Farmaceutická firma Mirum Pharmaceuticals (MIRM) oznámila jmenování nového lékařského ředitele. Stane se jím Dr. Rob Myers.
Lékařský ředitel (anglicky Chief Medical Officer) vede ve firmě klinický a lékařský vývoj.
Farmaceutická firma Mirum Pharmaceuticals (MIRM) se zaměřuje na vzácná onemocnění jater a vzácná genetická onemocnění. Zvýšila výhled tržeb z prodeje produktů pro rok 2026 na 680 až 700 milionů dolarů. Ve druhém čtvrtletí tržby z produktů vzrostly na 176 milionů dolarů ze 128 milionů loni. Hlavním tahounem růstu byl lék LIVMARLI (léčba vzácných jaterních onemocnění u dětí), který vydělal 129 milionů dolarů – 92 milionů v USA a 37 milionů mimo USA. Firma růst přičítá novým pacientům, dlouhodobému užívání léku a rostoucímu využití u nemoci PFIC (vzácná genetická porucha jater u dětí, která brání odtoku žluči). Podle odhadů firmy je v USA nejméně 2 000 dospělých pacientů s touto diagnózou a podobný počet předpokládá i v Evropě. Léky na bázi žlučových kyselin přinesly ve čtvrtletí 48 milionů dolarů.
Mirum čeká, že by ve čtvrtém čtvrtletí mohl v USA uvést na trh lék zilurgisertib na léčbu vzácné nemoci FOP (fibrodysplasia ossificans progressiva, při které se v měkkých tkáních tvoří kost). Podmínkou je schválení americkým lékovým úřadem FDA. Úřad má podle stanoveného termínu rozhodnout v září a proces podle firmy běží podle plánu. První uvedení by se zaměřilo na pacienty ve věku 12 let a starší. Finanční ředitel Eric Bjerkholt uvedl, že zvýšený výhled tržeb nezahrnuje případné tržby ze zilurgisertibu. Ty by se podle firmy měly výrazněji projevit až od roku 2027.
Naopak podání žádosti o schválení léku volixibat na léčbu svědění u nemoci PSC (primární sklerozující cholangitida, vzácné onemocnění žlučových cest) se odkládá na první pololetí 2027. Úřad FDA sice volixibatu udělil status „breakthrough therapy“ (zrychlené řízení pro slibné léky na závažné nemoci) po úspěšné studii VISTAS, která splnila svůj hlavní cíl a prokázala významné zlepšení svědění. Na nedávné schůzce před podáním žádosti ale FDA doporučila provést ještě další studii fáze III. Mirum s tím nesouhlasí a tvrdí, že data ze studie VISTAS – největší studie svědění u PSC s více než 180 pacienty – jsou pro schválení dostatečná. Firma zároveň v roce 2027 čeká první data ze studie u nemoci PBC (primární biliární cholangitida, další vzácné jaterní onemocnění).
Mirum také posílil finanční pozici. Ke konci června měl hotovost, peněžní ekvivalenty a investice ve výši 561 milionů dolarů. Vydal také konvertibilní dluhopisy (dluhopisy směnitelné za akcie) v objemu 690 milionů dolarů. Po odečtení nákladů z nich získal 672 milionů čistého výnosu. Tyto peníze firmě mimo jiné umožnily splatit 75 procent dluhopisů se splatností v roce 2029.
Mirum Pharmaceuticals na kongresu EASL 2026 zveřejnila pozitivní klinická data pro tři svá léčiva zaměřená na vzácná jaterní onemocnění, což posiluje výhled na regulatorní schválení. Firma plánuje podat žádost o schválení (NDA) pro volixibat u FDA ve druhé polovině roku 2026, přičemž schůzka s regulátorem je naplánována na léto.
