Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Firma Mirum Pharmaceuticals, která prodává léky na vzácná onemocnění jater, vykázala za třetí čtvrtletí čisté tržby z prodeje léků 186 milionů dolarů. Před rokem to bylo 133 milionů. Lék LIVMARLI prodala za 133 milionů dolarů, z toho za 100 milionů v USA. Léky na žlučové kyseliny přinesly 52 milionů dolarů.

Firma zvýšila výhled čistých prodejů na rok 2026 na 715 až 720 milionů dolarů. Příští rok čeká kladný peněžní tok. Na konci září měla asi 500 milionů dolarů v hotovosti a investicích.

V září firma získala schválení pro lék ATEBRIOZ na vzácnou nemoc FOP. Při ní se v těle tvoří kost na místech, kde nemá být. V říjnu začala lék prodávat v USA. Ve čtvrtém čtvrtletí čeká výsledky třetí fáze testů léku brelovitug na hepatitidu delta. V prvním čtvrtletí 2027 pak čeká výsledky léku volixibat na onemocnění žlučových cest PBC.

Farmaceutická firma Mirum Pharmaceuticals oznámila, že lék Livmarli (maralixibat) splnil hlavní cíl ve studii třetí fáze EXPAND.

Studie se zaměřuje na velmi vzácná cholestatická onemocnění jater. Při nich žluč neodtéká z jater tak, jak by měla.

Firma zatím uvedla jen to, že hlavní sledovaný cíl byl splněn. Konkrétní čísla z výsledků studie nezveřejnila.

Farmaceutická firma Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ: MIRM) vyvíjí léky na vzácná onemocnění jater. Oznámila, že její klinická studie fáze 3 s názvem AZURE-1 splnila svůj primární cíl. Tím se rozumí hlavní ukazatel, který studie sledovala.

Studie testovala lék brelovitug u pacientů s chronickou hepatitidou D. Jde o vzácný a závažný zánět jater, který způsobuje virus hepatitidy D.

Konkrétní naměřené hodnoty ani další podrobnosti výsledků firma zatím nezveřejnila.

Firma Mirum Pharmaceuticals uspořádá 28. září 2026 telefonickou konferenci pro investory. Na ní zveřejní hlavní výsledky (takzvaná topline data, tedy souhrnná čísla ze studie bez podrobného rozboru) klinické studie fáze 3 s názvem AZURE-1.

Studie testovala lék brelovitug u pacientů s chronickou hepatitidou D. Jde o vzácné a závažné zánětlivé onemocnění jater, které způsobuje virus. Samotné výsledky firma zatím nezveřejnila. Mají zaznít až na ohlášené konferenci.

Farmaceutická firma Mirum Pharmaceuticals (MIRM) oznámila jmenování nového lékařského ředitele. Stane se jím Dr. Rob Myers.

Lékařský ředitel (anglicky Chief Medical Officer) vede ve firmě klinický a lékařský vývoj.

Farmaceutická firma Mirum Pharmaceuticals (MIRM) se zaměřuje na vzácná onemocnění jater a vzácná genetická onemocnění. Zvýšila výhled tržeb z prodeje produktů pro rok 2026 na 680 až 700 milionů dolarů. Ve druhém čtvrtletí tržby z produktů vzrostly na 176 milionů dolarů ze 128 milionů loni. Hlavním tahounem růstu byl lék LIVMARLI (léčba vzácných jaterních onemocnění u dětí), který vydělal 129 milionů dolarů – 92 milionů v USA a 37 milionů mimo USA. Firma růst přičítá novým pacientům, dlouhodobému užívání léku a rostoucímu využití u nemoci PFIC (vzácná genetická porucha jater u dětí, která brání odtoku žluči). Podle odhadů firmy je v USA nejméně 2 000 dospělých pacientů s touto diagnózou a podobný počet předpokládá i v Evropě. Léky na bázi žlučových kyselin přinesly ve čtvrtletí 48 milionů dolarů.

