nomlabofusp na vzácné genetické onemocnění Friedreichova ataxie. Firma podala první část žádosti o zrychlené schválení u amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Žádost podává postupně a kompletní ji chce dodat ve druhé polovině roku 2026. Nabírání pacientů do potvrzující studie fáze 3 očekává dokončit ve třetím čtvrtletí 2026.

V otevřené studii dostalo lék dosud 43 pacientů. Po roce léčby se u nich zlepšily klíčové ukazatele nemoci – skóre mFARS se zlepšilo o 2,6 bodu, přestože bez léčby se čekalo zhoršení. Hladina bílkoviny frataxin v kůži, na jejímž nedostatku nemoc stojí, se u léčených pacientů udržela zvýšená až 18 měsíců.

K 30. červnu 2026 měla firma v hotovosti a cenných papírech 156,3 milionu dolarů. To by jí mělo stačit do třetího čtvrtletí 2027. Čistá ztráta za druhé čtvrtletí činila 32,8 milionu dolarů, hlavně kvůli vyšším výdajům na vývoj a přípravu žádosti. Firma plánuje uvést lék na trh v polovině roku 2027, pokud jej FDA schválí.

Larimar Therapeutics (LRMR) zahájila postupné podávání žádosti o biologickou licenci (BLA) na americký FDA pro zrychlené schválení léku nomlabofusp – prvního kandidáta řešícího příčinu Friedreichovy ataxie, vzácné progresivní neurologické nemoci. Zbývající moduly žádosti firma plánuje dodat ve druhé polovině roku 2026.

Klinická data jsou povzbudivá. 100 % sledovaných pacientů (9 z 9) dosáhlo po roce léčby hladin proteinu frataxinu v kůži nad 50 % průměru zdravých dobrovolníků. Ze šesti původně nechodících účastníků se jeden po roce léčby stal chodícím, žádný ze sedmi chodících pacientů přitom do nechodícího stavu neprogredoval.

Otevřená studie zahrnovala celkem 43 adolescentů a dospělých, z nichž 22 zůstává ve studii. Maximální doba léčby překročila 800 dní. Zlepšení bylo zaznamenáno i v klinických škálách mFARS, FARS-ADL, 9-HPT a MFIS.

Hlavním bezpečnostním rizikem zůstává anafylaxe – vyskytla se u 10 z 43 pacientů, přičemž 9 z nich mělo předchozí expozici nomlabofuspu. Bez předchozí expozice ji zaznamenal pouze 1 z 11 pacientů.

Globální potvrzovací studie fáze 3 by měla přijmout prvního pacienta ve třetím čtvrtletí roku 2026.

Larimar Therapeutics ($LRMR) pořádá 29. června 2026 investorskou akci, na níž představí regulační aktualizace a klinická data ke svému hlavnímu léčivu nomlabofusp pro pacienty s Friedreichovou ataxií.

Akce začíná v 7:45 ET a bude přenášena formátem webcastu na webu společnosti. Prezentace se zaměří na výsledky z probíhající dlouhodobé otevřené studie.

Larimar má pro nomlabofusp od FDA uděleno označení Breakthrough Therapy a připravuje podání biologické licenční žádosti (BLA) v postupných modulech. Společnost vyvíjí lék pro dospělé i děti s touto vzácnou neurologickou chorobou.