Ve studii VISTAS snížil volixibat svědění u pacientů s primární sklerozující cholangitidou o 2,72 bodu na stupnici ItchRO, s placebem upraveným rozdílem 1,64 bodu (p<0,0001). Klinicky významného snížení o alespoň 2 body dosáhlo 56 % pacientů na volixibatu oproti 26 % na placebu. Hladiny žlučových kyselin klesly o 33,7 µmol/L, zatímco v placebové skupině vzrostly o 2,1 µmol/L.
Ve studii AZURE-1 fáze 2b dosáhl brelovitug v dávce 300 mg jednou týdně 100% virologické odpovědi u pacientů s chronickou hepatitidou delta. Dávka 900 mg jednou za čtyři týdny vykázala 75% odpověď. Normalizace jaterního enzymu ALT nastala u 45 %, resp. 40 % pacientů, oproti 0 % v kontrolní skupině. Pozoruhodné je, že 53 % účastníků studie mělo cirózu jater.
LIVMARLI (maralixibat) prokázal zlepšené přežívání bez příhod u pacientů s progresivní familiární intrahepatální cholestázou.
Mirum Pharmaceuticals vstupuje do období klíčových katalyzátorů, které mohou ovlivnit ocenění této biofarmaceutické firmy zaměřené na vzácné nemoci. Společnost hlásí pozitivní klinické aktualizace a pokračující komerční růst svého hlavního produktu LIVMARLI.
Kromě toho Mirum rozšiřuje portfolio prostřednictvím aktivit v oblasti obchodního rozvoje.
Mirum Pharmaceuticals (MIRM) zveřejní v květnu 2026 nová klinická data o třech svých lécích na vzácné jaterní nemoci, což může podpořit jejich pozici na trhu. Prezentace proběhne na kongresu EASL International Liver Congress 27.–30. května 2026 v Barceloně.
Společnost představí výsledky studie VISTAS s lékem volixibat u primární sklerozující cholangitidy (PSC) – data podle firmy ukazují rychlé a trvalé snížení svědění. Dále zveřejní výsledky 24týdenní studie Phase 2b AZURE-1 s lékem brelovitug na chronickou hepatitidu delta (HDV). Na programu jsou také dlouhodobé výsledky a reálné zkušenosti s lékem LIVMARLI® (maralixibat) u progresivní familiární intrahepatální cholestázy (PFIC). Všechny tři léky fungují jako inhibitory transportéru žlučových kyselin (IBAT).
Mirum Pharmaceuticals oznámila výsledky za první čtvrtletí roku 2026 s meziročním růstem tržeb o 43 %, což potvrzuje silnou komerční dynamiku této biotechnologické firmy zaměřené na vzácná onemocnění. Rychlé tempo růstu je pro investory klíčovým signálem v segmentu, kde úspěšná léčba nemocí s omezenými terapeutickými možnostmi obvykle zajišťuje vysoké marže a loajalitu trhu.
Mirum (ticker: MIRM) se specializuje na vývoj a komercializaci léků pro pacienty se vzácnými chorobami, u nichž dosud existují jen omezené nebo žádné možnosti léčby.
Mirum Pharmaceuticals vydala konvertibilní senior notes v hodnotě 600 milionů dolarů a zároveň refinancovala část svých stávajících dluhopisů splatných v roce 2029. Cílem transakce je zlepšení finanční struktury společnosti.
Mirum Pharmaceuticals (MIRM) oznámila účast na dvou investorských konferencích v průběhu dvou dnů v květnu 2026. Jde o standardní oznámení bez nových obchodních informací.
19. května 2026 se společnost zúčastní H.C. Wainwright 4th Annual BioConnect Investor Conference s diskuzí od 15:30 ET. Následující den, 20. května, vystoupí na 2026 RBC Capital Markets Global Healthcare Conference, kde diskuze začíná ve 13:35 ET. Obě vystoupení budou živě přenášena přes webcast a archivována na webu společnosti v sekci pro investory.