Mirum čeká, že by ve čtvrtém čtvrtletí mohl v USA uvést na trh lék zilurgisertib na léčbu vzácné nemoci FOP (fibrodysplasia ossificans progressiva, při které se v měkkých tkáních tvoří kost). Podmínkou je schválení americkým lékovým úřadem FDA. Úřad má podle stanoveného termínu rozhodnout v září a proces podle firmy běží podle plánu. První uvedení by se zaměřilo na pacienty ve věku 12 let a starší. Finanční ředitel Eric Bjerkholt uvedl, že zvýšený výhled tržeb nezahrnuje případné tržby ze zilurgisertibu. Ty by se podle firmy měly výrazněji projevit až od roku 2027.

Naopak podání žádosti o schválení léku volixibat na léčbu svědění u nemoci PSC (primární sklerozující cholangitida, vzácné onemocnění žlučových cest) se odkládá na první pololetí 2027. Úřad FDA sice volixibatu udělil status „breakthrough therapy“ (zrychlené řízení pro slibné léky na závažné nemoci) po úspěšné studii VISTAS, která splnila svůj hlavní cíl a prokázala významné zlepšení svědění. Na nedávné schůzce před podáním žádosti ale FDA doporučila provést ještě další studii fáze III. Mirum s tím nesouhlasí a tvrdí, že data ze studie VISTAS – největší studie svědění u PSC s více než 180 pacienty – jsou pro schválení dostatečná. Firma zároveň v roce 2027 čeká první data ze studie u nemoci PBC (primární biliární cholangitida, další vzácné jaterní onemocnění).

Mirum také posílil finanční pozici. Ke konci června měl hotovost, peněžní ekvivalenty a investice ve výši 561 milionů dolarů. Vydal také konvertibilní dluhopisy (dluhopisy směnitelné za akcie) v objemu 690 milionů dolarů. Po odečtení nákladů z nich získal 672 milionů čistého výnosu. Tyto peníze firmě mimo jiné umožnily splatit 75 procent dluhopisů se splatností v roce 2029.

Mirum Pharmaceuticals na kongresu EASL 2026 zveřejnila pozitivní klinická data pro tři svá léčiva zaměřená na vzácná jaterní onemocnění, což posiluje výhled na regulatorní schválení. Firma plánuje podat žádost o schválení (NDA) pro volixibat u FDA ve druhé polovině roku 2026, přičemž schůzka s regulátorem je naplánována na léto.

Ve studii VISTAS snížil volixibat svědění u pacientů s primární sklerozující cholangitidou o 2,72 bodu na stupnici ItchRO, s placebem upraveným rozdílem 1,64 bodu (p<0,0001). Klinicky významného snížení o alespoň 2 body dosáhlo 56 % pacientů na volixibatu oproti 26 % na placebu. Hladiny žlučových kyselin klesly o 33,7 µmol/L, zatímco v placebové skupině vzrostly o 2,1 µmol/L.

Ve studii AZURE-1 fáze 2b dosáhl brelovitug v dávce 300 mg jednou týdně 100% virologické odpovědi u pacientů s chronickou hepatitidou delta. Dávka 900 mg jednou za čtyři týdny vykázala 75% odpověď. Normalizace jaterního enzymu ALT nastala u 45 %, resp. 40 % pacientů, oproti 0 % v kontrolní skupině. Pozoruhodné je, že 53 % účastníků studie mělo cirózu jater.

LIVMARLI (maralixibat) prokázal zlepšené přežívání bez příhod u pacientů s progresivní familiární intrahepatální cholestázou.

Mirum Pharmaceuticals vstupuje do období klíčových katalyzátorů, které mohou ovlivnit ocenění této biofarmaceutické firmy zaměřené na vzácné nemoci. Společnost hlásí pozitivní klinické aktualizace a pokračující komerční růst svého hlavního produktu LIVMARLI.

Kromě toho Mirum rozšiřuje portfolio prostřednictvím aktivit v oblasti obchodního rozvoje.