Atrium Therapeutics: první pacient dostal dávku léku na syndrom PRKAG2
Atrium Therapeutics vyvíjí léky na bázi RNA zaměřené na srdce. Oznámila, že v klinické studii Corventis dostal první pacient dávku léku ATR 1072. Jde o první klinickou studii léčby syndromu PRKAG2. Je to vzácné dědičné onemocnění srdečního svalu, na které zatím neexistuje schválená léčba.
Studie fáze 1/2 (první ověřování bezpečnosti a účinnosti na lidech) má zahrnout zhruba 37 účastníků. V části A se zkoušejí rostoucí dávky. V části B se u doporučené dávky sleduje, jak lék působí na stavbu a funkci srdce. Hlavně se ve studii sleduje, kolik nežádoucích účinků se během léčby objeví.
První data, která mají ukázat, zda lék funguje, firma očekává ve druhé polovině roku 2027.