Mirum se zaměřuje na vzácná jaterní a genetická onemocnění. Komerční portfolio tvoří tři schválené produkty: LIVMARLI (maralixibat) pro Alagille syndrom a PFIC, CHOLBAM pro poruchy syntézy žlučových kyselin a CTEXLI pro cerebrotendinous xanthomatosis. V klinickém vývoji jsou volixibat a brelovitug, FDA aktuálně přezkoumává zilurgisertib pro fibrodysplasia ossificans progressiva.
Experimentální lék brelovitug od Mirum Pharmaceuticals (MIRM) splnil primární cíl ve studii fáze 2b pro léčbu chronické hepatitidy delta, což posouvá lék blíže ke klinickému použití. Ve studii s 53 pacienty dosáhlo virologické odpovědi 100 % pacientů v rameni s dávkou 300 mg týdně a 75 % v rameni s dávkou 900 mg jednou za čtyři týdny. V kontrolní skupině nedosáhl virologické odpovědi nikdo.
Kombinovaný primární cíl – virologická odpověď spolu s normalizací jaterního enzymu ALT – splnilo 45 % pacientů v rameni 300 mg a 35 % v rameni 900 mg. Brelovitug je monoklonální protilátka vázající se na povrchový antigen hepatitidy B.
Lék vykazoval příznivý bezpečnostní profil. Injekční reakce se vyskytly u 14 % pacientů v rameni 300 mg a 20 % v rameni 900 mg. Úplné výsledky budou prezentovány na kongresu EASL v květnu 2026. Výsledky studií fáze 3 AZURE-1 a AZURE-4 se očekávají ve druhé polovině roku 2026, podání žádosti o schválení v USA pak v roce 2027.
Nejbližší zlom u Mirumu není jen další kvartál prodejů LIVMARLI, ale možnost, že se z firmy s jedním hlavním tahounem stane širší specialista na vzácná jaterní a genetická onemocnění. Základ byznysu už stojí na komerčních lécích, hlavně LIVMARLI a přípravcích na poruchy metabolismu žlučových kyselin, takže nejde o čistě vývojovou biotechnologii bez tržeb. To je důležité: růst financuje firma z reálného trhu, ne jen z příběhu budoucích studií. Rok 2026 ale výrazně zvýšil sázku. Volixibat ukázal silná data u primární sklerozující cholangitidy, brelovitug postoupil u hepatitidy delta a zilurgisertib přinesl Mirumu další možný produkt s regulatorním milníkem ještě letos. Trh už velkou část tohoto posunu oceňuje. Při enterprise value kolem 7,2 mld. USD a firemním výhledu čistých produktových tržeb 660–680 mil. USD pro rok 2026 vychází EV/tržby zhruba na 10,7násobek, zatímco P/E nedává kvůli ztrátovosti smysl. To znamená, že akcie není oceňovaná jako levný komerční lékový byznys, ale jako firma, u níž investoři čekají další schválení, rozšíření indikací a postupný přechod k vyšší ziskovosti.
Mirum na kongresu EASL 2026 zveřejnil pozitivní klinická data pro volixibat, brelovitug a LIVMARLI, čímž posílil argument, že jeho portfolio může vyrůst za hranice současných schválených indikací.
Firma po výsledcích za Q1 2026 zvýšila celoroční výhled čistých produktových tržeb na 660–680 mil. USD a potvrdila silnou poptávku po komerčním portfoliu.
Mirum vydal konvertibilní dluhopisy za 600 mil. USD a refinancoval část stávajícího dluhu, což mu dává větší finanční flexibilitu pro rozvoj portfolia.
Brelovitug splnil primární cíl ve fázi 2b u chronické hepatitidy delta; výsledky posouvají program blíž k pozdější regulatorní žádosti v USA.
• Mirum má proti mnoha menším biotechnologiím výhodu v tom, že už má fungující komerční infrastrukturu ve vzácných onemocněních. Každý další schválený lék tak může využít existující vztahy s odborníky, plátci a pacientskými centry.
• Zaměření na vzácné jaterní a genetické nemoci dává firmě prostor pro silnější cenotvorbu a menší přímou konkurenci než u běžných terapeutických oblastí. Pokud lék řeší skutečně neuspokojenou potřebu, bývá adopce více tažená klinickou hodnotou než masovým marketingem.
• Pipeline není postavená na jediné vzdálené studii. Volixibat, brelovitug i zilurgisertib představují několik nezávislých cest, jak rozšířit tržní základnu, což snižuje závislost na jednom produktu.
• Ocenění už předpokládá, že část klinických a regulatorních milníků dopadne dobře. Jakékoli zpoždění, slabší label nebo opatrnější přijetí lékaři může mít na akcii větší dopad než u firmy oceněné konzervativněji.
• Mirum zůstává firmou s vysokou citlivostí na jednotlivá rozhodnutí regulátorů. U vzácných nemocí mohou i malé rozdíly v bezpečnostním profilu, designu studie nebo cílové skupině zásadně změnit komerční potenciál léku.
• Růst přes licence a rozšiřování portfolia zvyšuje strategické možnosti, ale také složitost řízení. Firma musí zvládnout více programů, vyšší náklady a možné ředění akcionářů, aniž by ztratila disciplínu v alokaci kapitálu.
Mirum Pharmaceuticals, Inc., biofarmaceutická společnost, se zaměřuje na vývoj a komercializaci nových terapií pro vysilující vzácná a vzácná onemocnění. Hlavním kandidátem na přípravek je LIVMARLI, hodnocený perorální lék pro léčbu progresivní familiární intrahepatální cholestázy, stejně jako pro léčbu Alagillova syndromu a onemocnění žlučových cest. Dále vyvíjí přípravek Volixibat pro léčbu intrahepatální cholestázy březosti a primární sklerotizační cholangitidy. Společnost Mirum Pharmaceuticals, Inc. byla založena v roce 2018 a sídlí ve Foster...
Mirum Pharmaceuticals, Inc., biofarmaceutická společnost, se zaměřuje na vývoj a komercializaci nových terapií pro vysilující vzácná a vzácná onemocnění. Hlavním kandidátem na přípravek je LIVMARLI, hodnocený perorální lék pro léčbu progresivní familiární intrahepatální cholestázy, stejně jako pro léčbu Alagillova syndromu a onemocnění žlučových cest. Dále vyvíjí přípravek Volixibat pro léčbu intrahepatální cholestázy březosti a primární sklerotizační cholangitidy. Společnost Mirum Pharmaceuticals, Inc. byla založena v roce 2018 a sídlí ve Foster City v Kalifornii.
| Sektor | Healthcare |
| Odvětví | Biotechnology |
| CEO | Christopher Peetz |
| Zaměstnanci | 334 |
| Burza | NASDAQ |
| ISIN | US6047491013 |
Farmaceutická firma Mirum Pharmaceuticals (MIRM) oznámila jmenování nového lékařského ředitele. Stane se jím Dr. Rob Myers. Lékařský ředitel (anglicky Chief Medical Officer) vede ve firmě klinický a lékařský vývoj.
Farmaceutická firma Mirum Pharmaceuticals (MIRM) se zaměřuje na vzácná onemocnění jater a vzácná genetická onemocnění. Zvýšila výhled tržeb z prodeje produktů pro rok 2026 na 680 až 700 milionů dolarů. Ve druhém čtvrtletí tržby z produktů vzrostly na 176 milionů dolarů ze 128 milionů loni. Hlavním tahounem růstu byl lék LIVMARLI (léčba vzácných jaterních onemocnění u dětí), který vydělal 129 milionů dolarů – 92 milionů v USA a 37 milionů mimo USA. Firma růst přičítá novým pacientům, dlouhodobému užívání léku a rostoucímu využití u nemoci PFIC (vzácná genetická porucha jater u dětí, která brání odtoku žluči). Podle odhadů firmy je v USA nejméně 2 000 dospělých pacientů s touto diagnózou a podobný počet předpokládá i v Evropě. Léky na bázi žlučových kyselin přinesly ve čtvrtletí 48 milionů dolarů. Mirum čeká, že by ve čtvrtém čtvrtletí mohl v USA uvést na trh lék zilurgisertib na léčbu vzácné nemoci FOP (fibrodysplasia ossificans progressiva, při které se v měkkých tkáních tvoří kost). Podmínkou je schválení americkým lékovým úřadem FDA. Úřad má podle stanoveného termínu rozhodnout v září a proces podle firmy běží podle plánu. První uvedení by se zaměřilo na pacienty ve věku 12 let a starší. Finanční ředitel Eric Bjerkholt uvedl, že zvýšený výhled tržeb nezahrnuje případné tržby ze zilurgisertibu. Ty by se podle firmy měly výrazněji projevit až od roku 2027. Naopak podání žádosti o schválení léku volixibat na léčbu svědění u nemoci PSC (primární sklerozující cholangitida, vzácné onemocnění žlučových cest) se odkládá na první pololetí 2027. Úřad FDA sice volixibatu udělil status „breakthrough therapy“ (zrychlené řízení pro slibné léky na závažné nemoci) po úspěšné studii VISTAS, která splnila svůj hlavní cíl a prokázala významné zlepšení svědění. Na nedávné schůzce před podáním žádosti ale FDA doporučila provést ještě další studii fáze III. Mirum s tím nesouhlasí a tvrdí, že data ze studie VISTAS – největší studie svědění u PSC s více než 180 pacienty – jsou pro schválení dostatečná. Firma zároveň v roce 2027 čeká první data ze studie u nemoci PBC (primární biliární cholangitida, další vzácné jaterní onemocnění). Mirum také posílil finanční pozici. Ke konci června měl hotovost, peněžní ekvivalenty a investice ve výši 561 milionů dolarů. Vydal také konvertibilní dluhopisy (dluhopisy směnitelné za akcie) v objemu 690 milionů dolarů. Po odečtení nákladů z nich získal 672 milionů čistého výnosu. Tyto peníze firmě mimo jiné umožnily splatit 75 procent dluhopisů se splatností v roce 2029.
Mirum Pharmaceuticals na kongresu EASL 2026 zveřejnila pozitivní klinická data pro tři svá léčiva zaměřená na vzácná jaterní onemocnění, což posiluje výhled na regulatorní schválení. Firma plánuje podat žádost o schválení (NDA) pro volixibat u FDA ve druhé polovině roku 2026, přičemž schůzka s regulátorem je naplánována na léto. Ve studii VISTAS snížil volixibat svědění u pacientů s primární sklerozující cholangitidou o 2,72 bodu na stupnici ItchRO, s placebem upraveným rozdílem 1,64 bodu (p<0,0001). Klinicky významného snížení o alespoň 2 body dosáhlo 56 % pacientů na volixibatu oproti 26 % na placebu. Hladiny žlučových kyselin klesly o 33,7 µmol/L, zatímco v placebové skupině vzrostly o 2,1 µmol/L. Ve studii AZURE-1 fáze 2b dosáhl brelovitug v dávce 300 mg jednou týdně 100% virologické odpovědi u pacientů s chronickou hepatitidou delta. Dávka 900 mg jednou za čtyři týdny vykázala 75% odpověď. Normalizace jaterního enzymu ALT nastala u 45 %, resp. 40 % pacientů, oproti 0 % v kontrolní skupině. Pozoruhodné je, že 53 % účastníků studie mělo cirózu jater. LIVMARLI (maralixibat) prokázal zlepšené přežívání bez příhod u pacientů s progresivní familiární intrahepatální cholestázou.
